Data dibentangkan daripada Ujian Klinikal Fasa 1b Menilai LTI-03 Dos Rendah dalam Fibrosis Pulmonari Idiopatik

Ikuti Drugslib di

AUSTIN, Texas, 12 Okt. 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), sebuah syarikat biofarmaseutikal memajukan saluran paip baru ubat kelas pertama untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi yang ketara dalam tanda-tanda pulmonari dan fibrosis anak yatim, hari ini mengumumkan pembentangan dua abstrak yang memperincikan pra LTI-03 -klinikal dan Fasa 1b (NCT05954988) menghasilkan Fibrosis Pulmonari Idiopatik (IPF) pada Kolokium Antarabangsa ke-22 mengenai Fibrosis Paru-paru dan Saluran Udara (ICLAF).

Syarikat sebelum ini mengumumkan data positif daripada Kohort 1 Fasa yang sedang berjalan. 1b percubaan klinikal menilai LTI-03 dos rendah (2.5 mg BID) pada pesakit dengan IPF. Berikutan pemberian penyedutan LTI-03 dos rendah dalam 12 pesakit dalam tempoh 14 hari, trend positif diperhatikan dalam tujuh daripada lapan biomarker dengan bukti pengurangan ekspresi antara pelbagai protein profibrotik yang dihasilkan oleh sel seperti basal dan fibroblas yang menyumbang kepada perkembangan IPF, termasuk data daripada tiga biomarker (sintesis kolagen, keradangan dan fibrogenesis) yang signifikan secara statistik, mengukuhkan potensi LTI-03 untuk meningkatkan fungsi paru-paru dan membalikkan perjalanan IPF. [poster][abstrak] yang dibentangkan di ICLAF akan meringkaskan data yang didedahkan sebelum ini daripada Kohort 1.

Data pra-klinikal yang dibentangkan di ICLAF terus menyokong potensi keberkesanan terapeutik LTI-03 untuk IPF melalui hirisan paru-paru potong ketepatan (PCLS) yang dilakukan ex-vivo. Kajian pra-klinikal menunjukkan aktiviti molekul dalam eksplan PCLS IPF menunjukkan fibrosis selama lima hari dalam kultur dan LTI-03 melemahkan secara meluas protein dan laluan pro-fibrotik.

Selain itu, Syarikat baru-baru ini mengumumkan penyempurnaan pendaftaran dalam Kohort 2 daripada percubaan klinikal Fasa 1b yang sedang dijalankan yang menilai LTI-03 dos tinggi (5 mg BID) dalam 12 pesakit dengan IPF. Dalam percubaan, pesakit yang layak (n=24) ditugaskan secara rawak (3:1) untuk menerima sama ada LTI-03 yang disedut atau plasebo. Objektif utama percubaan adalah untuk menilai keselamatan dan toleransi LTI-03 pada pesakit dengan IPF selepas rawatan selama 14 hari berturut-turut, dengan pengukuran pelbagai biomarker protein sebagai titik akhir penerokaan. Syarikat menjangkakan untuk melaporkan data talian teratas untuk kohort ini dalam jangka masa terdekat.

Mengenai Percubaan Klinikal Fasa 1 LTI-03

Percubaan klinikal Fasa 1b LTI-03 ialah rawak, dua buta, terkawal plasebo, berbilang pusat , percubaan peningkatan dos pada pesakit baru-baru ini didiagnosis dengan IPF yang tidak menerima rawatan terlebih dahulu dengan agen anti-fibrotik selama sekurang-kurangnya dua bulan (NCT05954988). Pesakit yang layak ditugaskan secara rawak (3:1) untuk menerima satu daripada dua dos LTI-03 yang disedut atau plasebo. Objektif utama percubaan adalah untuk menyiasat keselamatan dan toleransi LTI-03 pada pesakit dengan IPF selepas rawatan selama 14 hari berturut-turut, dengan pengukuran pelbagai biomarker protein sebagai titik akhir penerokaan.

Mengenai IPF

IPF ialah penyakit paru-paru kronik yang dicirikan oleh parut tisu progresif yang menghalang fungsi paru-paru yang betul. Ia adalah penyakit paru-paru yang progresif, maut, berkaitan dengan usia yang menjejaskan kira-kira 100,000 orang di Amerika Syarikat1. IPF biasanya berlaku pada orang dewasa 65 tahun ke atas dan biasanya membawa maut dalam tempoh dua hingga lima tahun selepas diagnosis2.

Mengenai LTI-03 dan Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 ialah tujuh peptida asid amino, yang jujukannya diperoleh daripada domain perancah caveolin ( CSD), kawasan pengikat penting protein Cav1. Cav1 biasanya menjalankan fungsi kritikal dalam pencegahan fibrosis dengan mengekalkan keseimbangan antara laluan yang memulakan dan menahan pembaikan paru-paru dan pergerakan sel. Melalui CSD, caveolin berinteraksi dengan sejumlah besar molekul isyarat, yang semuanya mempunyai kawasan domain pengikat caveolin. Ekspresi Cav1 berkurangan dalam tisu paru-paru IPF dan telah ditunjukkan menurun semasa fasa fibrotik kecederaan paru-paru bleomycin pada tikus. Memulihkan keseimbangan isyarat biologi penting dalam paru-paru mungkin bukan sahaja melambatkan penurunan fungsi paru-paru tetapi juga boleh memulihkan fungsi paru-paru yang sihat melalui perlindungan sel epitelium yang sihat.

Mengenai Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal yang memajukan saluran paip baru ubat kelas pertama untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi dalam tanda-tanda pulmonari dan fibrosis anak yatim. Calon produk utama Aileron, LTI-03, ialah peptida sintetik novel dengan mekanisme dwi yang menyasarkan kemandirian sel epitelium alveolar serta perencatan isyarat profibrotik. Pada masa ini, LTI-03 sedang dinilai dalam percubaan klinikal Fasa 1b untuk rawatan fibrosis pulmonari idiopatik. Calon produk kedua Aileron, LTI-01, adalah proenzim yang telah menyelesaikan ujian klinikal Fasa 1b dan Fasa 2a untuk rawatan efusi pleura berlokal. LTI-01 telah menerima Penetapan Ubat Orphan di AS dan EU serta Penetapan Laluan Pantas di AS.

Rujukan

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Apa yang Kita Perlu Tahu Mengenai Peningkatan Kadar Fibrosis Pulmonari Idiopatik? Kajian Naratif dan Kemas Kini. Springer Nature, Diterbitkan dalam talian 2023 Jan 24. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Kursus Jangka Panjang dan Prognosis Fibrosis Pulmonari Idiopatik dalam Alaf Baru". Jurnal Dada Jilid 140, ISU 1, P221-229, Julai 2011.

    • Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", "Syarikat", "kami", "kami" atau "kami") dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian tahun 1995, termasuk penyataan berkenaan dengan: masa dan jangkaan keputusan garis atas Kohort 2 percubaan klinikal Fasa 1b LTI-03; jangkaan masa depan, rancangan dan prospek Syarikat, kecukupan sumber tunai Syarikat; status dan rancangan untuk ujian klinikal, termasuk masa data; pembangunan produk masa depan; dan potensi peluang komersial LTI-03 dan LTI-01. Kami menggunakan perkataan seperti "jangka," "percaya," "anggaran," "jangka," "harap," "niatkan," "boleh," "rancang," "ramalkan," "projek," "sasaran," " potensi," "akan," "boleh," "boleh," "sepatutnya," "teruskan," dan perkataan serta istilah lain yang serupa untuk membantu mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan yang mengenal pasti ini. . Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut akibat daripada pelbagai faktor penting, termasuk risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan, perubahan dalam undang-undang atau peraturan yang terpakai, kemungkinan Syarikat mungkin terjejas teruk oleh ekonomi, perniagaan lain. , dan/atau faktor persaingan, termasuk risiko yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan farmaseutikal, seperti: keputusan buruk dalam penemuan ubat Syarikat, aktiviti pembangunan praklinikal dan klinikal, risiko bahawa keputusan kajian praklinikal dan ujian klinikal awal mungkin tidak direplikasi dalam ujian klinikal kemudian atau keputusan separa percubaan seperti keputusan Kohort 1 daripada percubaan klinikal Fasa 1b Syarikat yang sedang berjalan akan menunjukkan keputusan penuh percubaan, keupayaan Syarikat untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikalnya, dan risiko yang mana-mana ujian klinikalnya mungkin tidak dimulakan, diteruskan atau disiapkan tepat pada masanya, atau sama sekali; keputusan yang dibuat oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. dan pihak berkuasa kawal selia lain, papan semakan penyiasatan di tapak percubaan klinikal dan badan semakan penerbitan berkenaan dengan calon pembangunan kami; keupayaan kami untuk mendapatkan, mengekalkan dan menguatkuasakan hak harta intelek untuk platform dan calon pembangunan kami; persaingan; ketidakpastian tentang kecukupan sumber tunai Syarikat untuk membiayai aktiviti yang dirancang untuk tempoh yang dijangkakan dan keupayaan Syarikat untuk menguruskan keperluan tunai yang tidak dirancang; dan keadaan ekonomi dan pasaran am; serta risiko dan ketidakpastian yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Syarikat pada Borang 10-K bagi tahun berakhir 31 Disember 2023 dan Laporan Suku Tahun pada Borang 10-Q bagi suku berakhir 30 Jun 2024, yang ada dalam fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa Amerika Syarikat ("SEC"), dan dalam pemfailan berikutnya yang dibuat oleh Syarikat dengan SEC. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini tidak boleh dipercayai sebagai mewakili pandangan Syarikat pada mana-mana tarikh selepas tarikh siaran akhbar ini, dan kami secara nyata menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    SUMBER Aileron Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2024-10-13 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular