Data disajikan dari Uji Klinis Fase 1b Evaluasi LTI-03 Dosis Rendah pada Fibrosis Paru Idiopatik

Ikuti Drugslib di

AUSTIN, Texas, 12 Oktober 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), sebuah perusahaan biofarmasi yang memajukan rangkaian obat-obatan baru di kelasnya untuk mengatasi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi pada penyakit paru-paru yatim piatu dan indikasi fibrosis, hari ini mengumumkan presentasi dua abstrak yang merinci pra-LTI-03. -klinis dan Fase 1b (NCT05954988) menghasilkan Fibrosis Paru Idiopatik (IPF) pada Kolokium Internasional tentang Fibrosis Paru dan Saluran Nafas (ICLAF) ke-22.

Perusahaan sebelumnya mengumumkan data positif dari Kohort 1 dari Fase yang sedang berlangsung Uji klinis 1b mengevaluasi LTI-03 dosis rendah (2,5 mg BID) pada pasien dengan IPF. Setelah pemberian LTI-03 dosis rendah secara inhalasi pada 12 pasien selama 14 hari, tren positif diamati pada tujuh dari delapan biomarker dengan bukti penurunan ekspresi di antara beberapa protein profibrotik yang diproduksi oleh sel mirip basal dan fibroblas yang berkontribusi. terhadap perkembangan IPF, termasuk data dari tiga biomarker (sintesis kolagen, peradangan, dan fibrogenesis) yang signifikan secara statistik, memperkuat potensi LTI-03 untuk meningkatkan fungsi paru-paru dan membalikkan perjalanan IPF. [poster][abstrak] yang dipresentasikan di ICLAF akan merangkum data yang diungkapkan sebelumnya dari Kelompok 1.

Data pra-klinis yang disajikan di ICLAF lebih lanjut mendukung potensi efektivitas terapi LTI-03 untuk IPF melalui irisan paru potong presisi (PCLS) yang dilakukan secara ex-vivo. Studi praklinis menunjukkan aktivitas molekuler pada eksplan IPF PCLS yang mengindikasikan fibrosis selama lima hari dalam kultur dan LTI-03 secara luas melemahkan protein dan jalur pro-fibrotik.

Selain itu, Perusahaan baru-baru ini mengumumkan penyelesaian pendaftaran di Cohort 2 dari uji klinis Fase 1b yang sedang berlangsung mengevaluasi LTI-03 dosis tinggi (5 mg BID) pada 12 pasien dengan IPF. Dalam uji coba, pasien yang memenuhi syarat (n=24) secara acak (3:1) menerima LTI-03 inhalasi atau plasebo. Tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas LTI-03 pada pasien dengan IPF setelah pengobatan selama 14 hari berturut-turut, dengan pengukuran beberapa biomarker protein sebagai titik akhir eksplorasi. Perusahaan berharap untuk melaporkan data topline untuk kelompok ini dalam waktu dekat.

Tentang Uji Klinis Fase 1 LTI-03

Uji klinis Fase 1b LTI-03 adalah uji klinis acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, multi-pusat , uji coba peningkatan dosis pada pasien yang baru didiagnosis dengan IPF yang belum menerima pengobatan sebelumnya dengan agen anti-fibrotik selama setidaknya dua bulan (NCT05954988). Pasien yang memenuhi syarat ditugaskan secara acak (3:1) untuk menerima satu dari dua dosis LTI-03 inhalasi atau plasebo. Tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk menyelidiki keamanan dan tolerabilitas LTI-03 pada pasien dengan IPF setelah pengobatan selama 14 hari berturut-turut, dengan pengukuran beberapa biomarker protein sebagai titik akhir eksplorasi.

Tentang IPF

IPF adalah penyakit paru-paru kronis yang ditandai dengan jaringan parut progresif yang menghambat fungsi paru-paru dengan baik. Penyakit ini merupakan penyakit paru progresif, fatal, dan berkaitan dengan usia yang menyerang sekitar 100.000 orang di Amerika Serikat1. IPF biasanya muncul pada orang dewasa berusia 65 tahun ke atas dan biasanya berakibat fatal dalam waktu dua hingga lima tahun setelah diagnosis2.

Tentang LTI-03 dan Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 adalah peptida tujuh asam amino, yang urutannya berasal dari domain perancah caveolin ( CSD), daerah pengikatan penting dari protein Cav1. Cav1 biasanya memiliki fungsi penting dalam pencegahan fibrosis dengan menjaga keseimbangan antara jalur yang memulai dan menghentikan perbaikan paru-paru dan pergerakan sel. Melalui CSD, caveolin berinteraksi dengan sejumlah besar molekul pemberi sinyal, yang semuanya memiliki wilayah domain pengikatan caveolin. Ekspresi Cav1 menurun pada jaringan paru-paru IPF dan telah terbukti menurun selama fase fibrotik dari cedera paru-paru bleomycin pada tikus. Memulihkan keseimbangan sinyal biologis penting di paru-paru tidak hanya memperlambat penurunan fungsi paru-paru tetapi juga memulihkan fungsi paru-paru yang sehat melalui perlindungan sel epitel yang sehat.

Tentang Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics adalah perusahaan biofarmasi yang memajukan rangkaian obat-obatan baru kelas satu untuk mengatasi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi pada penyakit paru-paru yatim piatu dan indikasi fibrosis. Kandidat produk utama Aileron, LTI-03, adalah peptida sintetik baru dengan mekanisme ganda yang menargetkan kelangsungan hidup sel epitel alveolar serta penghambatan sinyal profibrotik. Saat ini, LTI-03 sedang dievaluasi dalam uji klinis Fase 1b untuk pengobatan fibrosis paru idiopatik. Kandidat produk kedua Aileron, LTI-01, adalah proenzim yang telah menyelesaikan uji klinis Fase 1b dan Fase 2a untuk pengobatan efusi pleura terlokalisasi. LTI-01 telah menerima Orphan Drug Designation di AS dan UE serta Fast Track Designation di AS.

Referensi

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Apa yang Perlu Kita Ketahui tentang Meningkatnya Angka Fibrosis Paru Idiopatik? Tinjauan dan Pembaruan Narasi. Springer Nature, Diterbitkan online 24 Jan 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan dkk. "Perjalanan Jangka Panjang dan Prognosis Fibrosis Paru Idiopatik di Milenium Baru". Chest Journal Volume 140, EDISI 1, P221-229, Juli 2011.

    • Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan dari Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "Perusahaan", "kami", "milik kami" atau "kita") dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk pernyataan sehubungan dengan: waktu dan ekspektasi hasil utama dari uji klinis LTI-03 Tahap 1b Kelompok 2; ekspektasi masa depan, rencana dan prospek Perseroan, kecukupan sumber daya kas Perseroan; status dan rencana uji klinis, termasuk waktu pengumpulan data; pengembangan produk di masa depan; dan potensi peluang komersial LTI-03 dan LTI-01. Kita menggunakan kata-kata seperti "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berharap", "berniat", "mungkin", "merencanakan", "memprediksi", "memproyeksikan", "menargetkan", " potensial", "akan", "bisa", "bisa", "seharusnya", "melanjutkan", dan kata serta istilah lain yang mempunyai arti serupa untuk membantu mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan berisi kata-kata pengenal ini . Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk risiko dan ketidakpastian terkait, perubahan undang-undang atau peraturan yang berlaku, kemungkinan bahwa Perusahaan mungkin terkena dampak buruk dari kondisi ekonomi, bisnis lainnya. , dan/atau faktor persaingan, termasuk risiko yang melekat dalam penelitian dan pengembangan farmasi, seperti: akibat buruk dalam penemuan obat, kegiatan pengembangan praklinis dan klinis Perusahaan, risiko bahwa hasil studi praklinis dan uji klinis awal tidak dapat direplikasi di uji klinis selanjutnya atau hasil parsial dari uji coba seperti hasil Kohort 1 dari uji klinis Fase 1b yang sedang berlangsung oleh Perusahaan akan menunjukkan hasil uji coba secara keseluruhan, kemampuan Perusahaan untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinisnya, dan risiko bahwa salah satu uji klinisnya tidak boleh dimulai, dilanjutkan, atau diselesaikan tepat waktu, atau tidak sama sekali; keputusan yang dibuat oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. serta otoritas pengatur lainnya, dewan peninjau investigasi di lokasi uji klinis, dan badan peninjau publikasi sehubungan dengan kandidat pengembangan kami; kemampuan kami untuk memperoleh, memelihara, dan menegakkan hak kekayaan intelektual untuk platform dan kandidat pengembangan kami; kompetisi; ketidakpastian mengenai kecukupan sumber daya kas Perusahaan untuk mendanai kegiatan yang direncanakan pada periode yang diperkirakan dan kemampuan Perusahaan untuk mengelola kebutuhan kas yang tidak direncanakan; dan kondisi ekonomi dan pasar secara umum; serta risiko dan ketidakpastian yang dibahas pada bagian “Faktor Risiko” Laporan Tahunan Perseroan pada Form 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023 dan Laporan Triwulanan pada Form 10-Q untuk triwulan yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024, yang disimpan di Komisi Sekuritas dan Bursa Amerika Serikat (“SEC”), dan dalam pengajuan selanjutnya yang dilakukan Perusahaan kepada SEC. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini tidak boleh dianggap mewakili pandangan Perusahaan pada tanggal apa pun setelah tanggal siaran pers ini, dan kami secara tegas melepaskan segala kewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, kejadian di masa depan atau sebaliknya, kecuali diwajibkan oleh hukum.

    SUMBER Aileron Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2024-10-13 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer