Deciphera Pharmaceuticals anuncia la aceptación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la presentación de una solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib en pacientes con PCNSL en recaída o refractario

Tratamiento para: Linfoma primario del sistema nervioso central

Deciphera Pharmaceuticals anuncia la aceptación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la presentación de una solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib en pacientes con PCNSL en recaída o refractario

OSAKA, Japón y WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) 17 de febrero de 2026 --Deciphera Pharmaceuticals, miembro de Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (sede: Osaka, Japón; presidente y director de operaciones: Toichi Takino; “Ono”), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó presentar la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) bajo la vía de aprobación acelerada para tirabrutinib, una segunda generación altamente selectiva e irreversible. Inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton, para el tratamiento del linfoma primario del sistema nervioso central (R/R PCNSL) en recaída o refractario. La FDA ha fijado una fecha de acción para el 18 de diciembre de 2026, según la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA).

La presentación reglamentaria se basa en resultados positivos del estudio PROSPECT de Fase 2

La FDA establece la fecha de la PDUFA para el 18 de diciembre de 2026

"El PCNSL R/R es una forma rara y agresiva de linfoma no Hodgkin con resultados clínicos particularmente pobres. Los pacientes a menudo experimentan dificultades y retrasos en el diagnóstico, y una vez que son diagnosticados, existe una gran necesidad insatisfecha de un tratamiento con un perfil de seguridad favorable", afirmó Matthew L. Sherman, M.D., director médico de Deciphera. "La aceptación por parte de la FDA de la NDA de tirabrutinib para su presentación es un hito emocionante, ya que nos acerca un paso más a nuestro objetivo de brindar a los pacientes con PCNSL R/R una nueva e importante opción de tratamiento".

"Estamos muy contentos de que se haya aceptado la presentación de la NDA para tirabrutinib", afirmó Toichi Takino, presidente y director de operaciones de Ono Pharmaceutical Co., Ltd. "Este es un hito importante en el camino hacia la expansión de nuestra cartera comercial y el logro de nuestro objetivo de convertirnos en una El potencial de tirabrutinib para abordar las necesidades no satisfechas de los pacientes a nivel mundial encarna nuestra filosofía corporativa y continuaremos enfocándonos en desarrollar y entregar medicamentos innovadores para beneficiar a los pacientes en todo el mundo”.

La NDA está respaldada por los resultados positivos del estudio PROSPECT de fase 2, presentado en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2025, en el que tirabrutinib demostró una tasa de respuesta general del 67 %, una tasa de respuesta completa del 44 % y un perfil de seguridad manejable. Si se aprueba, tirabrutinib será la primera terapia inhibidora de BTK disponible comercialmente en los EE. UU. para el tratamiento de pacientes con PCNSL R/R, y la tercera terapia comercial para el grupo Ono disponible en los EE. UU. El estudio actualmente está reclutando pacientes con PCNSL R/R en un ensayo aleatorizado global de fase 3, que servirá como estudio confirmatorio para esta indicación (ClinicalTrials.gov NCT07104032).

Acerca del tirabrutinib

Tirabrutinib, descubierto y desarrollado por Ono Pharmaceutical Co., Ltd., es un inhibidor selectivo de BTK muy potente. La señalización a través del receptor de células B (BCR) regula la proliferación y activación celular y promueve la supervivencia, diferenciación y expansión clonal de las células B. La vía de señalización BCR juega un papel importante en varias neoplasias malignas de células B. En Japón, tirabrutinib se aprobó en marzo de 2020 para el tratamiento del PCNSL R/R y se lanzó con el nombre comercial Velexbru® en mayo de 2020. Posteriormente, se aprobó para el tratamiento de la macroglobulinemia de Waldenstrom y el linfoma linfoplasmocítico en agosto de 2020. Tirabrutinib se aprobó para el tratamiento del PCNSL R/R en Corea del Sur en noviembre de 2021 y en Taiwán en febrero de 2022.

Acerca de PCNSL

El PCNSL es un linfoma no Hodgkin (LNH) extraganglionar poco frecuente y agresivo que se limita al parénquima cerebral, la médula espinal, los ojos o las leptomeninges sin afectación sistémica. La tasa de incidencia anual de PCNSL es de aproximadamente cinco casos por cada 1.000.000 de personas en los EE. UU. La tasa puede aumentar aún más entre las personas inmunocomprometidas de 65 años o más. Los signos y síntomas presentados en pacientes con PCNSL varían según el sitio neuroanatómico de la lesión e incluyen neuropatía craneal, síntomas neuropsiquiátricos, síntomas asociados con aumento de la presión intracraneal, convulsiones, síntomas oculares, dolor de cabeza, dismotilidad, neuropatía craneal y radiculopatía. Existe una gran necesidad insatisfecha de un tratamiento con un perfil de seguridad favorable y los datos que guían los enfoques terapéuticos son muy limitados. A pesar de los avances recientes que han resultado en la mejora de los resultados clínicos en pacientes recién diagnosticados con PCNSL después de un tratamiento de inducción, aproximadamente entre el 20 y el 30 por ciento de los pacientes son refractarios al tratamiento inicial y hasta el 60 por ciento de los pacientes eventualmente recaerán. Para obtener más información sobre R/R PCNSL, visite navigatingpcnsl.com.

Acerca de Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Deciphera, miembro de Ono Pharmaceutical Co., Ltd., es una empresa biofarmacéutica centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevos medicamentos importantes y brindar esperanza a las personas que viven con cáncer y enfermedades neurológicas y autoinmunes. Deciphera está aprovechando su plataforma patentada de inhibidores de quinasas con control por interruptor y su profunda experiencia en biología de quinasas para desarrollar una amplia cartera de medicamentos innovadores. Además de hacer avanzar múltiples productos candidatos de la plataforma de Deciphera en estudios clínicos, QINLOCK® (ripretinib) es el inhibidor de quinasa de control por interruptor de Deciphera aprobado en muchos países, incluidos la Unión Europea y los Estados Unidos, para el tratamiento de pacientes adultos con tumor del estroma gastrointestinal (GIST) avanzado que han recibido tratamiento previo con 3 o más inhibidores de quinasa, incluido imatinib. ROMVIMZA® (vimseltinib) es un inhibidor de la quinasa aprobado en los Estados Unidos para pacientes adultos con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) sintomático para los cuales la resección quirúrgica podría causar un empeoramiento de la limitación funcional o morbilidad grave, y en la Unión Europea para pacientes adultos con TGCT asociado con un deterioro de la función física clínicamente relevante y en quienes las opciones quirúrgicas se han agotado o inducirían una morbilidad o discapacidad inaceptable. Para obtener más información, visite www.deciphera.com y síganos en LinkedIn y X (@Deciphera).

Acerca de Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Ono Pharmaceutical Co., Ltd. ofrece terapias innovadoras para pacientes de todo el mundo. Manteniendo su filosofía de “Dedicados a la lucha contra las enfermedades y el dolor”, Ono se dirige a áreas con necesidades médicas no cubiertas, incluidas la oncología, la inmunología y la neurología, y fomenta asociaciones con organizaciones académicas y de biotecnología para acelerar el descubrimiento de fármacos. A través de su filial, Deciphera Pharmaceuticals, Ono está acelerando el desarrollo clínico y las operaciones comerciales en EE. UU. y Europa para impulsar la expansión comercial global y promover su compromiso con la atención al paciente. Para obtener más información, visite el sitio web de la empresa en https://www.ono-pharma.com/en.

Nota de precaución sobre declaraciones prospectivas

En este comunicado de prensa, las declaraciones realizadas con respecto a planes, estimaciones, estrategias y creencias actuales, y otras declaraciones que no son hechos históricos, son declaraciones prospectivas sobre el desempeño futuro de la empresa. Estas declaraciones se basan en suposiciones y creencias actuales a la luz de la información actualmente disponible e implican riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos. Varios factores podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los analizados en las declaraciones prospectivas. Dichos factores incluyen, entre otros: (i) cambios en el entorno empresarial en el mercado farmacéutico y modificaciones de las leyes y regulaciones pertinentes, (ii) interrupciones en el suministro de productos debido al estancamiento o retrasos en la producción causados por desastres naturales, incendios, etc., (iii) la posibilidad de que las actividades de venta de productos nuevos y existentes no logren los resultados esperados, (iv) la aparición de nuevos efectos secundarios en los medicamentos posteriores a la comercialización, y (v) infracciones de derechos de propiedad intelectual por parte de terceros. La información sobre los productos farmacéuticos incluida en este comunicado de prensa no pretende constituir una publicidad o consejo médico.

Fuente: Deciphera Pharmaceuticals

Fuente: HealthDay

Historial de aprobación de tirabrutinib por la FDA

Más recursos de noticias

Alertas de medicamentos de FDA Medwatch

Daily MedNews

Noticias para profesionales de la salud

Aprobaciones de nuevos medicamentos

Solicitudes de nuevos medicamentos

Escasez de medicamentos

Ensayo clínico Resultados

Aprobaciones de medicamentos genéricos

Podcast de Drugs.com

Suscríbete a nuestro boletín

Cualquiera que sea su tema de interés, suscríbase a nuestros boletines para recibir lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.

Al corriente : 2026-02-18 13:38

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.