Η Deciphera Pharmaceuticals ανακοινώνει την αποδοχή της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. για την υποβολή νέας αίτησης φαρμάκου για το Tirabrutinib σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό PCNSL

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Πρωτεύον λέμφωμα του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος

Η Deciphera Pharmaceuticals ανακοινώνει την αποδοχή της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για την υποβολή νέας αίτησης φαρμάκου στο Patients ή Refraructor PCNSL

OSAKA, Ιαπωνία & WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) 17 Φεβρουαρίου 2026 -- Η Deciphera Pharmaceuticals, μέλος της Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (FDA) αποδέχτηκε την υποβολή της Νέας Αίτησης Φαρμάκου (NDA) στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης για το tirabrutinib, έναν εξαιρετικά εκλεκτικό μη αναστρέψιμο, δεύτερης γενιάς αναστολέα της τυροσινικής κινάσης Bruton, για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού πρωτοπαθούς λεμφώματος του κεντρικού νευρικού συστήματος (R/R PCNSL). Ο FDA έχει ορίσει ημερομηνία δράσης στις 18 Δεκεμβρίου 2026, σύμφωνα με τον Νόμο για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA).

  • Η ρυθμιστική υποβολή βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από τη Φάση 2 PROSPECT Study
  • Η FDA ορίζει PDUFA Ημερομηνία της 18ης Δεκεμβρίου 2026

    • "Το R/R PCNSL είναι μια σπάνια και επιθετική μορφή λεμφώματος non-Hodgkin με ιδιαίτερα φτωχά κλινικά αποτελέσματα. Οι ασθενείς συχνά αντιμετωπίζουν δυσκολία και καθυστέρηση στη διάγνωση και μόλις διαγνωστούν, υπάρχει μεγάλη ανικανοποίητη ανάγκη για θεραπεία με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας", δήλωσε ο Matthew L. Sherman, Chicipef Medical Officer of. "Η αποδοχή από τον FDA του NDA του tirabrutinib για κατάθεση είναι ένα συναρπαστικό ορόσημο καθώς μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στον στόχο μας να παρέχουμε στους ασθενείς με R/R PCNSL μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή."

    "Είμαστε πολύ ευχαριστημένοι που το NDA για το tirabrutinib έγινε δεκτό για κατάθεση", δήλωσε ο ToichiOO Takino, Πρόεδρος και ο σημαντικός πρόεδρος της Co. ορόσημο στο δρόμο για την επέκταση της εμπορικής μας γραμμής και την επίτευξη του στόχου μας να γίνουμε ένα παγκόσμιο εξειδικευμένο φαρμακείο.

    Το NDA υποστηρίζεται από τα θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη Phase 2 PROSPECT, που παρουσιάστηκε στο 2025 American Society for Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting, στην οποία το tirabrutinib έδειξε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 67%, πλήρες ποσοστό ανταπόκρισης 44% και διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας. Εάν εγκριθεί, η τιραμπρουτινίμπη θα είναι η πρώτη θεραπεία αναστολέα BTK που διατίθεται στο εμπόριο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ασθενών με R/R PCNSL και η τρίτη εμπορική θεραπεία για την ομάδα Ono που είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ. Η μελέτη αυτή τη στιγμή στρατολογεί ασθενείς με R/R PCNSL σε μια παγκόσμια τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης 3, η οποία θα χρησιμεύσει ως ενδεικτική μελέτη T. NCT07104032.)

    Σχετικά με το Tirabrutinib

    Η τιραμπρουτινίμπη, που ανακαλύφθηκε και αναπτύχθηκε από την Ono Pharmaceutical Co., Ltd., είναι ένας εξαιρετικά ισχυρός εκλεκτικός αναστολέας BTK. Η σηματοδότηση μέσω του υποδοχέα Β-κυττάρων (BCR) ρυθμίζει τον κυτταρικό πολλαπλασιασμό και ενεργοποίηση και προάγει την επιβίωση, τη διαφοροποίηση και την κλωνική επέκταση των Β-κυττάρων. Η οδός σηματοδότησης BCR παίζει σημαντικό ρόλο σε έναν αριθμό κακοηθειών των Β-κυττάρων. Στην Ιαπωνία, το tirabrutinib εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2020 για τη θεραπεία του R/R PCNSL και κυκλοφόρησε με την εμπορική ονομασία Velexbru® τον Μάιο του 2020. Στη συνέχεια εγκρίθηκε για τη θεραπεία της μακροσφαιριναιμίας Waldenstrom και του λεμφοπλασματοκυτταρικού λεμφώματος τον Αύγουστο του 2020. Εγκρίθηκε για το Tirabrutinib το Νοέμβριο για τη θεραπεία με το Tirabrutinib στη Νότια Κορέα για το PCNSR 2021 και στην Ταϊβάν τον Φεβρουάριο του 2022.

    Σχετικά με το PCNSL

    Το PCNSL είναι ένα σπάνιο και επιθετικό εξωκομβικό μη-Hodgkin λέμφωμα (NHL) που περιορίζεται στο παρέγχυμα του εγκεφάλου, στο νωτιαίο μυελό, στα μάτια ή στις λεπτομηνίγιες χωρίς συστηματική συμμετοχή. Το ετήσιο ποσοστό επίπτωσης του PCNSL είναι περίπου πέντε περιπτώσεις ανά 1.000.000 άτομα στις ΗΠΑ. Το ποσοστό μπορεί να αυξηθεί περαιτέρω μεταξύ ανοσοκατεσταλμένων ατόμων ηλικίας 65 ετών και άνω. Τα σημεία και τα συμπτώματα που παρουσιάζονται σε ασθενείς με PCNSL ποικίλλουν ανάλογα με τη νευροανατομική θέση της βλάβης και περιλαμβάνουν κρανιακή νευροπάθεια, νευροψυχιατρικά συμπτώματα, συμπτώματα που σχετίζονται με αυξημένη ενδοκρανιακή πίεση, επιληπτικές κρίσεις, οφθαλμικά συμπτώματα, κεφαλαλγία, δυσκινητικότητα, κρανιακή νευροπάθεια και ριζοπάθεια. Υπάρχει μεγάλη ανεκπλήρωτη ανάγκη για θεραπεία με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και τα δεδομένα που καθοδηγούν τις θεραπευτικές προσεγγίσεις είναι πολύ περιορισμένα. Παρά την πρόσφατη πρόοδο που οδήγησε στη βελτίωση των κλινικών αποτελεσμάτων σε ασθενείς που διαγνώστηκαν πρόσφατα με PCNSL μετά από θεραπεία εισαγωγής, περίπου το 20 έως 30 τοις εκατό των ασθενών είναι ανθεκτικά στην αρχική θεραπεία και έως και το 60 τοις εκατό των ασθενών θα υποτροπιάσουν τελικά. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το R/R PCNSL, επισκεφτείτε το navigatingpcnsl.com.

    Σχετικά με την Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Η Deciphera, μέλος της Ono Pharmaceutical Co., Ltd., είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση σημαντικών νέων φαρμάκων και παρέχει ελπίδα σε άτομα που ζουν με καρκίνο, νευρολογικές και αυτοάνοσες ασθένειες. Η Deciphera αξιοποιεί την ιδιόκτητη πλατφόρμα αναστολέα κινάσης με διακόπτη ελέγχου και τη βαθιά τεχνογνωσία της στη βιολογία της κινάσης για να αναπτύξει ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο καινοτόμων φαρμάκων. Εκτός από την προώθηση πολλαπλών υποψήφιων προϊόντων από την πλατφόρμα της Deciphera σε κλινικές μελέτες, το QINLOCK® (ριπρετινίμπη) είναι ο αναστολέας κινάσης με διακόπτη ελέγχου της Deciphera, εγκεκριμένος σε πολλές χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης και των Ηνωμένων Πολιτειών, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με προχωρημένο στρωματικό όγκο του γαστρεντερικού (GIST) που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της kin imatinbitors 3 ή περισσότερων. Το ROMVIMZA® (vimseltinib) είναι ένας αναστολέας κινάσης που έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για ενήλικες ασθενείς με συμπτωματικό τενοσινοβιακό γιγαντοκυτταρικό όγκο (TGCT) για τον οποίο η χειρουργική εκτομή θα προκαλέσει δυνητικά επιδείνωση λειτουργικού περιορισμού ή σοβαρή νοσηρότητα και στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικες ασθενείς με TGCT που σχετίζονται με κλινικά σχετικές επιλογές σωματικής λειτουργίας ή μειωμένη εξάντληση απαράδεκτη νοσηρότητα ή αναπηρία. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.deciphera.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο X (@Deciphera).

    Σχετικά με την Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

    Η

    Η Ono Pharmaceutical Co., Ltd. παρέχει καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς σε όλο τον κόσμο. Υποστηρίζοντας τη φιλοσοφία του «Αφιερωμένο στην καταπολέμηση των ασθενειών και του πόνου», το Ono στοχεύει περιοχές με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, όπως ογκολογία, ανοσολογία και νευρολογία, και προωθεί συνεργασίες με ακαδημαϊκούς και βιοτεχνολογικούς οργανισμούς για να επιταχύνει την ανακάλυψη φαρμάκων. Μέσω της θυγατρικής της, Deciphera Pharmaceuticals, η Ono επιταχύνει την κλινική ανάπτυξη και τις εμπορικές δραστηριότητες στις ΗΠΑ και την Ευρώπη για να προωθήσει την παγκόσμια επιχειρηματική επέκταση και να προωθήσει τη δέσμευσή της στη φροντίδα των ασθενών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της εταιρείας στη διεύθυνση https://www.ono-pharma.com/en .

    Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις

    Σε αυτό το δελτίο τύπου, οι δηλώσεις που γίνονται σχετικά με τα τρέχοντα σχέδια, εκτιμήσεις, στρατηγικές και πεποιθήσεις και άλλες δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα αποτελούν δηλώσεις που κοιτάζουν προς το μέλλον σχετικά με τις μελλοντικές επιδόσεις της εταιρείας. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες υποθέσεις και πεποιθήσεις υπό το φως των διαθέσιμων πληροφοριών και ενέχουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Ένας αριθμός παραγόντων θα μπορούσε να προκαλέσει την ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων από αυτά που συζητήθηκαν στις δηλώσεις για το μέλλον. Τέτοιοι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε: (i) αλλαγές στο επιχειρηματικό περιβάλλον στη φαρμακευτική αγορά και τροποποιήσεις των σχετικών νόμων και κανονισμών, (ii) διαταραχές στην προσφορά προϊόντων λόγω στασιμότητας ή καθυστερήσεων στην παραγωγή που προκαλούνται από φυσικές καταστροφές, πυρκαγιές κ.λπ. και (v) παραβιάσεις δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας από τρίτους. Οι πληροφορίες σχετικά με τα φαρμακευτικά προϊόντα που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου δεν προορίζονται να αποτελέσουν διαφήμιση ή ιατρική συμβουλή.

    Πηγή: Deciphera Pharmaceuticals

    Πηγή: HealthDay

    Ιστορικό έγκρισης του FDA Tirabrutinib

    Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

  • Ειδοποιήσεις φαρμάκων FDA Medwatch
  • Καθημερινές MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • Νέες εφαρμογές
    • Εφαρμογές για την υγεία
  • New Drug
  • Ελλείψεις φαρμάκων
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast
    • <2>h2>

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-02-18 13:38

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά