Η Disc Medicine λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από τον FDA για το Bitopertin για τη θεραπεία της EPP

Θεραπεία για: Ερυθροποιητική Πρωτοπορφυρία

Το Disc Medicine λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από την FDA για το Bitopertin για τη θεραπεία της EPP.3,2 Feb. NEWSWIRE) -- Η Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές αιματολογικές ασθένειες, ανακοίνωσε ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξέδωσε σήμερα μια Πλήρη Επιστολή Απάντησης (CRL) για τη θεραπεία με την εφαρμογή bitin (CRL) ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία (EPP). Το Bitopertin έχει υποβληθεί σε επανεξέταση για ταχεία έγκριση και ως μέρος του πιλοτικού προγράμματος του Επιτρόπου National Priority Voucher (CNPV).
Η FDA αναγνώρισε ότι το AURORA και το BEACON παρείχαν επαρκή στοιχεία ότι η bitopertin μειώνει σημαντικά το PPIX και ότι υπάρχει ισχυρή μηχανιστική και βιολογική αληθοφάνεια που υποστηρίζει τη χρήση του βιοδείκτη PPIX στην πρωτοπορφυρία

Η FDA έδειξε την ανάγκη να δούμε τα αποτελέσματα της PhOLLOli πριν από τη λήψη απόφασης για το APOL3
Συνεχιζόμενη δυναμική μελέτης Φάσης 3 APOLLO που θα χρησιμεύσει ως βάση για την παραδοσιακή έγκριση. δεδομένα κορυφής αναμενόμενο 4ο τρίμηνο 2026

Η ταχεία έγκριση βασίζεται στο (1) εάν υπάρχουν ενδείξεις επίδρασης στο προτεινόμενο υποκατάστατο τελικό σημείο (% αλλαγή στο PPIX χωρίς μέταλλα ολικού αίματος) και (2) εάν το προτεινόμενο υποκατάστατο τελικό σημείο, συμπεριλαμβανομένου του μεγέθους της αλλαγής, είναι εύλογα πιθανό να προβλέψει ένα κλινικό όφελος. Στο πρώτο σημείο, ο FDA συμφώνησε ότι το AURORA και το BEACON παρείχαν επαρκή στοιχεία ότι η bitopertin μειώνει σημαντικά το PPIX χωρίς μέταλλα ολικού αίματος. Στη δεύτερη, με βάση την ανασκόπηση των αποτελεσμάτων AURORA και BEACON, ο FDA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι δοκιμές δεν έδειξαν ενδείξεις συσχέτισης μεταξύ της ποσοστιαίας αλλαγής στο PPIX και των τελικών σημείων που βασίζονται στην έκθεση στο ηλιακό φως, όπως μετρήθηκαν στις δοκιμές, παρά την ισχυρή μηχανιστική και βιολογική αληθοφάνεια που υποστηρίζει τη χρήση του βιοδείκτη PPIX στην πρωτοπορφυρία. Ο FDA ανέφερε ότι τα αποτελέσματα της μελέτης APOLLO θα μπορούσαν να χρησιμεύσουν ως αποδεικτικά στοιχεία για την υποστήριξη της παραδοσιακής έγκρισης.
"Δεσμευόμαστε να προσφέρουμε bitopertin σε ασθενείς, γνωρίζοντας πόσο κρίσιμη είναι αυτή η θεραπεία που δυνητικά τροποποιεί την ασθένεια για την κοινότητα του EPP. Αν και οι προσπάθειές μας να χρησιμοποιήσουμε ταχείες οδούς για τη γρήγορη λήψη της bitopertin στους ασθενείς δεν έχουν καρποφορήσει, συνεχίζουμε να επιδιώκουμε όλους τους τρόπους υποστήριξης της έγκρισης του FDA. Αξιωματικός Δισκοϊατρικής. "Το CRL θα καθυστερήσει την πιθανή έγκριση του bitopertin, αλλά έχουμε εμπιστοσύνη στη συνεχιζόμενη δοκιμή APOLLO, για την οποία βλέπουμε απίστευτο ενθουσιασμό από την κοινότητα του ΕΛΚ. Η εμπιστοσύνη στο προϊόν και το πρόγραμμά μας καθοδηγεί την προσέγγισή μας και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με την FDA για να υποστηρίξουμε την αναθεώρησή τους." βρίσκεται σε εξέλιξη με τα βασικά στοιχεία να αναμένονται το 4ο τρίμηνο. Ο Disc σχεδιάζει να ζητήσει μια συνάντηση Τύπου Α για να εξετάσει την προσέγγισή μας με τον FDA. Τον Ιανουάριο διεξήχθη μια τυφλή επανεκτίμηση του μεγέθους του δείγματος της μελέτης APOLLO και δεν χρειάστηκαν τροποποιήσεις στο μέγεθος του δείγματος με βάση στατιστική ανάλυση. Υπήρξε σημαντικός ενθουσιασμός ασθενών και γιατρών γύρω από τη δοκιμή APOLLO, επιτρέποντας στον Disc να ολοκληρώσει τη δοκιμαστική εγγραφή τον Μάρτιο του 2026, αρκετούς μήνες νωρίτερα από το αναμενόμενο. Μετά την ολοκλήρωση του APOLLO, ο Disc θα υποβάλει απάντηση στο CRL και θα αναμένει μια ενημερωμένη απόφαση του FDA έως τα μέσα του 2027. Η Disc έχει περίπου 791 εκατομμύρια δολάρια στις 31 Δεκεμβρίου 2025 σε μη ελεγμένα μετρητά, ισοδύναμα μετρητών και εμπορεύσιμους τίτλους και διατηρεί καθοδήγηση για την παροχή διαδρόμου για το 2029.
Σχετικά με το Bitopertin

Η Bitopertin είναι ένας ερευνητικός, κλινικού σταδίου, από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας του μεταφορέα γλυκίνης 1 (GlyT1) που έχει σχεδιαστεί για να ρυθμίζει τη βιοσύνθεση της αίμης. Το GlyT1 είναι ένας μεταφορέας μεμβράνης που εκφράζεται στα αναπτυσσόμενα ερυθρά αιμοσφαίρια και απαιτείται για την παροχή επαρκούς γλυκίνης για τη βιοσύνθεση της αίμης και την υποστήριξη της ερυθροποίησης. Ο Disc αναπτύσσει την bitopertin ως πιθανή θεραπεία για μια σειρά αιματολογικών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των ερυθροποιητικών πορφυριών, όπου μπορεί να είναι η πρώτη θεραπεία τροποποίησης της νόσου. Το Bitopertin έχει μελετηθεί σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές σε ασθενείς με EPP, συμπεριλαμβανομένης της ανοιχτής δοκιμής BEACON Φάσης 2, της διπλής-τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο δοκιμής AURORA, μιας ανοικτής δοκιμής επέκτασης HELIOS και της επιβεβαιωτικής διπλής-τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο δοκιμής APOLLO Φάσης 3Το Bitopertin είναι ένας ερευνητικός παράγοντας και δεν έχει εγκριθεί για χρήση ως θεραπεία σε καμία δικαιοδοσία παγκοσμίως. Ο Disc απέκτησε παγκόσμια δικαιώματα για το bitopertin βάσει συμφωνίας άδειας χρήσης από τη Roche τον Μάιο του 2021.

About Disc Medicine
Η Disc Medicine (NASDAQ:IRON) είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που δεσμεύεται να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να εμπορευματοποιεί νέες θεραπείες για ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές αιματολογικές ασθένειες. Χτίζουμε ένα χαρτοφυλάκιο καινοτόμων, δυνητικά πρώτης στην κατηγορία θεραπευτικών υποψηφίων που στοχεύουν στην αντιμετώπιση ενός ευρέος φάσματος αιματολογικών ασθενειών στοχεύοντας θεμελιώδεις βιολογικές οδούς της βιολογίας των ερυθρών αιμοσφαιρίων, συγκεκριμένα τη βιοσύνθεση της αίμης και την ομοιόσταση του σιδήρου. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.discmedicine.com.

Δήλωση προειδοποίησης δίσκου σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις
Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει "προβλεφτικές δηλώσεις" κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, ρητών ή σιωπηρών δηλώσεων σχετικά με: την κλινική δοκιμή APOLLO, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου ολοκλήρωσης και των αποτελεσμάτων της. τη μελλοντική ρυθμιστική διαδρομή για το bitopertin με τον FDA, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας για παραδοσιακή έγκριση, του χρόνου οποιασδήποτε τέτοιας έγκρισης και της δυνατότητας του APOLLO να χρησιμεύσει ως βάση για οποιαδήποτε τέτοια έγκριση· και τον διάδρομο μετρητών μας. Η χρήση λέξεων όπως, ενδεικτικά, «πιστεύω», «αναμένω», «εκτίμηση», «έργο», «σκοπεύω», «μέλλον», «δυνητικό», «συνέχεια», «μπορεί», «ίσως», «σχέδιο», «θα», «πρέπει», «αναμένω», «αναμένω», «αναμένω» ή άλλες λέξεις που προσδιορίζουν αρνητικές ή παρόμοιες εκφράσεις μελλοντικές δηλώσεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν είναι ούτε ιστορικά γεγονότα ούτε διαβεβαιώσεις για μελλοντική απόδοση. Αντίθετα, βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις, προσδοκίες και υποθέσεις της Disc σχετικά με το μέλλον της επιχείρησης της Disc, τα μελλοντικά σχέδια και στρατηγικές, τα κλινικά αποτελέσματα και άλλες μελλοντικές συνθήκες. Νέοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες ενδέχεται να εμφανίζονται κατά καιρούς και δεν είναι δυνατό να προβλεφθούν όλοι οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες. Δεν παρέχονται δηλώσεις ή εγγυήσεις (εκφρασμένες ή σιωπηρές) σχετικά με την ακρίβεια τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων.

Η Disc ενδέχεται να μην επιτύχει πραγματικά τα σχέδια, τις προθέσεις ή τις προσδοκίες που γνωστοποιούνται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και οι επενδυτές δεν πρέπει να βασίζονται αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Τα πραγματικά αποτελέσματα ή γεγονότα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από τα σχέδια, τις προθέσεις και τις προσδοκίες που γνωστοποιούνται στις μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα ορισμένων σημαντικών κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων ενδεικτικά: την επάρκεια του κεφαλαίου της Disc για να υποστηρίξει τις μελλοντικές της λειτουργίες και την ικανότητά της να ξεκινά και να ολοκληρώνει με επιτυχία κλινικές δοκιμές. τη φύση, τη στρατηγική και την εστίαση του δίσκου. τη δυσκολία πρόβλεψης του χρόνου και του κόστους ανάπτυξης των υποψηφίων προϊόντων του Disc. Τα σχέδια της Disc για έρευνα, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση των σημερινών και μελλοντικών υποψηφίων προϊόντων της· το χρονοδιάγραμμα έναρξης των προγραμματισμένων προκλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών του Disc· το χρονοδιάγραμμα της διαθεσιμότητας δεδομένων από τις κλινικές δοκιμές του Disc. Η ικανότητα του Disc να εντοπίζει επιπλέον υποψήφια προϊόντα με σημαντικές εμπορικές δυνατότητες και να επεκτείνει τη γραμμή του σε αιματολογικές ασθένειες. το χρονοδιάγραμμα και τα αναμενόμενα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών και των κλινικών δοκιμών της Disc και τον κίνδυνο τα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών της Disc να μην είναι προγνωστικά για μελλοντικά αποτελέσματα σε σχέση με μελλοντικές μελέτες ή κλινικές δοκιμές και να μην υποστηρίζουν περαιτέρω ανάπτυξη και έγκριση μάρκετινγκ. και τους άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που περιγράφονται στις καταθέσεις της Disc στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης της ενότητας «Παράγοντες Κινδύνου» της Ετήσιας Έκθεσης της Disc για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και στις επόμενες Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q. Οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση μιλάει μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία έγινε. Κανένας της Disc, ούτε οι θυγατρικές, οι σύμβουλοι ή οι εκπρόσωποί της, δεν αναλαμβάνουν καμία υποχρέωση να ενημερώνουν δημόσια ή να αναθεωρούν οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλως, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.
Πηγή: Disc Medicine, Inc.

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

Η Disc Medicine ανακοινώνει την υποβολή νέας αίτησης φαρμάκου (NDA) στον FDA των ΗΠΑ για Ταχεία Έγκριση του Bitopertin για ασθενείς με Erythroporiatic (EP30) 2025

Ιστορικό έγκρισης Bitopertin FDA

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

Ειδοποιήσεις φαρμάκων FDA Medwatch

Καθημερινά MedNews

Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας

Νέες εγκρίσεις φαρμάκων

Νέες εφαρμογές

Εφαρμογές φαρμάκωνDily Medwatch

Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών

Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων

Drugs.com Podcast

Εγγραφείτε στο θέμα μας στο ενημερωτικό δελτίο

που σας ενδιαφέρει ενημερωτικά δελτία για να αξιοποιήσετε τα καλύτερα του Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-02-18 13:38

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.