Deciphera Pharmaceuticals anuncia aceitação pela Food and Drug Administration dos EUA para registro de pedido de novo medicamento para tirabrutinibe em pacientes com PCNSL recidivante ou refratário

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Tratamento para: Linfoma primário do sistema nervoso central

Deciphera Pharmaceuticals anuncia aceitação pela Food and Drug Administration dos EUA para registro de pedido de novo medicamento para tirabrutinibe em pacientes com PCNSL recidivante ou refratário

OSAKA, Japão e WALTHAM, Mass.--(BUSINESS WIRE) 17 de fevereiro de 2026 --Deciphera Pharmaceuticals, membro da Ono Pharmaceutical Co., Ltd. (Sede: Osaka, Japão; Presidente e COO: Toichi Takino; “Ono”), anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o registro do Pedido de Novo Medicamento (NDA) sob o caminho de aprovação acelerada para tirabrutinibe, um medicamento altamente seletivo inibidor irreversível da tirosina quinase de Bruton de segunda geração, para o tratamento de linfoma primário do sistema nervoso central recidivante ou refratário (R/R PCNSL). A FDA definiu uma data de ação para 18 de dezembro de 2026, de acordo com a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA).

  • A submissão regulatória é baseada em resultados positivos do Estudo PROSPECT de Fase 2
  • A FDA define a data do PDUFA para 18 de dezembro de 2026

    • "R/R PCNSL é uma forma rara e agressiva de linfoma não-Hodgkin com resultados clínicos particularmente ruins. Os pacientes muitas vezes experimentam dificuldade e atraso no diagnóstico e, uma vez diagnosticados, há uma grande necessidade não atendida de um tratamento com um perfil de segurança favorável", disse Matthew L. Sherman, M.D., Diretor Médico da Deciphera. “A aceitação pelo FDA do NDA do tirabrutinibe para arquivamento é um marco emocionante, pois nos aproxima um passo de nosso objetivo de fornecer aos pacientes com R/R PCNSL uma nova opção de tratamento importante.” O potencial do tirabrutinibe para atender às necessidades não atendidas dos pacientes incorpora nossa filosofia corporativa e continuaremos a nos concentrar no desenvolvimento e fornecimento de medicamentos inovadores para beneficiar pacientes em todo o mundo.”

    O NDA é apoiado pelos resultados positivos do estudo PROSPECT de Fase 2, apresentado na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2025, na qual o tirabrutinib demonstrou uma taxa de resposta global de 67%, uma taxa de resposta completa de 44% e um perfil de segurança controlável. Se aprovado, o tirabrutinibe será a primeira terapia com inibidor de BTK comercialmente disponível nos EUA para o tratamento de pacientes com R/R PCNSL, e a terceira terapia comercial para o grupo Ono disponível nos EUA. O estudo está atualmente recrutando pacientes com R/R PCNSL em um ensaio randomizado global de Fase 3, que servirá como um estudo confirmatório para esta indicação (ClinicalTrials.gov NCT07104032.)

    Sobre o Tirabrutinibe

    O tirabrutinibe, descoberto e desenvolvido pela Ono Pharmaceutical Co., Ltd., é um inibidor seletivo de BTK altamente potente. A sinalização através do receptor de células B (BCR) regula a proliferação e ativação celular e promove a sobrevivência, diferenciação e expansão clonal de células B. A via de sinalização BCR desempenha um papel importante em várias malignidades de células B. No Japão, o tirabrutinibe foi aprovado em março de 2020 para o tratamento de PCNSL R/R e lançado sob o nome comercial de Velexbru® em maio de 2020. Posteriormente, foi aprovado para o tratamento de macroglobulinemia de Waldenstrom e linfoma linfoplasmocitário em agosto de 2020. O tirabrutinibe foi aprovado para o tratamento de PCNSL R/R na Coreia do Sul em novembro de 2021 e em Taiwan em fevereiro de 2022.

    Sobre PCNSL

    PCNSL é um linfoma não-Hodgkin (LNH) extranodal raro e agressivo que está confinado ao parênquima cerebral, medula espinhal, olho ou leptomeninges sem envolvimento sistêmico. A taxa de incidência anual de PCNSL é de aproximadamente cinco casos por 1.000.000 de pessoas nos EUA. A taxa pode aumentar ainda mais entre pessoas imunocomprometidas com 65 anos ou mais. Os sinais e sintomas apresentados em pacientes com LSCP variam dependendo do sítio neuroanatômico da lesão e incluem neuropatia craniana, sintomas neuropsiquiátricos, sintomas associados ao aumento da pressão intracraniana, convulsões, sintomas oculares, cefaleia, dismotilidade, neuropatia craniana e radiculopatia. Existe uma grande necessidade não satisfeita de um tratamento com um perfil de segurança favorável e os dados que orientam as abordagens terapêuticas são muito limitados. Apesar do progresso recente que resultou na melhoria dos resultados clínicos em pacientes recém-diagnosticados com PCNSL após um tratamento de indução, aproximadamente 20 a 30 por cento dos pacientes são refratários ao tratamento inicial e até 60 por cento dos pacientes acabarão por ter uma recaída. Para saber mais sobre R/R PCNSL, visite navigatingpcnsl.com.

    Sobre a Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    A Deciphera, membro da Ono Pharmaceutical Co., Ltd., é uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos importantes e em fornecer esperança às pessoas que vivem com câncer, doenças neurológicas e autoimunes. A Deciphera está aproveitando sua plataforma proprietária de inibidores de quinase com controle de comutação e profundo conhecimento em biologia de quinase para desenvolver um amplo portfólio de medicamentos inovadores. Além de promover vários candidatos a produtos da plataforma da Deciphera em estudos clínicos, QINLOCK® (ripretinibe) é o inibidor de quinase de controle de comutação da Deciphera aprovado em muitos países, incluindo a União Europeia e os Estados Unidos, para o tratamento de pacientes adultos com tumor estromal gastrointestinal avançado (GIST) que receberam tratamento prévio com 3 ou mais inibidores de quinase, incluindo imatinibe. ROMVIMZA® (vimseltinib) é um inibidor de quinase aprovado nos Estados Unidos para pacientes adultos com tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT) sintomático para os quais a ressecção cirúrgica potencialmente causará piora da limitação funcional ou morbidade grave, e na União Europeia para pacientes adultos com TGCT associado à deterioração da função física clinicamente relevante e nos quais as opções cirúrgicas foram esgotadas ou induziriam morbidade ou incapacidade inaceitável. Para obter mais informações, visite www.deciphera.com e siga-nos no LinkedIn e no X (@Deciphera).

    Sobre a Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

    Ono Pharmaceutical Co., Ltd. oferece terapias inovadoras para pacientes em todo o mundo. Mantendo a sua filosofia de “Dedicada à Luta contra a Doença e a Dor”, a Ono visa áreas com necessidades médicas não satisfeitas, incluindo oncologia, imunologia e neurologia, e promove parcerias com organizações académicas e de biotecnologia para acelerar a descoberta de medicamentos. Através da sua afiliada, Deciphera Pharmaceuticals, a Ono está a acelerar o desenvolvimento clínico e as operações comerciais nos EUA e na Europa para impulsionar a expansão global dos negócios e aumentar o seu compromisso com o atendimento ao paciente. Para obter mais informações, visite o site da empresa em https://www.ono-pharma.com/en.

    Nota de advertência sobre declarações prospectivas

    Neste comunicado à imprensa, as declarações feitas com relação aos planos, estimativas, estratégias e crenças atuais, e outras declarações que não sejam fatos históricos, são declarações prospectivas sobre o desempenho futuro da empresa. Estas declarações baseiam-se em suposições e crenças atuais à luz das informações atualmente disponíveis e envolvem riscos e incertezas conhecidos e desconhecidos. Vários fatores podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles discutidos nas declarações prospectivas. Tais fatores incluem, mas não estão limitados a: (i) mudanças no ambiente de negócios no mercado farmacêutico e alterações nas leis e regulamentos relevantes, (ii) interrupções no fornecimento de produtos devido à estagnação ou atrasos na produção causados ​​por desastres naturais, incêndios, etc., (iii) a possibilidade de que as atividades de vendas de produtos novos e existentes possam não alcançar os resultados esperados, (iv) o surgimento de novos efeitos colaterais em medicamentos pós-comercialização, e (v) violações de direitos de propriedade intelectual por terceiros. As informações sobre produtos farmacêuticos incluídas neste comunicado à imprensa não pretendem constituir propaganda ou aconselhamento médico.

    Fonte: Deciphera Pharmaceuticals

    Fonte: HealthDay

    Histórico de aprovação de tirabrutinibe pela FDA

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    Postou : 2026-02-18 13:38

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