Disc Medicine erhält vollständiges Antwortschreiben der FDA für Bitopertin zur Behandlung von EPP

Behandlung von: Erythropoetischer Protoporphyrie

Disc Medicine erhält vollständigen Antwortbrief der FDA für Bitopertin zur Behandlung von EPP

WATERTOWN, Mass., 13. Februar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert, gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) heute einen Complete Response Letter (CRL) für den New Drug Application (NDA) für Bitopertin zur Behandlung von Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) herausgegeben hat. Bitopertin wurde für eine beschleunigte Zulassung und als Teil des Pilotprogramms „National Priority Voucher“ (CNPV) des Kommissars geprüft.

Die FDA räumte ein, dass AURORA und BEACON ausreichende Beweise dafür lieferten, dass Bitopertin den PPIX deutlich senkt, und dass es eine starke mechanistische und biologische Plausibilität gibt, die den Einsatz des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie unterstützt.

Die FDA wies darauf hin, dass vor einer Entscheidung die Ergebnisse der laufenden Phase-3-APOLLO-Studie eingesehen werden müssen.

Die laufende Phase-3-APOLLO-Studie könnte als Grundlage für traditionelle Studien dienen Zustimmung; Topline-Daten voraussichtlich im vierten Quartal 2026

Die beschleunigte Zulassung hängt davon ab, (1) ob es Hinweise auf eine Auswirkung auf den vorgeschlagenen Ersatzendpunkt gibt (prozentuale Änderung des metallfreien Vollblut-PPIX) und (2) ob der vorgeschlagene Ersatzendpunkt, einschließlich des Ausmaßes der Änderung, mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen kann. Im ersten Punkt stimmte die FDA zu, dass AURORA und BEACON ausreichende Beweise dafür lieferten, dass Bitopertin den metallfreien PPIX im Vollblut signifikant senkt. Zweitens kam die FDA auf der Grundlage der Überprüfung der AURORA- und BEACON-Ergebnisse zu dem Schluss, dass die Studien trotz der starken mechanistischen und biologischen Plausibilität, die die Verwendung des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie unterstützt, keine Hinweise auf einen Zusammenhang zwischen der prozentualen Veränderung des PPIX und den in den Studien gemessenen, auf der Sonneneinstrahlung basierenden Endpunkten zeigten. Die FDA wies darauf hin, dass die Ergebnisse der APOLLO-Studie als Beweis für die traditionelle Zulassung dienen könnten.

„Wir engagieren uns für die Bereitstellung von Bitopertin für Patienten, da wir wissen, wie wichtig diese potenziell krankheitsmodifizierende Therapie für die EPP-Gemeinschaft ist. Obwohl unsere Bemühungen, beschleunigte Wege zu nutzen, um Bitopertin schnell an Patienten zu bringen, nicht zum Erfolg geführt haben, verfolgen wir weiterhin alle Möglichkeiten, um die FDA-Zulassung zu unterstützen“, sagte John Quisel, J.D., Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Disc Medicine. „Das CRL wird die mögliche Zulassung von Bitopertin verzögern, aber wir haben Vertrauen in die laufende APOLLO-Studie, für die wir eine unglaubliche Begeisterung seitens der EPP-Gemeinschaft verspüren. Das Vertrauen in unser Produkt und Programm leitet unseren Ansatz und wir werden weiterhin eng mit der FDA zusammenarbeiten, um ihre Überprüfung zu unterstützen.“

Disc ist davon überzeugt, dass das angesprochene Problem leicht gelöst werden kann, da die APOLLO-Studie bereits in vollem Gange ist und Topline-Daten im vierten Quartal erwartet werden. Disc plant, ein Treffen vom Typ A zu beantragen, um unseren Ansatz mit der FDA zu überprüfen. Im Januar wurde eine verblindete Neuschätzung der Stichprobengröße der APOLLO-Studie durchgeführt, und aufgrund der statistischen Analyse waren keine Änderungen an der Stichprobengröße erforderlich. Die Begeisterung von Patienten und Ärzten für die APOLLO-Studie war groß, so dass Disc die Studienrekrutierung im März 2026 abschließen konnte, einige Monate früher als erwartet. Nach Abschluss von APOLLO würde Disc dann eine Antwort beim CRL einreichen und bis Mitte 2027 mit einer aktualisierten FDA-Entscheidung rechnen. Disc verfügt zum 31. Dezember 2025 über ungeprüfte Barmittel, Barmitteläquivalente und marktfähige Wertpapiere in Höhe von etwa 791 Millionen US-Dollar und hält an der Prognose fest, bis 2029 Startchancen zu haben.

Über Bitopertin

Bitopertin ist ein in der klinischen Entwicklung befindlicher, oral verabreichter Inhibitor des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und für die Bereitstellung ausreichend Glycins für die Häm-Biosynthese und die Unterstützung der Erythropoese erforderlich ist. Disc entwickelt Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, einschließlich erythropoetischer Porphyrien, wo es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein. Bitopertin wurde in mehreren klinischen Studien an Patienten mit EPP untersucht, darunter in der offenen Phase-2-Studie BEACON, der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie AURORA, einer offenen Erweiterungsstudie HELIOS und der bestätigenden doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie APOLLO.

Bitopertin ist ein Prüfpräparat und in keinem Land weltweit zur Verwendung als Therapie zugelassen. Disc erhielt im Mai 2021 im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Roche die weltweiten Rechte an Bitopertin.

Über Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen verschrieben hat. Wir bauen ein Portfolio innovativer, potenziell erstklassiger therapeutischer Kandidaten auf, die darauf abzielen, ein breites Spektrum hämatologischer Erkrankungen zu behandeln, indem sie auf grundlegende biologische Wege der Biologie roter Blutkörperchen abzielen, insbesondere auf die Häm-Biosynthese und die Eisenhomöostase. Weitere Informationen finden Sie unter www.discmedicine.com.

Disc-Warnhinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ausdrückliche oder stillschweigende Aussagen zu: der klinischen APOLLO-Studie, einschließlich des Zeitplans für deren Abschluss und der Ergebnisse davon; der zukünftige regulatorische Weg für Bitopertin mit der FDA, einschließlich der Möglichkeit einer herkömmlichen Zulassung, des Zeitpunkts einer solchen Zulassung und der Möglichkeit, dass APOLLO als Grundlage für eine solche Zulassung dienen kann; und unsere Cash Runway. Die Verwendung von Wörtern wie, aber nicht beschränkt auf, „glauben“, „erwarten“, „schätzen“, „projizieren“, „beabsichtigen“, „zukünftig“, „potenziell“, „fortsetzen“, „kann“, „könnte“, „planen“, „werden“, „sollten“, „suchen“, „antizipieren“ oder „könnte“ oder die Verneinung dieser Begriffe und anderer ähnlicher Wörter oder Ausdrücke, die darauf abzielen, zukunftsgerichtete Aussagen zu kennzeichnen. Zukunftsgerichtete Aussagen stellen weder historische Fakten noch Zusicherungen zukünftiger Leistungen dar. Stattdessen basieren sie auf den aktuellen Überzeugungen, Erwartungen und Annahmen von Disc hinsichtlich der Zukunft des Disc-Geschäfts, zukünftiger Pläne und Strategien, klinischer Ergebnisse und anderer zukünftiger Bedingungen. Von Zeit zu Zeit können neue Risiken und Unsicherheiten auftreten, und es ist nicht möglich, alle Risiken und Unsicherheiten vorherzusagen. Es werden keine Zusicherungen oder Gewährleistungen (ausdrücklich oder stillschweigend) hinsichtlich der Richtigkeit solcher zukunftsgerichteten Aussagen abgegeben.

Disc erfüllt möglicherweise nicht die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Pläne, Absichten oder Erwartungen, und Anleger sollten sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse können aufgrund einer Reihe wesentlicher Risiken und Ungewissheiten erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Plänen, Absichten und Erwartungen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: die Angemessenheit des Kapitals von Disc zur Unterstützung seiner zukünftigen Geschäftstätigkeit und seiner Fähigkeit, klinische Studien erfolgreich zu starten und abzuschließen; die Natur, Strategie und der Fokus von Disc; die Schwierigkeit, den Zeit- und Kostenaufwand für die Entwicklung der Produktkandidaten von Disc vorherzusagen; Die Pläne von Disc, seine aktuellen und zukünftigen Produktkandidaten zu erforschen, zu entwickeln und zu vermarkten; der Zeitpunkt des Beginns der geplanten präklinischen Studien und klinischen Studien von Disc; der Zeitpunkt der Verfügbarkeit von Daten aus den klinischen Studien von Disc; Discs Fähigkeit, weitere Produktkandidaten mit erheblichem kommerziellem Potenzial zu identifizieren und seine Pipeline im Bereich hämatologischer Erkrankungen zu erweitern; der Zeitplan und die erwarteten Ergebnisse der präklinischen Studien und klinischen Studien von Disc sowie das Risiko, dass die Ergebnisse der präklinischen Studien und klinischen Studien von Disc möglicherweise keine Vorhersagen für zukünftige Ergebnisse im Zusammenhang mit zukünftigen Studien oder klinischen Studien treffen und möglicherweise keine weitere Entwicklung und Marktzulassung unterstützen; und die anderen Risiken und Ungewissheiten, die in den von Disc bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen beschrieben werden, darunter im Abschnitt „Risikofaktoren“ des Jahresberichts von Disc auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Jahr und in den nachfolgenden Quartalsberichten auf Formular 10-Q. Jede zukunftsgerichtete Aussage gilt nur für den Tag, an dem sie gemacht wurde. Weder Disc noch seine verbundenen Unternehmen, Berater oder Vertreter übernehmen die Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

Quelle: Disc Medicine, Inc.

Quelle: HealthDay

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