Präsentiert werden Daten aus der klinischen Phase-1b-Studie zur Bewertung von niedrig dosiertem LTI-03 bei idiopathischer Lungenfibrose

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AUSTIN, Texas, 12. Oktober 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron“), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das eine neuartige Pipeline erstklassiger Medikamente vorantreibt, um erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen Lungen- und Fibrose-Indikationen zu decken, gab heute die Präsentation von zwei Abstracts bekannt, die die Entwicklung von LTI-03 detailliert beschreiben -Klinische und Phase-1b-Ergebnisse (NCT05954988) zu idiopathischer Lungenfibrose (IPF) beim 22. International Colloquium on Lung and Airway Fibrosis (ICLAF).

Das Unternehmen gab zuvor positive Daten aus Kohorte 1 der laufenden Phase bekannt 1b klinische Studie zur Bewertung von niedrig dosiertem LTI-03 (2,5 mg BID) bei Patienten mit IPF. Nach der inhalativen Verabreichung von niedrig dosiertem LTI-03 an 12 Patienten über einen Zeitraum von 14 Tagen wurde ein positiver Trend bei sieben von acht Biomarkern beobachtet, mit Hinweisen auf eine verringerte Expression mehrerer profibrotischer Proteine, die von basalähnlichen Zellen und Fibroblasten produziert werden, die dazu beitragen zum Fortschreiten der IPF, einschließlich Daten von drei Biomarkern (Kollagensynthese, Entzündung und Fibrogenese), die statistisch signifikant waren und das Potenzial von LTI-03 zur Verbesserung der Lungenfunktion und zur Umkehr des IPF-Verlaufs untermauern. Das auf der ICLAF präsentierte [Poster][Abstracts] fasst die zuvor veröffentlichten Daten aus Kohorte 1 zusammen.

Präklinische Daten, die auf der ICLAF vorgestellt wurden, untermauern zusätzlich die potenzielle therapeutische Wirksamkeit von LTI-03 bei IPF durch präzisionsgeschnittene Lungenschnitte (PCLS), die ex vivo durchgeführt werden. Präklinische Studien zeigten, dass die molekulare Aktivität in IPF-PCLS-Explantaten während fünf Tagen in der Kultur auf Fibrose hinweist und dass LTI-03 profibrotische Proteine ​​und Signalwege weitgehend abschwächt.

Darüber hinaus gab das Unternehmen kürzlich den Abschluss der Rekrutierung in die Kohorte bekannt 2 der laufenden klinischen Phase-1b-Studie zur Untersuchung von hochdosiertem LTI-03 (5 mg BID) bei 12 Patienten mit IPF. In der Studie werden geeignete Patienten (n=24) nach dem Zufallsprinzip (3:1) entweder inhaliertem LTI-03 oder Placebo zugewiesen. Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von LTI-03 bei Patienten mit IPF nach einer Behandlung an 14 aufeinanderfolgenden Tagen zu bewerten, wobei mehrere Proteinbiomarker als explorative Endpunkte gemessen werden. Das Unternehmen geht davon aus, in naher Zukunft Topline-Daten für diese Kohorte zu veröffentlichen.

Über die klinische Phase-1-Studie zu LTI-03

Die klinische Phase-1b-Studie zu LTI-03 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie , Dosissteigerungsstudie bei Patienten, bei denen kürzlich IPF diagnostiziert wurde und die mindestens zwei Monate lang keine vorherige Behandlung mit antifibrotischen Mitteln erhalten haben (NCT05954988). Geeignete Patienten werden nach dem Zufallsprinzip (3:1) einer von zwei Dosen inhaliertem LTI-03 oder Placebo zugewiesen. Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von LTI-03 bei Patienten mit IPF nach einer Behandlung an 14 aufeinanderfolgenden Tagen zu untersuchen, wobei mehrere Proteinbiomarker als explorative Endpunkte gemessen werden.

Über IPF

IPF ist eine chronische Lungenerkrankung, die durch fortschreitende Gewebevernarbung gekennzeichnet ist, die die ordnungsgemäße Lungenfunktion beeinträchtigt. Es handelt sich um eine fortschreitende, tödliche, altersbedingte Lungenerkrankung, von der in den Vereinigten Staaten etwa 100.000 Menschen betroffen sind1. IPF tritt typischerweise bei Erwachsenen ab 65 Jahren auf und verläuft in der Regel innerhalb von zwei bis fünf Jahren nach der Diagnose tödlich2.

Über LTI-03 und Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 ist ein sieben Aminosäuren umfassendes Peptid, dessen Sequenz von der Caveolin-Gerüstdomäne abgeleitet ist ( CSD), eine wichtige Bindungsregion des Cav1-Proteins. Cav1 erfüllt normalerweise eine entscheidende Funktion bei der Prävention von Fibrose, indem es ein Gleichgewicht zwischen Signalwegen aufrechterhält, die die Lungenreparatur und Zellbewegung sowohl initiieren als auch stoppen. Durch die CSD interagiert Caveolin mit einer großen Anzahl von Signalmolekülen, die alle über eine Caveolin-Bindungsdomänenregion verfügen. Die Cav1-Expression ist im IPF-Lungengewebe verringert und nimmt nachweislich während der fibrotischen Phase der Bleomycin-Lungenschädigung bei Mäusen ab. Die Wiederherstellung des Gleichgewichts wichtiger biologischer Signale in der Lunge kann nicht nur den Rückgang der Lungenfunktion verlangsamen, sondern könnte durch den Schutz gesunder Epithelzellen auch eine gesunde Lungenfunktion wiederherstellen.

Über Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das eine neuartige Pipeline erstklassiger Medikamente vorantreibt, um den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen Lungen- und Fibrose-Indikationen zu decken. Der führende Produktkandidat von Aileron, LTI-03, ist ein neuartiges, synthetisches Peptid mit einem doppelten Mechanismus, der auf das Überleben von Alveolarepithelzellen und die Hemmung der profibrotischen Signalübertragung abzielt. Derzeit wird LTI-03 in einer klinischen Phase-1b-Studie zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose evaluiert. Der zweite Produktkandidat von Aileron, LTI-01, ist ein Proenzym, das klinische Studien der Phasen 1b und 2a zur Behandlung lokalisierter Pleuraergüsse abgeschlossen hat. LTI-01 hat in den USA und der EU den Orphan-Drug-Status und in den USA den Fast-Track-Status erhalten.

Referenzen

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Was müssen wir über steigende Raten idiopathischer Lungenfibrose wissen? Eine narrative Überprüfung und Aktualisierung. Springer Nature, online veröffentlicht am 24. Januar 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. „Langzeitverlauf und Prognose der idiopathischen Lungenfibrose im neuen Jahrtausend“. Chest Journal Band 140, AUSGABE 1, S. 221-229, Juli 2011.

    • Zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen von Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron“, das „Unternehmen“, „wir“, „unser“ oder „uns“) im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act enthalten von 1995, einschließlich Aussagen zu: dem Zeitpunkt und der Erwartung der Topline-Ergebnisse von Kohorte 2 der klinischen Phase-1b-Studie zu LTI-03; zukünftige Erwartungen, Pläne und Aussichten für das Unternehmen, die ausreichende Liquidität des Unternehmens; der Status und die Pläne für klinische Studien, einschließlich des Zeitpunkts der Daten; zukünftige Produktentwicklung; und die potenzielle kommerzielle Chance von LTI-03 und LTI-01. Wir verwenden Wörter wie „antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „hoffen“, „beabsichtigen“, „können“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“, „anstreben“, „ „potenziell“, „würde“, „kann“, „könnte“, „sollte“, „weiterhin“ und andere Wörter und Begriffe mit ähnlicher Bedeutung, um zukunftsgerichtete Aussagen zu identifizieren, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese identifizierenden Wörter enthalten . Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, einschließlich Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit Änderungen der geltenden Gesetze oder Vorschriften und der Möglichkeit, dass das Unternehmen durch andere wirtschaftliche oder geschäftliche Auswirkungen beeinträchtigt wird, erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen und/oder Wettbewerbsfaktoren, einschließlich Risiken, die mit der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung verbunden sind, wie zum Beispiel: nachteilige Ergebnisse bei der Arzneimittelforschung, präklinischen und klinischen Entwicklungsaktivitäten des Unternehmens, das Risiko, dass die Ergebnisse präklinischer Studien und früher klinischer Studien möglicherweise nicht repliziert werden spätere klinische Studien oder dass Teilergebnisse einer Studie, wie etwa die Kohorten-1-Ergebnisse der laufenden klinischen Phase-1b-Studie des Unternehmens, Aufschluss über die vollständigen Ergebnisse der Studie, die Fähigkeit des Unternehmens, Patienten in seine klinischen Studien aufzunehmen, und das Risiko dafür geben werden dass eine seiner klinischen Studien möglicherweise nicht rechtzeitig oder überhaupt nicht beginnt, fortgesetzt oder abgeschlossen wird; Entscheidungen der US-amerikanischen Food and Drug Administration und anderer Regulierungsbehörden, Untersuchungsprüfungsausschüsse an Standorten für klinische Studien und Veröffentlichungsprüfungsgremien in Bezug auf unsere Entwicklungskandidaten; unsere Fähigkeit, geistige Eigentumsrechte für unsere Plattform- und Entwicklungskandidaten zu erhalten, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen; Wettbewerb; Unsicherheiten darüber, ob die Barmittel des Unternehmens ausreichen, um seine geplanten Aktivitäten für die erwarteten Zeiträume zu finanzieren, und ob das Unternehmen in der Lage ist, ungeplante Barmittelanforderungen zu bewältigen; und allgemeine Wirtschafts- und Marktbedingungen; sowie die Risiken und Ungewissheiten, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ des Jahresberichts des Unternehmens auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr und des Quartalsberichts auf Formular 10-Q für das am 30. Juni 2024 endende Quartal besprochen werden. die bei der United States Securities and Exchange Commission (die „SEC“) hinterlegt sind, sowie in späteren Einreichungen, die das Unternehmen bei der SEC einreicht. Man sollte sich nicht darauf verlassen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten des Unternehmens zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung widerspiegeln, und wir lehnen ausdrücklich jede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftige Ereignisse oder sonstiges, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben.

    QUELLE Aileron Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2024-10-13 18:00

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