Denecimig (Mim8) Secara Signifikan Mengurangi Tingkat Pendarahan Tahunan pada Orang dengan Hemofilia A, Terlepas dari Status Inhibitornya, dalam Data Fase 3 yang Diterbitkan di NEJM

Ikuti Drugslib di

Plainsboro, NJ dan Bagværd, Denmark, 29 April 29 2026 – Hari ini, New England Journal of Medicine (NEJM) menerbitkan hasil selama 26 minggu dari uji coba FRONTIER2 fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan denecimig (Mim8) sebulan sekali dan seminggu sekali pada orang dewasa dan remaja berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A (bawaan Defisiensi faktor VIII (FVIII), dengan atau tanpa inhibitor FVIII. Denecimig investigasi adalah antibodi bispesifik tiruan Faktor VIIIa (FVIIIa), yang dirancang untuk profilaksis rutin guna membantu tubuh membentuk bekuan darah. Ini sedang dipelajari sebagai bagian dari program FRONTIER pada frekuensi dosis, kelompok umur, dan tingkat keparahan yang berbeda untuk orang yang hidup dengan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor.1-7

  • Studi penting FRONTIER2 yang dipublikasikan menunjukkan bahwa denecimig yang diteliti secara signifikan mengurangi tingkat perdarahan tahunan dibandingkan dengan profilaksis faktor pembekuan sebelumnya dan pengobatan sesuai permintaan pada orang dengan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor1
  • Studi ini mengevaluasi kemanjuran dan keamanan dosis denecimig pada orang dewasa dan remaja berusia 12 tahun ke atas sebulan sekali atau seminggu sekali1
  • Novo Nordisk terus membangun kepemimpinannya dalam penelitian hemofilia untuk membantu mengatasi kebutuhan yang tidak terpenuhi bagi orang-orang yang hidup dengan kondisi langka dan berpotensi mengancam jiwa ini

    • “Pencegahan dan pengurangan episode perdarahan adalah tujuan akhir bagi orang yang hidup dengan hemofilia A. Hasil dari studi FRONTIER2 ini memberikan data penting tentang potensi denecimig sebagai pilihan pengobatan pencegahan terlepas dari tingkat keparahan hemofilia A atau status penghambatnya,” kata Dr Maria Elisa Mancuso, Konsultan Senior Hematologi di Pusat Trombosis dan Penyakit Berdarah, Rumah Sakit Penelitian Humanitas IRCCS di Milan, Italia dan peneliti utama uji coba tersebut. “Publikasi studi FRONTIER2 di NEJM menunjukkan pentingnya temuan ini dan bagaimana denecimig dapat membantu penderita hemofilia A.”

    FRONTIER2 adalah uji klinis fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan denecimig untuk penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor. Penelitian ini membandingkan 254 orang dewasa dan remaja, berusia 12 tahun ke atas, yang menerima suntikan denecimig sebulan sekali atau seminggu sekali dengan mereka yang sebelumnya menerima pengobatan profilaksis faktor pembekuan selama fase run-in atau pengobatan sesuai permintaan.1

    Studi FRONTIER2 mengukur berapa banyak episode perdarahan yang dialami peserta setiap tahun yang memerlukan pengobatan. Orang yang menerima denecimig sebulan sekali mengalami episode pendarahan yang jauh lebih sedikit dibandingkan dengan pengobatan sebelumnya. Secara khusus, mereka mengalami pendarahan hampir 99% lebih sedikit dibandingkan dengan pengobatan sesuai permintaan, dan pendarahan sekitar 43% lebih sedikit dibandingkan ketika mereka menggunakan terapi faktor pembekuan preventif biasa.1

    Demikian pula, orang yang menerima denecimig sekali seminggu juga mengalami episode pendarahan yang jauh lebih sedikit. Mereka mengalami sekitar 96% lebih sedikit pendarahan dibandingkan dengan pengobatan sesuai permintaan, dan sekitar 54% lebih sedikit pendarahan dibandingkan dengan terapi pencegahan sebelumnya.1

    Dalam empat kelompok penelitian, tidak ada perdarahan yang diobati dilaporkan pada 64-95% peserta yang menerima denecimig, tergantung pada kelompok percobaannya. Pada kelompok pembanding, tidak ada perdarahan yang diobati dilaporkan pada 0-37% peserta tergantung pada kelompok tersebut (0% untuk kelompok sesuai permintaan, 33% untuk kelompok profilaksis faktor pembekuan pra-studi yang sekarang menjalani pengobatan denecimig sekali seminggu, dan 37% untuk kelompok profilaksis faktor pembekuan pra-studi yang sekarang menjalani pengobatan denecimig sebulan sekali).1

    “Dengan denecimig yang baru-baru ini diserahkan ke FDA melalui Permohonan Lisensi Biologis, data NEJM ini semakin menggarisbawahi potensinya sebagai pilihan pengobatan preventif yang dapat membantu mengatasi kebutuhan yang belum terpenuhi dari penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor,” kata Anna Windle, PhD, Kepala Pengembangan Klinis, Urusan Medis & Regulasi di Novo Nordisk US Operations. “Penurunan signifikan pada tingkat perdarahan yang diamati dengan denecimig menunjukkan komitmen kami untuk mengembangkan obat-obatan inovatif dengan profil kemanjuran yang kuat dan membantu menurunkan beban pengobatan.”

    Dalam penelitian tersebut, denecimig secara umum dapat ditoleransi dengan baik, dan tidak ada kejadian tromboemboli atau bukti klinis yang menetralkan antibodi anti-denecimig yang dilaporkan. Reaksi di tempat suntikan (ISR) dilaporkan oleh 10% peserta, dengan ISR diamati pada 2,6% suntikan.1

    Tentang DenecimigDenecimig adalah antibodi bispesifik mimesis FVIIIa yang sedang diselidiki yang dirancang dengan tujuan untuk memberikan profilaksis dengan dosis sekali sebulan, sekali setiap dua minggu, atau sekali seminggu untuk orang yang hidup dengan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor.2-7 Denecimig, yang diberikan secara subkutan (di bawah kulit), “meniru” peran Faktor VIIIa dengan menjembatani Faktor IXa dan Faktor X.8 Tindakan ini menggantikan fungsi FVIIIa, yang membantu memulihkan kapasitas pembentukan trombin tubuh, membantu pembekuan darah.9 Penggunaan denecimig pada penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor, masih dalam tahap penyelidikan dan tidak disetujui oleh otoritas pengatur mana pun di seluruh dunia.

    Pada bulan September 2025, Novo Nordisk mengajukan denecitig untuk ditinjau ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) melalui Permohonan Lisensi Biologis (BLA), permintaan resmi untuk mengevaluasi obat biologis.

    Tentang hemofilia AHemofilia adalah kelainan pendarahan bawaan langka yang mengganggu kemampuan tubuh untuk membuat bekuan darah, suatu proses yang diperlukan untuk menghentikan pendarahan.10 Menurut Federasi Hemofilia Dunia, penyakit ini diperkirakan menyerang sekitar 836.000 orang di seluruh dunia, dan hemofilia A diperkirakan mencakup 80-85% dari seluruh kasus hemofilia.11 Terdapat berbagai jenis hemofilia, yang ditandai dengan tipenya protein faktor pembekuan yang rusak atau hilang.5 Hemofilia A disebabkan oleh hilangnya atau cacat faktor pembekuan VIII (FVIII).8 Beberapa penderita hemofilia A dapat mengembangkan inhibitor, suatu respons sistem kekebalan terhadap faktor pembekuan yang digunakan dalam terapi pengganti, yang dapat menyebabkan pengobatan menjadi tidak efektif.12 Diperkirakan sekitar 30% orang yang hidup dengan hemofilia A memiliki inhibitor.12

    Tentang FRONTIER2 uji cobaFRONTIER2 adalah uji klinis fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan denecimig untuk penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor. Penelitian ini membandingkan 254 orang dewasa dan remaja, berusia 12 tahun ke atas, yang menerima suntikan denecimig sebulan sekali atau seminggu sekali dengan mereka yang sebelumnya menerima pengobatan profilaksis faktor pembekuan selama fase run-in atau pengobatan sesuai permintaan, dengan titik akhir primer adalah rata-rata ABR dari perdarahan yang diobati.1

    Dari 254 pasien, 246 pasien menyelesaikan fase utama 26 minggu. Empat (2%) adalah perempuan, 66 (26%) adalah remaja (12-17 tahun), 212 (84%) menderita HA parah, dan 31 (12%) memiliki penghambat FVIII.1

    Program FRONTIER mencakup FRONTIER1-5 dan menyelidiki denecimig sebagai pengobatan pencegahan perdarahan pada populasi anak-anak dan dewasa dengan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor.1-7

    Tentang Novo Nordisk

    Novo Nordisk adalah perusahaan perawatan kesehatan global terkemuka dengan pengalaman lebih dari 100 tahun dalam perawatan diabetes. Berdasarkan landasan ini, tujuan kami adalah mendorong perubahan untuk mengalahkan penyakit kronis yang serius – mulai dari diabetes dan obesitas hingga kelainan darah dan endokrin yang langka – dengan memelopori terobosan ilmiah, memperluas akses terhadap obat-obatan, dan berupaya mencegah dan pada akhirnya menyembuhkan penyakit. Kami berkomitmen terhadap praktik bisnis jangka panjang dan bertanggung jawab yang memberikan nilai finansial, sosial, dan lingkungan. Berkantor pusat di Denmark dan beroperasi di sekitar 80 negara, Novo Nordisk mempekerjakan sekitar 68.800 orang dan memasarkan produk di sekitar 170 negara. Di Amerika Serikat, Novo Nordisk telah hadir selama 40 tahun, berkantor pusat di New Jersey dan mempekerjakan sekitar 10.000 orang di lebih dari 10 pabrik, penelitian dan pengembangan, dan lokasi perusahaan di tujuh negara bagian ditambah Washington, D.C. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi novonordisk.com dan novonordisk-us.com, dan ikuti kami di Facebook, Instagram, X, LinkedIn, dan YouTube.

    Referensi

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, dkk. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Sebuah Studi Penelitian Menyelidiki Mim8 pada Orang Dewasa dan Remaja Penderita hemofilia A Dengan atau Tanpa Inhibitor. Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Sebuah Studi Penelitian Melihat Mim8 pada Anak Penderita Hemofilia A Dengan atau Tanpa Inhibitor. Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Sebuah Studi Penelitian Melihat Pengobatan Jangka Panjang Dengan Mim8 pada Orang Dengan Hemofilia A (FRONTIER 4). Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, dkk. Antibodi bispesifik mimetik faktor VIIIa, Mim8, memperbaiki perdarahan pada tantangan vaskular yang parah pada tikus hemofilia A. Darah. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Sebuah Studi Penelitian Menyelidiki Mim8 pada Penderita Hemofilia A (FRONTIER1). Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Sebuah Studi Penelitian Melihat Seberapa Aman Beralih Dari Emicizumab ke Mim8 pada Orang Dengan Hemofilia A (FRONTIER 5). Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, dkk. FRONTIER1: studi fase 2 acak sebagian yang menilai keamanan, farmakokinetik, dan farmakodinamik Mim8, sebuah mimesis faktor VIIIa. J Tromb Haemost. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • AS. Perpustakaan Kedokteran Nasional. gen F8. Genetika MedlinePlus. Terakhir diakses Agustus 2025. Tersedia di https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Terakhir diakses September 2025. Tersedia di https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Federasi Hemofilia Dunia. Laporan Federasi Hemofilia Dunia pada Survei Global Tahunan 2023. Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, Anda CW. Prevalensi dan faktor risiko pengembangan penghambat FVIII pada pasien hemofilia yang sebelumnya diobati A. Res Darah. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • Novo Nordisk Mengajukan Permohonan Lisensi Biologis (BLA) ke FDA untuk Mim8; sebuah Investigasi, Pengobatan Profilaksis untuk Orang yang Hidup dengan Hemofilia A Dengan atau Tanpa Inhibitor - 29 September 2025

    • Mim8 (denecimig) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Obat Baru Persetujuan
  • Penggunaan Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-30 09:35

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer