デシフェラ・ファーマシューティカルズ、再発または難治性PCNSL患者に対するティラブルチニブの新薬申請が米国食品医薬品局に受理されたことを発表

治療法: 原発性中枢神経系リンパ腫

デシフェラ・ファーマシューティカルズ、再発または難治性のPCNSL患者に対するティラブルチニブの新薬申請が米国食品医薬品局に受理されたことを発表

大阪、日本、ウォルサム、マサチューセッツ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 小野薬品工業株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長兼COO：滝野東一、以下「小野」）の一員であるデシフェラ・ファーマシューティカルズは本日、米国食品医薬品局（FDA）が高選択性薬剤ティラブルチニブの早期承認経路に基づく新薬申請（NDA）の提出を受理したと発表しました。再発性または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫 (R/R PCNSL) の治療用の不可逆的な第 2 世代ブルトンチロシンキナーゼ阻害剤。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) に基づき、アクションの日付を 2026 年 12 月 18 日に設定しました。

規制当局への提出は、第 2 相 PROSPECT 試験の肯定的な結果に基づいています

FDA は、PDUFA の日付を 2026 年 12 月 18 日に設定

「R/R PCNSL は、稀で進行性の非ホジキンリンパ腫であり、特に臨床転帰が不良です。患者は診断の困難や遅れを経験することが多く、一旦診断されると、良好な安全性プロファイルを備えた治療に対する満たされていないニーズが高くなります」と Deciphera の首席医療責任者である Matthew L. Sherman 医師は述べています。「FDAがティラブルチニブの申請用NDAを受理したことは、R/RのPCNSL患者に重要な新たな治療選択肢を提供するという私たちの目標に一歩近づくことになるため、エキサイティングなマイルストーンです。」

「ティラブルチニブの申請用NDAが受理されたことを非常に嬉しく思います」と小野薬品工業株式会社の社長兼最高執行責任者（COO）の滝野東一氏は述べた。「これは当社の商業パイプラインを拡大する上で重要なマイルストーンです」そして、世界的なスペシャリティファーマになるという私たちの目標を達成することは、満たされていない患者のニーズに対処するティラブルチニブの可能性を体現しており、私たちは世界中の患者に利益をもたらす革新的な医薬品の開発と提供に引き続き注力していきます。」

NDA は、2025 年の米国臨床腫瘍学会 (ASCO) 年次総会で発表された第 2 相 PROSPECT 試験の肯定的な結果によって裏付けられています。この試験では、ティラブルチニブの全奏効率が 67%、完全奏効率が 44%、管理可能な安全性プロファイルが実証されました。ティラブルチニブが承認されれば、R/R PCNSL患者の治療に米国で市販されている初のBTK阻害剤療法となり、小野グループにとって米国で利用可能な3番目の商業療法となる。この研究は現在、世界的な第3相ランダム化試験でR/R PCNSL患者を募集しており、この適応症の確認研究として機能する(ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

ティラブルチニブについて

小野薬品工業株式会社によって発見および開発されたティラブルチニブは、非常に強力な選択的 BTK 阻害剤です。 B 細胞受容体 (BCR) を介したシグナル伝達は、細胞の増殖と活性化を調節し、B 細胞の生存、分化、クローン増殖を促進します。 BCR シグナル伝達経路は、多くの B 細胞悪性腫瘍において重要な役割を果たしています。日本では、ティラブルチニブがR/R PCNSLの治療薬として2020年3月に承認され、2020年5月にVelexbru®の商品名で発売されました。その後、2020年8月にワルデンシュトレームマクログロブリン血症およびリンパ形質細胞性リンパ腫の治療薬として承認されました。ティラブルチニブは、韓国では2021年11月に、台湾ではR/R PCNSLの治療薬として承認されました。 2022 年 2 月。

PCNSL について

PCNSL は、脳実質、脊髄、眼、または軟髄膜に限定され、全身性の病変を伴わない、まれで悪性度の高い節外非ホジキンリンパ腫 (NHL) です。 PCNSL の年間発生率は、米国では人口 100 万人あたり約 5 人です。65 歳以上の免疫力が低下している人々では、この発生率はさらに増加する可能性があります。 PCNSL患者に現れる徴候および症状は、病変の神経解剖学的部位によって異なり、脳神経障害、精神神経症状、頭蓋内圧の上昇に伴う症状、発作、眼症状、頭痛、運動障害、脳神経障害、および神経根障害が含まれます。良好な安全性プロファイルを備えた治療に対する高いニーズが満たされておらず、治療アプローチを導くデータは非常に限られています。導入治療後に新たにPCNSLと診断された患者の臨床転帰は最近の進歩で改善しているにもかかわらず、約20～30パーセントの患者は初期治療に抵抗性であり、最大60パーセントの患者が最終的には再発する。 R/R PCNSL の詳細については、navigatingpcnsl.com をご覧ください。

Deciphera Pharmaceuticals Inc. について

小野薬品工業株式会社の一員であるディシフェラは、重要な新薬の発見、開発、商品化に注力し、がん、神経疾患、自己免疫疾患とともに生きる人々に希望を与えることに重点を置いたバイオ医薬品会社です。 Deciphera は、独自のスイッチ制御キナーゼ阻害剤プラットフォームとキナーゼ生物学の深い専門知識を活用して、革新的な医薬品の幅広いポートフォリオを開発しています。 Deciphera のプラットフォームから複数の製品候補の臨床研究を進めることに加えて、QINLOCK® (リプレチニブ) は Deciphera のスイッチ制御キナーゼ阻害剤であり、イマチニブを含む 3 種類以上のキナーゼ阻害剤による以前の治療を受けた進行性消化管間質腫瘍 (GIST) の成人患者の治療として欧州連合および米国を含む多くの国で承認されています。 ROMVIMZA®（ビムセルチニブ）は、外科的切除により機能制限の悪化または重度の罹患率の悪化を引き起こす可能性がある症候性腱滑膜巨細胞腫瘍（TGCT）の成人患者向けに米国で承認され、臨床的に関連する身体機能の低下を伴い、外科的選択肢が枯渇した、または許容できない罹患率または障害を引き起こす可能性があるTGCTの成人患者向けに欧州連合で承認されたキナーゼ阻害剤です。詳細については、www.ciphera.com にアクセスし、LinkedIn および X (@Deciphera) をフォローしてください。

小野薬品工業株式会社について

小野薬品工業株式会社は、世界中の患者に革新的な治療法を提供しています。小野薬品工業は、「病気と痛みとの闘いに専念する」という理念を掲げ、腫瘍学、免疫学、神経学などの満たされていない医療ニーズのある分野をターゲットにし、創薬を加速するために学術機関やバイオテクノロジー機関とのパートナーシップを促進しています。小野薬品は関連会社であるデシフェラ・ファーマシューティカルズを通じて、米国と欧州での臨床開発と商業運営を加速させ、世界的な事業拡大を推進し、患者ケアへの取り組みをさらに推進している。詳細については、同社の Web サイト https://www.ono-pharma.com/en をご覧ください。

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出典: Deciphera Pharmaceuticals

出典: HealthDay

ティラブルチニブ FDA の承認履歴

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投稿しました : 2026-02-18 13:38

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