Deciphera Pharmaceuticals annonce l'acceptation par la Food and Drug Administration des États-Unis du dépôt d'une demande de nouveau médicament pour le tirabrutinib chez les patients atteints de PCNSL en rechute ou réfractaire

Traitement du : lymphome primitif du système nerveux central

Deciphera Pharmaceuticals annonce que la Food and Drug Administration des États-Unis a accepté le dépôt d'une demande de nouveau médicament pour le tirabrutinib chez les patients atteints de PCNSL en rechute ou réfractaire

OSAKA, Japon et WALTHAM, Massachusetts--(BUSINESS (Siège social : Osaka, Japon ; président et chef de l'exploitation : Toichi Takino ; « Ono »), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté le dépôt de la demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée pour le tirabrutinib, une tyrosine Bruton hautement sélective et irréversible de deuxième génération. inhibiteur de kinase, pour le traitement du lymphome primitif du système nerveux central (R/R PCNSL) récidivant ou réfractaire. La FDA a fixé la date d'action au 18 décembre 2026, en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

La soumission réglementaire est basée sur les résultats positifs de l'étude PROSPECT de phase 2

La FDA fixe la date de la PDUFA au 18 décembre 2026

"Le PCNSL R/R est une forme rare et agressive de lymphome non hodgkinien avec des résultats cliniques particulièrement médiocres. Les patients éprouvent souvent des difficultés et des retards dans le diagnostic, et une fois le diagnostic posé, il existe un besoin non satisfait important d'un traitement avec un profil de sécurité favorable", a déclaré Matthew L. Sherman, M.D., médecin-chef de Deciphera. « L'acceptation par la FDA de la NDA du tirabrutinib pour le dépôt est une étape passionnante car elle nous rapproche de notre objectif de fournir aux patients atteints de R/R PCNSL une nouvelle option de traitement importante. Le potentiel du Tirabrutinib en tant que société pharmaceutique spécialisée mondiale à répondre aux besoins non satisfaits des patients incarne notre philosophie d'entreprise et nous continuerons à nous concentrer sur le développement et la fourniture de médicaments innovants au bénéfice des patients du monde entier. »

La NDA est étayée par les résultats positifs de l'étude de phase 2 PROSPECT, présentés lors du congrès annuel 2025 de l'American Society for Clinical Oncology (ASCO), au cours duquel le tirabrutinib a démontré un taux de réponse global de 67 %, un taux de réponse complète de 44 % et un profil d'innocuité gérable. S'il est approuvé, le tirabrutinib sera le premier traitement par inhibiteur de BTK disponible dans le commerce aux États-Unis pour le traitement des patients atteints de PCNSL R/R, et le troisième traitement commercial pour le groupe Ono disponible aux États-Unis. L'étude recrute actuellement des patients atteints de PCNSL R/R dans un essai randomisé mondial de phase 3, qui servira d'étude de confirmation pour cette indication (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

À propos du tirabrutinib

Le tirabrutinib, découvert et développé par Ono Pharmaceutical Co., Ltd., est un inhibiteur sélectif très puissant de la BTK. La signalisation via le récepteur des cellules B (BCR) régule la prolifération et l'activation cellulaires et favorise la survie, la différenciation et l'expansion clonale des cellules B. La voie de signalisation BCR joue un rôle important dans un certain nombre de tumeurs malignes à cellules B. Au Japon, le tirabrutinib a été approuvé en mars 2020 pour le traitement du PCNSL R/R et lancé sous le nom commercial Velexbru® en mai 2020. Il a ensuite été approuvé pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström et du lymphome lymphoplasmocytaire en août 2020. Le tirabrutinib a été approuvé pour le traitement du PCNSL R/R en Corée du Sud en novembre 2021 et à Taiwan en février 2022.

À propos du PCNSL

Le PCNSL est un lymphome non hodgkinien (LNH) extra-ganglionnaire rare et agressif qui se limite au parenchyme cérébral, à la moelle épinière, à l'œil ou aux leptoméninges, sans atteinte systémique. Le taux d'incidence annuel du PCNSL est d'environ cinq cas pour 1 000 000 d'habitants aux États-Unis. Ce taux peut encore augmenter chez les personnes immunodéprimées âgées de 65 ans et plus. Les signes et symptômes présentés chez les patients atteints de PCNSL varient en fonction du site neuroanatomique de la lésion et comprennent la neuropathie crânienne, les symptômes neuropsychiatriques, les symptômes associés à une augmentation de la pression intracrânienne, les convulsions, les symptômes oculaires, les maux de tête, la dysmotilité, la neuropathie crânienne et la radiculopathie. Il existe un grand besoin non satisfait d’un traitement présentant un profil d’innocuité favorable, et les données guidant les approches thérapeutiques sont très limitées. Malgré des progrès récents entraînant une amélioration des résultats cliniques chez les patients nouvellement diagnostiqués avec PCNSL après un traitement d'induction, environ 20 à 30 pour cent des patients sont réfractaires au traitement initial, et jusqu'à 60 pour cent des patients finiront par rechuter. Pour en savoir plus sur R/R PCNSL, veuillez visiter navigatingpcnsl.com.

À propos de Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Deciphera, membre d'Ono Pharmaceutical Co., Ltd., est une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments importants et qui donne de l'espoir aux personnes atteintes de cancer, de maladies neurologiques et auto-immunes. Deciphera s'appuie sur sa plateforme exclusive d'inhibiteurs de kinases à contrôle de commutation et sur sa profonde expertise en biologie des kinases pour développer un large portefeuille de médicaments innovants. En plus de faire progresser plusieurs produits candidats de la plateforme Deciphera dans les études cliniques, QINLOCK® (ripretinib) est l'inhibiteur de kinase à contrôle de commutation de Deciphera approuvé dans de nombreux pays, dont l'Union européenne et les États-Unis, pour le traitement des patients adultes atteints d'une tumeur stromale gastro-intestinale avancée (GIST) qui ont reçu un traitement antérieur avec 3 inhibiteurs de kinase ou plus, dont l'imatinib. ROMVIMZA® (vimseltinib) est un inhibiteur de kinase approuvé aux États-Unis pour les patients adultes atteints d'une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT) symptomatique pour laquelle la résection chirurgicale entraînera potentiellement une aggravation d'une limitation fonctionnelle ou une morbidité sévère, et dans l'Union européenne pour les patients adultes atteints d'une TGCT associée à une détérioration de la fonction physique cliniquement pertinente et chez qui les options chirurgicales ont été épuisées ou induiraient une morbidité ou un handicap inacceptable. Pour plus d'informations, visitez www.deciphera.com et suivez-nous sur LinkedIn et X (@Deciphera).

À propos d'Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Ono Pharmaceutical Co., Ltd. propose des thérapies innovantes aux patients du monde entier. Fidèle à sa philosophie « Dédié à la lutte contre la maladie et la douleur », Ono cible les domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, notamment l'oncologie, l'immunologie et la neurologie, et favorise les partenariats avec des organisations universitaires et de biotechnologie pour accélérer la découverte de médicaments. Par l'intermédiaire de sa filiale Deciphera Pharmaceuticals, Ono accélère le développement clinique et les opérations commerciales aux États-Unis et en Europe pour stimuler l'expansion commerciale mondiale et renforcer son engagement envers les soins aux patients. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site Web de la société à l'adresse https://www.ono-pharma.com/en .

Mise en garde concernant les déclarations prospectives

Dans ce communiqué de presse, les déclarations faites concernant les plans, estimations, stratégies et convictions actuels, ainsi que d'autres déclarations qui ne constituent pas des faits historiques, constituent des déclarations prospectives sur les performances futures de la société. Ces déclarations sont basées sur des hypothèses et des convictions actuelles à la lumière des informations actuellement disponibles et impliquent des risques et des incertitudes connus et inconnus. Un certain nombre de facteurs pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux évoqués dans les déclarations prospectives. Ces facteurs comprennent, sans toutefois s'y limiter : (i) les changements dans l'environnement commercial sur le marché pharmaceutique et les modifications des lois et réglementations pertinentes, (ii) les perturbations de l'approvisionnement en produits dues à la stagnation ou aux retards de production causés par des catastrophes naturelles, des incendies, etc., (iii) la possibilité que les activités de vente de produits nouveaux et existants n'atteignent pas les résultats escomptés, (iv) l'émergence de nouveaux effets secondaires dans les médicaments après commercialisation et (v) les violations des droits de propriété intellectuelle par des tiers. Les informations sur les produits pharmaceutiques incluses dans ce communiqué de presse ne sont pas destinées à constituer une publicité ou un avis médical.

Source : Deciphera Pharmaceuticals

Source : HealthDay

Historique des approbations du Tirabrutinib par la FDA

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Publié : 2026-02-18 13:38

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