Sitokinetik, Obstrüktif Hipertrofik Kardiyomiyopatinin Tedavisine Yönelik Afikamten İçin Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Hipertrofik Kardiyomiyopati

Sitokinetik, FDA'nın Obstrüktif Hipertrofik Kardiyomiyopatinin Tedavisine Yönelik Aficamten İçin Yeni İlaç Başvurusunu Kabul Ettiğini Duyurdu

SOUTH SAN FRANCISCO, Kaliforniya, 02 Aralık 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), tedavi için sınıfında bir kardiyak miyozin inhibitörü olan aficamten için şirketin Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu. obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (HCM).

FDA, NDA'ya Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi olan 26 Eylül 2025'i içeren standart bir inceleme atadı. FDA şu anda bu konuyu tartışmak için bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamıyor. başvuru.

“FDA tarafından aficamten için NDA'nın kabul edilmesi, şirketimizi öncü bilimimizi hastalıktan muzdarip hastaların potansiyel yararına dönüştürme umuduyla bir adım daha yaklaştıran önemli bir kilometre taşıdır. Obstrüktif HCM. NDA'nın temelini oluşturan temel Faz 3 klinik çalışması SEQUOIA-HCM'nin sonuçları, aficamtenin HCM hastalarında egzersiz kapasitesi, klinik sonuçlar, semptom yükü ve kardiyak biyobelirteçler üzerinde tutarlı bir etkiyle olumlu bir etkiye sahip olduğunu gösterdi. Cytokinetics'in Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Robert I. Blum, "önceden belirlenmiş tüm alt gruplarda ve olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profilinde" dedi. "FDA tarafından onaylanması halinde, aficamten'in kardiyak miyozin inhibitörlerinin kullanımını genişletebileceğine ve doktorlar ve hastalar arasında tercih edilen seçenek haline gelebileceğine ve aynı zamanda Cytokinetics'in sektör lideri kas biyolojisi odaklı araştırmasından doğan yeni ortaya çıkan uzmanlık kardiyoloji franchise'ımızı güçlendireceğine inanıyoruz."

NDA, SEQUOIA-HCM sonuçlarıyla desteklenmektedir (Güvenlik, Eetkinlik ve Qkanıtsal) HCM'de Aficamten'in Ibstrüksiyon etkisinin anlaşılması, önemli Faz 3 klinik New England Journal of Medicine'de yayınlanan semptomatik obstrüktif HCM hastalarında aficamten denemesi.1

SEQUOIA-HCM'den elde edilen sonuçlar, 24 hafta boyunca aficamten tedavisinin önemli ölçüde iyileşme gösterdiğini gösterdi plaseboya kıyasla egzersiz kapasitesi, aficamten ile tedavi edilen hastalarda kardiyopulmoner egzersiz testi (CPET) ile ölçülen zirve oksijen alımını (pVO2) başlangıca kıyasla 1,8 ml/kg/dak artırdı Plasebo ile tedavi edilen hastalarda 0,0 ml/kg/dak (en küçük kare ortalaması (LSM) farkı [%95 GA] 1,74 mL/kg/dak [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Valsalva sol ventriküler çıkış yolu (LVOT) gradyanı, New York Kalp Derneği (NYHA) Fonksiyonel Sınıfı, Kansas Şehri Kardiyomiyopati Klinik Özet Skoru (KCCQ-CSS) ve LVOT gradyanı ile orantı dahil olmak üzere önceden belirlenmiş 10 ikincil son noktanın tamamında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gözlendi Her biri 12. ve 24. haftalarda <30 mmHg, ayrıca septal redüksiyon tedavisi (SRT) için kılavuza uygunluk süresi ve tedavi sırasındaki toplam iş yükü 24 haftada CPET. Tedaviyle ortaya çıkan ciddi yan etkiler, afikamten ve plasebo alan hastaların sırasıyla %5,6 ve %9,3'ünde meydana geldi. Çekirdek ekokardiyografik sol ventriküler ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF), afikamten kullanan 5 hastada (%3,5) <%50 olduğu, plasebo kullanan 1 hastada (%0,7) olduğu gözlendi. Düşük LVEF nedeniyle kalp yetmezliğinin kötüleştiği veya tedavinin kesintiye uğradığı bir durum yaşanmadı.

SEQUOIA-HCM'den elde edilen ek analizler, aficamten tedavisinin, sistolik fonksiyonu olumsuz yönde etkilemeden, kardiyak yapı, fonksiyon ve biyobelirteçlerde iyileşmelerin yanı sıra olumlu kardiyak yeniden şekillenme ile ilişkili olduğunu göstermiştir.

FDA daha önce Ocak 2021'de semptomatik HCM'nin tedavisi için aficamten Yetim İlaç Tanımı'nı ve aşağıdakilerin tedavisi için Çığır Açan Tedavi Tanımı'nı vermişti. Aralık 2021'de obstrüktif HCM.

Aficamten Hakkında

Aficamten, araştırma amaçlı seçici, küçük moleküllü bir kardiyak miyozin inhibitörüdür ve bir araştırma sonrasında keşfedilmiştir. Terapötik indeks ve farmakokinetik özelliklere dikkat edilerek yürütülen ve klinik geliştirmede sınıfında bir sonraki potansiyele dönüşebilecek kapsamlı bir kimyasal optimizasyon programı. Afikamten, her kalp döngüsü sırasında aktif aktin-miyozin çapraz köprülerinin sayısını azaltmak ve sonuç olarak HCM ile ilişkili miyokardiyal hiperkontraktiliteyi baskılamak üzere tasarlanmıştır. Klinik öncesi modellerde afikamten, farklı ve seçici bir allosterik bağlanma bölgesinde doğrudan kardiyak miyozine bağlanarak miyokardiyal kontraktiliteyi azalttı ve böylece miyozinin kuvvet üreten bir duruma girmesini önledi.

Aficamten geliştirme programı, HCM'li hastalarda egzersiz kapasitesini artıran ve semptomları hafifleten bir tedavi olma potansiyelinin yanı sıra kalp yapısı ve işlevi üzerindeki potansiyel uzun vadeli etkilerini değerlendiriyor. Afikamten, semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (HCM) hastalarında yürütülen pozitif bir pivot Faz 3 klinik çalışması olan SEQUOIA-HCM'de değerlendirildi. Aficamten, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) yanı sıra şu anda potansiyel onay için inceleme altında olduğu Çin'deki Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nden (NMPA) semptomatik obstrüktif HCM'nin tedavisi için Çığır Açan Tedavi Unvanı aldı.

Aficamten şu anda obstrüktif hastalığı olan hastalarda monoterapi olarak aficamten'in monoterapi olarak metoprolol ile karşılaştırıldığı bir Faz 3 klinik çalışması olan MAPLE-HCM'de de değerlendirilmektedir. HCM; ACACIA-HCM, obstrüktif olmayan HCM'li hastalarda afikamtenin Faz 3 klinik çalışması; CEDAR-HCM, obstrüktif HCM'li pediatrik popülasyonda aficamten ile ilgili klinik bir çalışma; ve HCM'li hastalarda afikamten üzerine yapılan açık etiketli, uzatmalı bir klinik çalışma olan FOREST-HCM.

Hipertrofik Kardiyomiyopati Hakkında

Hipertrofik kardiyomiyopati (HCM), kalp kasının (miyokard) anormal derecede kalınlaştığı bir hastalıktır ( hipertrofik). Kalp kasının kalınlaşması, sol ventrikülün iç kısmının küçülmesine ve sertleşmesine neden olur ve dolayısıyla ventrikül daha az rahatlayabilir ve kanla dolabilir hale gelir. Bu sonuçta kalbin pompalama fonksiyonunu sınırlar ve egzersiz kapasitesinin azalmasına ve göğüs ağrısı, baş dönmesi, nefes darlığı veya fiziksel aktivite sırasında bayılma gibi semptomlara neden olur. HCM, yaklaşık 280.000 hastaya teşhis konulan en yaygın monogenik kalıtsal kardiyovasküler bozukluktur, ancak ABD'de teşhis edilemeyen tahmini 400.000-800.000 ilave hasta vardır2,3,4 HCM hastalarının üçte ikisinde obstrüktif HCM (oHCM) vardır. ), kalp kasının kalınlaşmasının sol ventriküler çıkış yolu (LVOT) tıkanıklığına yol açtığı, üçte birinde ise kan akışının etkilenmediği, ancak kalp kasının hala kalınlaştığı obstrüktif olmayan HCM (nHCM). HCM'li kişiler aynı zamanda atriyal fibrilasyon, felç ve mitral kapak hastalığı dahil olmak üzere kardiyovasküler komplikasyonlar geliştirme açısından da yüksek risk altındadır.5 HCM'li kişiler potansiyel olarak ölümcül ventriküler aritmiler açısından risk altındadır ve genç insanlarda ani kardiyak ölümün önde gelen nedenlerinden biridir veya sporcular.6 HCM'li hastaların bir alt grubu, dilate kardiyomiyopatiye ve kalp nakli gerektiren kalp yetmezliğine yol açan ilerleyici hastalık açısından yüksek risk altındadır.

Sitokinetik Hakkında

Sitokinetik, kas biyolojisini keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış ileri düzey, özel bir kardiyovasküler biyofarmasötik şirketidir. ilaç adaylarını, kalp kası performansının tehlikeye girdiği zayıflatıcı hastalıkların potansiyel tedavileri olarak yönlendirdi. Kas biyolojisi ve kas performansı mekaniğinde lider olan şirket, miyokardiyal kas fonksiyonunu ve kontraktilitesini etkilemek üzere özel olarak tasarlanmış küçük moleküllü ilaç adayları geliştiriyor. Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatide (HCM) sınıfında bir sonraki kardiyak miyozin inhibitörü olan aficamten'i değerlendiren önemli Faz 3 klinik çalışması olan SEQUOIA-HCM'den elde edilen pozitif sonuçların ardından Sitokinetik, obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatide (HCM) afikamten için düzenleyici başvuruları ilerletmektedir. ABD, Avrupa ve Çin. Afikamten şu anda obstrüktif HCM hastalarında monoterapi olarak afikamtenin monoterapi olarak metoprolol ile karşılaştırıldığı bir Faz 3 klinik çalışması olan MAPLE-HCM'de, obstrüktif olmayan HCM'li hastalarda afikamtenin Faz 3 klinik çalışması olan ACACIA-HCM'de değerlendirilmektedir. Obstrüktif HCM'li pediatrik popülasyonda afikamten üzerine yapılan bir klinik çalışma olan CEDAR-HCM ve açık etiketli bir uzatma klinik çalışması olan FOREST-HCM HCM hastalarında aficamten kullanımı. Sitokinetik aynı zamanda ciddi derecede azalmış ejeksiyon fraksiyonuna (HFrEF) sahip kalp yetmezliği olan hastalarda bir kalp kası aktivatörü olan omecamtiv mecarbil'i ve kalp yetmezliğinin potansiyel tedavisi için aficamten'den farklı bir etki mekanizmasına sahip bir kardiyak miyozin inhibitörü olan CK-586'yı geliştirmektedir. korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ve belirli bir tür kas hastalığının potansiyel tedavisi için hızlı iskelet kası troponin aktivatörü (FSTA) olan CK-089 kas distrofisi.

Sitokinetik hakkında ek bilgi için www.cytokinetics.com adresini ziyaret edin ve bizi X, LinkedIn, Facebook ve YouTube'da takip edin.

İleriye Dönük İfadeler

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın ("Yasa") amaçları doğrultusunda ileriye dönük ifadeler içermektedir. Cytokinetics, bu ileriye dönük beyanları güncellemeye yönelik herhangi bir niyet veya yükümlülüğü reddeder ve ileriye dönük beyanlar için Kanunun Güvenli Liman'ının korunmasını talep eder. Bu tür beyanların örnekleri arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, aficamten'in veya diğer ilaç adaylarımızdan herhangi birinin özellikleri veya potansiyel faydaları ile ilgili açık veya zımni beyanlar, obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati veya diğer ilaç adaylarımızın tedavisi için aficamten için düzenleyici onay alma yeteneğimiz yer alır. FDA'nın veya Amerika Birleşik Devletleri'ndeki veya yurt dışındaki herhangi bir düzenleyici kurumun diğer göstergeleri ve FDA'nın veya başka bir düzenleyici kurumun aficamten onayı ile bağlantılı olarak gerektirebileceği etiketleme veya pazarlama sonrası koşullar. Bu tür açıklamalar yönetimin mevcut beklentilerine dayanmaktadır, ancak fiili sonuçlar, Cytokinetics'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu dosyalardaki Cytokinetics'in iş ana hatlarıyla ilgili riskler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli riskler ve belirsizlikler nedeniyle önemli ölçüde farklılık gösterebilir. İleriye dönük beyanlar gelecekteki performansın garantisi değildir ve Cytokinetics'in fiili operasyon sonuçları, mali durumu ve likidite ve faaliyet gösterdiği sektörün gelişimi, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlardan önemli ölçüde farklı olabilir. Cytokinetics'in bu basın bülteninde yaptığı ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle geçerlidir. Cytokinetics, bu basın bülteni tarihinden sonra yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir nedenle ileriye dönük beyanlarını güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

Referanslar:

  • Maron, MS ve ark. Semptomatik Obstrüktif Hipertrofik Kardiyomiyopati için Afikamten. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Kalp Yetmezliği 2020-2029, s 44; Maron ve ark. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron ve diğerleri 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Hasta Talepleri Verileri DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Oluşumu Amerika'da Klinik Olarak Tanı Konulan Hipertrofik Kardiyomiyopati Devletler. Ben J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., ve diğerleri. Hipertrofik kardiyomiyopatinin tanı ve tedavisine yönelik 2011 ACCF/AHA kılavuzları. Amerikan Kardiyoloji Koleji Vakfı/Amerikan Kalp Derneği Çalışma Grubu'nun uygulama kılavuzlarına ilişkin bir raporu. Amerikan Kardiyoloji ve Dolaşım Koleji Dergisi, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Hipertrofik kardiyomiyopatide ani kardiyak ölümün risk faktörleri. Kardiyolojide Güncel Görüş. 2022 1 Ocak;37(1):15-21

    • Kaynak: Cytokinetics, Incorporated

    Gönderildi : 2024-12-06 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler