Deciphera Pharmaceuticals ogłasza zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na złożenie wniosku o nowy lek dla tirabrutynibu u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie PCNSL

Leczenie: pierwotnego chłoniaka ośrodkowego układu nerwowego

Firma Deciphera Pharmaceuticals ogłasza zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na złożenie wniosku o nowy lek dla tirabrutynibu u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie PCNSL

OSAKA, Japonia i WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) 17 lutego 2026 r. Firma Deciphera Pharmaceuticals, spółka należąca do Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (siedziba główna: Osaka, Japonia; prezes i dyrektor operacyjny: Toichi Takino; „Ono”), ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na złożenie wniosku o nowy lek (NDA) w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania tirabrutynibu, wysoce selektywny nieodwracalny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona drugiej generacji, do leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie pierwotnego chłoniaka ośrodkowego układu nerwowego (R/R PCNSL). Zgodnie z ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) FDA ustaliła datę podjęcia działań na 18 grudnia 2026 r.

Przesłanie informacji do organów regulacyjnych opiera się na pozytywnych wynikach badania PROSPECT fazy 2.

FDA ustala datę PDUFA na 18 grudnia 2026 r.

„R/R PCNSL to rzadka i agresywna postać chłoniaka nieziarniczego o szczególnie słabych wynikach klinicznych. Pacjenci często doświadczają trudności i opóźnień w diagnozie, a po zdiagnozowaniu istnieje duża niezaspokojona potrzeba leczenia o korzystnym profilu bezpieczeństwa” – powiedział Matthew L. Sherman, MD, dyrektor medyczny firmy Deciphera. „Zaakceptowanie przez FDA umowy NDA dotyczącej tirabrutynibu do zgłoszenia jest ekscytującym kamieniem milowym, ponieważ przybliża nas o krok do naszego celu, jakim jest zapewnienie pacjentom z R/R PCNSL ważnej nowej opcji leczenia.”

„Jesteśmy bardzo zadowoleni, że umowa NDA dotycząca tirabrutynibu została przyjęta do zgłoszenia” – powiedział Toichi Takino, prezes i dyrektor operacyjny Ono Pharmaceutical Co., Ltd. „To ważny kamień milowy na drodze do rozszerzenia naszych linii komercyjnych i osiągnięcia nasz cel, jakim jest osiągnięcie pozycji globalnej firmy farmaceutycznej specjalizującej się w potencjale tirabrutynibu w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb pacjentów, ucieleśnia filozofię naszej firmy i będziemy w dalszym ciągu koncentrować się na opracowywaniu i dostarczaniu innowacyjnych leków z korzyścią dla pacjentów na całym świecie.”

NDA potwierdzają pozytywne wyniki badania fazy 2 PROSPECT zaprezentowane podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2025 r., podczas którego tirabrutynib wykazał ogólny odsetek odpowiedzi na poziomie 67%, odsetek całkowitych odpowiedzi na poziomie 44% oraz możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa. Jeśli zostanie zatwierdzony, tirabrutynib będzie pierwszą komercyjną terapią inhibitorem BTK dostępną w USA do leczenia pacjentów z R/R PCNSL i trzecią komercyjną terapią dla grupy Ono dostępną w USA. Do badania obecnie trwa rekrutacja pacjentów z R/R PCNSL w globalnym randomizowanym badaniu III fazy, które posłuży jako badanie potwierdzające dla tego wskazania (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

O tirabrutynibie

Tirabrutynib, odkryty i opracowany przez Ono Pharmaceutical Co., Ltd., jest bardzo silnym selektywnym inhibitorem BTK. Przekazywanie sygnałów przez receptor komórek B (BCR) reguluje proliferację i aktywację komórek oraz wspomaga przeżycie, różnicowanie i ekspansję klonalną komórek B. Szlak sygnałowy BCR odgrywa ważną rolę w wielu nowotworach złośliwych z limfocytów B. W Japonii tirabrutynib został zatwierdzony w marcu 2020 r. do leczenia R/R PCNSL i wprowadzony na rynek pod nazwą handlową Velexbru® w maju 2020 r. Następnie został zatwierdzony do leczenia makroglobulinemii Waldenstroma i chłoniaka limfoplazmatycznego w sierpniu 2020 r. Tirabrutynib został zatwierdzony do leczenia R/R PCNSL w Korei Południowej w listopadzie 2021 r. i na Tajwanie w lutym 2022.

O PCNSL

PCNSL to rzadki i agresywny pozawęzłowy chłoniak nieziarniczy (NHL), który ogranicza się do miąższu mózgu, rdzenia kręgowego, oka lub opon mózgowo-rdzeniowych i nie powoduje zajęcia ogólnoustrojowego. Roczny wskaźnik zapadalności na PCNSL w USA wynosi około pięciu przypadków na 1 000 000 osób. Wskaźnik ten może jeszcze wzrosnąć wśród osób z obniżoną odpornością w wieku 65 lat i starszych. Objawy przedmiotowe i podmiotowe występujące u pacjentów z PCNSL różnią się w zależności od neuroanatomicznego umiejscowienia zmiany i obejmują neuropatię czaszkową, objawy neuropsychiatryczne, objawy związane ze zwiększonym ciśnieniem wewnątrzczaszkowym, drgawki, objawy oczne, ból głowy, zaburzenia motoryki, neuropatię czaszkową i radikulopatię. Istnieje duża niezaspokojona potrzeba leczenia o korzystnym profilu bezpieczeństwa, a dane dotyczące podejść terapeutycznych są bardzo ograniczone. Pomimo niedawnego postępu skutkującego poprawą wyników klinicznych u nowo zdiagnozowanych pacjentów z PCNSL po leczeniu indukcyjnym, około 20 do 30 procent pacjentów jest opornych na leczenie początkowe, a nawet u 60 procent pacjentów ostatecznie nastąpi nawrót choroby. Aby dowiedzieć się więcej o R/R PCNSL, odwiedź stronę navigatingpcnsl.com.

O firmie Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Deciphera, członek Ono Pharmaceutical Co., Ltd., to firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji ważnych nowych leków oraz zapewnianiu nadziei osobom cierpiącym na nowotwory, choroby neurologiczne i autoimmunologiczne. Deciphera wykorzystuje swoją zastrzeżoną platformę inhibitorów kinaz typu switch-control oraz głęboką wiedzę specjalistyczną z zakresu biologii kinaz, aby opracować szeroką gamę innowacyjnych leków. Oprócz wspierania wielu kandydatów na produkty z platformy Deciphera w badaniach klinicznych, QINLOCK® (rypretynib) jest inhibitorem kinazy kontrolującej zmianę, zatwierdzonym w wielu krajach, w tym w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych, do leczenia dorosłych pacjentów z zaawansowanym guzem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST), którzy byli wcześniej leczeni 3 lub większą liczbą inhibitorów kinaz, w tym imatynibem. ROMVIMZA® (wimseltynib) to inhibitor kinazy zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do stosowania u dorosłych pacjentów z objawowym guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej (TGCT), w przypadku którego resekcja chirurgiczna może potencjalnie spowodować pogorszenie ograniczenia czynnościowego lub ciężką zachorowalność, oraz w Unii Europejskiej dla dorosłych pacjentów z TGCT związanym z klinicznie istotnym pogorszeniem funkcji fizycznych i u których opcje chirurgiczne zostały wyczerpane lub spowodowałyby nieakceptowalną zachorowalność lub niepełnosprawność. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.deciphera.com i śledź nas na LinkedIn i X (@Deciphera).

O Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Ono Pharmaceutical Co., Ltd. dostarcza innowacyjne terapie pacjentom na całym świecie. Podtrzymując swoją filozofię „Oddanej walce z chorobami i bólem”, Ono koncentruje się na obszarach o niezaspokojonych potrzebach medycznych, w tym onkologii, immunologii i neurologii, a także wspiera partnerstwa z organizacjami akademickimi i biotechnologicznymi w celu przyspieszenia odkrywania leków. Poprzez swoją spółkę zależną Deciphera Pharmaceuticals firma Ono przyspiesza rozwój kliniczny i działalność komercyjną w USA i Europie, aby stymulować globalną ekspansję biznesową i zwiększać swoje zaangażowanie w opiekę nad pacjentami. Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem https://www.ono-pharma.com/en.

Uwaga ostrzegawcza dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości

Zawarte w tej informacji prasowej stwierdzenia dotyczące bieżących planów, szacunków, strategii i przekonań oraz inne stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość i dotyczącymi przyszłych wyników firmy. Stwierdzenia te opierają się na bieżących założeniach i przekonaniach w świetle aktualnie dostępnych informacji i wiążą się ze znanym i nieznanym ryzykiem oraz niepewnością. Szereg czynników może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych omówionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Czynniki takie obejmują między innymi: (i) zmiany w otoczeniu biznesowym na rynku farmaceutycznym oraz zmiany w odpowiednich przepisach ustawowych i wykonawczych, (ii) zakłócenia w dostawach produktów na skutek stagnacji lub opóźnień w produkcji spowodowanych klęskami żywiołowymi, pożarami itp., (iii) możliwość, że działania sprzedażowe nowych i istniejących produktów mogą nie przynieść oczekiwanych rezultatów, (iv) pojawienie się nowych skutków ubocznych leków po wprowadzeniu ich do obrotu oraz (v) naruszenia praw własności intelektualnej przez osoby trzecie. Informacje o produktach farmaceutycznych zawarte w tej informacji prasowej nie mają na celu reklamy ani porady medycznej.

Źródło: Deciphera Pharmaceuticals

Źródło: HealthDay

Historia zatwierdzeń tirabrutynibu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-02-18 13:38

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.