Dati presentati dallo studio clinico di Fase 1b per la valutazione di LTI-03 a basso dosaggio nella fibrosi polmonare idiopatica

Segui Drugslib su

AUSTIN, Texas, 12 ottobre 2024. Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di una nuova pipeline di farmaci di prima classe per rispondere a importanti esigenze mediche non soddisfatte nelle indicazioni orfane di fibrosi e polmonare, ha annunciato oggi la presentazione di due abstract che descrivono in dettaglio i risultati preliminari di LTI-03 -risultati clinici e di Fase 1b (NCT05954988) sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF) al 22° Colloquio internazionale sulla fibrosi polmonare e delle vie aeree (ICLAF).

La Società aveva precedentemente annunciato dati positivi dalla Coorte 1 della Fase in corso Studio clinico 1b che valuta LTI-03 a basso dosaggio (2,5 mg BID) in pazienti con IPF. Dopo la somministrazione per via inalatoria di LTI-03 a basso dosaggio in 12 pazienti nel corso di 14 giorni, è stata osservata una tendenza positiva in sette biomarcatori su otto con evidenza di ridotta espressione tra molteplici proteine ​​profibrotiche prodotte da cellule basali e fibroblasti che contribuiscono alla progressione dell’IPF, inclusi i dati di tre biomarcatori (sintesi di collagene, infiammazione e fibrogenesi) che erano statisticamente significativi, rafforzando il potenziale di LTI-03 nel migliorare la funzione polmonare e invertire il decorso dell’IPF. Il [poster] [abstract] presentato all'ICLAF riassumerà i dati precedentemente divulgati della Coorte 1.

I dati preclinici presentati all'ICLAF supportano ulteriormente la potenziale efficacia terapeutica di LTI-03 per l'IPF attraverso sezioni di polmone tagliate con precisione (PCLS) eseguite ex-vivo. Studi preclinici hanno dimostrato un'attività molecolare negli espianti di PCLS IPF indicativi di fibrosi durante cinque giorni in coltura e LTI-03 ha ampiamente attenuato proteine ​​e percorsi pro-fibrotici.

Inoltre, la Società ha recentemente annunciato il completamento dell'arruolamento nella coorte 2 dello studio clinico di Fase 1b in corso che valuta LTI-03 ad alte dosi (5 mg BID) in 12 pazienti con IPF. Nello studio, i pazienti idonei (n=24) sono stati assegnati in modo casuale (3:1) a ricevere LTI-03 per via inalatoria o placebo. L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di LTI-03 nei pazienti con IPF dopo trattamento per 14 giorni consecutivi, con la misurazione di più biomarcatori proteici come endpoint esplorativi. La Società prevede di riportare i dati principali per questo gruppo nel breve termine.

Informazioni sullo studio clinico di Fase 1 di LTI-03

Lo studio clinico di Fase 1b di LTI-03 è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo , studio di incremento della dose in pazienti con diagnosi recente di IPF che non hanno ricevuto un precedente trattamento con agenti antifibrotici per almeno due mesi (NCT05954988). I pazienti idonei vengono assegnati in modo casuale (3:1) a ricevere una delle due dosi di LTI-03 per via inalatoria o placebo. L'obiettivo primario dello studio è studiare la sicurezza e la tollerabilità di LTI-03 nei pazienti con IPF dopo il trattamento per 14 giorni consecutivi, con la misurazione di più biomarcatori proteici come endpoint esplorativi.

Informazioni sull'IPF

L'IPF è una malattia polmonare cronica caratterizzata da cicatrizzazione progressiva dei tessuti che impedisce la corretta funzione polmonare. Si tratta di una malattia polmonare progressiva, fatale, associata all'età, che colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti1. L'IPF si presenta tipicamente negli adulti di età pari o superiore a 65 anni ed è generalmente fatale entro due o cinque anni dalla diagnosi2.

Informazioni su LTI-03 e Caveolina-1 (Cav1)

LTI-03 è un peptide di sette aminoacidi, la cui sequenza deriva dal dominio di impalcatura della caveolina ( CSD), un'importante regione di legame della proteina Cav1. Cav1 normalmente svolge una funzione critica nella prevenzione della fibrosi mantenendo un equilibrio tra i percorsi che avviano e arrestano la riparazione polmonare e il movimento cellulare. Attraverso il CSD, la caveolina interagisce con un gran numero di molecole di segnalazione, tutte dotate di una regione del dominio di legame della caveolina. L'espressione di Cav1 è diminuita nei tessuti polmonari dell'IPF ed è stato dimostrato che diminuisce durante la fase fibrotica del danno polmonare da bleomicina nei topi. Il ripristino dell'equilibrio di importanti segnali biologici nei polmoni potrebbe non solo rallentare il declino della funzione polmonare, ma potrebbe anche ripristinare una funzione polmonare sana attraverso la protezione delle cellule epiteliali sane.

Informazioni su Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica che promuove una nuova pipeline di farmaci di prima classe per rispondere a importanti esigenze mediche non soddisfatte nelle indicazioni di fibrosi polmonare e orfana. Il prodotto principale candidato di Aileron, LTI-03, è un nuovo peptide sintetico con un duplice meccanismo mirato alla sopravvivenza delle cellule epiteliali alveolari e all'inibizione della segnalazione profibrotica. Attualmente, LTI-03 è in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1b per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Il secondo prodotto candidato di Aileron, LTI-01, è un proenzima che ha completato gli studi clinici di Fase 1b e Fase 2a per il trattamento dei versamenti pleurici saccati. LTI-01 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'UE e la designazione Fast Track negli Stati Uniti.

Riferimenti

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Cosa dobbiamo sapere sull’aumento dei tassi di fibrosi polmonare idiopatica? Una revisione e un aggiornamento della narrativa. Springer Nature, pubblicato online il 24 gennaio 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Decorso a lungo termine e prognosi della fibrosi polmonare idiopatica nel nuovo millennio". Diario pettorale, volume 140, numero 1, P221-229, luglio 2011.

    • Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa può contenere dichiarazioni previsionali di Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", la "Società", "noi", "nostro" o "ci") ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese dichiarazioni relative a: i tempi e le aspettative dei risultati principali della Coorte 2 dello studio clinico di Fase 1b di LTI-03; aspettative, piani e prospettive future per la Società, l'adeguatezza delle risorse liquide della Società; lo stato e i piani per le sperimentazioni cliniche, compresa la tempistica dei dati; sviluppo futuro del prodotto; e la potenziale opportunità commerciale di LTI-03 e LTI-01. Usiamo parole come "anticipare", "credere", "stimare", "aspettarsi", "sperare", "intendere", "può", "pianificare", "prevedere", "progetto", "obiettivo" potenziale", "sarebbe", "può", "potrebbe", "dovrebbe", "continua" e altre parole e termini con significato simile per aiutare a identificare le dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole identificative . I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, inclusi rischi e incertezze legati a cambiamenti nelle leggi o nei regolamenti applicabili, la possibilità che la Società possa essere influenzata negativamente da altri eventi economici, commerciali e/o fattori competitivi, inclusi i rischi inerenti alla ricerca e allo sviluppo farmaceutico, quali: risultati negativi nella scoperta di farmaci, nelle attività di sviluppo preclinico e clinico della Società, il rischio che i risultati degli studi preclinici e dei primi test clinici possano non essere replicati in studi clinici successivi o che i risultati parziali di uno studio come i risultati della Coorte 1 dello studio clinico di Fase 1b in corso della Società saranno indicativi dei risultati completi dello studio, della capacità della Società di arruolare pazienti nei suoi studi clinici e del rischio che uno qualsiasi dei suoi studi clinici potrebbe non iniziare, continuare o essere completato in tempo o non essere affatto completato; decisioni prese dalla Food and Drug Administration statunitense e da altre autorità di regolamentazione, comitati di revisione sperimentale presso siti di sperimentazione clinica e organismi di revisione delle pubblicazioni rispetto ai nostri candidati allo sviluppo; la nostra capacità di ottenere, mantenere e far valere i diritti di proprietà intellettuale per la nostra piattaforma e i candidati allo sviluppo; concorrenza; incertezze circa l'adeguatezza delle risorse liquide della Società per finanziare le attività pianificate per i periodi previsti e la capacità della Società di gestire esigenze di liquidità non pianificate; e le condizioni generali dell'economia e del mercato; nonché i rischi e le incertezze discussi nella sezione "Fattori di rischio" della Relazione annuale della Società sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e della Relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 giugno 2024, che sono in archivio presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti (la "SEC"), e nei successivi documenti depositati dalla Società presso la SEC. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano il punto di vista della Società in qualsiasi data successiva alla data del presente comunicato stampa e decliniamo espressamente qualsiasi obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

    FONTE Aileron Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2024-10-13 18:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari