Denecimig (Mim8) значно знизив річну частоту кровотеч у людей з гемофілією А, незалежно від статусу інгібітора, у даних фази 3, опублікованих у NEJM

Підпишіться на Drugslib

Плейнсборо, штат Нью-Джерсі, та Багсверд, Данія, 29 29 квітня 2026 року – Сьогодні журнал New England Journal of Medicine (NEJM) опублікував 26-тижневі результати 3-ї фази дослідження FRONTIER2, у якому оцінюється ефективність і безпека денецимігу (Mim8) один раз на місяць і один раз на тиждень у дорослих і підлітки віком від 12 років із гемофілією А (вроджений дефіцит фактора VIII (FVIII)), з інгібіторами FVIII або без них. Досліджуваний денециміг — це біспецифічний міметик фактора VIIIa (FVIIIa) антитіла, розроблений для рутинної профілактики, щоб допомогти організму утворювати тромби. Його вивчають у рамках програми FRONTIER у різних частотах дозування, вікових групах і ступенях тяжкості для людей, які живуть з гемофілією А, з інгібіторами або без них.1-7

  • Опубліковане ключове дослідження FRONTIER2 показало, що досліджуваний денециміг значно знижує річну частоту кровотечі порівняно з попередньою профілактикою факторів згортання крові та лікуванням за потребою у людей з гемофілією А, з або без інгібітори1
  • Дослідження оцінювало ефективність і безпеку дозування денециміга дорослим і підліткам віком від 12 років один раз на місяць або раз на тиждень1
  • Ново Нордіск продовжує розвивати своє лідерство в дослідженні гемофілії, щоб допомогти задовольнити незадоволені потреби людей, які живуть із цим рідкісним і потенційно небезпечним для життя захворюванням

    • «Профілактика та зменшення епізодів кровотечі є кінцевою метою для людей, які живуть з гемофілією А. Ці результати дослідження FRONTIER2 надають важливі дані щодо потенціалу денецімігу як варіанту профілактичного лікування незалежно від тяжкості гемофілії А чи інгібіторного статусу», — сказала доктор Марія Еліза Манкузо, старший консультант з гематології Центру тромбозу та геморагії Diseases, дослідницька лікарня IRCCS Humanitas у Мілані, Італія та провідний дослідник дослідження. «Публікація дослідження FRONTIER2 в NEJM демонструє як важливість цих висновків, так і те, як денециміг може допомогти людям, які живуть з гемофілією А».

    FRONTIER2 — це клінічне дослідження фази 3, яке оцінює ефективність і безпеку денецімігу для людей з гемофілією А, з інгібіторами або без них. У дослідженні порівнювали 254 дорослих і підлітків віком від 12 років, які отримували ін’єкції денециміга раз на місяць або раз на тиждень, з тими, хто отримував попереднє лікування фактором згортання крові під час початкової фази або лікування за потребою.1

    Дослідження FRONTIER2 вимірювало кількість епізодів кровотечі, які учасники відчували щороку, що вимагали лікування. Люди, які отримували денециміг раз на місяць, мали значно менше епізодів кровотечі порівняно з їхніми попередніми методами лікування. Зокрема, у них було майже на 99% менше кровотеч порівняно з лікуванням за потребою, і приблизно на 43% менше кровотеч, ніж під час їх звичайної профілактичної терапії фактором згортання крові.1

    Подібним чином люди, які отримували денеціміг раз на тиждень, також мали значно менше епізодів кровотечі. У них спостерігалося приблизно на 96% менше кровотеч порівняно з лікуванням за потребою та приблизно на 54% менше кровотеч, ніж під час їхньої попередньої профілактичної терапії.1

    У чотирьох групах дослідження не було зареєстровано нульових кровотеч у 64-95% учасників, які отримували денециміг, залежно від групи дослідження. У групах порівняння нульові кровотечі не спостерігалися у 0–37% учасників залежно від групи (0% для групи лікування за вимогою, 33% для групи профілактики фактора згортання крові до дослідження, яка тепер отримувала терапію денецимігом раз на тиждень, і 37% для групи профілактики фактора згортання крові до дослідження, яка зараз отримувала терапію денецимігом раз на місяць).1

    «Оскільки денециміг нещодавно було подано до FDA через заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати, ці дані NEJM ще більше підкреслюють його потенціал як профілактичного лікування, яке може допомогти задовольнити постійні незадоволені потреби людей, які живуть з гемофілією А, з інгібіторами чи без них», — сказала Анна Віндл, доктор філософії, керівник відділу клінічних розробок, медичних і регуляторних питань у Novo Nordisk US Operations. «Значне зниження частоти кровотеч, яке спостерігалося при застосуванні денецімігу, демонструє нашу відданість розробці інноваційних ліків із сильними профілями ефективності та допомагає зменшити навантаження на лікування».

    У дослідженні денеціміг загалом добре переносився, і жодних тромбоемболічних подій чи клінічних доказів нейтралізації антитіл проти денецімігу не повідомлялося. Реакції в місці ін’єкції (ISR) повідомили 10% учасників, при цьому ISR спостерігалися для 2,6% ін’єкцій.1

    Про DenecimigDenecimig — це досліджуване біспецифічне антитіло до FVIIIa, яке міметикує, розроблене з метою забезпечення дозованої профілактики один раз на місяць, один раз на два тижні або один раз на тиждень для людей, які живуть з гемофілією А, з інгібіторами або без них.2-7 Denecimig, який вводиться підшкірно (під шкіру), «імітує» роль фактора VIIIa, з’єднуючи фактор IXa та фактор X.8 Ця дія замінює функцію FVIIIa, яка допомагає відновити здатність організму виробляти тромбін, сприяючи згортанню крові.9 Застосування денециміга у людей, які живуть з гемофілією А, з інгібіторами або без них, досліджується та не схвалено жодними регуляторними органами в усьому світі.

    У вересні 2025 року Novo Nordisk подала denecimig для розгляду в Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) через заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA), офіційний запит на оцінку біологічного препарату.

    Про гемофілію Агемофілія — це рідкісний спадковий розлад кровотечі, який порушує здатність організму утворювати тромби, процес, необхідний для зупинки кровотечі.10 Згідно з даними Всесвітньої федерації гемофілії, вона вражає приблизно 836 000 людей у всьому світі, і, за оцінками, гемофілія А є причиною 80-85% усіх випадків гемофілії.11 Існують різні типи гемофілії, які характеризуються типом білка фактора згортання крові, який є дефектним або відсутнім.5 Гемофілія А спричинена відсутністю або дефектом фактора VIII згортання крові (FVIII).8 У деяких людей з гемофілією А можуть розвинутися інгібітори, реакція імунної системи на фактори згортання крові, що використовуються в замісній терапії, що може призвести до переривання лікування. неефективно.12 Було підраховано, що приблизно 30% людей, які живуть з гемофілією А, мають інгібітори.12

    Про дослідження FRONTIER2FRONTIER2 — це клінічне дослідження фази 3, яке оцінює ефективність і безпеку денециміга для людей з гемофілією А, з інгібіторами чи без них. У дослідженні порівнювали 254 дорослих і підлітків віком від 12 років, які отримували ін’єкції денециміга раз на місяць або раз на тиждень, з тими, хто отримував попередню профілактичну терапію фактором згортання крові під час початкової фази або лікування за потребою, причому первинною кінцевою точкою було середнє ABR пролікованих кровотеч.1

    З 254 пацієнтів 246 пацієнтів завершили 26-тижневу основну фазу. Четверо (2%) були жінками, 66 (26%) були підлітками (12-17 років), 212 (84%) мали тяжкий ГА, а 31 (12%) мали інгібітори фактора VIII.1

    Програма FRONTIER включає FRONTIER1-5 і досліджує denecimig як профілактичне лікування кровотеч у дітей і дорослих з гемофілією А, з або без неї. інгібітори.1-7

    Про Novo Nordisk

    Novo Nordisk є провідною світовою компанією з охорони здоров’я з більш ніж 100-річним досвідом лікування діабету. Спираючись на цю основу, наша мета полягає в тому, щоб стимулювати зміни, щоб перемогти серйозні хронічні захворювання — від діабету та ожиріння до рідкісних захворювань крові та ендокринних захворювань — шляхом новаторських наукових проривів, розширення доступу до ліків і роботи над запобіганням і остаточним лікуванням хвороб. Ми прагнемо довгострокової, відповідальної ділової практики, яка забезпечує фінансову, соціальну та екологічну цінність. Штаб-квартира Novo Nordisk розташована в Данії та працює приблизно в 80 країнах. У компанії працює близько 68 800 співробітників, а продукція продається приблизно в 170 країнах. У Сполучених Штатах Novo Nordisk має 40-річну присутність, штаб-квартира розташована в Нью-Джерсі, і налічує близько 10 000 співробітників у понад 10 виробничих, науково-дослідних і корпоративних підрозділах у семи штатах, а також у Вашингтоні, округ Колумбія. Для отримання додаткової інформації відвідайте novonordisk.com і novonordisk-us.com, а також слідкуйте за нами у Facebook, Instagram, X, LinkedIn і YouTube.

    Посилання

  • Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C та ін. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384
  • ClinicalTrials.gov. Дослідження Mim8 у дорослих і підлітків з гемофілією А з інгібіторами або без них. Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.
  • ClinicalTrials.gov. Дослідження Mim8 у дітей з гемофілією А з інгібіторами або без них. Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.
  • ClinicalTrials.gov. Дослідження тривалого лікування Mim8 у людей з гемофілією А (FRONTIER 4). Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.
  • Østergaard H, Lund J, Greisen PJ та ін. Біспецифічне антитіло до фактора VIIIa, Mim8, полегшує кровотечу при серйозному судинному зараженні у мишей з гемофілією А. Кров. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331
  • ClinicalTrials.gov. Дослідження Mim8 у людей з гемофілією А (FRONTIER1). Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.
  • ClinicalTrials.gov. Дослідження щодо безпечності переходу з еміцізумабу на Mim8 у людей з гемофілією А (FRONTIER 5). Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.
  • Lentz S, Chowedary P, Gil L, et al. FRONTIER1: частково рандомізоване дослідження фази 2, що оцінює безпеку, фармакокінетику та фармакодинаміку Mim8, міметика фактора VIIIa. J Thromb Haemost. 2024; 22 (4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016
  • США Національна медична бібліотека. ген F8. MedlinePlus Genetics. Останній доступ серпень 2025 р. Доступно за адресою https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/.
  • MedlinePlus. гемофілія. Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia.
  • Всесвітня федерація гемофілії. Звіт Всесвітньої федерації гемофілії про щорічне глобальне дослідження 2023 р. Останній доступ вересень 2025 р. Доступно за адресою https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.
  • Kim JY, You CW. Поширеність і фактори ризику розвитку інгібіторів FVIII у раніше лікованих пацієнтів з гемофілією A. Blood Res. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

    • Джерело: Novo Nordisk

    Джерело: HealthDay. дослідницьке, профілактичне лікування для людей, які живуть з гемофілією А, з інгібіторами або без них – 29 вересня 2025 р.

    Mim8 (денециміг) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • Попередження про наркотики FDA Medwatch
  • Щоденні медновини
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Заявки на нові ліки
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних ліків
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-30 09:35

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова