Gegevens gepresenteerd uit het klinische fase 1b-onderzoek ter evaluatie van een lage dosis LTI-03 bij idiopathische longfibrose

Volg Drugslib op

AUSTIN, Texas, 12 oktober 2024. Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), een biofarmaceutisch bedrijf dat een nieuwe pijplijn van eersteklas geneesmiddelen ontwikkelt om tegemoet te komen aan aanzienlijke onvervulde medische behoeften op het gebied van weeslongziekten en fibrose-indicaties, heeft vandaag de presentatie aangekondigd van twee samenvattingen waarin de pre-analyse van LTI-03 wordt beschreven. -klinische en Fase 1b (NCT05954988) resultaten in idiopathische longfibrose (IPF) op het 22e International Colloquium on Lung and Airway Fibrosis (ICLAF).

Het bedrijf maakte eerder positieve gegevens bekend van Cohort 1 van de lopende fase 1b klinische studie ter evaluatie van een lage dosis LTI-03 (2,5 mg tweemaal daags) bij patiënten met IPF. Na geïnhaleerde toediening van een lage dosis LTI-03 bij 12 patiënten in de loop van 14 dagen werd een positieve trend waargenomen bij zeven van de acht biomarkers met bewijs van verminderde expressie van meerdere profibrotische eiwitten geproduceerd door basaalachtige cellen en fibroblasten die bijdragen aan de progressie van IPF, inclusief gegevens van drie biomarkers (collageensynthese, ontsteking en fibrogenese) die statistisch significant waren, wat het potentieel van LTI-03 versterkt om de longfunctie te verbeteren en het verloop van IPF om te keren. De [poster][abstracts] die op de ICLAF worden gepresenteerd, zullen de eerder bekendgemaakte gegevens van Cohort 1 samenvatten.

Preklinische gegevens gepresenteerd op de ICLAF ondersteunen verder de potentiële therapeutische effectiviteit van LTI-03 voor IPF via ex-vivo nauwkeurig gesneden longplakken (PCLS). Preklinische studies hebben moleculaire activiteit aangetoond in IPF PCLS-explantaten die indicatief zijn voor fibrose gedurende vijf dagen in kweek en LTI-03 verzwakte pro-fibrotische eiwitten en routes grotendeels.

Bovendien heeft het bedrijf onlangs de voltooiing aangekondigd van de inschrijving in Cohort 2 van de lopende fase 1b klinische studie ter evaluatie van hoge dosis LTI-03 (5 mg tweemaal daags) bij 12 patiënten met IPF. In het onderzoek worden in aanmerking komende patiënten (n=24) willekeurig (3:1) toegewezen aan geïnhaleerde LTI-03 of placebo. Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van LTI-03 bij patiënten met IPF na behandeling gedurende 14 opeenvolgende dagen, met het meten van meerdere eiwitbiomarkers als verkennende eindpunten. Het bedrijf verwacht op korte termijn de belangrijkste gegevens voor dit cohort te kunnen rapporteren.

Over de klinische fase 1-studie van LTI-03

De klinische fase 1b-studie van LTI-03 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie , dosis-escalatieonderzoek bij patiënten die onlangs de diagnose IPF hebben gekregen en die gedurende ten minste twee maanden geen eerdere behandeling met antifibrotica hebben gekregen (NCT05954988). Patiënten die in aanmerking komen, worden willekeurig (3:1) toegewezen aan één van de twee doses geïnhaleerd LTI-03 of een placebo. Het primaire doel van het onderzoek is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van LTI-03 bij patiënten met IPF na behandeling gedurende 14 opeenvolgende dagen, met het meten van meerdere eiwitbiomarkers als verkennende eindpunten.

Over IPF

IPF is een chronische longziekte die wordt gekenmerkt door progressieve weefsellittekens die een goede longfunctie verhinderen. Het is een progressieve, fatale, leeftijdsgebonden longziekte die ongeveer 100.000 mensen in de Verenigde Staten treft1. IPF komt doorgaans voor bij volwassenen van 65 jaar of ouder en is doorgaans fataal binnen twee tot vijf jaar na de diagnose2.

Over LTI-03 en Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 is een peptide met zeven aminozuren, waarvan de sequentie is afgeleid van het caveolin-steigerdomein ( CSD), een belangrijk bindingsgebied van het Cav1-eiwit. Cav1 vervult normaal gesproken een cruciale functie bij het voorkomen van fibrose door een evenwicht te handhaven tussen routes die zowel longherstel als celbeweging initiëren en stoppen. Via de CSD interageert caveolin met een groot aantal signaalmoleculen, die allemaal een caveolin-bindend domeingebied bezitten. De expressie van Cav1 is verlaagd in IPF-longweefsels en er is aangetoond dat deze afneemt tijdens de fibrotische fase van bleomycine-longbeschadiging bij muizen. Het herstellen van de balans van belangrijke biologische signalen in de longen kan niet alleen de achteruitgang van de longfunctie vertragen, maar kan ook de gezonde longfunctie herstellen door de bescherming van gezonde epitheelcellen.

Over Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf dat een nieuwe pijplijn van eersteklas geneesmiddelen ontwikkelt om tegemoet te komen aan aanzienlijke onvervulde medische behoeften bij weeslong- en fibrose-indicaties. Aileron's belangrijkste productkandidaat, LTI-03, is een nieuw, synthetisch peptide met een dubbel mechanisme dat zich richt op de overleving van alveolaire epitheelcellen en op remming van profibrotische signalering. Momenteel wordt LTI-03 geëvalueerd in een klinische fase 1b-studie voor de behandeling van idiopathische longfibrose. Het tweede kandidaat-product van Aileron, LTI-01, is een pro-enzym dat klinische fase 1b- en fase 2a-onderzoeken heeft afgerond voor de behandeling van gelokaliseerde pleurale effusies. LTI-01 heeft de weesgeneesmiddelstatus ontvangen in de VS en de EU en de Fast Track-status in de VS.

Referenties

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Wat moeten we weten over de stijgende aantallen idiopathische longfibrose? Een verhalende recensie en update. Springer Nature, online gepubliceerd op 24 januari 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. ‘Langetermijncursus en prognose van idiopathische longfibrose in het nieuwe millennium’. Chest Journal Volume 140, ISSUE 1, P221-229, juli 2011.

    • Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen bevatten van Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", het "Bedrijf", "wij", "onze" of "ons") in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act uit 1995, inclusief verklaringen met betrekking tot: de timing en verwachting van de toplineresultaten van Cohort 2 van de klinische fase 1b-studie van LTI-03; toekomstverwachtingen, plannen en vooruitzichten voor het bedrijf, de toereikendheid van de kasmiddelen van het bedrijf; de status en plannen voor klinische onderzoeken, inclusief de timing van de gegevens; toekomstige productontwikkeling; en de potentiële commerciële kansen van LTI-03 en LTI-01. We gebruiken woorden als ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘hopen’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘doelen’. potentieel”, “zou”, “kan”, “zou kunnen”, “zou moeten”, “doorgaan” en andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis om toekomstgerichte verklaringen te helpen identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen deze identificerende woorden bevatten . De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder risico's en onzekerheden die verband houden met veranderingen in toepasselijke wet- of regelgeving, de mogelijkheid dat het bedrijf nadelig wordt beïnvloed door andere economische, zakelijke en/of concurrentiefactoren, waaronder risico's die inherent zijn aan farmaceutisch onderzoek en ontwikkeling, zoals: ongunstige resultaten bij de activiteiten van het bedrijf op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling, preklinische en klinische ontwikkeling, het risico dat de resultaten van preklinische onderzoeken en vroege klinische onderzoeken niet worden gerepliceerd in latere klinische onderzoeken of dat gedeeltelijke resultaten van een onderzoek, zoals de Cohort 1-resultaten van de lopende klinische fase 1b-studie van het Bedrijf, indicatief zullen zijn voor de volledige resultaten van het onderzoek, het vermogen van het Bedrijf om patiënten in te schrijven in zijn klinische onderzoeken, en het risico dat het is mogelijk dat een van zijn klinische onderzoeken niet op tijd of helemaal niet op tijd begint, wordt voortgezet of wordt voltooid; beslissingen genomen door de Amerikaanse Food and Drug Administration en andere regelgevende instanties, onderzoekscommissies op klinische proeflocaties en publicatiebeoordelingsinstanties met betrekking tot onze ontwikkelingskandidaten; ons vermogen om intellectuele eigendomsrechten voor ons platform en ontwikkelingskandidaten te verkrijgen, te behouden en af ​​te dwingen; concurrentie; onzekerheden over de toereikendheid van de kasmiddelen van het Bedrijf om haar geplande activiteiten voor de verwachte perioden te financieren en over het vermogen van het Bedrijf om ongeplande kasbehoeften te beheren; en algemene economische en marktomstandigheden; evenals de risico's en onzekerheden die worden besproken in het gedeelte 'Risicofactoren' van het jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023 en het kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 juni 2024, die geregistreerd zijn bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission (de "SEC"), en in daaropvolgende documenten die het Bedrijf indient bij de SEC. Er mag niet van worden uitgegaan dat deze toekomstgerichte verklaringen de visie van het bedrijf vertegenwoordigen op een datum na de datum van dit persbericht, en wij wijzen uitdrukkelijk elke verplichting af om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige evenementen of anderszins, behalve zoals vereist door de wet.

    BRON Aileron Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2024-10-13 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden