Δεδομένα που παρουσιάζονται από την Κλινική Δοκιμή Φάσης 1β Αξιολόγηση Χαμηλής Δόσης LTI-03 στην Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση

Ακολουθήστε το Drugslib

AUSTIN, Τέξας, 12 Οκτωβρίου 2024 . Η Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που προωθεί μια νέα σειρά φαρμάκων πρώτης κατηγορίας για την αντιμετώπιση σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε ορφανές ενδείξεις πνευμονικής και ίνωσης, ανακοίνωσε σήμερα την παρουσίαση δύο περιλήψεων που περιγράφουν λεπτομερώς τα προκαταρκτικά του LTI-03 -κλινικά και Φάση 1β (NCT05954988) αποτελέσματα σε Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF) στο 22ο Διεθνές Συνέδριο για την Ίνωση Πνεύμονα και Αεραγωγούς (ICLAF).

Η Εταιρεία ανακοίνωσε προηγουμένως θετικά δεδομένα από την Κοόρτη 1 της τρέχουσας Φάσης. Κλινική δοκιμή 1b που αξιολογεί χαμηλή δόση LTI-03 (2,5 mg BID) σε ασθενείς με IPF. Μετά από εισπνεόμενη χορήγηση χαμηλής δόσης LTI-03 σε 12 ασθενείς κατά τη διάρκεια 14 ημερών, παρατηρήθηκε θετική τάση σε επτά στους οκτώ βιοδείκτες με ενδείξεις μειωμένης έκφρασης μεταξύ πολλαπλών προφιβρωτικών πρωτεϊνών που παράγονται από βασικά κύτταρα και ινοβλάστες που συμβάλλουν στην εξέλιξη του IPF, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων από τρεις βιοδείκτες (σύνθεση κολλαγόνου, φλεγμονή και ινογένεση) που ήταν στατιστικά σημαντικά, ενισχύοντας τη δυνατότητα του LTI-03 να βελτιώσει τη λειτουργία των πνευμόνων και να αντιστρέψει την πορεία του IPF. Η [αφίσα][περιλήψεις] που παρουσιάζονται στην ICLAF θα συνοψίσει τα δεδομένα που αποκαλύφθηκαν προηγουμένως από την Κοόρτη 1.

Τα προκλινικά δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο ICLAF υποστηρίζουν περαιτέρω την πιθανή θεραπευτική αποτελεσματικότητα του LTI-03 για την IPF μέσω κομμένων τμημάτων πνεύμονα ακριβείας (PCLS) που πραγματοποιούνται ex-vivo. Οι προκλινικές μελέτες κατέδειξαν μοριακή δραστηριότητα σε εκφυτεύματα IPF PCLS ενδεικτική ίνωσης κατά τη διάρκεια πέντε ημερών σε καλλιέργεια και το LTI-03 μείωσε ευρέως τις προϊνωτικές πρωτεΐνες και οδούς.

Επιπλέον, η Εταιρεία ανακοίνωσε πρόσφατα την ολοκλήρωση της εγγραφής στην Κοόρτη. 2 της συνεχιζόμενης κλινικής δοκιμής Φάσης 1β που αξιολογεί υψηλή δόση LTI-03 (5 mg BID) σε 12 ασθενείς με IPF. Στη δοκιμή, οι επιλέξιμοι ασθενείς (n=24) κατανέμονται τυχαία (3:1) για να λάβουν είτε εισπνεόμενο LTI-03 είτε εικονικό φάρμακο. Ο πρωταρχικός στόχος της δοκιμής είναι να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του LTI-03 σε ασθενείς με IPF μετά από θεραπεία για 14 διαδοχικές ημέρες, με μέτρηση πολλαπλών πρωτεϊνικών βιοδεικτών ως διερευνητικά τελικά σημεία. Η Εταιρεία αναμένει να αναφέρει δεδομένα πρώτης γραμμής για αυτήν την κοόρτη βραχυπρόθεσμα.

Σχετικά με την κλινική δοκιμή φάσης 1 του LTI-03

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1β του LTI-03 είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική , δοκιμή κλιμάκωσης της δόσης σε ασθενείς που διαγνώστηκαν πρόσφατα με IPF που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με αντι-ινωτικούς παράγοντες για τουλάχιστον δύο μήνες (NCT05954988). Οι επιλέξιμοι ασθενείς κατανέμονται τυχαία (3:1) για να λάβουν μία από τις δύο δόσεις εισπνεόμενου LTI-03 ή εικονικού φαρμάκου. Ο πρωταρχικός στόχος της δοκιμής είναι να διερευνήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του LTI-03 σε ασθενείς με IPF μετά από θεραπεία για 14 διαδοχικές ημέρες, με μέτρηση πολλαπλών πρωτεϊνικών βιοδεικτών ως διερευνητικά τελικά σημεία.

Σχετικά με την IPF

Η IPF είναι μια χρόνια πνευμονική νόσος που χαρακτηρίζεται από προοδευτική ουλοποίηση του ιστού που εμποδίζει τη σωστή λειτουργία των πνευμόνων. Είναι μια προοδευτική, θανατηφόρα πνευμονοπάθεια που σχετίζεται με την ηλικία και επηρεάζει περίπου 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες1. Η IPF εμφανίζεται συνήθως σε ενήλικες 65 ετών και άνω και συνήθως είναι θανατηφόρος εντός δύο έως πέντε ετών μετά τη διάγνωση2.

Σχετικά με το LTI-03 και το Caveolin-1 (Cav1)

Το LTI-03 είναι ένα πεπτίδιο επτά αμινοξέων, η αλληλουχία του οποίου προέρχεται από την περιοχή σκαλωσιάς caveolin ( CSD), μια σημαντική περιοχή δέσμευσης της πρωτεΐνης Cav1. Το Cav1 κανονικά εξυπηρετεί μια κρίσιμη λειτουργία στην πρόληψη της ίνωσης διατηρώντας μια ισορροπία μεταξύ των μονοπατιών που ξεκινούν και διακόπτουν την επισκευή των πνευμόνων και την κυτταρική κίνηση. Μέσω του CSD, η caveolin αλληλεπιδρά με ένα μεγάλο αριθμό μορίων σηματοδότησης, τα οποία διαθέτουν όλα μια περιοχή δέσμευσης caveolin. Η έκφραση Cav1 μειώνεται στους πνευμονικούς ιστούς της IPF και έχει αποδειχθεί ότι μειώνεται κατά τη διάρκεια της ινωτικής φάσης της βλάβης του πνεύμονα από τη βλεομυκίνη σε ποντικούς. Η αποκατάσταση της ισορροπίας σημαντικών βιολογικών σημάτων στον πνεύμονα μπορεί όχι μόνο να επιβραδύνει την πτώση της πνευμονικής λειτουργίας, αλλά θα μπορούσε επίσης να αποκαταστήσει την υγιή λειτουργία των πνευμόνων μέσω της προστασίας των υγιών επιθηλιακών κυττάρων.

Σχετικά με την Aileron Therapeutics

Η Aileron Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που προωθεί μια νέα σειρά φαρμάκων πρώτης κατηγορίας για την αντιμετώπιση σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε ορφανές ενδείξεις πνευμονικής και ίνωσης. Το κύριο υποψήφιο προϊόν της Aileron, το LTI-03, είναι ένα νέο, συνθετικό πεπτίδιο με διπλό μηχανισμό που στοχεύει την επιβίωση των κυψελιδικών επιθηλιακών κυττάρων καθώς και την αναστολή της προφητορικής σηματοδότησης. Επί του παρόντος, το LTI-03 αξιολογείται σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 1β για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης. Το δεύτερο υποψήφιο προϊόν της Aileron, το LTI-01, είναι ένα προένζυμο που έχει ολοκληρώσει κλινικές δοκιμές Φάσης 1b και Φάσης 2α για τη θεραπεία εντοπισμένων υπεζωκοτικών συλλογών. Το LTI-01 έχει λάβει την ονομασία ορφανού φαρμάκου στις ΗΠΑ και την ΕΕ και την ονομασία Fast Track στις ΗΠΑ.

Αναφορές

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Τι πρέπει να γνωρίζουμε για τα αυξανόμενα ποσοστά ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης; Μια αφηγηματική ανασκόπηση και ενημέρωση. Springer Nature, Δημοσιεύθηκε διαδικτυακά 24 Ιανουαρίου 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. «Μακροχρόνια πορεία και πρόγνωση της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης στη νέα χιλιετία». Chest Journal Volume 140, ISSUE 1, P221-229, Ιούλιος 2011.

    • Μελλοντικές δηλώσεις

    Αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιέχει μελλοντικές δηλώσεις της Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", η "Εταιρεία", "εμείς", "μας" ή "εμείς") κατά την έννοια του νόμου περί ιδιωτικών διαφορών του 1995, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με: το χρονοδιάγραμμα και την προσδοκία των αποτελεσμάτων της κορυφαίας γραμμής της Κοόρτης 2 της κλινικής δοκιμής Φάσης 1β του LTI-03. μελλοντικές προσδοκίες, σχέδια και προοπτικές για την Εταιρεία, την επάρκεια των ταμειακών πόρων της Εταιρείας. την κατάσταση και τα σχέδια για κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου των δεδομένων· μελλοντική ανάπτυξη προϊόντων· και την πιθανή εμπορική ευκαιρία των LTI-03 και LTI-01. Χρησιμοποιούμε λέξεις όπως "προβλέπω", "πιστεύω", "εκτίμηση", "αναμένω", "ελπίζω", "σκοπεύω", "μπορεί", "σχέδιο", "πρόβλεψη", "έργο", "στόχος", " δυναμικό», «θα», «μπορεί», «θα μπορούσε», «πρέπει», «συνέχεια» και άλλες λέξεις και όροι παρόμοιας σημασίας που βοηθούν στην αναγνώριση μελλοντικών δηλώσεων, αν και δεν περιέχουν όλες οι μελλοντικές δηλώσεις αυτές τις ταυτοποιητικές λέξεις . Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον ως αποτέλεσμα διάφορων σημαντικών παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που σχετίζονται με, αλλαγές στους ισχύοντες νόμους ή κανονισμούς, την πιθανότητα η Εταιρεία να επηρεαστεί αρνητικά από άλλες οικονομικές, επιχειρηματικές και/ή ανταγωνιστικοί παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων που είναι εγγενείς στη φαρμακευτική έρευνα και ανάπτυξη, όπως: δυσμενή αποτελέσματα στην ανακάλυψη φαρμάκων της Εταιρείας, δραστηριότητες προκλινικής και κλινικής ανάπτυξης, ο κίνδυνος να μην αντιγραφούν τα αποτελέσματα προκλινικών μελετών και πρώιμων κλινικών δοκιμών μεταγενέστερες κλινικές δοκιμές ή ότι τα μερικά αποτελέσματα μιας δοκιμής, όπως τα αποτελέσματα της Κοόρτης 1 από τη συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή Φάσης 1β της Εταιρείας, θα είναι ενδεικτικά των πλήρων αποτελεσμάτων της δοκιμής, της ικανότητας της Εταιρείας να εγγράφει ασθενείς στις κλινικές της δοκιμές και του κινδύνου οποιαδήποτε από τις κλινικές του δοκιμές δεν μπορεί να ξεκινήσει, να συνεχιστεί ή να ολοκληρωθεί εγκαίρως ή καθόλου· αποφάσεις που λαμβάνονται από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και άλλες ρυθμιστικές αρχές, επιτροπές αναθεώρησης έρευνας σε χώρους κλινικών δοκιμών και φορείς αναθεώρησης δημοσιεύσεων σε σχέση με τους υποψήφιους ανάπτυξής μας· την ικανότητά μας να αποκτούμε, να διατηρούμε και να επιβάλλουμε δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για την πλατφόρμα μας και τους υποψηφίους ανάπτυξης· ανταγωνισμός; αβεβαιότητες ως προς την επάρκεια των ταμειακών πόρων της Εταιρείας για να χρηματοδοτήσει τις προγραμματισμένες δραστηριότητές της για τις προβλεπόμενες περιόδους και την ικανότητα της Εταιρείας να διαχειριστεί απρόβλεπτες ταμειακές απαιτήσεις· και γενικές οικονομικές συνθήκες και συνθήκες της αγοράς· καθώς και τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν στην ενότητα «Παράγοντες Κινδύνου» της Ετήσιας Έκθεσης της Εταιρείας για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και την Τριμηνιαία Έκθεση για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2024, που βρίσκονται σε αρχείο στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Ηνωμένων Πολιτειών (η «SEC») και σε επόμενες αρχειοθετήσεις που κάνει η Εταιρεία στην SEC. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις δεν πρέπει να βασίζονται ως αντιπροσωπευτικές της άποψης της Εταιρείας σε οποιαδήποτε ημερομηνία μεταγενέστερη της ημερομηνίας αυτού του δελτίου τύπου, και ρητά αποποιείται κάθε υποχρέωση ενημέρωσης οποιωνδήποτε μελλοντικών δηλώσεων, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικά συμβάντα ή διαφορετικά, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

    ΠΗΓΗ Aileron Therapeutics, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-10-13 18:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά