Údaje prezentované z klinické studie fáze 1b hodnotící nízké dávky LTI-03 u idiopatické plicní fibrózy

Sledujte Drugslib

AUSTIN, Texas, 12. října 2024. Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), biofarmaceutická společnost rozvíjející novou řadu prvotřídních léků k řešení významných neuspokojených lékařských potřeb v indikacích osiřelých plic a fibrózy, dnes oznámila prezentaci dvou abstraktů podrobně popisujících předběžnou léčbu LTI-03. -klinické výsledky a výsledky fáze 1b (NCT05954988) u idiopatické plicní fibrózy (IPF) na 22. mezinárodním kolokviu o fibróze plic a dýchacích cest (ICLAF).

Společnost již dříve oznámila pozitivní údaje z kohorty 1 probíhající fáze 1b klinická studie hodnotící nízkou dávku LTI-03 (2,5 mg dvakrát denně) u pacientů s IPF. Po inhalačním podání nízké dávky LTI-03 u 12 pacientů v průběhu 14 dnů byl pozorován pozitivní trend u sedmi z osmi biomarkerů s průkazem snížené exprese mezi více profibrotickými proteiny produkovanými bazálními buňkami a fibroblasty, které přispívají k progresi IPF, včetně údajů ze tří biomarkerů (syntéza kolagenu, zánět a fibrogeneze), které byly statisticky významné a posílily potenciál LTI-03 zlepšit plicní funkce a zvrátit průběh IPF. [poster][abstrakty] prezentované na ICLAF shrnují dříve zveřejněná data z kohorty 1.

Předklinické údaje prezentované na ICLAF dále podporují potenciální terapeutickou účinnost LTI-03 pro IPF prostřednictvím přesně řezaných plicních řezů (PCLS) prováděných ex-vivo. Předklinické studie prokázaly molekulární aktivitu v explantátech IPF PCLS svědčící o fibróze během pěti dnů v kultuře a LTI-03 široce oslabené profibrotické proteiny a dráhy.

Společnost navíc nedávno oznámila dokončení zápisu do kohorty 2 probíhající klinické studie fáze 1b hodnotící vysokou dávku LTI-03 (5 mg BID) u 12 pacientů s IPF. Ve studii byli vhodní pacienti (n=24) náhodně rozděleni (3:1), aby dostávali buď inhalační LTI-03 nebo placebo. Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost LTI-03 u pacientů s IPF po léčbě po dobu 14 po sobě jdoucích dnů s měřením více proteinových biomarkerů jako explorativních koncových bodů. Společnost očekává, že v nejbližší době vykáže pro tuto kohortu údaje o nejvyšší linii.

O klinické studii LTI-03 fáze 1

Klinická studie fáze 1b s LTI-03 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická , studie s eskalací dávky u pacientů s nedávno diagnostikovanou IPF, kteří nebyli předtím léčeni antifibrotickými látkami po dobu alespoň dvou měsíců (NCT05954988). Vhodní pacienti jsou náhodně rozděleni (3:1), aby dostali jednu ze dvou dávek inhalovaného LTI-03 nebo placeba. Primárním cílem studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost LTI-03 u pacientů s IPF po léčbě po dobu 14 po sobě jdoucích dnů, s měřením více proteinových biomarkerů jako explorativních koncových bodů.

O IPF

IPF je chronické onemocnění plic charakterizované progresivním zjizvením tkáně, které brání správné funkci plic. Jde o progresivní, smrtelné onemocnění plic související s věkem, které postihuje přibližně 100 000 lidí ve Spojených státech1. IPF se typicky vyskytuje u dospělých ve věku 65 let a starších a je obvykle smrtelná během dvou až pěti let po diagnóze2.

O LTI-03 a Caveolinu-1 (Cav1)

LTI-03 je sedmiaminokyselinový peptid, jehož sekvence je odvozena z domény kaveolinového lešení ( CSD), důležitá vazebná oblast proteinu Cav1. Cav1 normálně plní kritickou funkci při prevenci fibrózy udržováním rovnováhy mezi cestami, které jak iniciují, tak zastavují opravu plic a pohyb buněk. Prostřednictvím CSD kaveolin interaguje s velkým počtem signálních molekul, z nichž všechny mají oblast domény vázající kaveolin. Exprese Cav1 je v plicních tkáních IPF snížena a bylo prokázáno, že klesá během fibrotické fáze poškození plic bleomycinem u myší. Obnovení rovnováhy důležitých biologických signálů v plicích může nejen zpomalit pokles funkce plic, ale může také obnovit zdravou funkci plic prostřednictvím ochrany zdravých epiteliálních buněk.

O společnosti Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics je biofarmaceutická společnost, která rozvíjí novou řadu prvotřídních léčiv, která řeší významné neuspokojené lékařské potřeby v indikacích osiřelých plic a fibrózy. Hlavní kandidát na produkt Aileron, LTI-03, je nový, syntetický peptid s duálním mechanismem cíleným na přežití alveolárních epiteliálních buněk a také na inhibici profibrotické signalizace. V současné době je LTI-03 hodnocen v klinické studii fáze 1b pro léčbu idiopatické plicní fibrózy. Druhý kandidát na produkt Aileron, LTI-01, je proenzym, který dokončil fázi 1b a fázi 2a klinických studií pro léčbu lokalizovaných pleurálních výpotků. LTI-01 získal označení Orphan Drug v USA a EU a Fast Track označení v USA.

Odkazy

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Co potřebujeme vědět o rostoucí míře idiopatické plicní fibrózy? Narativní recenze a aktualizace. Springer Nature, Publikováno online 2023 Jan 24. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. „Dlouhodobý průběh a prognóza idiopatické plicní fibrózy v novém tisíciletí“. Chest Journal Volume 140, ISSUE 1, P221-229, červenec 2011.

    • Výhledová prohlášení

    Tato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení společnosti Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "Společnost", "my", "naše" nebo "nás") ve smyslu Zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně prohlášení s ohledem na: načasování a očekávání výsledků horní linie kohorty 2 klinického hodnocení fáze 1b LTI-03; budoucí očekávání, plány a vyhlídky Společnosti, dostatek peněžních zdrojů Společnosti; stav a plány klinických hodnocení, včetně načasování údajů; budoucí vývoj produktů; a potenciální komerční příležitost LTI-03 a LTI-01. Používáme slova jako „předvídat“, „věřit“, „odhadovat“, „očekávat“, „doufat“, „zamýšlet“, „mohou“, „plánovat“, „předvídat“, „projektovat“, „cíl“ potenciální, „by“, „mohou“, „by měl“, „pokračovat“ a další slova a termíny podobného významu, které pomáhají identifikovat výhledová prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova . Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených v těchto výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, včetně rizik a nejistot souvisejících se změnami platných zákonů nebo předpisů, možnosti, že společnost může být nepříznivě ovlivněna jinými ekonomickými, obchodními a/nebo konkurenční faktory, včetně rizik spojených s farmaceutickým výzkumem a vývojem, jako jsou: nepříznivé výsledky při objevování léků Společností, preklinické a klinické vývojové aktivity, riziko, že výsledky preklinických studií a raných klinických studií nemohou být replikovány ve pozdější klinická hodnocení nebo že částečné výsledky studie, jako jsou výsledky kohorty 1 z probíhající klinické studie fáze 1b společnosti, budou indikovat úplné výsledky studie, schopnost společnosti zapsat pacienty do jejích klinických studií a riziko, že žádné z jejích klinických hodnocení nesmí začít, pokračovat nebo být dokončeno včas nebo vůbec; rozhodnutí přijatá americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv a dalšími regulačními orgány, komisemi pro hodnocení v místech klinických zkoušek a orgány pro hodnocení publikací s ohledem na naše kandidáty na vývoj; naši schopnost získávat, udržovat a prosazovat práva duševního vlastnictví pro naši platformu a kandidáty na vývoj; soutěž; nejistoty ohledně dostatku peněžních zdrojů Společnosti k financování jejích plánovaných činností na předpokládaná období a schopnosti Společnosti řídit neplánované peněžní potřeby; a obecné ekonomické a tržní podmínky; stejně jako rizika a nejistoty diskutované v části „Rizikové faktory“ výroční zprávy společnosti na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. června 2024, které jsou evidovány u Komise pro cenné papíry a burzy Spojených států amerických (dále jen „SEC“) a v následných podáních, která společnost učiní u SEC. Tato výhledová prohlášení by se neměla spoléhat na to, že představují pohled společnosti k jakémukoli datu následujícímu po datu této tiskové zprávy, a výslovně se zříkáme jakékoli povinnosti aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucí události nebo jinak, pokud to nevyžaduje zákon.

    ZDROJ Aileron Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2024-10-13 18:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova