Denecimig (Mim8) reduzierte die jährliche Blutungsrate bei Menschen mit Hämophilie A unabhängig vom Inhibitorstatus deutlich in den in NEJM veröffentlichten Phase-3-Daten

Plainsboro, NJ und Bagsværd, Dänemark, 29. April 2026 – Heute veröffentlichte das New England Journal of Medicine (NEJM) 26-wöchige Ergebnisse der Phase-3-Studie FRONTIER2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von einmal monatlich und einmal wöchentlich verabreichtem Denecimig (Mim8) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII (FVIII)-Mangel), mit oder ohne FVIII-Inhibitoren. Das Prüfpräparat Denecimig ist ein bispezifisches Antikörper-Faktor-VIIIa-(FVIIIa)-Mimetikum, das zur routinemäßigen Prophylaxe entwickelt wurde, um den Körper bei der Bildung von Blutgerinnseln zu unterstützen. Es wird im Rahmen des FRONTIER-Programms in verschiedenen Dosierungshäufigkeiten, Altersgruppen und Schweregraden für Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, untersucht.1-7

  • Die veröffentlichte zulassungsrelevante FRONTIER2-Studie zeigte, dass das Prüfpräparat Denecimig die jährliche Blutungsrate im Vergleich zu vorheriger Gerinnungsfaktorprophylaxe und Bedarfsbehandlung bei Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, signifikant reduzierte1
  • Die Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit der Dosierung von Denecimig bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren einmal monatlich oder einmal wöchentlich1
  • Novo Nordisk baut weiterhin seine Führungsrolle in der Hämophilieforschung aus, um ungedeckte Bedürfnisse von Menschen mit dieser seltenen und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung zu erfüllen
  • „Die Prävention und Reduzierung von Blutungsepisoden ist das ultimative Ziel für Menschen mit Hämophilie A. Diese Ergebnisse stammen aus der FRONTIER2-Studie „Die Studie liefert wichtige Daten zum Potenzial von Denecimig als präventive Behandlungsoption, unabhängig vom Schweregrad der Hämophilie A oder vom Inhibitorstatus“, sagte Dr. Maria Elisa Mancuso, leitende Beraterin für Hämatologie am Zentrum für Thrombose und hämorrhagische Erkrankungen des IRCCS Humanitas Research Hospital in Mailand, Italien und leitende Forscherin der Studie. „Die Veröffentlichung der FRONTIER2-Studie in NEJM zeigt sowohl die Bedeutung dieser Ergebnisse als auch, wie Denecimig Menschen mit Hämophilie A helfen kann.“

    FRONTIER2 ist eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Denecimig bei Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren. In der Studie wurden 254 Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren, die einmal monatlich oder einmal wöchentlich Denecimig-Injektionen erhielten, mit denen verglichen, die zuvor während der Einlaufphase eine Gerinnungsfaktor-Prophylaxe oder eine Bedarfsbehandlung erhalten hatten.1

    In der FRONTIER2-Studie wurde gemessen, wie viele Blutungsepisoden die Teilnehmer jedes Jahr erlebten, die eine Behandlung erforderten. Menschen, die Denecimig einmal im Monat erhielten, hatten im Vergleich zu ihren vorherigen Behandlungen deutlich weniger Blutungsepisoden. Konkret kam es zu fast 99 % weniger Blutungen im Vergleich zur Bedarfsbehandlung und etwa 43 % weniger Blutungen als bei der regulären vorbeugenden Gerinnungsfaktortherapie.1

    Ähnlicherweise hatten Menschen, die Denecimig einmal wöchentlich erhielten, auch deutlich weniger Blutungsepisoden. Im Vergleich zur Bedarfsbehandlung traten etwa 96 % weniger Blutungen auf, und im Vergleich zur vorherigen präventiven Therapie waren es etwa 54 % weniger Blutungen.1

    In den vier Studienarmen wurden je nach Studienarm bei 64–95 % der Teilnehmer, die Denecimig erhielten, keine behandelten Blutungen gemeldet. In den Vergleichsarmen wurden je nach Studienarm bei 0–37 % der Teilnehmer keine behandelten Blutungen gemeldet (0 % für den Bedarfsarm, 33 % für den Studienarm zur Gerinnungsfaktor-Prophylaxe, der jetzt einmal wöchentlich mit Denecimig behandelt wird, und 37 % für den Studienarm zur Gerinnungsfaktor-Prophylaxe, der jetzt einmal monatlich mit Denecimig behandelt wird).1

    „Da Denecimig kürzlich im Rahmen eines Biologics-Lizenzantrags bei der FDA eingereicht wurde, unterstreichen diese NEJM-Daten noch einmal sein Potenzial als präventive Behandlungsoption, die dazu beitragen kann, die anhaltenden ungedeckten Bedürfnisse von Menschen mit Hämophilie A zu decken, mit oder ohne Inhibitoren“, sagte Anna Windle, PhD, Leiterin der klinischen Entwicklung, medizinische und regulatorische Angelegenheiten bei Novo Nordisk US Operations. „Die mit Denecimig beobachtete signifikante Reduzierung der Blutungsraten zeigt unser Engagement für die Entwicklung innovativer Medikamente mit starkem Wirksamkeitsprofil und trägt dazu bei, den Behandlungsaufwand zu senken.“

    In der Studie wurde Denecimig im Allgemeinen gut vertragen und es wurden keine thromboembolischen Ereignisse oder klinische Hinweise auf neutralisierende Anti-Denecimig-Antikörper gemeldet. Reaktionen an der Injektionsstelle (ISRs) wurden von 10 % der Teilnehmer gemeldet, wobei ISRs bei 2,6 % der Injektionen beobachtet wurden.1

    Über Denecimig Denecimig ist ein in der Entwicklung befindlicher FVIIIa-mimetischer bispezifischer Antikörper, der mit dem Ziel entwickelt wurde, einmal im Monat, alle zwei Wochen oder einmal wöchentlich dosierte Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie A zu liefern, mit oder ohne Inhibitoren.2-7 Denecimig, das subkutan (unter die Haut) verabreicht wird, „ahmt“ die Rolle von Faktor VIIIa nach, indem es den Faktor überbrückt IXa und Faktor (BLA), ein formeller Antrag zur Bewertung eines biologischen Arzneimittels.

    Über Hämophilie Hämophilie ist eine seltene angeborene Blutungsstörung, die die Fähigkeit des Körpers zur Bildung von Blutgerinnseln beeinträchtigt, einem Prozess, der zum Stoppen von Blutungen erforderlich ist.10 Nach Angaben des Weltverbandes für Hämophilie sind weltweit schätzungsweise etwa 836.000 Menschen davon betroffen, und Hämophilie A macht schätzungsweise 80–85 % aller Hämophiliefälle aus.11 Es gibt verschiedene Arten von Hämophilie Hämophilie, die durch die Art des Gerinnungsfaktorproteins gekennzeichnet ist, das defekt ist oder fehlt.5 Hämophilie A wird durch einen fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) verursacht.8 Einige Menschen mit Hämophilie A können Inhibitoren entwickeln, eine Reaktion des Immunsystems auf die Gerinnungsfaktoren, die in der Ersatztherapie verwendet werden, was dazu führen kann, dass die Behandlung unwirksam wird.12 Schätzungen zufolge haben etwa 30 % der Menschen mit Hämophilie A Inhibitoren.12

    Über die FRONTIER2-StudieFRONTIER2 ist eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Denecimig bei Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren. In der Studie wurden 254 Erwachsene und Jugendliche im Alter von 12 Jahren und älter, die einmal monatlich oder einmal wöchentlich Denecimig-Injektionen erhielten, mit denen verglichen, die zuvor während der Einlaufphase oder einer Bedarfsbehandlung eine Behandlung zur Gerinnungsfaktorprophylaxe erhalten hatten, wobei der primäre Endpunkt die mittlere ABR der behandelten Blutungen war.1

    Von den 254 Patienten schlossen 246 Patienten die 26-wöchige Hauptphase ab. Vier (2 %) waren weiblich, 66 (26 %) waren Jugendliche (12–17 Jahre), 212 (84 %) hatten eine schwere HA und 31 (12 %) hatten FVIII-Inhibitoren.1

    Das FRONTIER-Programm umfasst FRONTIER1–5 und untersucht Denecimig als vorbeugende Blutungsbehandlung bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren.1-7

    Über Novo Nordisk

    Novo Nordisk ist ein führendes globales Gesundheitsunternehmen mit einer mehr als 100-jährigen Tradition in der Diabetesversorgung. Auf dieser Grundlage ist es unser Ziel, Veränderungen voranzutreiben, um schwere chronische Krankheiten – von Diabetes und Fettleibigkeit bis hin zu seltenen Blut- und endokrinen Erkrankungen – zu besiegen, indem wir wissenschaftliche Durchbrüche vorantreiben, den Zugang zu Medikamenten erweitern und an der Vorbeugung und letztendlich Heilung von Krankheiten arbeiten. Wir verpflichten uns zu langfristigen, verantwortungsvollen Geschäftspraktiken, die einen finanziellen, sozialen und ökologischen Mehrwert schaffen. Novo Nordisk hat seinen Hauptsitz in Dänemark und ist in rund 80 Ländern tätig. Das Unternehmen beschäftigt rund 68.800 Mitarbeiter und vermarktet Produkte in rund 170 Ländern. In den Vereinigten Staaten ist Novo Nordisk seit 40 Jahren präsent, hat seinen Hauptsitz in New Jersey und beschäftigt etwa 10.000 Mitarbeiter an mehr als 10 Produktions-, F&E- und Unternehmensstandorten in sieben Bundesstaaten sowie Washington, D.C. Weitere Informationen finden Sie unter novonordisk.com und novonordisk-us.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, X, LinkedIn und YouTube.

    Referenzen

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren. Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Kindern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren. Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Eine Forschungsstudie zur Langzeitbehandlung mit Mim8 bei Menschen mit Hämophilie A (FRONTIER 4). Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Ein Faktor VIIIa-mimetischer bispezifischer Antikörper, Mim8, lindert Blutungen bei schwerer Gefäßbelastung bei Hämophilie-A-Mäusen. Blut. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Menschen mit Hämophilie A (FRONTIER1). Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Eine Forschungsstudie, die untersucht, wie sicher der Wechsel von Emicizumab zu Mim8 bei Menschen mit Hämophilie A ist (FRONTIER 5). Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, et al. FRONTIER1: eine teilweise randomisierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Mim8, einem Faktor-VIIIa-Mimetikum. J Thromb Haemost. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • USA Nationalbibliothek für Medizin. F8-Gen. MedlinePlus-Genetik. Zuletzt aufgerufen im August 2025. Verfügbar unter https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hämophilie. Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • World Federation of Hemophilia. Bericht der World Federation of Hemophilia zur Annual Global Survey 2023. Zuletzt aufgerufen im September 2025. Verfügbar unter https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, You CW. Prävalenz und Risikofaktoren der Inhibitorentwicklung von FVIII bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204
  • Quelle: Novo Nordisk

    Quelle: HealthDay

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