Dane przedstawione z badania klinicznego fazy 1b oceniającego małą dawkę LTI-03 w idiopatycznym zwłóknieniu płuc

Śledź Drugslib na

AUSTIN, Teksas, 12 października 2024 r. Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron”), firma biofarmaceutyczna opracowująca nowatorski asortyment wiodących w swojej klasie leków mających zaspokoić znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu sierocych chorób płuc i zwłóknień, ogłosiła dziś prezentację dwóch abstraktów szczegółowo opisujących działanie leku LTI-03 - wyniki kliniczne i fazy 1b (NCT05954988) wskazują na idiopatyczne zwłóknienie płuc (IPF) podczas 22. Międzynarodowego Kolokwium na temat zwłóknienia płuc i dróg oddechowych (ICLAF).

Firma ogłosiła wcześniej pozytywne dane z Kohorty 1 trwającej fazy 1b badanie kliniczne oceniające małą dawkę LTI-03 (2,5 mg BID) u pacjentów z IPF. Po podaniu wziewnym małych dawek LTI-03 12 pacjentom w ciągu 14 dni zaobserwowano pozytywną tendencję w przypadku siedmiu z ośmiu biomarkerów z dowodami zmniejszonej ekspresji wielu białek profibrotycznych wytwarzanych przez komórki podstawnopodobne i fibroblasty, które przyczyniają się do na progresję IPF, w tym dane z trzech biomarkerów (synteza kolagenu, stan zapalny i fibrogeneza), które były statystycznie istotne, wzmacniając potencjał LTI-03 w zakresie poprawy czynności płuc i odwrócenia przebiegu IPF. [Plakat][abstrakty] prezentowane w ICLAF będą podsumowaniem wcześniej ujawnionych danych z Kohorty 1.

Dane przedkliniczne przedstawione w ICLAF dodatkowo potwierdzają potencjalną skuteczność terapeutyczną LTI-03 w leczeniu IPF poprzez precyzyjnie pocięte skrawki płuc (PCLS) wykonane ex vivo. Badania przedkliniczne wykazały aktywność molekularną w eksplantatach IPF PCLS, wskazującą na zwłóknienie w ciągu pięciu dni w hodowli oraz szeroko atenuowane białka i szlaki profibrotyczne LTI-03.

Dodatkowo firma ogłosiła niedawno zakończenie rejestracji w badaniu Cohort 2 z trwającego badania klinicznego fazy 1b oceniającego dużą dawkę LTI-03 (5 mg BID) u 12 pacjentów z IPF. W badaniu kwalifikujący się pacjenci (n=24) są losowo przydzielani (3:1) do grupy otrzymującej wziewny LTI-03 lub placebo. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji LTI-03 u pacjentów z IPF po leczeniu przez 14 kolejnych dni, z pomiarem wielu biomarkerów białkowych jako eksploracyjnym punktem końcowym. Spółka spodziewa się przedstawić najważniejsze dane dla tej kohorty w najbliższej przyszłości.

Informacje o badaniu klinicznym fazy 1 leku LTI-03

Badanie kliniczne fazy 1b leku LTI-03 to randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo , badanie zwiększania dawki u pacjentów, u których niedawno zdiagnozowano IPF, którzy nie byli wcześniej leczeni lekami przeciwzwłóknieniowymi przez co najmniej dwa miesiące (NCT05954988). Kwalifikujący się pacjenci są losowo przydzielani (3:1) do otrzymania jednej z dwóch dawek wziewnego LTI-03 lub placebo. Głównym celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji LTI-03 u pacjentów z IPF po leczeniu przez 14 kolejnych dni, z pomiarem wielu biomarkerów białkowych jako eksploracyjnym punktem końcowym.

Informacje o IPF

IPF to przewlekła choroba płuc charakteryzująca się postępującym bliznowaceniem tkanek, które uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie płuc. Jest to postępująca, śmiertelna, związana z wiekiem choroba płuc, na którą w Stanach Zjednoczonych cierpi około 100 000 osób1. IPF zwykle objawia się u dorosłych w wieku 65 lat lub starszych i zwykle kończy się śmiercią w ciągu dwóch do pięciu lat od rozpoznania2.

Informacje o LTI-03 i Caveolinie-1 (Cav1)

LTI-03 to siedmiaminokwasowy peptyd, którego sekwencja pochodzi z domeny rusztowania kaweoliny ( CSD), ważny region wiążący białka Cav1. Cav1 zwykle pełni kluczową funkcję w zapobieganiu zwłóknieniu poprzez utrzymywanie równowagi między szlakami, które zarówno inicjują, jak i zatrzymują naprawę płuc i ruch komórek. Poprzez CSD kaweolina oddziałuje z dużą liczbą cząsteczek sygnalizacyjnych, z których wszystkie posiadają region domeny wiążącej kaweolinę. Ekspresja Cav1 jest zmniejszona w tkankach płuc IPF i wykazano, że zmniejsza się podczas fazy zwłóknieniowej uszkodzenia płuc bleomycyną u myszy. Przywrócenie równowagi ważnych sygnałów biologicznych w płucach może nie tylko spowolnić pogorszenie funkcji płuc, ale może także przywrócić zdrową czynność płuc poprzez ochronę zdrowych komórek nabłonkowych.

O Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics to firma biofarmaceutyczna opracowująca nowatorski asortyment najwyższej klasy leków, aby zaspokoić znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu sierocych chorób płuc i zwłóknień. Główny kandydat na produkt firmy Aileron, LTI-03, to nowatorski, syntetyczny peptyd o podwójnym mechanizmie ukierunkowanym na przeżycie komórek nabłonka pęcherzyków płucnych, a także hamowanie sygnalizacji profibrotycznej. Obecnie LTI-03 jest oceniany w badaniu klinicznym fazy 1b dotyczącym leczenia idiopatycznego zwłóknienia płuc. Drugi kandydat na produkt firmy Aileron, LTI-01, to proenzym, który przeszedł badania kliniczne fazy 1b i 2a w leczeniu miejscowego wysięku opłucnowego. LTI-01 otrzymał oznaczenie leku sierocego w USA i UE oraz oznaczenie Fast Track w USA.

Źródła

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Co powinniśmy wiedzieć o rosnącej częstości występowania idiopatycznego zwłóknienia płuc? Przegląd i aktualizacja narracji. Springer Nature, publikacja online 24 stycznia 2023 r. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan i in. „Długoterminowy przebieg i rokowanie idiopatycznego zwłóknienia płuc w nowym tysiącleciu”. Chest Journal, tom 140, WYDANIE 1, P221-229, lipiec 2011 r.

    • Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Niniejsza informacja prasowa może zawierać stwierdzenia wybiegające w przyszłość firmy Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron”, „Spółka”, „my”, „nasz” lub „nas”) w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących prywatnych papierów wartościowych z 1995 r., w tym oświadczenia dotyczące: czasu i oczekiwań głównych wyników Kohorty 2 fazy 1b badania klinicznego LTI-03; przyszłe oczekiwania, plany i perspektywy Spółki, wystarczalność zasobów pieniężnych Spółki; status i plany badań klinicznych, w tym harmonogram gromadzenia danych; przyszły rozwój produktu; oraz potencjalne możliwości komercyjne LTI-03 i LTI-01. Używamy takich słów, jak „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować”, „oczekiwać”, „mieć nadzieję”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „przewidywać”, „projekt”, „cel”, „ potencjał”, „by”, „może”, „mógłby”, „powinien”, „kontynuować” oraz inne słowa i terminy o podobnym znaczeniu, które pomagają zidentyfikować stwierdzenia wybiegające w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te słowa identyfikujące . Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne ważne czynniki, w tym ryzyko i niepewność związaną ze zmianami w obowiązujących przepisach prawa lub regulacjach, możliwość niekorzystnego wpływu na Spółkę innych czynników gospodarczych, biznesowych i/lub czynniki konkurencyjne, w tym ryzyka nieodłącznie związane z badaniami i rozwojem farmaceutycznym, takie jak: niekorzystne wyniki działalności Spółki w zakresie odkrywania leków, działań przedklinicznych i rozwoju klinicznego, ryzyko, że wyniki badań przedklinicznych i wczesnych badań klinicznych nie będą mogły zostać powtórzone w późniejszych badań klinicznych lub że częściowe wyniki badania, takie jak wyniki Kohorty 1 z trwającego badania klinicznego fazy 1b Spółki, będą wskazywały na pełne wyniki badania, zdolność Spółki do włączania pacjentów do badań klinicznych oraz ryzyko, że którekolwiek z jego badań klinicznych nie może się rozpocząć, kontynuować lub zakończyć w terminie lub w ogóle; decyzje podjęte przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków oraz inne organy regulacyjne, komisje ds. przeglądu badań w ośrodkach prowadzących badania kliniczne i organy oceniające publikacje w odniesieniu do naszych kandydatów do opracowania; nasza zdolność do uzyskiwania, utrzymywania i egzekwowania praw własności intelektualnej dla naszych platform i kandydatów do rozwoju; konkurs; niepewność co do wystarczalności zasobów pieniężnych Spółki na finansowanie planowanej działalności w przewidywanych okresach oraz zdolności Spółki do zarządzania nieplanowanym zapotrzebowaniem na środki pieniężne; oraz ogólne warunki gospodarcze i rynkowe; a także ryzyka i niepewności omówione w części „Czynniki ryzyka” Raportu rocznego Spółki na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz Raportu kwartalnego na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2024 r., które znajdują się w aktach Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”) oraz w późniejszych dokumentach składanych przez Spółkę do SEC. Nie należy uważać, że te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają stanowisko Spółki na dzień następujący po dacie niniejszego komunikatu prasowego i wyraźnie zrzekamy się obowiązku aktualizacji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, czy przyszłe zdarzenia lub z innego powodu, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    ŹRÓDŁO Aileron Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2024-10-13 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe