Дані, надані з фази 1b клінічного випробування оцінки низьких доз LTI-03 при ідіопатичному фіброзі легень

Підпишіться на Drugslib

ОСТІН, Техас, 12 жовтня 2024 р. Aileron Therapeutics, Inc. («Aileron»), біофармацевтична компанія, яка просуває новий портфель першокласних лікарських засобів для задоволення значних незадоволених медичних потреб при орфанних захворюваннях легенів і фіброзі, сьогодні оголосила про презентацію двох тез, у яких докладно описано попередні LTI-03. - клінічні та Фаза 1b (NCT05954988) результати ідіопатичного легеневого фіброзу (IPF) на 22-му Міжнародному колоквіумі з фіброзу легенів і дихальних шляхів (ICLAF).

Компанія раніше оголосила про позитивні дані з когорти 1 поточної фази. 1b клінічне випробування з оцінкою низьких доз LTI-03 (2,5 мг двічі на добу) у пацієнтів з IPF. Після інгаляційного введення низьких доз LTI-03 12 пацієнтам протягом 14 днів спостерігалася позитивна динаміка у семи з восьми біомаркерів із ознаками зниження експресії серед багатьох профіброзних білків, що виробляються базальноподібними клітинами та фібробластами, які сприяють до прогресування IPF, включаючи статистично значущі дані трьох біомаркерів (синтез колагену, запалення та фіброгенез), що підсилює потенціал LTI-03 для покращення функції легенів та зміни перебігу IPF. [Постер] [тези], які будуть представлені на ICLAF, підсумовуватимуть раніше оприлюднені дані з когорти 1.

Доклінічні дані, представлені на ICLAF, додатково підтверджують потенційну терапевтичну ефективність LTI-03 для IPF через точні зрізи легень (PCLS), виконані ex vivo. Доклінічні дослідження продемонстрували молекулярну активність в експлантатах IPF PCLS, що вказує на фіброз протягом п’яти днів у культурі, і LTI-03 широко аттенуював профіброзні білки та шляхи.

Крім того, компанія нещодавно оголосила про завершення реєстрації в когорті. 2 поточного клінічного дослідження фази 1b, що оцінює високі дози LTI-03 (5 мг двічі на день) у 12 пацієнтів з IPF. У дослідженні придатні пацієнти (n=24) були випадковим чином розподілені (3:1) для отримання інгаляційного LTI-03 або плацебо. Основною метою випробування є оцінка безпеки та переносимості LTI-03 у пацієнтів з IPF після лікування протягом 14 днів поспіль з вимірюванням кількох білкових біомаркерів як дослідницьких кінцевих точок. Компанія очікує, що найближчим часом надасть дані про переваги цієї когорти.

Про фазу 1 клінічного випробування LTI-03

Фаза 1b клінічного випробування LTI-03 є рандомізованим, подвійним сліпим, плацебо-контрольованим, багатоцентровим , дослідження підвищення дози у пацієнтів, у яких нещодавно діагностовано ІЛФ, які не отримували попереднього лікування антифіброзними засобами протягом принаймні двох місяців (NCT05954988). Відповідні пацієнти розподіляються випадковим чином (3:1) для отримання однієї з двох доз інгаляційного LTI-03 або плацебо. Основна мета випробування — дослідити безпеку та переносимість LTI-03 у пацієнтів з IPF після лікування протягом 14 днів поспіль із вимірюванням багатьох білкових біомаркерів як дослідницьких кінцевих точок.

Про IPF

IPF – це хронічне захворювання легенів, що характеризується прогресуючим рубцюванням тканини, що перешкоджає належній функції легенів. Це прогресуюче, смертельне, вікове захворювання легенів, яке вражає приблизно 100 000 людей у ​​Сполучених Штатах1. IPF зазвичай проявляється у дорослих віком від 65 років і зазвичай є летальним протягом двох-п’яти років після встановлення діагнозу2.

Про LTI-03 і кавеолін-1 (Cav1)

LTI-03 — це пептид із семи амінокислот, послідовність якого походить від каркасного домену кавеоліну ( CSD), важлива область зв'язування білка Cav1. Cav1 зазвичай виконує важливу функцію в профілактиці фіброзу, підтримуючи баланс між шляхами, які ініціюють і зупиняють відновлення легенів і рух клітин. Через CSD кавеолін взаємодіє з великою кількістю сигнальних молекул, усі з яких мають ділянку домену зв’язування кавеоліну. Експресія Cav1 знижується в легеневих тканинах IPF і, як було продемонстровано, знижується під час фіброзної фази пошкодження легенів блеоміцином у мишей. Відновлення балансу важливих біологічних сигналів у легенях може не лише сповільнити зниження функції легенів, але й відновити здорову функцію легенів шляхом захисту здорових епітеліальних клітин.

Про Aileron Therapeutics

Aileron Therapeutics — це біофармацевтична компанія, яка просуває нову лінійку першокласних ліків для вирішення значних незадоволених медичних потреб при орфанних захворюваннях легенів і фіброзі. Провідний продукт-кандидат Aileron, LTI-03, є новим синтетичним пептидом з подвійним механізмом, спрямованим на виживання альвеолярних епітеліальних клітин, а також на пригнічення профіброзної передачі сигналів. На даний момент LTI-03 оцінюється у фазі 1b клінічного випробування для лікування ідіопатичного легеневого фіброзу. Другий продукт-кандидат Aileron, LTI-01, є проензимом, який завершив клінічні випробування фази 1b і фази 2a для лікування локалізованих плевральних випотів. LTI-01 отримав позначення лікарського засобу-сироти в США та ЄС і прискорене позначення в США.

Посилання

  • Pergolizzi, Jr., J., LeQuang, J., Varrassi, M., Breve, F., Magnusson, P., Varrassi, G. , (2023). Що нам потрібно знати про зростання частоти ідіопатичного легеневого фіброзу? Розповідь та оновлення. Springer Nature, опубліковано 24 січня 2023 р. Doi: 10.1007/s12325-022-02395-9.
  • Nathan et al. «Довгостроковий перебіг і прогноз ідіопатичного легеневого фіброзу в новому тисячолітті». Chest Journal Том 140, ВИПУСК 1, P221-229, липень 2011.

    • Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз може містити прогнозні заяви Aileron Therapeutics, Inc. («Aileron», «Компанія», «ми», «наш» або «нас») у розумінні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів за 1995 р., включаючи заяви щодо: термінів і очікування основних результатів когорти 2 клінічного випробування фази 1b LTI-03; майбутні очікування, плани та перспективи Товариства, достатність грошових ресурсів Товариства; стан і плани клінічних випробувань, включаючи терміни отримання даних; майбутній розвиток продукту; і потенційні комерційні можливості LTI-03 і LTI-01. Ми використовуємо такі слова, як «передбачати», «вважати», «оцінювати», «очікувати», «сподіватись», «мати намір», «може», «планувати», «передбачати», «проектувати», «ціль», « потенціал», «буде», «може», «може», «повинен», «продовжувати» та інші слова й терміни подібного значення, щоб допомогти ідентифікувати прогнозні заяви, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова . Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказані в таких прогнозних заявах, внаслідок різних важливих факторів, включаючи ризики та невизначеності, пов’язані зі змінами чинного законодавства чи нормативних актів, можливість того, що на Компанію можуть негативно вплинути інші економічні, ділові та/або фактори конкуренції, включаючи ризики, властиві фармацевтичним дослідженням і розробкам, такі як: несприятливі результати діяльності Компанії з розробки ліків, доклінічних і клінічних розробок, ризик того, що результати доклінічних досліджень і ранніх клінічних випробувань не можуть бути відтворені в пізніші клінічні випробування або що часткові результати випробування, такі як результати когорти 1 поточної фази 1b клінічного випробування Компанії, свідчать про повні результати випробування, здатність Компанії залучати пацієнтів до своїх клінічних випробувань і ризик того, що будь-яке з її клінічних випробувань може не розпочатися, продовжитися або завершитися вчасно або взагалі; рішення, прийняті Управлінням з контролю за продуктами й ліками США та іншими регуляторними органами, комісіями з перевірки досліджень у центрах клінічних випробувань та органами з перевірки публікацій щодо наших кандидатів у розробку; наша здатність отримувати, підтримувати та відстоювати права інтелектуальної власності на нашу платформу та кандидатів у розробку; конкуренція; невизначеності щодо достатності грошових ресурсів Компанії для фінансування її запланованої діяльності на очікувані періоди та спроможності Компанії управляти незапланованими потребами в готівці; загальні економічні та ринкові умови; а також ризики та невизначеності, розглянуті в розділі «Фактори ризику» Річного звіту Компанії за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, та Квартального звіту за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 червня 2024 року, які зберігаються в Комісії з цінних паперів і бірж США («SEC»), а також у подальших поданнях, які Компанія подає до SEC. Не слід вважати, що ці прогнозні заяви відображають точку зору Компанії на будь-яку дату після дати цього прес-релізу, і ми прямо відмовляємося від будь-яких зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутні події або іншим чином, за винятком випадків, передбачених законом.

    ДЖЕРЕЛО Aileron Therapeutics, Inc.

    Опубліковано : 2024-10-13 18:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова