Date prezentate din studiul clinic de fază 1b care evaluează LTI-03 cu doze mici în fibroza pulmonară idiopatică

Urmăriți Drugslib pe

AUSTIN, Texas, 12 octombrie 2024 . Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron”), o companie biofarmaceutică care promovează o serie nouă de medicamente de primă clasă pentru a răspunde nevoilor medicale semnificative nesatisfăcute în indicațiile pulmonare orfane și de fibroză, a anunțat astăzi prezentarea a două rezumate care detaliază pre LTI-03. -clinic și de fază 1b (NCT05954988) au rezultate în fibroză pulmonară idiopatică (IPF) la cel de-al 22-lea Colocviu internațional privind fibroza pulmonară și a căilor respiratorii (ICLAF).

Compania a anunțat anterior date pozitive din Cohorta 1 a fazei în curs de desfășurare. Studiul clinic 1b care evaluează LTI-03 în doză mică (2,5 mg BID) la pacienții cu FPI. După administrarea prin inhalare a unei doze mici de LTI-03 la 12 pacienți pe parcursul a 14 zile, a fost observată o tendință pozitivă la șapte din opt biomarkeri, cu dovezi de exprimare redusă în rândul proteinelor profibrotice multiple produse de celulele bazale și fibroblastele care contribuie. la progresia IPF, inclusiv date de la trei biomarkeri (sinteza colagenului, inflamația și fibrogeneza) care au fost semnificative statistic, consolidând potențialul LTI-03 de a îmbunătăți funcția pulmonară și de a inversa cursul IPF. [Afișul][rezumatele] prezentat la ICLAF va rezuma datele dezvăluite anterior din Cohorta 1.

Datele preclinice prezentate la ICLAF susțin în continuare potențiala eficacitate terapeutică a LTI-03 pentru IPF prin tăieturi cu precizie de plămâni (PCLS) efectuate ex-vivo. Studiile preclinice au demonstrat activitatea moleculară a explantelor IPF PCLS care indică fibroza timp de cinci zile în cultură și proteinele și căile pro-fibrotice LTI-03 atenuate în mare măsură.

În plus, compania a anunțat recent finalizarea înscrierii în cohortă. 2 din studiul clinic de fază 1b în curs care evaluează doze mari de LTI-03 (5 mg BID) la 12 pacienți cu FPI. În studiu, pacienții eligibili (n=24) sunt repartizați aleatoriu (3:1) pentru a primi fie LTI-03 inhalat, fie placebo. Obiectivul principal al studiului este de a evalua siguranța și tolerabilitatea LTI-03 la pacienții cu FPI după tratament timp de 14 zile consecutive, cu măsurarea mai multor biomarkeri proteici ca obiective exploratorii. Compania se așteaptă să raporteze date de top pentru această cohortă în termen scurt.

Despre studiul clinic de fază 1 al LTI-03

Studiul clinic de fază 1b al LTI-03 este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric , studiu de creștere a dozei la pacienții diagnosticați recent cu FPI care nu au primit tratament anterior cu agenți antifibrotici timp de cel puțin două luni (NCT05954988). Pacienții eligibili sunt desemnați aleatoriu (3:1) pentru a primi una dintre cele două doze de LTI-03 inhalat sau placebo. Obiectivul principal al studiului este de a investiga siguranța și tolerabilitatea LTI-03 la pacienții cu IPF după tratament timp de 14 zile consecutive, cu măsurarea biomarkerilor proteici multipli ca obiective exploratorii.

Despre IPF

IPF este o boală pulmonară cronică caracterizată prin cicatrici progresive ale țesutului care împiedică funcționarea adecvată a plămânilor. Este o boală pulmonară progresivă, fatală, asociată cu vârsta, care afectează aproximativ 100.000 de persoane din Statele Unite1. FPI apare în mod obișnuit la adulții de 65 de ani sau peste și este de obicei fatală în decurs de doi până la cinci ani de la diagnostic2.

Despre LTI-03 și Caveolin-1 (Cav1)

LTI-03 este o peptidă cu șapte aminoacizi, a cărei secvență este derivată din domeniul schelei caveolinei ( CSD), o regiune importantă de legare a proteinei Cav1. Cav1 îndeplinește în mod normal o funcție critică în prevenirea fibrozei prin menținerea unui echilibru între căile care inițiază și opresc repararea plămânilor și mișcarea celulelor. Prin intermediul CSD, caveolina interacționează cu un număr mare de molecule de semnalizare, toate având o regiune de domeniu de legare a caveolinei. Expresia Cav1 este scăzută în țesuturile pulmonare IPF și s-a demonstrat că scade în timpul fazei fibrotice a leziunii pulmonare cu bleomicina la șoareci. Restabilirea echilibrului semnalelor biologice importante din plămân poate nu numai să încetinească declinul funcției pulmonare, dar ar putea, de asemenea, să restabilească funcția pulmonară sănătoasă prin protecția celulelor epiteliale sănătoase.

Despre Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics este o companie biofarmaceutică care promovează o serie nouă de medicamente de primă clasă pentru a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute semnificative în indicațiile pulmonare orfane și de fibroză. Produsul candidat principal al Ailerons, LTI-03, este o nouă peptidă sintetică, cu un mecanism dublu care vizează supraviețuirea celulelor epiteliale alveolare, precum și inhibarea semnalizării profibrotice. În prezent, LTI-03 este evaluat într-un studiu clinic de fază 1b pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice. Cel de-al doilea produs candidat al Aileron, LTI-01, este o proenzimă care a finalizat studiile clinice de fază 1b și 2a pentru tratamentul revărsaturilor pleurale loculate. LTI-01 a primit denumirea de medicament orfan în SUA și UE și desemnarea Fast Track în SUA.

Referințe

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Ce trebuie să știm despre creșterea ratelor de fibroză pulmonară idiopatică? O revizuire narativă și o actualizare. Springer Nature, Publicat online 24 ianuarie 2023. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. „Cursul pe termen lung și prognosticul fibrozei pulmonare idiopatice în noul mileniu”. Chest Journal Volumul 140, NUMĂRUL 1, P221-229, iulie 2011.

    • Declarații prospective

    Acest comunicat de presă poate conține declarații prospective ale Aileron Therapeutics, Inc. („Aileron”, „Compania”, „noi”, „nostru” sau „noi”) în sensul Actului de reformă a litigiilor în materie de valori mobiliare private din 1995, inclusiv declarații cu privire la: momentul și așteptările rezultatelor topline ale Cohortei 2 a studiului clinic de fază 1b a LTI-03; așteptările, planurile și perspectivele viitoare pentru Companie, suficiența resurselor de numerar ale Companiei; starea și planurile pentru studiile clinice, inclusiv calendarul datelor; dezvoltarea de produse viitoare; și potențiala oportunitate comercială a LTI-03 și LTI-01. Folosim cuvinte precum „anticipă”, „crede”, „estima”, „așteptă”, „spera”, „intenționează”, „poate”, „planifica”, „prevăd”, „proiectează”, „țintă”, „ potențial”, „ar”, „poate”, „ar putea”, „ar trebui”, „continua” și alți cuvinte și termeni cu înțeles similar pentru a ajuta la identificarea declarațiilor prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare . Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective, ca urmare a diverșilor factori importanți, inclusiv riscuri și incertitudini legate de modificări ale legilor sau reglementărilor aplicabile, posibilitatea ca Compania să fie afectată negativ de alte activități economice, de afaceri. , și/sau factori concurențiali, inclusiv riscurile inerente cercetării și dezvoltării farmaceutice, cum ar fi: rezultate adverse în descoperirea de medicamente a companiei, activitățile de dezvoltare preclinice și clinice, riscul ca rezultatele studiilor preclinice și ale studiilor clinice timpurii să nu fie replicate în studiile clinice ulterioare sau acele rezultate parțiale ale unui studiu, cum ar fi rezultatele Cohortei 1 din studiul clinic de fază 1b al Companiei, în curs de desfășurare, vor indica rezultatele complete ale studiului, capacitatea Companiei de a înscrie pacienți în studiile sale clinice și riscul ca oricare dintre studiile sale clinice poate să nu înceapă, să continue sau să fie finalizat la timp sau să nu fie deloc; deciziile luate de U.S. Food and Drug Administration și alte autorități de reglementare, consiliile de examinare a investigațiilor de la site-urile de studii clinice și organismele de revizuire a publicațiilor cu privire la candidații noștri de dezvoltare; capacitatea noastră de a obține, menține și aplica drepturi de proprietate intelectuală pentru platforma noastră și candidații de dezvoltare; concurenţă; incertitudini cu privire la suficiența resurselor de numerar ale Companiei pentru a-și finanța activitățile planificate pentru perioadele anticipate și capacitatea Companiei de a gestiona cerințele de numerar neplanificate; și condițiile generale economice și de piață; precum și riscurile și incertitudinile discutate în secțiunea „Factori de risc” din Raportul anual al companiei pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și Raportul trimestrial pe Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 iunie 2024, care se află în dosarul Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse ale Statelor Unite („SEC”) și în dosarele ulterioare pe care Compania le face la SEC. Aceste declarații prospective nu ar trebui să fie considerate ca reprezentând punctul de vedere al Companiei la orice dată ulterioară datei acestui comunicat de presă și declinăm în mod expres orice obligație de a actualiza orice declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel, cu excepția cazurilor cerute de lege.

    SURSA Aileron Therapeutics, Inc.

    Postat : 2024-10-13 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare