Dados apresentados do ensaio clínico de fase 1b que avalia LTI-03 em dose baixa na fibrose pulmonar idiopática

Siga Drugslib em

AUSTIN, Texas, 12 de outubro de 2024 . ("Aileron"), uma empresa biofarmacêutica que promove um novo pipeline de medicamentos de primeira classe para atender a necessidades médicas significativas não atendidas em indicações pulmonares órfãs e de fibrose, anunciou hoje a apresentação de dois resumos detalhando as pré-condições do LTI-03. -resultados clínicos e de Fase 1b (NCT05954988) em Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI) no 22º Colóquio Internacional sobre Fibrose Pulmonar e das Vias Aéreas (ICLAF).

A Empresa anunciou anteriormente dados positivos da Coorte 1 da Fase em andamento 1b ensaio clínico avaliando LTI-03 em dose baixa (2,5 mg BID) em pacientes com FPI. Após a administração inalatória de doses baixas de LTI-03 em 12 pacientes ao longo de 14 dias, foi observada uma tendência positiva em sete dos oito biomarcadores com evidência de expressão reduzida entre múltiplas proteínas profibróticas produzidas por células basais e fibroblastos que contribuem à progressão da FPI, incluindo dados de três biomarcadores (síntese de colágeno, inflamação e fibrogênese) que foram estatisticamente significativos, reforçando o potencial do LTI-03 para melhorar a função pulmonar e reverter o curso da FPI. O [pôster][resumos] apresentado na ICLAF resumirá os dados divulgados anteriormente da Coorte 1.

Os dados pré-clínicos apresentados na ICLAF apoiam ainda mais a potencial eficácia terapêutica do LTI-03 para FPI através de cortes pulmonares de precisão (PCLS) realizados ex-vivo. Estudos pré-clínicos demonstraram atividade molecular em explantes de IPF PCLS indicativos de fibrose durante cinco dias em cultura e LTI-03 atenuou amplamente proteínas e vias pró-fibróticas.

Além disso, a empresa anunciou recentemente a conclusão da inscrição na Coorte. 2 do ensaio clínico de Fase 1b em andamento avaliando altas doses de LTI-03 (5 mg BID) em 12 pacientes com FPI. No ensaio, os pacientes elegíveis (n=24) são designados aleatoriamente (3:1) para receber LTI-03 inalado ou placebo. O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do LTI-03 em pacientes com FPI após tratamento por 14 dias consecutivos, com medição de múltiplos biomarcadores proteicos como desfechos exploratórios. A empresa espera reportar dados de faturamento para esta coorte no curto prazo.

Sobre o ensaio clínico de fase 1 do LTI-03

O ensaio clínico de fase 1b do LTI-03 é um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico , ensaio de escalonamento de dose em pacientes recentemente diagnosticados com FPI que não receberam tratamento prévio com agentes antifibróticos por pelo menos dois meses (NCT05954988). Os pacientes elegíveis são designados aleatoriamente (3:1) para receber uma das duas doses de LTI-03 inalado ou placebo. O objetivo principal do estudo é investigar a segurança e tolerabilidade do LTI-03 em pacientes com FPI após tratamento por 14 dias consecutivos, com medição de múltiplos biomarcadores proteicos como desfechos exploratórios.

Sobre a FPI

A FPI é uma doença pulmonar crônica caracterizada por cicatrizes progressivas nos tecidos que impedem o funcionamento adequado dos pulmões. É uma doença pulmonar progressiva, fatal e associada à idade que afeta aproximadamente 100.000 pessoas nos Estados Unidos1. A FPI geralmente se apresenta em adultos com 65 anos ou mais e geralmente é fatal dentro de dois a cinco anos após o diagnóstico2.

Sobre LTI-03 e Caveolina-1 (Cav1)

LTI-03 é um peptídeo de sete aminoácidos, cuja sequência é derivada do domínio de estrutura da caveolina ( CSD), uma importante região de ligação da proteína Cav1. Cav1 normalmente desempenha uma função crítica na prevenção da fibrose, mantendo um equilíbrio entre as vias que iniciam e interrompem o reparo pulmonar e o movimento celular. Através do CSD, a caveolina interage com um grande número de moléculas sinalizadoras, todas possuindo uma região de domínio de ligação à caveolina. A expressão de Cav1 está diminuída nos tecidos pulmonares da FPI e demonstrou diminuir durante a fase fibrótica da lesão pulmonar da bleomicina em camundongos. Restaurar o equilíbrio de sinais biológicos importantes no pulmão pode não apenas retardar o declínio da função pulmonar, mas também restaurar a função pulmonar saudável através da proteção de células epiteliais saudáveis.

Sobre a Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica que desenvolve um novo pipeline de medicamentos de primeira classe para atender às necessidades médicas significativas não atendidas em indicações pulmonares órfãs e de fibrose. O principal produto candidato da Aileron, LTI-03, é um novo peptídeo sintético com um mecanismo duplo visando a sobrevivência das células epiteliais alveolares, bem como a inibição da sinalização profibrótica. Atualmente, o LTI-03 está sendo avaliado em um ensaio clínico de Fase 1b para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática. O segundo produto candidato da Aileron, LTI-01, é uma pró-enzima que concluiu os ensaios clínicos de Fase 1b e Fase 2a para o tratamento de derrames pleurais loculados. O LTI-01 recebeu a designação de medicamento órfão nos EUA e na UE e a designação Fast Track nos EUA.

Referências

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). O que precisamos saber sobre o aumento das taxas de fibrose pulmonar idiopática? Uma revisão e atualização narrativa. Springer Nature, publicado on-line em 24 de janeiro de 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. "Curso de longo prazo e prognóstico da fibrose pulmonar idiopática no novo milênio". Chest Journal Volume 140, ISSUE 1, P221-229, julho de 2011.

    • Declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa pode conter declarações prospectivas da Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron", a "Empresa", "nós", "nosso" ou "nos") dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, incluindo declarações com relação a: o momento e a expectativa dos resultados principais da Coorte 2 do ensaio clínico de Fase 1b do LTI-03; expectativas futuras, planos e perspectivas para a Companhia, a suficiência dos recursos de caixa da Companhia; o estado e os planos dos ensaios clínicos, incluindo o calendário dos dados; desenvolvimento futuro de produtos; e a potencial oportunidade comercial do LTI-03 e LTI-01. Usamos palavras como "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "esperar", "pretender", "pode", "planejar", "prever", "projetar", "alvo", " potencial", "iria", "pode", "poderia", "deveria", "continuar" e outras palavras e termos de significado semelhante para ajudar a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação . Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo riscos e incertezas relacionados a mudanças nas leis ou regulamentos aplicáveis, a possibilidade de que a Empresa possa ser adversamente afetada por outros fatores econômicos, comerciais e/ou fatores competitivos, incluindo riscos inerentes à pesquisa e desenvolvimento farmacêutico, tais como: resultados adversos na descoberta de medicamentos da Empresa, atividades de desenvolvimento pré-clínico e clínico, o risco de que os resultados de estudos pré-clínicos e ensaios clínicos iniciais possam não ser replicados em ensaios clínicos posteriores ou que os resultados parciais de um ensaio, como os resultados da Coorte 1 do ensaio clínico de Fase 1b em andamento da Empresa, serão indicativos dos resultados completos do ensaio, da capacidade da Empresa de inscrever pacientes em seus ensaios clínicos e do risco de que qualquer um dos seus ensaios clínicos não poderá começar, continuar ou ser concluído a tempo ou de todo; decisões tomadas pela Food and Drug Administration dos EUA e outras autoridades reguladoras, conselhos de revisão investigacional em locais de ensaios clínicos e órgãos de revisão de publicações com relação aos nossos candidatos de desenvolvimento; nossa capacidade de obter, manter e fazer cumprir direitos de propriedade intelectual para nossa plataforma e candidatos de desenvolvimento; concorrência; incertezas quanto à suficiência dos recursos de caixa da Empresa para financiar suas atividades planejadas para os períodos previstos e a capacidade da Empresa de gerenciar necessidades de caixa não planejadas; e condições económicas e de mercado gerais; bem como os riscos e incertezas discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual da Empresa no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023 e no Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024, que estão arquivados na Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos (a "SEC") e em registros subsequentes que a Empresa fizer junto à SEC. Estas declarações prospectivas não devem ser consideradas como representando a visão da Empresa em qualquer data posterior à data deste comunicado de imprensa, e nos isentamos expressamente de qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei.

    FONTE Aileron Therapeutics, Inc.

    Postou : 2024-10-13 18:00

    Consulte Mais informação

    Isenção de responsabilidade

    Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

    A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

    Palavras-chave populares