Disc Medicine dostává od FDA úplnou odpověď na bitopertin pro léčbu EPP

Léčba: Erytropoetické protoporfyrie

Disc Medicine obdržela od FDA úplnou odpověď na bitopertin pro léčbu EPP

WATERTOWN, Mass., 2. února 263, 26. února (NASDAQ:IRON), biofarmaceutická společnost zaměřená na objev, vývoj a komercializaci nových léčebných postupů pro pacienty trpící vážnými hematologickými onemocněními, oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) dnes vydal dopis s úplnou odpovědí (CRL) na aplikaci New Drug Application (NDA) pro bitopertin jako léčbu pro pacienty s erytropyriemi (EPP). Bitopertin byl přezkoumáván pro urychlené schválení a jako součást pilotního programu komisaře pro národní prioritní poukázky (CNPV).

FDA uznal, že AURORA a BEACON poskytly dostatečné důkazy o tom, že bitopertin významně snižuje PPIX a že existuje silná mechanická a biologická věrohodnost podporující použití biomarkeru PPIX u protoporfyrie

FDA naznačila, že je třeba vidět výsledky probíhající studie fáze 3 APOLLO> APOLLO <3>před přijetím rozhodnutí o Phase 3

základ pro tradiční schválení; topline data očekávaná ve 4. čtvrtletí 2026

Urychlené schvalování závisí na (1) zda existuje důkaz o účinku na navrhovaný náhradní cílový bod (% změny v PPIX bez kovů v plné krvi) a (2) zda navrhovaný náhradní cíl, včetně velikosti změny, s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos. V prvním bodě se FDA shodla, že AURORA a BEACON poskytly dostatečné důkazy, že bitopertin významně snižuje PPIX bez kovů v plné krvi. Ve druhém, na základě přezkoumání výsledků AURORA a BEACON, FDA dospěl k závěru, že studie neprokázaly souvislost mezi procentuální změnou PPIX a cílovými parametry založenými na expozici slunečnímu záření, jak bylo měřeno ve studiích, a to navzdory silné mechanické a biologické věrohodnosti podporující použití biomarkeru PPIX u protoporfyrie. FDA uvedl, že výsledky studie APOLLO by mohly sloužit jako důkaz na podporu tradičního schválení.

"Jsme odhodláni dodávat bitopertin pacientům, protože víme, jak kritická je tato potenciálně chorobu modifikující terapie pro komunitu EPP. I když naše úsilí o využití urychlených cest k rychlému dodání bitopertinu pacientům nepřineslo uskutečnění, pokračujeme ve všech směrech na podporu schválení FDA," řekl John Quisel, prezident Disc Medicine J.D., Ph.D. Chief Executive Officer of Disc Medicine. "CRL zdrží potenciální schválení bitopertinu, ale věříme v probíhající studii APOLLO, pro kterou zaznamenáváme neuvěřitelné nadšení ze strany komunity EPP. Náš přístup řídí důvěra v náš produkt a program a budeme nadále úzce spolupracovat s FDA, abychom podpořili jejich přezkoumání."

Disc se domnívá, že vznesený problém je snadno řešitelný, vzhledem k tomu, že jsou již dobře očekávané výsledky studie APOLLO s nejvyšší hodnotou 4. Disc plánuje požádat o schůzku typu A, aby přezkoumal náš přístup s FDA. V lednu bylo provedeno zaslepené přehodnocení velikosti vzorku studie APOLLO a na základě statistické analýzy nebyly nutné žádné úpravy velikosti vzorku. Kolem studie APOLLO bylo značné nadšení pacientů a lékařů, což Disc umožnilo dokončit registraci do zkušební verze v březnu 2026, o několik měsíců dříve, než se očekávalo. Po dokončení APOLLO by Disc poté podal odpověď CRL a očekával aktualizované rozhodnutí FDA do poloviny roku 2027. Disc má k 31. prosinci 2025 přibližně 791 milionů USD v neauditované hotovosti, peněžních ekvivalentech a obchodovatelných cenných papírech a udržuje pokyny pro poskytování ranveje do roku 2029.

O Bitopertinu

Bitopertin je perorálně podávaný inhibitor glycinového transportéru 1 (GlyT1) v klinické fázi, který je navržen tak, aby moduloval biosyntézu hemu. GlyT1 je membránový transportér exprimovaný na vyvíjejících se červených krvinkách a je nutný k dodání dostatečného množství glycinu pro biosyntézu hemu a podporu erytropoézy. Disc vyvíjí bitopertin jako potenciální léčbu řady hematologických onemocnění včetně erytropoetických porfyrií, kde má potenciál být první terapií modifikující onemocnění. Bitopertin byl studován v několika klinických studiích u pacientů s EPP, včetně fáze 2 otevřené studie BEACON, fáze 2 dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie AURORA, otevřené rozšířené studie HELIOS a potvrzující fáze 3 dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie APOLLO.

Bitopertin je zkoumaná látka a není schválen pro použití jako terapie v žádné jurisdikci na celém světě. Disc získal globální práva na bitopertin na základě licenční smlouvy od společnosti Roche v květnu 2021.

O Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) je biofarmaceutická společnost, která se zavázala objevovat, vyvíjet a komercializovat nové způsoby léčby pro pacienty, kteří trpí vážnými hematologickými onemocněními. Budujeme portfolio inovativních, potenciálně prvotřídních terapeutických kandidátů, jejichž cílem je řešit široké spektrum hematologických onemocnění zacílením na základní biologické dráhy biologie červených krvinek, konkrétně biosyntézu hemu a homeostázu železa. Další informace naleznete na adrese www.discmedicine.com.

Výstražné prohlášení disku týkající se výhledových prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“ ve smyslu Zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně, nikoli však výhradně, výslovných nebo předpokládaných prohlášení týkajících se: klinické studie APOLLO, včetně načasování dokončení a jejích výsledků; budoucí regulační postup pro bitopertin s FDA, včetně možnosti tradičního schválení, načasování každého takového schválení a možnosti, aby APOLLO sloužil jako základ pro jakékoli takové schválení; a naši hotovostní dráhu. Použití slov, jako jsou, ale nikoli výhradně, „věřit“, „očekávat“, „odhadovat“, „projektovat“, „zamýšlet“, „budoucnost“, „potenciál“, „pokračovat“, „mohou“, „mohou“, „plánovat“, „bude“, „měl by“, „hledat“, „předvídat“ nebo „mohl“ nebo zápor těchto podmínek a další podobná slova nebo výrazy, které jsou určeny k identifikaci výhledových výrazů. Výhledová prohlášení nejsou ani historická fakta, ani ujištění o budoucí výkonnosti. Místo toho jsou založeny na současných přesvědčeních, očekáváních a předpokladech společnosti Disc ohledně budoucnosti podnikání společnosti Disc, budoucích plánech a strategiích, klinických výsledcích a dalších budoucích podmínkách. Čas od času se mohou objevit nová rizika a nejistoty a není možné předvídat všechna rizika a nejistoty. Neposkytují se žádná prohlášení ani záruky (vyjádřené ani předpokládané) ohledně přesnosti jakýchkoli takových výhledových prohlášení.

Disk nemusí ve skutečnosti splnit plány, záměry nebo očekávání zveřejněné v těchto výhledových prohlášeních a investoři by na tato výhledová prohlášení neměli příliš spoléhat. Skutečné výsledky nebo události se mohou podstatně lišit od plánů, záměrů a očekávání zveřejněných ve výhledových prohlášeních v důsledku řady podstatných rizik a nejistot, mimo jiné včetně: přiměřenosti kapitálu společnosti Disc k podpoře jejích budoucích operací a její schopnosti úspěšně zahájit a dokončit klinické studie; povaha, strategie a zaměření disku; potíže s předpovídáním času a nákladů na vývoj kandidátských produktů Disc; plány společnosti Disc na výzkum, vývoj a komercializaci svých současných a budoucích kandidátů na produkty; načasování zahájení plánovaných předklinických studií a klinických studií Disc; načasování dostupnosti dat z klinických studií Disc; Schopnost společnosti Disc identifikovat další kandidáty na produkty s významným komerčním potenciálem a rozšířit své portfolio v oblasti hematologických onemocnění; načasování a očekávané výsledky preklinických studií a klinických studií Disc a riziko, že výsledky preklinických studií a klinických studií Disc nemusí předpovídat budoucí výsledky v souvislosti s budoucími studiemi nebo klinickými studiemi a nemusí podporovat další vývoj a marketingové schválení; a další rizika a nejistoty popsané v podáních společnosti Disc Komisi pro cenné papíry, včetně části „Rizikové faktory“ výroční zprávy společnosti Disc na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2024 a v následných čtvrtletních zprávách na formuláři 10-Q. Jakékoli výhledové prohlášení hovoří pouze k datu, kdy bylo učiněno. Žádná ze společností Disc ani její přidružené společnosti, poradci nebo zástupci se nezavazují veřejně aktualizovat nebo revidovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem.

Zdroj: Disc Medicine, Inc.

Zdroj: HealthDay

Související články

Disc Medicine oznamuje předložení žádosti o nový lék (NDA) americké FDA za účelem urychleného schválení bitopertinu pro pacienty s erytropoetickou protoporfyriíHistorie schválení Bitopertin FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové aplikace léků

Zkušební výsledky

Drug

Generická schválení léků

Podcast na webu Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Ať už vás zajímá jakékoli téma, přihlaste se k odběru našich zpravodajů o drogách

ve schránce, abyste dostali ty nejlepší.

Vyslán : 2026-02-18 13:38

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.