Denecimig (Mim8) Nyuda Tingkat Perdarahan Taunan kanthi Nyata ing Wong Hemofilia A, Tanpa Preduli Status Inhibitor, ing Data Fase 3 Diterbitake ing NEJM

Tindakake Drugslib ing

Plainsboro, NJ lan Bagsværd, Denmark, 29 April 29 2026 - Dina iki, New England Journal of Medicine (NEJM) nerbitake asil 26-minggu saka uji coba fase 3 FRONTIER2 sing ngevaluasi khasiat lan safety saka umur diwasa sapisan saben wulan lan 1 minggu (Mimdenec2 taun) lan luwih tuwa kanthi hemofilia A (kekurangan Faktor VIII (FVIII) kongenital), kanthi utawa tanpa inhibitor FVIII. Denecimig investigasi minangka mimetik Faktor VIIIa (FVIIIa) antibodi bispecific, dirancang kanggo profilaksis rutin kanggo mbantu awak mbentuk gumpalan getih. Iki ditliti minangka bagéan saka program FRONTIER ing macem-macem frekuensi dosis, klompok umur, lan keruwetan kanggo wong sing ngalami hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor.1-7

  • Penelitian penting FRONTIER2 sing diterbitake nuduhake denecimig investigasi kanthi signifikan nyuda tingkat perdarahan taunan dibandhingake karo profilaksis faktor pembekuan sadurunge utawa kanthi profilaksis hemofilia lan tanpa hemofilia. inhibitor1
  • Panaliten kasebut ngevaluasi khasiat lan safety saka denecimig dosis ing wong diwasa lan remaja umur 12 taun lan luwih lawas sapisan saben wulan utawa sepisan saben minggu1
  • Novo Nordisk terus mbangun kepemimpinane ing riset hemofilia kanggo mbantu ngatasi kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo wong sing nandhang lara

    kahanan sing langka lan potensial kanggo nyegah penyakit iki. nyuda episode getihen minangka tujuan utama kanggo wong sing ngalami hemofilia A. Asil kasebut saka panaliten FRONTIER2 nyedhiyakake data penting babagan potensial denecimig minangka pilihan perawatan pencegahan tanpa dipikirake status hemofilia A utawa status inhibitor, "ujare Dr Maria Elisa Mancuso, Konsultan Senior ing Hematologi ing Pusat Trombosis lan Hemorrhagic Humanitas lan Riset Rumah Sakit Milan ing Italia, IRCinvestigator lan Riset. "Publikasi studi FRONTIER2 ing NEJM nuduhake pentinge temuan kasebut lan kepiye denecimig bisa mbantu wong sing ngalami hemofilia A."

    FRONTIER2 minangka uji klinis fase 3 sing ngevaluasi khasiat lan safety denecimig kanggo wong hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor. Panliten kasebut mbandhingake 254 wong diwasa lan remaja, 12 taun lan luwih, sing nampa injeksi denecimig sapisan saben wulan utawa sepisan saben minggu karo sing nampa perawatan profilaksis faktor pembekuan sadurunge sajrone fase run-in utawa perawatan on-demand. Wong sing nampa denecimig sapisan saben wulan ngalami episode pendarahan sing luwih sithik dibandhingake karo perawatan sadurunge. Secara khusus, dheweke ngalami pendarahan sing meh 99% luwih sithik dibandhingake perawatan sing dikarepake, lan udakara 43% luwih sithik getihen tinimbang nggunakake terapi faktor pembekuan pencegahan biasa.1

    Semono uga, wong sing nampa denecimig sepisan saben minggu uga ngalami episode pendarahan sing luwih sithik. Padha ngalami kurang luwih 96% getihen dibandhingake karo perawatan on-demand, lan udakara 54% kurang getihen tinimbang karo terapi preventif sadurunge.1

    Ing papat tangan sinau, nol getihen sing diobati dilaporake ing 64-95% peserta sing nampa denecimig, gumantung saka lengen saka uji coba. Ing lengen pembanding, getihen sing diobati nol dilapurake ing 0-37% peserta gumantung saka lengen (0% kanggo lengen sing dikarepake, 33% kanggo lengen profilaksis faktor pembekuan sadurunge sinau saiki ing perawatan denecimig sapisan saben minggu, lan 37% kanggo lengen profilaksis faktor pembekuan pra-sinau saiki ing perawatan 1 sapisan saben wulan).

    "Kanthi denecimig sing bubar diajukake menyang FDA liwat Aplikasi Lisensi Biologics, data NEJM iki luwih nandheske potensial minangka pilihan perawatan preventif sing bisa mbantu ngatasi kabutuhan sing ora bisa ditindakake kanggo wong sing ngalami hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor," ujare Anna Windle, PhD, Kepala Pengembangan Klinis, Urusan Kedokteran & Regulasi ing Novo Nordisk US Operations. "Pengurangan signifikan ing tingkat pendarahan sing diamati karo denecimig nuduhake komitmen kita kanggo ngembangake obat-obatan inovatif kanthi profil khasiat sing kuat lan mbantu nyuda beban perawatan."

    Ing panliten kasebut, denecimig umume ditoleransi kanthi apik, lan ora ana kedadeyan thromboembolic utawa bukti klinis netralisasi antibodi anti-denecimig sing dilaporake. Reaksi ing situs injeksi (ISR) dilapurake dening 10% peserta, kanthi ISR ​​diamati kanggo 2,6% injeksi.1

    Babagan DenecimigDenecimig minangka antibodi bispecific mimetik FVIIIa sing diselidiki sing dirancang kanthi tujuan kanggo ngirim saben wulan, saben rong minggu, utawa profilaksis dosis sepisan saben minggu kanggo wong sing ngalami hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor. Faktor VIIIa kanthi nyambungake Faktor IXa lan Faktor X.8 Tumindak iki ngganti fungsi FVIIIa, sing mbantu mulihake kapasitas generasi thrombin awak, mbantu getih beku.9 Panggunaan denecimig ing wong sing ngalami hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor, diselidiki lan ora disetujoni dening panguwasa peraturan ing saindenging jagad. US Food and Drug Administration (FDA) liwat Biologics License Application (BLA), panjalukan resmi kanggo ngevaluasi obat biologis.

    Babagan hemofilia Ahemofilia minangka kelainan pendarahan sing diwarisake langka sing ngrusak kemampuan awak kanggo nggawe gumpalan getih, proses sing dibutuhake kanggo mungkasi getihen.10 Miturut Federasi Hemofilia Donya, kira-kira kena pengaruh kira-kira 836.000 wong ing saindenging jagad, lan hemofilia A 80-8% kira-kira ana kasus hemofilia sing beda-beda. jinis hemofilia, sing ditondoi dening jinis protein faktor pembekuan sing rusak utawa ilang.5 Hemofilia A disebabake amarga faktor pembekuan VIII (FVIII) sing ilang utawa cacat.8 Sawetara wong sing duwe hemofilia A bisa ngalami inhibitor, respon sistem kekebalan marang faktor pembekuan sing digunakake ing terapi pengganti, sing bisa nyebabake perawatan dadi ora efektif. inhibitor.12

    Babagan uji coba FRONTIER2FRONTIER2 minangka uji klinis fase 3 sing ngevaluasi khasiat lan safety denecimig kanggo wong hemofilia A, kanthi utawa tanpa inhibitor. Panliten kasebut mbandhingake 254 wong diwasa lan remaja, umur 12 taun lan luwih lawas, sing nampa injeksi denecimig sapisan saben wulan utawa seminggu karo sing nampa perawatan profilaksis faktor pembekuan sadurunge sajrone fase run-in utawa perawatan on-demand, kanthi titik pungkasan utama yaiku rata-rata ABR saka pendarahan sing diobati.1

    Saka 254 pasien, 246 pasien ngrampungake fase utama 26 minggu. Papat (2%) yaiku wanita, 66 (26%) yaiku remaja (12-17 taun), 212 (84%) duwe HA parah, lan 31 (12%) duwe inhibitor FVIII. inhibitor.1-7

    Babagan Novo Nordisk

    Novo Nordisk minangka perusahaan kesehatan global terkemuka kanthi warisan luwih saka 100 taun babagan perawatan diabetes. Mbangun dhasar iki, tujuane yaiku kanggo ngowahi owah-owahan kanggo ngalahake penyakit kronis sing serius - saka diabetes lan obesitas nganti kelainan getih lan endokrin sing langka - kanthi ngrintis terobosan ilmiah, ngembangake akses menyang obat-obatan, lan makarya kanggo nyegah lan ngobati penyakit. We are setya kanggo long-term, laku bisnis tanggung jawab sing ngirim financial, nilai sosial lan lingkungan. Kantor pusat ing Denmark lan beroperasi ing 80 negara, Novo Nordisk makaryakke udakara 68,800 wong lan pasar produk ing udakara 170 negara. Ing Amerika Serikat, Novo Nordisk nduweni kehadiran 40 taun, kantor pusat ing New Jersey lan makaryakke kira-kira 10.000 wong ing luwih saka 10 manufaktur, R&D, lan lokasi perusahaan ing pitung negara plus Washington, D.C. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak novonordisk.com lan novonordisk-us.com, lan tindakake kita ing Facebook, Instagram, X, lan Facebook.

    Referensi

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Ingl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. A Panaliten Riset Investigating Mim8 ing Dewasa lan Remaja Kanthi Hemofilia A Kanthi utawa Tanpa Inhibitor. Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Sinau Riset Nggoleki Mim8 ing Bocah-bocah Kanthi Hemofilia A Kanthi utawa Tanpa Inhibitor. Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Sinau Riset Nggoleki Perawatan Jangka Panjang Kanthi Mim8 ing Wong Hemofilia A (FRONTIER 4). Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. A faktor VIIIa-mimetic bispecific antibodi, Mim8, ameliorates getihen nalika tantangan vaskular abot ing tikus hemofilia A. getih. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Sinau Riset Investigating Mim8 ing Wong Hemofilia A (FRONTIER1). Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Sinau Riset Nggoleki Sepira Aman Ngalih Saka Emicizumab menyang Mim8 ing Wong Hemofilia A (FRONTIER 5). Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, et al. FRONTIER1: studi fase 2 kanthi acak sebagian sing mbiji safety, farmakokinetik, lan farmakodinamik Mim8, mimetik faktor VIIIa. J Thromb Haemost. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • U.S. Perpustakaan Kedokteran Nasional. gen F8. MedlinePlus Genetika. Diakses pungkasan Agustus 2025. Kasedhiya ing https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Federasi Hemofilia Donya. World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2023. Diakses pungkasan September 2025. Kasedhiya ing https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, You CW. Prevalensi lan faktor risiko pangembangan inhibitor FVIII ing pasien sing diobati sadurunge hemofilia A. Res getih. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • Novo Nordisk Kirim Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) menyang FDA kanggo Mim8; Pengobatan Investigasi, Profilaksis kanggo Wong sing Urip Kanthi Hemofilia A Kanthi utawa Tanpa Inhibitor - 29 September 2025

    • Mim8 (denecimig) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber warta liyane

  • Tandha Narkoba Medwatch FDA
  • News Medis Kesehatan Anyar
  • News Persetujuan Obat
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com
  • Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-04-30 09:35

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer