Deciphera Pharmaceuticals kondigt aanvaarding door de Amerikaanse Food and Drug Administration aan voor het indienen van een nieuwe medicijnaanvraag voor tirabrutinib bij patiënten met recidiverende of refractaire PCNSL

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Primair lymfoom van het centrale zenuwstelsel

Deciphera Pharmaceuticals kondigt aanvaarding door de Amerikaanse Food and Drug Administration aan voor het indienen van een nieuwe medicijnaanvraag voor Tirabrutinib bij patiënten met recidiverende of refractaire PCNSL

OSAKA, Japan en WALTHAM, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) 17 februari 2026 --Deciphera Pharmaceuticals, lid van Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (hoofdkantoor: Osaka, Japan; president en COO: Toichi Takino; “Ono”), heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ingestemd met het indienen van de New Drug Application (NDA) onder het versnelde goedkeuringstraject voor tirabrutinib, een zeer selectieve onomkeerbare Bruton-tyrosinekinaseremmer van de tweede generatie, voor de behandeling van recidiverend of refractair primair lymfoom van het centrale zenuwstelsel (R/R PCNSL). De FDA heeft op grond van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) een actiedatum vastgesteld van 18 december 2026.

  • Regelgevende indiening is gebaseerd op positieve resultaten uit de Fase 2 PROSPECT-studie
  • FDA stelt PDUFA-datum vast op 18 december 2026

    • "R/R PCNSL is een zeldzame en agressieve vorm van non-Hodgkin-lymfoom met bijzonder slechte klinische resultaten. Patiënten ervaren vaak problemen en vertragingen bij het stellen van de diagnose, en zodra bij hen de diagnose is gesteld, is er een grote onvervulde behoefte aan een behandeling met een gunstig veiligheidsprofiel", aldus Matthew L. Sherman, M.D., Chief Medical Officer van Deciphera. “De acceptatie door de FDA van de geheimhoudingsverklaring voor tirabrutinib voor indiening is een opwindende mijlpaal, omdat het ons een stap dichter brengt bij ons doel om patiënten met R/R PCNSL een belangrijke nieuwe behandelingsoptie te bieden.”

    “We zijn erg blij dat de geheimhoudingsverklaring voor tirabrutinib is aanvaard voor indiening”, aldus Toichi Takino, president en COO van Ono Pharmaceutical Co., Ltd. “Dit is een belangrijke mijlpaal op weg naar het uitbreiden van onze commerciële pijplijn en het bereiken van ons doel om Het potentieel van Tirabrutinib om onvervulde behoeften van patiënten aan te pakken, belichaamt onze bedrijfsfilosofie en we zullen ons blijven concentreren op het ontwikkelen en leveren van innovatieve medicijnen waar patiënten wereldwijd van kunnen profiteren.”

    De geheimhoudingsverklaring wordt ondersteund door de positieve resultaten van de Fase 2 PROSPECT-studie, gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Clinical Oncology (ASCO) in 2025, waar tirabrutinib een algemeen responspercentage van 67%, een volledig responspercentage van 44% en een beheersbaar veiligheidsprofiel liet zien. Indien goedgekeurd, zal tirabrutinib de eerste BTK-remmertherapie zijn die commercieel verkrijgbaar is in de VS voor de behandeling van patiënten met R/R PCNSL, en de derde commerciële therapie voor de Ono-groep die beschikbaar is in de VS. De studie recruteert momenteel patiënten met R/R PCNSL in een wereldwijd gerandomiseerd fase 3-onderzoek, dat zal dienen als bevestigend onderzoek voor deze indicatie (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

    Over Tirabrutinib

    Tirabrutinib, ontdekt en ontwikkeld door Ono Pharmaceutical Co., Ltd., is een zeer krachtige selectieve BTK-remmer. Signalering via de B-celreceptor (BCR) reguleert de cellulaire proliferatie en activering, en bevordert de overleving, differentiatie en klonale expansie van B-cellen. De BCR-signaleringsroute speelt een belangrijke rol bij een aantal B-celmaligniteiten. In Japan werd tirabrutinib in maart 2020 goedgekeurd voor de behandeling van R/R PCNSL en in mei 2020 gelanceerd onder de handelsnaam Velexbru®. Het werd vervolgens in augustus 2020 goedgekeurd voor de behandeling van Waldenstrom-macroglobulinemie en lymfoplasmacytisch lymfoom. Tirabrutinib werd in november 2021 in Zuid-Korea en in februari 2021 in Taiwan goedgekeurd voor de behandeling van R/R PCNSL. 2022.

    Over PCNSL

    PCNSL is een zeldzaam en agressief extranodaal non-Hodgkinlymfoom (NHL) dat beperkt is tot het hersenparenchym, het ruggenmerg, het oog of de leptomeningen zonder systemische betrokkenheid. De jaarlijkse incidentie van PCNSL bedraagt ​​ongeveer vijf gevallen per 1.000.000 mensen in de VS. Dit percentage kan verder stijgen onder mensen met een verzwakt immuunsysteem van 65 jaar en ouder. De tekenen en symptomen die zich voordoen bij patiënten met PCNSL variëren afhankelijk van de neuroanatomische plaats van de laesie en omvatten craniale neuropathie, neuropsychiatrische symptomen, symptomen geassocieerd met verhoogde intracraniale druk, toevallen, oculaire symptomen, hoofdpijn, dysmotiliteit, craniale neuropathie en radiculopathie. Er is een grote onvervulde behoefte aan een behandeling met een gunstig veiligheidsprofiel, en de gegevens die therapeutische benaderingen begeleiden zijn zeer beperkt. Ondanks de recente vooruitgang die heeft geresulteerd in de verbetering van de klinische resultaten bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met PCNSL na een inductiebehandeling, is ongeveer 20 tot 30 procent van de patiënten ongevoelig voor de initiële behandeling en zal tot 60 procent van de patiënten uiteindelijk terugvallen. Ga voor meer informatie over R/R PCNSL naar navigatingpcnsl.com.

    Over Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Deciphera, lid van Ono Pharmaceutical Co., Ltd., is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van belangrijke nieuwe medicijnen en het bieden van hoop aan mensen die leven met kanker, neurologische ziekten en auto-immuunziekten. Deciphera maakt gebruik van haar gepatenteerde platform voor kinaseremmers met schakelaarcontrole en diepgaande expertise in kinasebiologie om een ​​breed portfolio van innovatieve medicijnen te ontwikkelen. Naast het bevorderen van meerdere productkandidaten uit het Deciphera-platform in klinische onderzoeken, is QINLOCK® (ripretinib) de switch-control kinaseremmer van Deciphera die in veel landen, waaronder de Europese Unie en de Verenigde Staten, is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met gevorderde gastro-intestinale stromale tumor (GIST) die eerder zijn behandeld met 3 of meer kinaseremmers, waaronder imatinib. ROMVIMZA® (vimseltinib) is een kinaseremmer die in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor volwassen patiënten met symptomatische tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT) waarbij chirurgische resectie mogelijk een verergering van de functionele beperking of ernstige morbiditeit zal veroorzaken, en in de Europese Unie voor volwassen patiënten met TGCT geassocieerd met klinisch relevante verslechtering van het fysiek functioneren en bij wie de chirurgische opties zijn uitgeput of onaanvaardbare morbiditeit of invaliditeit zouden veroorzaken. Ga voor meer informatie naar www.deciphera.com en volg ons op LinkedIn en X (@Deciphera).

    Over Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

    Ono Pharmaceutical Co., Ltd. levert innovatieve therapieën voor patiënten over de hele wereld. Ono handhaaft zijn filosofie van 'Toegewijd aan de strijd tegen ziekten en pijn' en richt zich op gebieden met onvervulde medische behoeften, waaronder oncologie, immunologie en neurologie, en bevordert partnerschappen met academische en biotechorganisaties om de ontdekking van geneesmiddelen te versnellen. Via haar dochteronderneming Deciphera Pharmaceuticals versnelt Ono de klinische ontwikkeling en commerciële activiteiten in de VS en Europa om de wereldwijde bedrijfsexpansie te stimuleren en haar inzet voor patiëntenzorg te vergroten. Voor meer informatie kunt u de website van het bedrijf bezoeken op https://www.ono-pharma.com/en.

    Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

    In dit persbericht zijn uitspraken gedaan met betrekking tot huidige plannen, schattingen, strategieën en overtuigingen, en andere uitspraken die geen historische feiten zijn, toekomstgerichte uitspraken over de toekomstige prestaties van het bedrijf. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige aannames en overtuigingen in het licht van de momenteel beschikbare informatie en brengen bekende en onbekende risico's en onzekerheden met zich mee. Een aantal factoren kan ertoe leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden besproken. Dergelijke factoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot: (i) veranderingen in het zakelijke klimaat op de farmaceutische markt en wijzigingen in relevante wet- en regelgeving, (ii) verstoringen van het productaanbod als gevolg van stagnatie of vertragingen in de productie veroorzaakt door natuurrampen, branden, enz., (iii) de mogelijkheid dat verkoopactiviteiten voor nieuwe en bestaande producten niet de verwachte resultaten opleveren, (iv) de opkomst van nieuwe bijwerkingen bij post-marketing medicijnen, en (v) inbreuken op intellectuele eigendomsrechten door derden. De informatie over farmaceutische producten in dit persbericht is niet bedoeld als advertentie of als medisch advies.

    Bron: Deciphera Pharmaceuticals

    Bron: HealthDay

    Tirabrutinib FDA-goedkeuringsgeschiedenis

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidswerkers
  • Nieuwe medicijngoedkeuringen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Geneesmiddelentekorten
  • Klinische proef Resultaten
  • Generieke geneesmiddelengoedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-02-18 13:38

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden