İdiyopatik Pulmoner Fibrozda Düşük Doz LTI-03'ü Değerlendiren Faz 1b Klinik Araştırmasından sunulan veriler

Drugslib'i takip edin

AUSTIN, Teksas, 12 Ekim 2024. Yetim akciğer ve fibrozis endikasyonlarında karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları karşılamak için sınıfının birincisi ilaçlardan oluşan yeni bir ürün hattı geliştiren bir biyofarmasötik şirketi olan Aileron Therapeutics, Inc. ("Aileron"), bugün LTI-03'ün ön hazırlıklarını detaylandıran iki özetin sunumunu duyurdu. -22. Uluslararası Akciğer ve Havayolu Fibrozu Toplantısında (ICLAF) İdiyopatik Pulmoner Fibrozis (IPF) ile ilgili klinik ve Aşama 1b (NCT05954988) sonuçları.

Şirket daha önce devam eden Aşamanın Kohort 1'inden olumlu verileri açıklamıştı. 1b İPF'li hastalarda düşük doz LTI-03'ü (2,5 mg BID) değerlendiren klinik çalışma. 12 hastaya 14 gün boyunca düşük dozda LTI-03'ün inhale uygulanmasının ardından, sekiz biyobelirteçten yedisinde pozitif bir eğilim gözlemlendi ve bazal benzeri hücreler ve katkıda bulunan fibroblastlar tarafından üretilen çoklu profibrotik proteinler arasında azalmış ekspresyon kanıtı vardı. istatistiksel olarak anlamlı olan üç biyobelirteçten (kollajen sentezi, inflamasyon ve fibrogenez) elde edilen veriler de dahil olmak üzere IPF'nin ilerlemesine ilişkin veriler, LTI-03'ün akciğer fonksiyonunu iyileştirme ve IPF seyrini tersine çevirme potansiyelini güçlendirdi. ICLAF'ta sunulan [poster] özetler, Grup 1'den daha önce açıklanan verileri özetleyecektir.

ICLAF'ta sunulan klinik öncesi veriler ayrıca, ex-vivo olarak gerçekleştirilen hassas kesilmiş akciğer dilimleri (PCLS) yoluyla LTI-03'ün IPF için potansiyel terapötik etkinliğini desteklemektedir. Klinik öncesi çalışmalar, kültürde beş gün boyunca IPF PCLS eksplantlarında fibrozun göstergesi olan moleküler aktiviteyi ve LTI-03'ün büyük ölçüde zayıflatılmış pro-fibrotik proteinleri ve yolakları gösterdi.

Ek olarak, Şirket yakın zamanda Kohort'a kaydın tamamlandığını duyurdu. İPF'li 12 hastada yüksek doz LTI-03'ü (5 mg BID) değerlendiren devam eden Faz 1b klinik çalışmasının 2'si. Denemede, uygun hastalar (n=24) inhale LTI-03 veya plasebo almak üzere rastgele (3:1) atanmıştır. Araştırmanın temel amacı, IPF'li hastalarda art arda 14 gün tedavi sonrasında LTI-03'ün güvenliğini ve tolere edilebilirliğini, araştırma son noktaları olarak birden fazla protein biyobelirteçlerinin ölçümüyle değerlendirmektir. Şirket, yakın gelecekte bu gruba ilişkin önemli verileri raporlamayı bekliyor.

LTI-03'ün Faz 1 Klinik Deneyi Hakkında

LTI-03'ün Faz 1b klinik deneyi, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir çalışmadır , daha önce en az iki ay boyunca anti-fibrotik ajanlarla tedavi görmemiş, yakın zamanda IPF tanısı konmuş hastalarda doz yükseltme çalışması (NCT05954988). Uygun hastalar, iki doz inhale LTI-03 veya plasebodan birini almak üzere rastgele (3:1) atanır. Araştırmanın temel amacı, IPF'li hastalarda art arda 14 gün tedavi sonrasında LTI-03'ün güvenliğini ve tolere edilebilirliğini, araştırma son noktaları olarak birden fazla protein biyobelirtecinin ölçümüyle araştırmaktır.

IPF Hakkında

IPF, düzgün akciğer fonksiyonunu engelleyen ilerleyici doku skarlaşması ile karakterize kronik bir akciğer hastalığıdır. Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 100.000 kişiyi etkileyen ilerleyici, ölümcül, yaşla ilişkili bir akciğer hastalığıdır1. İPF tipik olarak 65 yaş ve üzeri yetişkinlerde ortaya çıkar ve genellikle teşhisten sonraki iki ila beş yıl içinde ölümcül olur2.

LTI-03 ve Caveolin-1 (Cav1) hakkında

LTI-03, dizisi kaveolin iskele alanından türetilen yedi amino asitli bir peptiddir ( CSD), Cav1 proteininin önemli bir bağlanma bölgesidir. Cav1 normalde akciğer onarımını ve hücre hareketini hem başlatan hem de durduran yollar arasındaki dengeyi koruyarak fibrozisin önlenmesinde kritik bir işlev görür. CSD aracılığıyla, kaveolin, tümü bir kaveolin bağlama alanı bölgesine sahip olan çok sayıda sinyal molekülü ile etkileşime girer. IPF akciğer dokularında Cav1 ekspresyonu azalır ve farelerde bleomisin akciğer hasarının fibrotik fazı sırasında azaldığı gösterilmiştir. Akciğerdeki önemli biyolojik sinyallerin dengesinin yeniden sağlanması, yalnızca akciğer fonksiyonundaki düşüşü yavaşlatmakla kalmaz, aynı zamanda sağlıklı epitel hücrelerinin korunması yoluyla sağlıklı akciğer fonksiyonunu da geri getirebilir.

Aileron Therapeutics Hakkında

Aileron Therapeutics, yetim akciğer ve fibrozis endikasyonlarında karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları karşılamak için sınıfında birinci sınıf ilaçlardan oluşan yeni bir ürün hattı geliştiren bir biyofarmasötik şirkettir. Aileron'un önde gelen ürün adayı LTI-03, alveolar epitelyal hücrenin hayatta kalmasını ve aynı zamanda profibrotik sinyallemenin inhibisyonunu hedefleyen ikili mekanizmaya sahip yeni, sentetik bir peptiddir. Şu anda LTI-03, idiyopatik pulmoner fibrozun tedavisine yönelik bir Faz 1b klinik denemesinde değerlendirilmektedir. Aileron'un ikinci ürün adayı LTI-01, loküle plevral efüzyonların tedavisine yönelik Faz 1b ve Faz 2a klinik deneylerini tamamlamış bir proenzimdir. LTI-01, ABD ve AB'de Yetim İlaç Tanımını ve ABD'de Hızlı Yol Tanımını aldı.

Referanslar

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). İdiyopatik Pulmoner Fibrozun Artan Oranları Hakkında Bilmemiz Gerekenler Nelerdir? Bir Anlatı İncelemesi ve Güncelleme. Springer Nature, 24 Ocak 2023'te çevrimiçi yayınlandı. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan ve ark. "Yeni Milenyumda İdiyopatik Pulmoner Fibrozisin Uzun Vadeli Seyri ve Prognozu". Chest Journal Cilt 140, SAYI 1, S221-229, Temmuz 2011.

    • İleriye Dönük Açıklamalar

    Bu basın bülteni, Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında Aileron Therapeutics, Inc.'nin ("Aileron", "Şirket", "biz", "bizim" veya "bize") ileriye dönük beyanlarını içerebilir 1995 tarihli, aşağıdakilerle ilgili ifadeler dahil: LTI-03 Faz 1b klinik deneyinin Kohort 2'sinin en önemli sonuçlarının zamanlaması ve beklentisi; Şirketin geleceğe yönelik beklentileri, planları ve beklentileri, Şirketin nakit kaynaklarının yeterliliği; verilerin zamanlaması da dahil olmak üzere klinik araştırmaların durumu ve planları; gelecekteki ürün geliştirme; ve LTI-03 ve LTI-01'in potansiyel ticari fırsatı. "Tahmin etmek", "inanmak", "tahmin etmek", "beklemek", "umut etmek", "niyet etmek", "olabilir", "planlamak", "tahmin etmek", "proje etmek", "hedeflemek" gibi kelimeleri kullanırız. potansiyel", "yapabilir", "yapabilir", "olabilir", "olmalı", "devam edebilir" ve ileriye dönük beyanların tanımlanmasına yardımcı olacak benzer anlamlara sahip diğer kelimeler ve terimler, ancak ileriye dönük beyanların tümü bu tanımlayıcı kelimeleri içermese de . Fiili sonuçlar, yürürlükteki yasa veya düzenlemelerdeki değişikliklerle ilgili riskler ve belirsizlikler, Şirketin diğer ekonomik, ticari nedenlerden olumsuz etkilenme olasılığı da dahil olmak üzere çeşitli önemli faktörlerin bir sonucu olarak bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. ve/veya aşağıdakiler gibi farmasötik araştırma ve geliştirmenin doğasında bulunan riskler de dahil olmak üzere rekabet faktörleri: Şirketin ilaç keşfinde, klinik öncesi ve klinik geliştirme faaliyetlerinde olumsuz sonuçlar, klinik öncesi çalışmaların ve erken klinik denemelerin sonuçlarının başka ülkelerde tekrarlanamama riski. Daha sonraki klinik denemelerin veya Şirketin devam eden Faz 1b klinik deneyinin Kohort 1 sonuçları gibi bir deneyin kısmi sonuçlarının, deneyin tam sonuçlarının, Şirketin hastaları klinik deneylerine kaydetme yeteneğinin ve riskin göstergesi olacağı klinik araştırmalarından herhangi biri zamanında başlamayabilir, devam edemez veya tamamlanamaz veya hiç tamamlanamaz; ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve diğer düzenleyici otoriteler, klinik araştırma merkezlerindeki araştırma inceleme kurulları ve yayın inceleme organları tarafından geliştirme adaylarımızla ilgili olarak alınan kararlar; platformumuz ve geliştirme adaylarımız için fikri mülkiyet haklarını edinme, sürdürme ve uygulama yeteneğimiz; yarışma; Şirketin nakit kaynaklarının, öngörülen dönemlerde planlanan faaliyetlerini finanse etmek için yeterliliğine ve Şirketin planlanmamış nakit gereksinimlerini yönetme becerisine ilişkin belirsizlikler; ve genel ekonomik ve piyasa koşulları; Şirketin 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren yıla ait Form 10-K Yıllık Raporunun ve 30 Haziran 2024 tarihinde sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q Üç Aylık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde açıklanan riskler ve belirsizlikler, Amerika Birleşik Devletleri Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda ("SEC") dosyada bulunan ve Şirketin SEC'e yaptığı müteakip başvurularda yer alan bilgiler. Bu ileriye dönük beyanlara, bu basın bülteninin tarihinden sonraki herhangi bir tarih itibarıyla Şirketin görüşünü temsil ettiği şeklinde güvenilmemelidir ve yeni bilgilerin bir sonucu olarak ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü açıkça reddediyoruz. gelecekteki olaylar veya yasaların gerektirdiği durumlar dışında.

    KAYNAK Aileron Therapeutics, Inc.

    Gönderildi : 2024-10-13 18:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler