Денецимиг (Mim8) значительно снижает годовую частоту кровотечений у людей с гемофилией А, независимо от статуса ингибитора, согласно данным фазы 3, опубликованным в NEJM

Плейнсборо, штат Нью-Джерси, и Багсвард, Дания, 29 апреля 2026 г. – Сегодня Медицинский журнал Новой Англии (NEJM) опубликовал 26-недельные результаты исследования FRONTIER2 фазы 3, оценивающего эффективность и безопасность денецимига (Mim8) один раз в месяц и один раз в неделю у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А. (врожденный дефицит фактора VIII (FVIII)), с ингибиторами FVIII или без них. Исследуемый денецимиг представляет собой биспецифический миметик фактора VIIIa (FVIIIa) антител, предназначенный для рутинной профилактики и помогающий организму образовывать тромбы. Он изучается в рамках программы FRONTIER для людей с различной частотой приема, возрастными группами и степенями тяжести для людей, живущих с гемофилией А, с ингибиторами или без них.1-7

  • Опубликованное базовое исследование FRONTIER2 показало, что исследуемый денецимиг значительно снижает годовую частоту кровотечений по сравнению с предшествующей профилактикой факторами свертывания крови и лечением по требованию у людей с гемофилией А, с ингибиторами или без них1
  • Исследование оценивали эффективность и безопасность дозирования денецимига у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше один раз в месяц или один раз в неделю1.
  • Ново Нордиск продолжает укреплять свое лидерство в исследованиях гемофилии, чтобы помочь удовлетворить неудовлетворенные потребности людей, живущих с этим редким и потенциально опасным для жизни заболеванием.
  • «Профилактика и уменьшение эпизодов кровотечений является конечной целью для людей, живущих с гемофилией А. Эти результаты Исследование FRONTIER2 предоставляет важные данные о потенциале денецимига в качестве варианта профилактического лечения независимо от степени тяжести гемофилии А или статуса ингибитора», — сказала д-р Мария Элиза Манкузо, старший консультант по гематологии Центра тромбозов и геморрагических заболеваний Исследовательской больницы IRCCS Humanitas в Милане, Италия, и ведущий исследователь исследования. «Публикация исследования FRONTIER2 в NEJM демонстрирует как значимость этих результатов, так и то, как денецимиг может помочь людям, живущим с гемофилией А».

    FRONTIER2 — это клиническое исследование третьей фазы, оценивающее эффективность и безопасность денецимига для людей с гемофилией А с ингибиторами или без них. В исследовании сравнивались 254 взрослых и подростка в возрасте 12 лет и старше, получавших инъекции денецимига один раз в месяц или один раз в неделю, с теми, кто ранее получал профилактическое лечение фактора свертывания крови во время вводной фазы или лечения по требованию. 1

    В исследовании FRONTIER2 измерялось количество эпизодов кровотечений, которые участники испытывали каждый год, требующие лечения. У людей, получавших денецимиг один раз в месяц, наблюдалось значительно меньше эпизодов кровотечений по сравнению с теми, кто получал ранее лечение. В частности, у них наблюдалось почти на 99% меньше кровотечений по сравнению с лечением по требованию и примерно на 43% меньше кровотечений, чем при использовании регулярной профилактической терапии факторами свертывания крови.1

    Аналогично, у людей, получавших денецимиг один раз в неделю, наблюдалось значительно меньше эпизодов кровотечений. У них наблюдалось примерно на 96 % меньше кровотечений по сравнению с лечением по требованию, и примерно на 54 % меньше кровотечений, чем при предыдущей профилактической терапии.1

    В четырех группах исследования отсутствие леченных кровотечений было зарегистрировано у 64–95 % участников, получавших денецимиг, в зависимости от группы исследования. В группах сравнения нулевые кровотечения, получавшие лечение, были зарегистрированы у 0–37 % участников в зависимости от группы (0 % для группы, получавшей лечение по требованию, 33 % для группы, получавшей до начала исследования профилактику фактора свертывания крови, которая сейчас принимает денецимиг один раз в неделю, и 37 % для группы, в которой проводилась предварительная профилактика фактора свертывания крови, которая сейчас проходит лечение денецимигом один раз в месяц).1

    «Поскольку денецимиг недавно был подан в FDA через заявку на получение лицензии на биологические препараты, эти данные NEJM еще раз подчеркивают его потенциал как варианта профилактического лечения, который может помочь удовлетворить постоянные неудовлетворенные потребности людей, живущих с гемофилией А, с ингибиторами или без них», — сказала Анна Виндл, доктор философии, руководитель отдела клинических разработок, медицинских и нормативных вопросов в Novo Nordisk US Operations. «Значительное снижение частоты кровотечений, наблюдаемое при приеме денецимига, демонстрирует нашу приверженность разработке инновационных лекарств с сильным профилем эффективности и помогает снизить нагрузку на лечение».

    В исследовании денецимиг в целом хорошо переносился, не было зарегистрировано никаких тромбоэмболических событий или клинических доказательств нейтрализации антител против денецимига. Реакции в месте инъекции (ISR) сообщили 10% участников, при этом ISR наблюдались для 2,6% инъекций.1

    О ДенецимигеДенецимиг представляет собой исследуемое биспецифическое антитело, миметическое FVIIIa, разработанное с целью проведения дозированной профилактики один раз в месяц, один раз в две недели или один раз в неделю для людей, живущих с гемофилией А, с ингибиторами или без них.2-7 Денецимиг, который вводится подкожно (под кожу), «имитирует» роль фактора VIIIa путем связывание фактора IXa и фактора X.8. Это действие заменяет функцию FVIIIa, которая помогает восстановить способность организма вырабатывать тромбин, помогая крови свертываться.9 Использование денецимига у людей, живущих с гемофилией А, с ингибиторами или без них, находится в стадии исследования и не одобрено никакими регулирующими органами во всем мире.

    В сентябре 2025 года Ново Нордиск представила денецимиг на рассмотрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) через заявку на получение лицензии на биологические препараты. (BLA), официальный запрос на оценку биологического препарата.

    О гемофилии АГемофилия — это редкое наследственное нарушение свертываемости крови, которое ухудшает способность организма образовывать сгустки крови — процесс, необходимый для остановки кровотечения.10 По данным Всемирной федерации гемофилии, по оценкам Всемирной федерации гемофилии, от нее страдают примерно 836 000 человек во всем мире, а на гемофилию А, по оценкам, приходится 80–85% всех случаев гемофилии.11 Существуют различные типы гемофилии. гемофилия, которая характеризуется типом белка фактора свертывания крови, который является дефектным или отсутствует.5 Гемофилия А вызвана отсутствием или дефектом фактора свертывания крови VIII (FVIII).8 У некоторых людей с гемофилией А могут развиваться ингибиторы - реакция иммунной системы на факторы свертывания крови, используемые в заместительной терапии, что может привести к тому, что лечение станет неэффективным.12 Подсчитано, что примерно 30% людей, живущих с гемофилией А, имеют ингибиторы.12

    Об исследовании FRONTIER2FRONTIER2 — это клиническое исследование третьей фазы, оценивающее эффективность и безопасность денецимига для людей с гемофилией А с ингибиторами или без них. В исследовании сравнивались 254 взрослых и подростка в возрасте 12 лет и старше, получавших инъекции денецимига один раз в месяц или один раз в неделю, с теми, кто ранее получал профилактику факторов свертывания крови во время вводной фазы или лечения по требованию, при этом первичной конечной точкой было среднее среднее среднее значение скорой скорости кровотечений после лечения.1

    Из 254 пациентов 246 пациентов завершили 26-недельную основную фазу. Четверо (2%) были женщинами, 66 (26%) были подростками (12–17 лет), 212 (84%) имели тяжелую ГА и 31 (12%) имели ингибиторы FVIII.1

    Программа FRONTIER включает FRONTIER1-5 и исследует денецимиг в качестве профилактического лечения кровотечений у детей и взрослых с гемофилией А, с ингибиторами или без них.1-7

    О Ново Нордиск

    Ново Нордиск — ведущая мировая компания в сфере здравоохранения с более чем 100-летним опытом лечения диабета. Основываясь на этом фундаменте, наша цель — добиться перемен, направленных на победу над серьезными хроническими заболеваниями — от диабета и ожирения до редких заболеваний крови и эндокринной системы — посредством новаторских научных прорывов, расширения доступа к лекарствам и работы по предотвращению и, в конечном итоге, лечению болезней. Мы привержены долгосрочным и ответственным методам ведения бизнеса, которые приносят финансовую, социальную и экологическую ценность. В компании Novo Nordisk, штаб-квартира которой находится в Дании и которая работает примерно в 80 странах, работает около 68 800 человек, а продукция продается примерно в 170 странах. В США компания Novo Nordisk присутствует уже 40 лет, ее штаб-квартира находится в Нью-Джерси, и в ней работает около 10 000 человек в более чем 10 производственных, научно-исследовательских и корпоративных подразделениях в семи штатах, а также в Вашингтоне, округ Колумбия. Для получения дополнительной информации посетите сайты novonordisk.com и novonordisk-us.com, а также подписывайтесь на нас в Facebook, Instagram, X, LinkedIn и YouTube.

    Ссылки

  • Манкусо М.Э., Чан АКС, Шанмухайа С. и др. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Научное исследование по изучению Mim8 у взрослых и подростков с гемофилией А с ингибиторами или без них. Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Исследование Mim8 у детей с гемофилией А с ингибиторами или без них. Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Научное исследование, посвященное долгосрочному лечению Mim8 у людей с гемофилией А (FRONTIER 4). Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Остергаард Х., Лунд Дж., Грейзен П.Дж. и др. Биспецифическое антитело, миметическое к фактору VIIIa, Mim8, облегчает кровотечение при тяжелой сосудистой нагрузке у мышей с гемофилией А. Кровь. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Исследование по изучению Mim8 у людей с гемофилией А (FRONTIER1). Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Исследование, посвященное изучению того, насколько безопасно переходить с эмицизумаба на Мим8 у людей с гемофилией А (FRONTIER 5). Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Лентц С., Чоудери П., Гил Л. и др. FRONTIER1: частично рандомизированное исследование фазы 2 по оценке безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики Mim8, миметика фактора VIIIa. J Тромб Гемост. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • США. Национальная медицинская библиотека. Ген F8. МедлайнПлюс Генетика. Последний доступ: август 2025 г. Доступно по адресу https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. Гемофилия. Последний доступ: сентябрь 2025 г. Доступно по адресу https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Всемирная федерация гемофилии. Отчет Всемирной федерации гемофилии о ежегодном глобальном опросе за 2023 год. Последний доступ: сентябрь 2025 года. Доступно по адресу https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Ким JY, Вы CW. Распространенность и факторы риска развития ингибитора фактора VIII у ранее леченных больных гемофилией А. Рес. крови. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204
  • Источник: Ново Нордиск

    Источник: HealthDay

    Статьи по теме

  • Novo Nordisk подает в FDA заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для Mim8; Исследовательское профилактическое лечение для людей, живущих с гемофилией А, с ингибиторами или без них – 29 сентября 2025 г.
  • Mim8 (denecimig) История одобрения FDA

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения о лекарствах FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Утверждены новые лекарства
  • Заявки на новые лекарства
  • Результаты клинических испытаний
  • Утверждены непатентованные лекарства
  • Подкаст Drugs.com
  • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова