Données présentées dans le cadre de l'essai clinique de phase 1b évaluant le LTI-03 à faible dose dans la fibrose pulmonaire idiopathique

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AUSTIN, Texas, 12 octobre 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. (« Aileron »), une société biopharmaceutique qui développe un nouveau pipeline de médicaments de première classe pour répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les indications orphelines des maladies pulmonaires et de la fibrose, a annoncé aujourd'hui la présentation de deux résumés détaillant les résultats préliminaires de LTI-03. -résultats cliniques et de phase 1b (NCT05954988) dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) lors du 22e colloque international sur la fibrose pulmonaire et des voies respiratoires (ICLAF).

La société a précédemment annoncé des données positives de la cohorte 1 de la phase en cours. Essai clinique 1b évaluant le LTI-03 à faible dose (2,5 mg deux fois par jour) chez des patients atteints de FPI. Après l'administration par inhalation de faible dose de LTI-03 chez 12 patients sur une période de 14 jours, une tendance positive a été observée dans sept biomarqueurs sur huit avec des preuves d'une expression réduite parmi plusieurs protéines profibrotiques produites par des cellules de type basal et des fibroblastes qui contribuent à la progression de la FPI, y compris les données de trois biomarqueurs (synthèse du collagène, inflammation et fibrogenèse) qui étaient statistiquement significatives, renforçant le potentiel du LTI-03 à améliorer la fonction pulmonaire et à inverser l'évolution de la FPI. L'[affiche][les résumés] présentés à l'ICLAF résumeront les données précédemment divulguées de la cohorte 1.

Les données précliniques présentées à l'ICLAF soutiennent en outre l'efficacité thérapeutique potentielle du LTI-03 pour la FPI grâce à des tranches de poumon coupées avec précision (PCLS) réalisées ex vivo. Des études précliniques ont démontré une activité moléculaire dans les explants IPF PCLS indiquant une fibrose pendant cinq jours en culture et des protéines et voies pro-fibrotiques largement atténuées par LTI-03.

De plus, la Société a récemment annoncé la fin du recrutement dans la cohorte. 2 de l'essai clinique de phase 1b en cours évaluant le LTI-03 à haute dose (5 mg deux fois par jour) chez 12 patients atteints de FPI. Dans l'essai, les patients éligibles (n = 24) sont répartis au hasard (3 : 1) pour recevoir soit du LTI-03 en inhalation, soit un placebo. L'objectif principal de l'essai est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du LTI-03 chez les patients atteints de FPI après un traitement de 14 jours consécutifs, avec la mesure de plusieurs biomarqueurs protéiques comme critères d'évaluation exploratoires. La Société prévoit de publier les données principales de cette cohorte à court terme.

À propos de l'essai clinique de phase 1 du LTI-03

L'essai clinique de phase 1b du LTI-03 est un essai clinique multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo. , essai d'augmentation de dose chez des patients récemment diagnostiqués avec une FPI qui n'ont pas reçu de traitement préalable avec des agents antifibrotiques depuis au moins deux mois (NCT05954988). Les patients éligibles sont répartis au hasard (3 : 1) pour recevoir l'une des deux doses de LTI-03 inhalé ou un placebo. L'objectif principal de l'essai est d'étudier l'innocuité et la tolérabilité du LTI-03 chez les patients atteints de FPI après un traitement de 14 jours consécutifs, avec la mesure de plusieurs biomarqueurs protéiques comme critères d'évaluation exploratoires.

À propos de la FPI

La FPI est une maladie pulmonaire chronique caractérisée par une cicatrisation progressive des tissus qui empêche le bon fonctionnement des poumons. Il s'agit d'une maladie pulmonaire évolutive, mortelle, associée à l'âge, qui touche environ 100 000 personnes aux États-Unis1. La FPI se manifeste généralement chez les adultes de 65 ans ou plus et est généralement mortelle dans les deux à cinq ans suivant le diagnostic2.

À propos du LTI-03 et de la cavéoline-1 (Cav1)

LTI-03 est un peptide de sept acides aminés, dont la séquence est dérivée du domaine d'échafaudage de la cavéoline ( CSD), une région de liaison importante de la protéine Cav1. Cav1 remplit normalement une fonction essentielle dans la prévention de la fibrose en maintenant un équilibre entre les voies qui déclenchent et arrêtent la réparation pulmonaire et le mouvement cellulaire. Grâce au CSD, la cavéoline interagit avec un grand nombre de molécules de signalisation, qui possèdent toutes une région de domaine de liaison à la cavéoline. L'expression de Cav1 est diminuée dans les tissus pulmonaires IPF et il a été démontré qu'elle diminue au cours de la phase fibrotique des lésions pulmonaires causées par la bléomycine chez la souris. Le rétablissement de l'équilibre des signaux biologiques importants dans les poumons peut non seulement ralentir le déclin de la fonction pulmonaire, mais pourrait également restaurer une fonction pulmonaire saine grâce à la protection des cellules épithéliales saines.

À propos d'Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics est une société biopharmaceutique qui développe un nouveau pipeline de médicaments de première classe pour répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les indications orphelines de la fibrose pulmonaire et de la fibrose. Le principal produit candidat d'Aileron, le LTI-03, est un nouveau peptide synthétique doté d'un double mécanisme ciblant la survie des cellules épithéliales alvéolaires ainsi que l'inhibition de la signalisation profibrotique. Actuellement, le LTI-03 est évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase 1b pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique. Le deuxième produit candidat d'Aileron, LTI-01, est une proenzyme qui a terminé les essais cliniques de phase 1b et de phase 2a pour le traitement des épanchements pleuraux loculés. Le LTI-01 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track aux États-Unis.

Références

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Que devons-nous savoir sur les taux croissants de fibrose pulmonaire idiopathique ? Une revue narrative et une mise à jour. Springer Nature, publié en ligne le 24 janvier 2023. Doi : 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Évolution à long terme et pronostic de la fibrose pulmonaire idiopathique au cours du nouveau millénaire". Chest Journal Volume 140, NUMÉRO 1, P221-229, juillet 2011.

    • Déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives d'Aileron Therapeutics, Inc. (« Aileron », la « Société », « nous », « notre » ou « nos ») au sens de la Private Securities Litigation Reform Act. de 1995, y compris des déclarations concernant : le calendrier et les attentes des premiers résultats de la cohorte 2 de l'essai clinique de phase 1b du LTI-03 ; les attentes, plans et perspectives futurs de la Société, la suffisance des ressources de trésorerie de la Société ; l'état et les plans des essais cliniques, y compris le calendrier des données ; développement de produits futurs ; et l'opportunité commerciale potentielle du LTI-03 et du LTI-01. Nous utilisons des mots tels que « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre », « espérer », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « prédire », « projeter », « cibler ». potentiel", "serait", "peut", "pourrait", "devrait", "continuer" et d'autres mots et termes de signification similaire pour aider à identifier les déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification . Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment les risques et incertitudes liés aux changements dans les lois ou réglementations applicables, la possibilité que la Société soit affectée négativement par d'autres facteurs économiques, commerciaux. , et/ou des facteurs concurrentiels, y compris les risques inhérents à la recherche et au développement pharmaceutique, tels que : les résultats défavorables dans les activités de découverte de médicaments, de développement préclinique et clinique de la Société, le risque que les résultats des études précliniques et des premiers essais cliniques ne puissent pas être reproduits dans essais cliniques ultérieurs ou que les résultats partiels d'un essai tels que les résultats de la cohorte 1 de l'essai clinique de phase 1b en cours de la Société seront indicatifs des résultats complets de l'essai, de la capacité de la Société à recruter des patients dans ses essais cliniques et du risque que aucun de ses essais cliniques pourrait ne pas commencer, se poursuivre ou être terminé à temps, voire pas du tout ; les décisions prises par la Food and Drug Administration des États-Unis et d'autres autorités réglementaires, les comités d'examen des recherches sur les sites d'essais cliniques et les organismes d'examen des publications concernant nos candidats en développement ; notre capacité à obtenir, maintenir et faire respecter les droits de propriété intellectuelle pour notre plateforme et nos candidats au développement ; concours; les incertitudes quant à la suffisance des ressources de trésorerie de la Société pour financer ses activités prévues pour les périodes prévues et la capacité de la Société à gérer les besoins de trésorerie imprévus ; et les conditions économiques et de marché générales ; ainsi que les risques et incertitudes évoqués dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel de la société sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et du rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024, qui sont déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis (la « SEC »), ainsi que dans les documents déposés ultérieurement par la Société auprès de la SEC. Ces déclarations prospectives ne doivent pas être considérées comme représentant le point de vue de la Société à une date postérieure à la date de ce communiqué de presse, et nous déclinons expressément toute obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements futurs ou autres, sauf si la loi l'exige.

    SOURCE Aileron Therapeutics, Inc.

    Publié : 2024-10-13 18:00

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