Deciphera Pharmaceuticals anunță acceptarea de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru depunerea unei cereri de medicament nou pentru Tirabrutinib la pacienții cu PCNSL recidivat sau refractar

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: limfom primar al sistemului nervos central

Deciphera Pharmaceuticals anunță acceptarea de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru depunerea cererii de nou medicament pentru Tirabrutinib la pacienții cu recădere sau refractare a PCOSAK, Japonia,
  • Depunerea de reglementări se bazează pe rezultate pozitive din studiul PROSPECT de faza 2
  • FDA stabilește data PDUFA de 18 decembrie 2026

    • "R/R PCNSL este o formă rară și agresivă de limfom non-Hodgkin cu rezultate clinice deosebit de slabe. Pacienții întâmpină adesea dificultăți și întârzieri în diagnosticare, iar odată ce sunt diagnosticați, există o nevoie mare nesatisfăcută de un tratament cu un profil de siguranță favorabil", a spus Matthew L. Sherman, MD, Chief Medical Officer al Deciphera. „Acceptarea de către FDA a NDA pentru tirabrutinib este o etapă interesantă, deoarece ne aduce cu un pas mai aproape de obiectivul nostru de a oferi pacienților cu R/R PCNSL o nouă opțiune de tratament importantă.”

    „Suntem foarte încântați că NDA pentru tirabrutinib a fost acceptată pentru depunere”, a declarat Toichi Takino, președinte și COOThitical Ono Ltd. pe drumul spre extinderea conductei noastre comerciale și atingerea obiectivului nostru de a deveni o farmacie de specialitate la nivel mondial, potențialul Tirabrutinib de a aborda nevoile nesatisfăcute ale pacienților întruchipează filozofia noastră corporativă și vom continua să ne concentrăm pe dezvoltarea și furnizarea de medicamente inovatoare în beneficiul pacienților din întreaga lume.”

    NDA este susținută de rezultatele pozitive ale studiului de faza 2 PROSPECT, prezentat la reuniunea anuală a Societății Americane pentru Oncologie Clinică (ASCO) din 2025, în care tirabrutinib a demonstrat o rată globală de răspuns de 67%, o rată de răspuns complet de 44% și un profil de siguranță gestionabil. Dacă va fi aprobat, tirabrutinib va fi prima terapie cu inhibitori BTK disponibilă comercial în SUA pentru tratamentul pacienților cu R/R PCNSL și a treia terapie comercială pentru grupul Ono disponibilă în SUA. NCT07104032.)

    Despre Tirabrutinib

    Tirabrutinib, descoperit și dezvoltat de Ono Pharmaceutical Co., Ltd., este un inhibitor selectiv de BTK foarte puternic. Semnalizarea prin receptorul celulelor B (BCR) reglează proliferarea și activarea celulară și promovează supraviețuirea, diferențierea și expansiunea clonală a celulelor B. Calea de semnalizare BCR joacă un rol important într-o serie de malignități ale celulelor B. În Japonia, tirabrutinib a fost aprobat în martie 2020 pentru tratamentul R/R PCNSL și lansat sub denumirea comercială Velexbru® în mai 2020. Ulterior, a fost aprobat pentru tratamentul macroglobulinemiei Waldenstrom și limfomului limfoplasmocitar în august 2020. Tirabrutinib a fost aprobat pentru tratamentul R/R PCNS2 în Coreea de Sud2 și în noiembrie 2020. în Taiwan, în februarie 2022.

    Despre PCNSL

    PCNSL este un limfom non-Hodgkin extranodal (LNH) rar și agresiv, care se limitează la parenchimul creierului, măduva spinării, ochi sau leptomeninge, fără implicare sistemică. Rata anuală de incidență a PCNSL este de aproximativ cinci cazuri la 1.000.000 de oameni în SUA. Rata poate crește în continuare în rândul persoanelor imunocompromise cu vârsta de 65 de ani și peste. Semnele și simptomele prezentate la pacienții cu PCNSL variază în funcție de locul neuroanatomic al leziunii și includ neuropatie craniană, simptome neuropsihiatrice, simptome asociate cu creșterea presiunii intracraniene, convulsii, simptome oculare, cefalee, dismotilitate, neuropatie craniană și radiculopatie. Există o nevoie mare nesatisfăcută pentru un tratament cu un profil de siguranță favorabil, iar datele care ghidează abordările terapeutice sunt foarte limitate. În ciuda progreselor recente care au dus la îmbunătățirea rezultatelor clinice la pacienții nou diagnosticați cu PCNSL după un tratament de inducție, aproximativ 20 până la 30% dintre pacienți sunt refractari la tratamentul inițial și până la 60% dintre pacienți vor recidiva în cele din urmă. Pentru a afla mai multe despre R/R PCNSL, vă rugăm să vizitați navigatingpcnsl.com.

    Despre Deciphera Pharmaceuticals Inc.

    Deciphera, membru al Ono Pharmaceutical Co., Ltd., este o companie biofarmaceutică axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea unor medicamente noi importante și pe oferirea de speranță persoanelor care trăiesc cu cancer, boli neurologice și autoimune. Deciphera folosește platforma proprie de inhibitori ai kinazei de control prin comutare și expertiza profundă în biologia kinazei pentru a dezvolta un portofoliu larg de medicamente inovatoare. Pe lângă promovarea mai multor produse candidați de pe platforma Deciphera în studiile clinice, QINLOCK® (ripretinib) este inhibitorul de kinază cu control comutator al Deciphera, aprobat în multe țări, inclusiv Uniunea Europeană și Statele Unite, pentru tratamentul pacienților adulți cu tumoră stromală gastrointestinală avansată (GIST) care au primit tratament anterior cu 3 sau mai mulți inhibitori de kinaza, inclusiv. ROMVIMZA® (vimseltinib) este un inhibitor al kinazei aprobat în Statele Unite ale Americii pentru pacienții adulți cu tumoră tenosinovială cu celule gigantice (TGCT) simptomatică pentru care rezecția chirurgicală poate provoca agravarea limitării funcționale sau morbiditate severă, iar în Uniunea Europeană pentru pacienții adulți cu TGCT asociată cu o deteriorare a funcției fizice relevante clinic și ar induce opțiunile epuizate sau neacceptabile chirurgicale. handicap. Pentru mai multe informații, vizitați www.deciphera.com și urmăriți-ne pe LinkedIn și X (@Deciphera).

    Despre Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

    Ono Pharmaceutical Co., Ltd. oferă terapii inovatoare pentru pacienții din întreaga lume. Susținându-și filozofia „Dedicat luptei împotriva bolilor și durerii”, Ono vizează zonele cu nevoi medicale nesatisfăcute, inclusiv oncologie, imunologie și neurologie, și încurajează parteneriate cu organizații academice și biotehnologice pentru a accelera descoperirea medicamentelor. Prin intermediul afiliatului său, Deciphera Pharmaceuticals, Ono accelerează dezvoltarea clinică și operațiunile comerciale în SUA și Europa pentru a stimula expansiunea globală a afacerilor și pentru a-și continua angajamentul față de îngrijirea pacienților. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați site-ul web al companiei la https://www.ono-pharma.com/en .

    Notă de avertizare cu privire la declarațiile prospective

    În acest comunicat de presă, declarațiile făcute cu privire la planurile, estimările, strategiile și convingerile actuale și alte declarații care nu sunt fapte istorice sunt declarații anticipative despre performanța viitoare a companiei. Aceste declarații se bazează pe ipoteze și convingeri curente în lumina informațiilor disponibile în prezent și implică riscuri și incertitudini cunoscute și necunoscute. O serie de factori ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele discutate în declarațiile prospective. Astfel de factori includ, dar nu se limitează la: (i) schimbări în mediul de afaceri de pe piața farmaceutică și modificări ale legilor și reglementărilor relevante, (ii) întreruperi ale aprovizionării cu produse din cauza stagnării sau întârzierilor în producție cauzate de dezastre naturale, incendii etc., (iii) posibilitatea ca activitățile de vânzare pentru produse noi și existente să nu obțină rezultatele așteptate, apariția post-iv) de medicamente, efectele secundare și post-iv). (v) încălcări ale drepturilor de proprietate intelectuală de către terți. Informațiile despre produsele farmaceutice incluse în acest comunicat de presă nu sunt destinate să constituie o reclamă sau un sfat medical.

    Sursa: Deciphera Pharmaceuticals

    Sursa: HealthDay

    Istoricul aprobării Tirabrutinibului FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte Medwatch FDA asupra medicamentelor
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • Noi cereri de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la noua noastră scrisoare

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-02-18 13:38

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare