Denecimig (Mim8) Mengurangkan dengan ketara Kadar Pendarahan Tahunan pada Penghidap Hemofilia A, Tanpa mengira Status Perencat, dalam Data Fasa 3 Diterbitkan dalam NEJM

Ikuti Drugslib di

Plainsboro, NJ dan Bagsværd, Denmark, 29 April 29 2026 – Hari ini, New England Journal of Medicine (NEJM) menerbitkan keputusan 26 minggu daripada percubaan fasa 3 FRONTIER2 yang menilai keberkesanan dan keselamatan umur dewasa sekali sebulan dan sekali mingguan (Mimdenec2 tahun 1 minggu sekali) dan lebih tua dengan hemofilia A (kekurangan Faktor VIII (FVIII) kongenital), dengan atau tanpa perencat FVIII. Denecimig penyiasatan ialah mimetik Faktor VIIIa (FVIIIa) antibodi bispecific, direka untuk profilaksis rutin untuk membantu badan membentuk bekuan darah. Ia sedang dikaji sebagai sebahagian daripada program FRONTIER merentasi frekuensi dos yang berbeza, kumpulan umur dan keterukan untuk orang yang menghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat.1-7

  • Kajian FRONTIER2 penting yang diterbitkan menunjukkan denecimig penyiasatan telah mengurangkan dengan ketara kadar pendarahan tahunan berbanding dengan rawatan profilaksis faktor pembekuan sebelumnya atau A, dengan profilaksis faktor pembekuan A. perencat1
  • Kajian ini menilai keberkesanan dan keselamatan penyahdosan dos pada orang dewasa dan remaja berumur 12 tahun ke atas sekali sebulan atau sekali seminggu1
  • Novo Nordisk terus membina kepimpinannya dalam penyelidikan hemofilia untuk membantu menangani keperluan yang tidak dapat dipenuhi bagi mereka yang hidup dengan
  • keadaan yang jarang berlaku dan berpotensi hidup ini
    • pengurangan episod pendarahan adalah matlamat utama bagi mereka yang menghidap hemofilia A. Keputusan daripada kajian FRONTIER2 ini menyediakan data penting tentang potensi denecimig sebagai pilihan rawatan pencegahan tanpa mengira tahap keterukan hemofilia A atau status perencat," kata Dr Maria Elisa Mancuso, Perunding Kanan dalam Hematologi di Pusat Trombosis dan Penyelidikan Penyakit Kemanusiaan Milan dan Penyelidikan IRCCS di Itali. "Penerbitan kajian FRONTIER2 di NEJM menunjukkan kedua-dua kepentingan penemuan ini dan bagaimana denecimig boleh membantu orang yang menghidap hemofilia A."

    FRONTIER2 ialah percubaan klinikal fasa 3 yang menilai keberkesanan dan keselamatan denecimig untuk penghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat. Kajian itu membandingkan 254 orang dewasa dan remaja, 12 tahun ke atas, yang menerima suntikan denecimig sekali sebulan atau sekali seminggu dengan mereka yang menerima rawatan profilaksis faktor pembekuan sebelum ini semasa fasa run-in atau rawatan atas permintaan.1

    Kajian FRONTIER2 mengukur berapa banyak episod pendarahan yang diperlukan oleh peserta setiap tahun. Orang yang menerima denecimig sekali sebulan mempunyai episod pendarahan yang jauh lebih sedikit berbanding dengan rawatan mereka sebelum ini. Khususnya, mereka mengalami hampir 99% lebih sedikit pendarahan berbanding rawatan atas permintaan dan kira-kira 43% lebih sedikit pendarahan berbanding semasa menggunakan terapi faktor pembekuan pencegahan biasa mereka.1

    Begitu juga, orang yang menerima denecimig sekali seminggu juga mengalami episod pendarahan yang jauh lebih sedikit. Mereka mengalami lebih kurang 96% lebih sedikit pendarahan berbanding dengan rawatan atas permintaan, dan kira-kira 54% lebih sedikit pendarahan berbanding dengan terapi pencegahan mereka sebelum ini.1

    Dalam empat bahagian kajian, sifar pendarahan yang dirawat telah dilaporkan dalam 64-95% peserta yang menerima denecimig, bergantung pada lengan percubaan. Dalam lengan pembanding, pendarahan sifar yang dirawat dilaporkan dalam 0-37% peserta bergantung pada lengan (0% untuk lengan atas permintaan, 33% untuk lengan profilaksis faktor pembekuan pra-kajian kini pada rawatan denecimig sekali seminggu, dan 37% untuk lengan profilaksis faktor pembekuan pra-kajian kini diberikan rawatan 1sebulan sekali).

    “Dengan denecimig yang baru-baru ini diserahkan kepada FDA melalui Permohonan Lesen Biologi, data NEJM ini menekankan lagi potensinya sebagai pilihan rawatan pencegahan yang boleh membantu menangani keperluan berterusan yang tidak dapat dipenuhi oleh mereka yang menghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat,” kata Anna Windle, PhD, Ketua Pembangunan Klinikal, Hal Ehwal Perubatan & Kawal Selia di Novo Nordisk US Operations. "Pengurangan ketara dalam kadar pendarahan yang diperhatikan dengan denecimig menunjukkan komitmen kami untuk membangunkan ubat-ubatan inovatif dengan profil keberkesanan yang kuat dan membantu mengurangkan beban rawatan."

    Dalam kajian, denecimig secara amnya diterima dengan baik, dan tiada kejadian tromboembolik atau bukti klinikal meneutralkan antibodi anti-denecimig dilaporkan. Tindak balas tapak suntikan (ISR) dilaporkan oleh 10% peserta, dengan ISR diperhatikan untuk 2.6% suntikan.1

    Mengenai DenecimigDenecimig ialah antibodi bispecific mimetik FVIIIa penyiasatan yang direka dengan tujuan untuk menghantar sekali sebulan, sekali setiap dua minggu, atau profilaksis dos sekali seminggu untuk orang yang menghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat.2-7 Denecimig yang diberikan secara subkutan, yang ditadbir secara subkutan (di bawah kulit) Faktor VIIIa dengan merapatkan Faktor IXa dan Faktor X.8 Tindakan ini menggantikan fungsi FVIIIa, yang membantu memulihkan kapasiti penjanaan trombin badan, membantu darah membeku.9 Penggunaan denecimig pada orang yang menghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat, adalah dalam penyiasatan dan tidak diluluskan oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia di seluruh dunia.

    Kemukakan semakan pada 2 Nov. Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) AS melalui Permohonan Lesen Biologi (BLA), permintaan rasmi untuk menilai ubat biologi.

    Mengenai hemofilia Ahemofilia ialah gangguan pendarahan yang jarang diwarisi yang menjejaskan keupayaan tubuh untuk membuat pembekuan darah, satu proses yang diperlukan untuk menghentikan pendarahan.10 Menurut Persekutuan Hemofilia Dunia, ia dianggarkan menjejaskan kira-kira 836,000 orang di seluruh dunia, dan hemofilia A 80-81% dianggarkan untuk semua kes hemofilia yang berbeza. jenis hemofilia, yang dicirikan oleh jenis protein faktor pembekuan yang rosak atau hilang.5 hemofilia A disebabkan oleh faktor pembekuan VIII (FVIII) yang hilang atau rosak.8 Sesetengah orang yang menghidap hemofilia A mungkin mengalami perencat, tindak balas sistem imun terhadap faktor pembekuan yang digunakan dalam terapi penggantian, yang boleh menyebabkan rawatan menjadi tidak berkesan.12 Dianggarkan kira-kira 3 orang yang menghidap hemofilia A yang masih hidup. perencat.12

    Mengenai percubaan FRONTIER2FRONTIER2 ialah percubaan klinikal fasa 3 yang menilai keberkesanan dan keselamatan denecimig untuk penghidap hemofilia A, dengan atau tanpa perencat. Kajian itu membandingkan 254 orang dewasa dan remaja, berumur 12 tahun ke atas, yang menerima suntikan denecimig sekali sebulan atau sekali seminggu dengan mereka yang menerima rawatan profilaksis faktor pembekuan sebelum fasa semasa fasa run-in atau rawatan atas permintaan, dengan titik akhir utama ialah purata ABR bagi pendarahan yang dirawat.1

    Daripada 254 pesakit, 246 pesakit telah menyelesaikan fasa utama selama 26 minggu. Empat (2%) adalah wanita, 66 (26%) adalah remaja (12-17 tahun), 212 (84%) mengalami HA yang teruk, dan 31 (12%) mempunyai perencat FVIII.1

    Program FRONTIER termasuk FRONTIER1-5 dan menyiasat denecimig sebagai rawatan pencegahan pendarahan pediatrik dan dewasa dengan hemofilia tanpa rawatan hemofilia A. perencat.1-7

    Mengenai Novo Nordisk

    Novo Nordisk ialah syarikat penjagaan kesihatan global terkemuka dengan warisan lebih daripada 100 tahun dalam penjagaan diabetes. Berdasarkan asas ini, tujuan kami adalah untuk memacu perubahan bagi mengalahkan penyakit kronik yang serius — daripada diabetes dan obesiti kepada gangguan darah dan endokrin yang jarang berlaku — dengan merintis kejayaan saintifik, meluaskan akses kepada ubat-ubatan, dan berusaha untuk mencegah dan akhirnya menyembuhkan penyakit. Kami komited terhadap amalan perniagaan jangka panjang dan bertanggungjawab yang memberikan nilai kewangan, sosial dan alam sekitar. Beribu pejabat di Denmark dan beroperasi di sekitar 80 negara, Novo Nordisk menggaji kira-kira 68,800 orang dan memasarkan produk di kira-kira 170 negara. Di Amerika Syarikat, Novo Nordisk mempunyai kehadiran selama 40 tahun, beribu pejabat di New Jersey dan menggaji kira-kira 10,000 orang merentasi lebih daripada 10 lokasi pembuatan, R&D dan korporat di tujuh negeri serta Washington, D.C. Untuk maklumat lanjut, lawati novonordisk.com dan novonordisk-us.com, dan ikuti kami di Facebook, YouTube, YouTube, dan ikuti kami di Facebook, YouTube, dan YouTube.

    Rujukan

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Kajian Penyelidikan Menyiasat Mim8 dalam Dewasa dan Remaja Dengan hemofilia A Dengan atau Tanpa Perencat. Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Kajian Penyelidikan Melihat Mim8 pada Kanak-kanak Dengan hemofilia A Dengan atau Tanpa Perencat. Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Kajian Penyelidikan Melihat Rawatan Jangka Panjang Dengan Mim8 pada Orang yang Menghidap hemofilia A (FRONTIER 4). Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Antibodi bispecific faktor VIIIa-mimetik, Mim8, memperbaiki pendarahan apabila cabaran vaskular yang teruk dalam tikus hemofilia A. Darah. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Kajian Penyelidikan Menyiasat Mim8 dalam Orang Dengan hemofilia A (FRONTIER1). Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Satu Kajian Penyelidikan Melihat Betapa Selamatnya Bertukar Daripada Emicizumab kepada Mim8 dalam Penghidap hemofilia A (FRONTIER 5). Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, et al. FRONTIER1: kajian fasa 2 rawak separa yang menilai keselamatan, farmakokinetik dan farmakodinamik Mim8, mimetik faktor VIIIa. J Kegemukan. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • A.S. Perpustakaan Perubatan Negara. gen F8. MedlinePlus Genetik. Terakhir diakses Ogos 2025. Tersedia di https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Persekutuan Hemofilia Dunia. Laporan Persekutuan Hemofilia Dunia mengenai Tinjauan Global Tahunan 2023. Terakhir diakses pada September 2025. Tersedia di https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, You CW. Kelaziman dan faktor risiko perkembangan perencat FVIII pada pesakit yang pernah dirawat dengan hemofilia A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • Sumber: Novo Nordisk

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Novo Nordisk Menyerahkan Permohonan Lesen Biologics (BLA) kepada FDA untuk Mim8; Penyiasatan, Rawatan Profilaksis untuk Orang yang Menghidap Hemofilia A Dengan atau Tanpa Perencat - 29 September 2025

    • Mim8 (denecimig) Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • Isyarat Ubat Medwatch FDA
    • Baharu Kesihatan Harian Kelulusan Ubat
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com
  • surat berita kepada kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-04-30 09:35

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular