Deciphera Pharmaceuticals annuncia l'accettazione da parte della Food and Drug Administration statunitense della presentazione della domanda per un nuovo farmaco per tirabrutinib in pazienti con PCNSL recidivante o refrattario

Trattamento per: linfoma primario del sistema nervoso centrale

Deciphera Pharmaceuticals annuncia l'accettazione da parte della Food and Drug Administration statunitense della presentazione di una nuova domanda di farmaco per tirabrutinib in pazienti con PCNSL recidivante o refrattario

OSAKA, Giappone e WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) 17 febbraio 2026 --Deciphera Pharmaceuticals, membro di Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (sede centrale: Osaka, Giappone; Presidente e COO: Toichi Takino; “Ono”), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di depositare la domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) nell'ambito del percorso di approvazione accelerata per tirabrutinib, un farmaco altamente selettivo inibitore irreversibile della tirosina chinasi di Bruton di seconda generazione, per il trattamento del linfoma primario del sistema nervoso centrale recidivante o refrattario (R/R PCNSL). La FDA ha fissato una data di azione per il 18 dicembre 2026, ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

La presentazione normativa si basa sui risultati positivi dello studio PROSPECT di Fase 2

La FDA stabilisce la data PDUFA del 18 dicembre 2026

"Il PCNSL R/R è una forma rara e aggressiva di linfoma non Hodgkin con esiti clinici particolarmente sfavorevoli. I pazienti spesso incontrano difficoltà e ritardi nella diagnosi e, una volta diagnosticata, esiste un elevato bisogno insoddisfatto di un trattamento con un profilo di sicurezza favorevole", ha affermato Matthew L. Sherman, M.D., Chief Medical Officer di Deciphera. "L'accettazione da parte della FDA della NDA di tirabrutinib per la presentazione è un traguardo entusiasmante in quanto ci avvicina di un passo al nostro obiettivo di fornire ai pazienti con PCNSL R/R una nuova importante opzione terapeutica."

"Siamo molto lieti che la NDA per tirabrutinib sia stata accettata per la presentazione", ha affermato Toichi Takino, Presidente e COO di Ono Pharmaceutical Co., Ltd. "Questa è una pietra miliare importante sulla strada per espandere la nostra pipeline commerciale e raggiungere il nostro obiettivo di diventando un'azienda farmaceutica specializzata a livello globale, il potenziale di Tirabrutinib di rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti incarna la nostra filosofia aziendale e continueremo a concentrarci sullo sviluppo e sulla fornitura di farmaci innovativi a beneficio dei pazienti in tutto il mondo."

La NDA è supportata dai risultati positivi dello studio di fase 2 PROSPECT, presentato al meeting annuale dell'American Society for Clinical Oncology (ASCO) del 2025, in cui tirabrutinib ha dimostrato un tasso di risposta complessivo del 67%, un tasso di risposta completa del 44% e un profilo di sicurezza gestibile. Se approvato, tirabrutinib sarà la prima terapia con inibitore di BTK disponibile in commercio negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti con PCNSL R/R e la terza terapia commerciale per il gruppo Ono disponibile negli Stati Uniti. Lo studio sta attualmente reclutando pazienti con PCNSL R/R in uno studio globale randomizzato di fase 3, che fungerà da studio di conferma per questa indicazione (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

Informazioni su Tirabrutinib

Tirabrutinib, scoperto e sviluppato da Ono Pharmaceutical Co., Ltd., è un inibitore selettivo della BTK molto potente. La segnalazione attraverso il recettore delle cellule B (BCR) regola la proliferazione e l'attivazione cellulare e promuove la sopravvivenza, la differenziazione e l'espansione clonale delle cellule B. La via di segnalazione del BCR svolge un ruolo importante in una serie di tumori maligni delle cellule B. In Giappone, tirabrutinib è stato approvato nel marzo 2020 per il trattamento della PCNSL R/R e lanciato con il nome commerciale di Velexbru® nel maggio 2020. Successivamente è stato approvato per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom e del linfoma linfoplasmocitico nell'agosto 2020. Tirabrutinib è stato approvato per il trattamento della PCNSL R/R in Corea del Sud nel novembre 2021 e a Taiwan a febbraio 2022.

Informazioni su PCNSL

Il PCNSL è un linfoma non Hodgkin (NHL) extranodale raro e aggressivo, confinato al parenchima cerebrale, al midollo spinale, all'occhio o alle leptomeningi senza coinvolgimento sistemico. Il tasso di incidenza annuale del PCNSL è di circa cinque casi su 1.000.000 di persone negli Stati Uniti. Il tasso può aumentare ulteriormente tra le persone immunocompromesse di età pari o superiore a 65 anni. I segni e i sintomi presentati nei pazienti con PCNSL variano a seconda della sede neuroanatomica della lesione e comprendono neuropatia cranica, sintomi neuropsichiatrici, sintomi associati ad aumento della pressione intracranica, convulsioni, sintomi oculari, mal di testa, dismotilità, neuropatia cranica e radicolopatia. Esiste un elevato bisogno insoddisfatto di un trattamento con un profilo di sicurezza favorevole e i dati che guidano gli approcci terapeutici sono molto limitati. Nonostante i recenti progressi che hanno portato al miglioramento degli esiti clinici nei pazienti con nuova diagnosi di PCNSL dopo un trattamento di induzione, circa il 20-30% dei pazienti è refrattario al trattamento iniziale e fino al 60% dei pazienti alla fine avrà una recidiva. Per ulteriori informazioni su R/R PCNSL, visitare navigatingpcnsl.com.

Informazioni su Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Deciphera, membro di Ono Pharmaceutical Co., Ltd., è un'azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di nuovi importanti farmaci e nel fornire speranza alle persone affette da cancro e malattie neurologiche e autoimmuni. Deciphera sta sfruttando la sua piattaforma proprietaria di inibitori della chinasi a controllo di commutazione e la profonda esperienza nella biologia delle chinasi per sviluppare un ampio portafoglio di farmaci innovativi. Oltre a promuovere numerosi prodotti candidati della piattaforma Deciphera negli studi clinici, QINLOCK® (ripretinib) è l'inibitore della chinasi switch-control di Deciphera approvato in molti paesi, tra cui l'Unione Europea e gli Stati Uniti, per il trattamento di pazienti adulti con tumore stromale gastrointestinale (GIST) avanzato che hanno ricevuto un precedente trattamento con 3 o più inibitori della chinasi, incluso imatinib. ROMVIMZA® (vimseltinib) è un inibitore della chinasi approvato negli Stati Uniti per pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico per il quale la resezione chirurgica causerà potenzialmente un peggioramento della limitazione funzionale o una grave morbilità, e nell'Unione Europea per pazienti adulti con TGCT associato a deterioramento della funzione fisica clinicamente rilevante e nei quali le opzioni chirurgiche sono state esaurite o indurrebbero morbilità o disabilità inaccettabili. Per ulteriori informazioni, visita www.deciphera.com e seguici su LinkedIn e X (@Deciphera).

Informazioni su Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Ono Pharmaceutical Co., Ltd. fornisce terapie innovative a pazienti in tutto il mondo. Sostenendo la sua filosofia di “dedicazione alla lotta contro le malattie e il dolore”, Ono si rivolge ad aree con esigenze mediche insoddisfatte, tra cui oncologia, immunologia e neurologia, e promuove partnership con organizzazioni accademiche e biotecnologiche per accelerare la scoperta di farmaci. Attraverso la sua affiliata Deciphera Pharmaceuticals, Ono sta accelerando lo sviluppo clinico e le operazioni commerciali negli Stati Uniti e in Europa per promuovere l'espansione del business globale e promuovere il proprio impegno nella cura dei pazienti. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web dell'azienda all'indirizzo https://www.ono-pharma.com/en.

Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

Nel presente comunicato stampa, le dichiarazioni fatte in merito a piani, stime, strategie e convinzioni attuali e altre dichiarazioni che non sono fatti storici sono dichiarazioni previsionali sulla performance futura dell'azienda. Queste dichiarazioni si basano su ipotesi e convinzioni attuali alla luce delle informazioni attualmente disponibili e comportano rischi e incertezze noti e sconosciuti. Una serie di fattori potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli discussi nelle dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono, ma non sono limitati a: (i) cambiamenti nel contesto aziendale nel mercato farmaceutico e modifiche alle leggi e ai regolamenti pertinenti, (ii) interruzioni nella fornitura di prodotti dovute a stagnazione o ritardi nella produzione causati da disastri naturali, incendi, ecc., (iii) la possibilità che le attività di vendita di prodotti nuovi ed esistenti non raggiungano i risultati attesi, (iv) l'emergere di nuovi effetti collaterali nei farmaci post-marketing e (v) violazioni dei diritti di proprietà intellettuale da parte di terzi. Le informazioni sui prodotti farmaceutici incluse nel presente comunicato stampa non intendono costituire pubblicità o consulenza medica.

Fonte: Deciphera Pharmaceuticals

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA per il tirabrutinib

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Pubblicato : 2026-02-18 13:38

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