يتلقى طب الأقراص رسالة استجابة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن عقار بيتوبرتين لعلاج EPP

علاج لـ: البروتوبورفيريا المكونة للكريات الحمر

يتلقى طب القرص رسالة استجابة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن عقار بيتوبرتين لعلاج EPP

ووترتاون، ماساشوستس، 13 فبراير 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Disc Medicine, Inc. أعلنت شركة الأدوية الحيوية (NASDAQ:IRON)، التي تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض دموية خطيرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أصدرت اليوم خطاب استجابة كامل (CRL) للتطبيق الدوائي الجديد (NDA) لدواء بيتوبرتين كعلاج للمرضى الذين يعانون من البروتوبرفيريا المكونة للكريات الحمر (EPP). يخضع Bitopertin للمراجعة للحصول على موافقة سريعة وكجزء من البرنامج التجريبي لقسيمة الأولوية الوطنية (CNPV) للمفوض.

أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأن AURORA وBEACON قدمتا أدلة كافية على أن البيتوبرتين يخفض PPIX بشكل كبير وأن هناك معقولية ميكانيكية وبيولوجية قوية تدعم استخدام العلامة الحيوية PPIX في البروتوبورفيريا

أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى الحاجة إلى رؤية نتائج دراسة المرحلة الثالثة الجارية لـ APOLLO قبل اتخاذ القرار

إمكانية أن تكون دراسة المرحلة الثالثة المستمرة لـ APOLLO بمثابة الأساس للموافقة التقليدية؛ البيانات الرئيسية المتوقعة للربع الرابع من عام 2026

تعتمد الموافقة المتسارعة على (1) ما إذا كان هناك دليل على وجود تأثير على نقطة النهاية البديلة المقترحة (النسبة المئوية للتغير في PPIX الخالي من المعادن في الدم بالكامل) و(2) ما إذا كانت نقطة النهاية البديلة المقترحة، بما في ذلك حجم التغيير، من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بفائدة سريرية. فيما يتعلق بالنقطة الأولى، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن شركتي AURORA وBEACON قدمتا أدلة كافية على أن البيتوبرتين يخفض بشكل كبير PPIX الخالي من المعادن في الدم. في الحالة الثانية، استنادًا إلى مراجعة نتائج AURORA وBEACON، خلصت إدارة الغذاء والدواء إلى أن التجارب لم تظهر دليلًا على وجود ارتباط بين النسبة المئوية للتغير في PPIX ونقاط النهاية المستندة إلى التعرض لأشعة الشمس، كما تم قياسها في التجارب، على الرغم من المعقولية الميكانيكية والبيولوجية القوية التي تدعم استخدام العلامة الحيوية PPIX في البروتوبورفيريا. أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن نتائج دراسة أبولو يمكن أن تكون بمثابة دليل يدعم الموافقة التقليدية.

"نحن ملتزمون بتقديم البيتوبرتين للمرضى، مع العلم بمدى أهمية هذا العلاج المحتمل لتعديل المرض لمجتمع EPP. في حين أن جهودنا في استخدام المسارات المعجلة لتوصيل البيتوبرتين للمرضى بسرعة لم تؤت ثمارها، إلا أننا نواصل متابعة جميع السبل لدعم موافقة إدارة الغذاء والدواء،" قال جون كويسيل، دكتوراه في الطب، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Disc Medicine. "سيؤدي CRL إلى تأخير الموافقة المحتملة على bitopertin، ولكن لدينا ثقة في تجربة APOLLO الجارية، والتي نشهد لها حماسًا لا يصدق من مجتمع EPP. الثقة في منتجنا وبرنامجنا توجه نهجنا، وسنواصل العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدعم مراجعتها. "

تعتقد شركة Disc أن المشكلة المثارة يمكن معالجتها بسهولة، نظرًا لأن دراسة APOLLO جارية بالفعل على قدم وساق مع توقع البيانات الرئيسية في الربع الرابع. تخطط شركة Disc لطلب عقد اجتماع من النوع A لمراجعة نهجنا مع إدارة الغذاء والدواء. تم إجراء إعادة تقدير لحجم العينة المعماة لدراسة APOLLO في يناير ولم تكن هناك حاجة لأي تعديلات على حجم العينة بناءً على التحليل الإحصائي. كان هناك حماس كبير بين المرضى والأطباء حول تجربة APOLLO، مما سمح لشركة Disc بإكمال التسجيل التجريبي في مارس 2026، أي قبل عدة أشهر من الموعد المتوقع. عند الانتهاء من مهمة APOLLO، ستقدم Disc بعد ذلك ردًا على CRL وتتوقع صدور قرار محدث من إدارة الغذاء والدواء بحلول منتصف عام 2027. تمتلك شركة Disc ما يقرب من 791 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2025 في شكل نقد غير مدقق ومعادلات نقدية وأوراق مالية قابلة للتداول، وتحتفظ بتوجيهات توفير المدرج حتى عام 2029.

حول بيتوبرتين

بيتوبرتين هو مثبط تجريبي، في المرحلة السريرية، يتم تناوله عن طريق الفم لناقل الجليكاين 1 (GlyT1) وهو مصمم لتعديل التخليق الحيوي للهيم. GlyT1 هو ناقل غشائي يتم التعبير عنه في خلايا الدم الحمراء النامية وهو مطلوب لتوفير كمية كافية من الجليسين لتخليق الهيم الحيوي ودعم تكوين الكريات الحمر. يقوم ديسك بتطوير بيتوبرتين كعلاج محتمل لمجموعة من أمراض الدم بما في ذلك البورفيريات المكونة للكريات الحمر، حيث من المحتمل أن يكون أول علاج معدّل للمرض. تمت دراسة بيتوبرتين في العديد من التجارب السريرية على المرضى الذين يعانون من EPP، بما في ذلك تجربة المرحلة الثانية من تجربة BEACON مفتوحة التسمية، والمرحلة الثانية من تجربة AURORA مزدوجة التعمية والتي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي، وتجربة HELIOS ذات الامتداد المفتوح، والمرحلة الثالثة التأكيدية مزدوجة التعمية، من تجربة APOLLO التي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي.

بيتوبرتين هو عامل تحقيقي ولم تتم الموافقة على استخدامه كعلاج في أي ولاية قضائية في جميع أنحاء العالم. حصلت شركة Disc على الحقوق العالمية لـ bitopertin بموجب اتفاقية ترخيص من شركة Roche في مايو 2021.

حول Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) هي شركة أدوية حيوية ملتزمة باكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض دموية خطيرة. نحن نقوم ببناء مجموعة من المرشحين العلاجيين المبتكرين، الذين يحتمل أن يكونوا من الدرجة الأولى، والذين يهدفون إلى معالجة مجموعة واسعة من أمراض الدم من خلال استهداف المسارات البيولوجية الأساسية لبيولوجيا خلايا الدم الحمراء، وعلى وجه التحديد التخليق الحيوي للهيم وتوازن الحديد. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.discmedicine.com.

أسطوانة بيان تحذيري بخصوص البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بما يلي: تجربة APOLLO السريرية، بما في ذلك توقيت استكمالها ونتائجها؛ المسار التنظيمي المستقبلي لـ bitopertin مع إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك إمكانية الموافقة التقليدية، وتوقيت أي موافقة من هذا القبيل، وإمكانية أن يكون APOLLO بمثابة الأساس لأي موافقة من هذا القبيل؛ والمدرج النقدي لدينا. استخدام كلمات مثل، على سبيل المثال لا الحصر، "نعتقد" أو "نتوقع" أو "نقدر" أو "مشروع" أو "ننوي" أو "مستقبل" أو "محتمل" أو "مستمر" أو "قد" أو "قد" أو "يخطط" أو "سوف" أو "ينبغي" أو "يسعى" أو "يستبق" أو "يمكن" أو السلبية من هذه المصطلحات وغيرها من الكلمات أو التعبيرات المماثلة التي تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. البيانات التطلعية ليست حقائق تاريخية ولا ضمانات للأداء المستقبلي. وبدلاً من ذلك، فهي تستند إلى المعتقدات والتوقعات والافتراضات الحالية لشركة Disc فيما يتعلق بمستقبل أعمال Disc والخطط والاستراتيجيات المستقبلية والنتائج السريرية والظروف المستقبلية الأخرى. قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من وقت لآخر، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. لا يتم تقديم أي إقرارات أو ضمانات (صريحة أو ضمنية) بشأن دقة أي من هذه البيانات التطلعية.

قد لا تحقق شركة Disc فعليًا الخطط أو النوايا أو التوقعات التي تم الكشف عنها في هذه البيانات التطلعية، ويجب على المستثمرين عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية نتيجة لعدد من المخاطر المادية والشكوك بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: كفاية رأس مال "ديسك" لدعم عملياتها المستقبلية وقدرتها على بدء التجارب السريرية وإكمالها بنجاح؛ طبيعة القرص وإستراتيجيته وتركيزه؛ صعوبة التنبؤ بوقت وتكلفة تطوير المنتجات المرشحة لشركة Disc؛ خطط Disc للبحث والتطوير وتسويق المنتجات المرشحة الحالية والمستقبلية؛ توقيت بدء الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية المخططة لـ Disc؛ توقيت توفر البيانات من التجارب السريرية لشركة Disc؛ قدرة "ديسك" على تحديد المنتجات الإضافية المرشحة ذات الإمكانات التجارية الكبيرة وتوسيع خط إنتاجها في مجال أمراض الدم؛ التوقيت والنتائج المتوقعة للدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية التي تجريها شركة Disc ومخاطر أن نتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية التي تجريها شركة Disc قد لا تنبئ بالنتائج المستقبلية فيما يتعلق بالدراسات المستقبلية أو التجارب السريرية وقد لا تدعم المزيد من التطوير والموافقة على التسويق؛ والمخاطر والشكوك الأخرى الموضحة في ملفات Disc لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة، بما في ذلك قسم "عوامل المخاطرة" في تقرير Disc السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وفي التقارير ربع السنوية اللاحقة وفقًا للنموذج 10-Q. أي بيان تطلعي يكون ساريًا فقط اعتبارًا من تاريخ إصداره. لا تتحمل شركة Disc أو الشركات التابعة لها أو مستشاريها أو ممثليها أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيان تطلعي علنًا، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون.

المصدر: Disc Medicine, Inc.

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية FDA Medwatch

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الأدوية العامة الموافقات

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان موضوع اهتمامك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-02-18 13:38

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.