Cytokinetics оголошує про схвалення FDA нового препарату Aficamten для лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії

Підпишіться на Drugslib

Лікування: гіпертрофічної кардіоміопатії

Cytokinetics оголошує про схвалення FDA нового препарату Aficamten для лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії

ПІВДЕННИЙ САН-ФРАНЦИСКО, Каліфорнія, 2 грудня 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Компанія Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прийняло заявку компанії на новий лікарський засіб (NDA) для афікамтену, наступного в своєму класі інгібітора серцевого міозину, для лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ГКМП).

FDA призначило NDA стандартну перевірку з цільовою датою дії Закону про збори за рецептурні препарати (PDUFA) 26 вересня 2025 року. FDA наразі не планує проводити засідання дорадчого комітету для обговорення додаток.

«Прийняття NDA для aficamten FDA є важливою віхою, яка наближає нашу компанію ще на один крок до Сподіваємося, ми перенесемо нашу новаторську науку на потенційну користь для пацієнтів, які страждають на обструктивну ГКМП. Результати SEQUOIA-HCM, основного клінічного дослідження фази 3, яке є основою NDA, продемонстрували, що афікамтен має позитивний вплив на фізичну здатність, клінічні результати, навантаження на симптоми та серцеві біомаркери у пацієнтів із ГКМП із стабільним ефектом. у всіх попередньо визначених підгрупах і сприятливий профіль безпеки та переносимості», – сказав Роберт І. Блум, президент і виконавчий директор Cytokinetics. Офіцер. «Якщо буде схвалено FDA, ми вважаємо, що aficamten може розширити використання інгібіторів серцевого міозину і стати кращим вибором серед лікарів і пацієнтів, а також закріпити нашу нову спеціалізовану кардіологічну франшизу, що випливає з провідних у галузі досліджень м’язової біології Cytokinetics».

Угода про нерозповсюдження підтверджується результатами SEQUOIA-HCM (Sбезпека, Eефективність і Qкількісний аналіз Uрозуміння Obstruction Impact of Aficamten in HCM), the стрижневий Фаза 3 клінічних досліджень афікамтену у пацієнтів із симптоматичною обструктивною ГКМП, які були опубліковані в New England Journal of Medicine.1

Результати SEQUOIA-HCM показали, що лікування афікамтеном протягом 24 тижнів значно покращила фізичну здатність порівняно з плацебо, збільшивши пікове поглинання кисню (pVO2), виміряне серцево-легеневим тестом з фізичним навантаженням (CPET) на 1,8 мл/кг/хв порівняно з початковим рівнем у пацієнтів, які отримували афікамтен, порівняно з 0,0 мл/кг/хв у пацієнтів, які отримували плацебо (різниця найменших квадратів (LSM) [95% ДІ] 1,74 мл/кг/хв [1,04 - 2,44]; р=0,000002). Статистично значущі покращення спостерігались у всіх 10 заздалегідь визначених вторинних кінцевих точках, включаючи градієнт виносного тракту лівого шлуночка Вальсальви (LVOT), функціональний клас Нью-Йоркської кардіологічної асоціації (NYHA), підсумкову клінічну оцінку кардіоміопатії в Канзас-Сіті (KCCQ-CSS) і співвідношення з градієнтом LVOT <30 мм рт.ст., кожен на 12 і 24 тижні, а також тривалість рекомендації право на терапію зменшення перегородки (SRT) і загальне робоче навантаження під час CPET через 24 тижні. Серйозні побічні ефекти, пов’язані з лікуванням, спостерігалися у 5,6% і 9,3% пацієнтів, які отримували афікамтен і плацебо відповідно. Фракція викиду лівого шлуночка (ФВЛШ) за основною ехокардіографією становила <50% у 5 пацієнтів (3,5%), які отримували афікамтен, порівняно з 1 пацієнтом (0,7%), який отримував плацебо. Випадків погіршення серцевої недостатності чи переривання лікування через низький ФВЛШ не було.

Додаткові аналізи SEQUOIA-HCM продемонстрували, що лікування афікамтеном пов’язане зі сприятливим серцевим ремоделюванням, а також покращенням серцевої структури, функції та біомаркерів без негативного впливу на систолічну функцію.

FDA раніше надало aficamten статус орфанного препарату для лікування симптоматичного ГКМП у січень 2021 р. та призначення революційної терапії для лікування обструктивної ГКМП у грудні 2021 р.

Про Aficamten

Aficamten є досліджуваним селективним маломолекулярним інгібітором серцевого міозину, відкритим після обширна програма хімічної оптимізації, яка проводилася з особливою увагою до терапевтичного індексу та фармакокінетичних властивостей, що може перетворитися на наступний у своєму класі потенціал у клінічних розвитку. Aficamten був розроблений для зменшення кількості активних актин-міозинових перехресних містків протягом кожного серцевого циклу та, як наслідок, придушення гіперскоротливості міокарда, яка пов’язана з HCM. У доклінічних моделях афікамтен знижував скоротливу здатність міокарда, зв’язуючись безпосередньо з серцевим міозином у чіткому та вибірковому алостеричному місці зв’язування, таким чином запобігаючи переходу міозину в стан, що створює силу.

Програма розробки афікамтену оцінює його потенціал як засобу лікування, що покращує фізичні навантаження та полегшує симптоми у пацієнтів із ГКМП, а також його потенційний довгостроковий вплив на структуру та функцію серця. Афікамтен оцінювали в SEQUOIA-HCM, позитивному базовому клінічному дослідженні фази 3 у пацієнтів із симптоматичною обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією (HCM). Aficamten отримав назву Breakthrough Therapy для лікування симптоматичної обструктивної HCM від Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA), а також Національного управління медичної продукції (NMPA) у Китаї, де наразі він також розглядається для можливого схвалення.

Афікамтен також зараз оцінюється в MAPLE-HCM, фазі 3 клінічного випробування афікамтену як монотерапія порівняно з метопрололом як монотерапія у пацієнтів з обструктивною ГКМП; ACACIA-HCM, фаза 3 клінічного дослідження афікамтену у пацієнтів з необструктивною ГКМП; CEDAR-HCM, клінічне випробування афікамтену в педіатричній популяції з обструктивною HCM; і FOREST-HCM, відкрите розширення клінічного дослідження афікамтену у пацієнтів з ГКМП.

Про гіпертрофічну кардіоміопатію

Гіпертрофічна кардіоміопатія (ГКМП) — це захворювання, при якому серцевий м’яз (міокард) стає аномально товстим ( гіпертрофований). Потовщення серцевого м’яза призводить до того, що внутрішня частина лівого шлуночка стає меншою і жорсткішою, і, таким чином, шлуночок стає менш здатним розслабитися і наповнитися кров’ю. Це зрештою обмежує насосну функцію серця, що призводить до зниження фізичної здатності та симптомів, включаючи біль у грудях, запаморочення, задишку або непритомність під час фізичної активності. ГКМП є найпоширенішим моногенним спадковим серцево-судинним розладом, з яким діагностовано приблизно 280 000 пацієнтів, однак, за оцінками, є ще 400 000-800 000 додаткових пацієнтів, які залишаються недіагностованими в США2,3,4. Дві третини пацієнтів з ГКМП мають обструктивну ГКМП (oHCM ), де потовщення серцевого м'яза веде вліво обструкція вихідного тракту шлуночків (LVOT), тоді як одна третина має необструктивну HCM (nHCM), де кровотік не порушений, але серцевий м’яз все ще потовщений. Люди з ГКМП мають високий ризик розвитку серцево-судинних ускладнень, включаючи фібриляцію передсердь, інсульт та захворювання мітрального клапана.5 Люди з ГКМП мають ризик розвитку потенційно смертельних шлуночкових аритмій, і це одна з основних причин раптової серцевої смерті у молодих людей або спортсменів.6 Підгрупа пацієнтів із ГКМП має високий ризик прогресування захворювання, що призводить до дилатаційної кардіоміопатії та недостатність, що вимагає трансплантації серця.

Про Cytokinetics

Cytokinetics — це спеціалізована серцево-судинна біофармацевтична компанія останнього етапу розвитку, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації біології м’язів. скерував препарати-кандидати як потенційні засоби лікування виснажливих захворювань, при яких порушується робота серцевого м’яза. Будучи лідером у м’язовій біології та механіці роботи м’язів, компанія розробляє маломолекулярні лікарські засоби, спеціально розроблені для впливу на функцію та скорочувальну здатність м’язів міокарда. Після позитивних результатів SEQUOIA-HCM, основного клінічного випробування фази 3, що оцінює афікамтен, інгібітор серцевого міозину наступного класу, при обструктивній гіпертрофічній кардіоміопатії (ГКМП), компанія Cytokinetics продовжує нормативні документи для афікамтену для лікування обструктивної ГКМП у США, Європа та Китай. Афікамтен також зараз оцінюється в MAPLE-HCM, фазі 3 клінічного дослідження афікамтену як монотерапії порівняно з метопрололом як монотерапії у пацієнтів з обструктивною ГКМП, ACACIA-HCM, фазі 3 клінічного дослідження афікамтену у пацієнтів з необструктивною ГКМП, CEDAR-HCM, клінічне випробування афікамтену в педіатричній популяції з обструктивною ГКМП та FOREST-HCM, відкрите розширене клінічне дослідження афікамтену у пацієнтів з ГКМП. Cytokinetics також розробляє omecamtiv mecarbil, активатор серцевого м’яза, для пацієнтів із серцевою недостатністю з різко зниженою фракцією викиду (HFrEF), CK-586, інгібітор серцевого міозину з механізмом дії, відмінним від aficamten для потенційного лікування серцевої недостатності за допомогою збережена фракція викиду (HFpEF) і CK-089, швидкий активатор тропоніну скелетних м'язів (FSTA) для потенційного лікування певного типу м’язової дистрофії.

Щоб отримати додаткову інформацію про Cytokinetics, відвідайте www.cytokinetics.com і слідкуйте за нами на X, LinkedIn, Facebook і YouTube.

Перегляд у майбутнє Заяви

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви для цілей Закону про реформу судових спорів щодо приватних цінних паперів 1995 року («Закон»). Компанія Cytokinetics відмовляється від будь-яких намірів або зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви та заявляє про захист прогностичних заяв відповідно до закону «Safe Harbor». Приклади таких заяв включають, але не обмежуються, заявами, явними або непрямими, що стосуються властивостей або потенційних переваг афікамтену чи будь-якого іншого з наших препаратів-кандидатів, нашої здатності отримати схвалення регуляторних органів для афікамтену для лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії або будь-якого інші вказівки від FDA або будь-якого іншого регулюючого органу в Сполучених Штатах або за кордоном, а також умови маркування або постмаркетингових умов, які FDA або інший регулюючий орган може вимагати у зв’язку із затвердженням aficamten. Такі заяви базуються на поточних очікуваннях керівництва, але фактичні результати можуть суттєво відрізнятися через різні ризики та невизначеності, включаючи, але не обмежуючись ризиками, пов’язаними з бізнес-схемами Cytokinetics у заявках Cytokinetics до Комісії з цінних паперів і бірж. Прогнозні заяви не є гарантією майбутніх результатів, і фактичні результати діяльності Cytokinetics, фінансовий стан і ліквідність, а також розвиток галузі, в якій вона працює, можуть істотно відрізнятися від прогнозних заяв, що містяться в цьому прес-релізі. Будь-які прогнозні заяви, які Cytokinetics робить у цьому прес-релізі, стосуються лише дати цього прес-релізу. Cytokinetics не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати свої прогнозні заяви в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином після дати цього прес-релізу.

Посилання:

  • Марон, MS та ін. Aficamten для симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Серцева недостатність 2020-2029, стор. 44; Марон та ін. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron та ін., 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Дані заяв пацієнтів Symphony Health 2016-2021 DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Виникнення Клінічно діагностована гіпертрофія Кардіоміопатія в США. Am J Cardiol. 2016 рік; 15;117(10):1651-1654.
  • Герш Б.Дж., Марон Б.Дж., Боноу Р.О., Діарані Дж.А., Файфер М.А., Лінк М.С. та ін. Рекомендації ACCF/AHA 2011 щодо діагностики та лікування гіпертрофічної кардіоміопатії. Звіт Фундації Американського коледжу кардіологів/Торгової групи Американської кардіологічної асоціації щодо практичних рекомендацій. Журнал Американського коледжу кардіології та кровообігу, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Фактори ризику раптової серцевої смерті при гіпертрофічній кардіоміопатії. Сучасна думка в кардіології. 1 січня 2022 р.;37(1):15-21

    • Джерело: Cytokinetics, Incorporated

    Опубліковано : 2024-12-06 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова