Disc Medicine recibe una carta de respuesta completa de la FDA para la bitopertina para el tratamiento de la EPP

Tratamiento para: Protoporfiria eritropoyética

Disc Medicine recibe una carta de respuesta completa de la FDA para Bitopertin para el tratamiento de EPP

WATERTOWN, Mass., 13 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una La compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. emitió hoy una Carta de Respuesta Completa (CRL) para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para bitopertina como tratamiento para pacientes con protoporfiria eritropoyética (PPE). Bitopertin ha estado bajo revisión para su aprobación acelerada y como parte del programa piloto del Vale de Prioridad Nacional (CNPV) del Comisionado.

La FDA reconoció que AURORA y BEACON proporcionaron evidencia suficiente de que la bitopertina reduce significativamente el PPIX y que existe una fuerte plausibilidad mecánica y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria.

La FDA indicó la necesidad de ver los resultados del estudio APOLLO de fase 3 en curso antes de tomar una decisión.

El potencial del estudio APOLLO de fase 3 en curso para servir como base para el tratamiento tradicional aprobación; datos principales previstos para el cuarto trimestre de 2026

La aprobación acelerada depende de (1) si hay evidencia de un efecto en el criterio de valoración sustituto propuesto (% de cambio en PPIX libre de metales en sangre total) y (2) si es razonablemente probable que el criterio de valoración sustituto propuesto, incluida la magnitud del cambio, prediga un beneficio clínico. En cuanto al primer punto, la FDA estuvo de acuerdo en que AURORA y BEACON proporcionaron evidencia suficiente de que la bitopertina reduce significativamente el PPIX libre de metales en sangre total. En cuanto al segundo, basándose en la revisión de los resultados de AURORA y BEACON, la FDA concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de asociación entre el cambio porcentual en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar, medidos en los ensayos, a pesar de la fuerte plausibilidad biológica y mecanística que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria. La FDA indicó que los resultados del estudio APOLLO podrían servir como evidencia para respaldar la aprobación tradicional.

"Estamos comprometidos a administrar bitopertina a los pacientes, sabiendo lo importante que es esta terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para la comunidad EPP. Si bien nuestros esfuerzos por utilizar vías aceleradas para hacer llegar bitopertina a los pacientes rápidamente no han dado frutos, continuamos buscando todas las vías para apoyar la aprobación de la FDA", dijo John Quisel, J.D., Ph.D., presidente y director ejecutivo de Disc Medicine. "La CRL retrasará la posible aprobación de bitopertina, pero tenemos confianza en el ensayo APOLLO en curso, por el cual estamos viendo un entusiasmo increíble por parte de la comunidad del EPP. La confianza en nuestro producto y programa guía nuestro enfoque, y continuaremos trabajando estrechamente con la FDA para respaldar su revisión".

Disc cree que el problema planteado se puede abordar fácilmente, dado que el estudio APOLLO ya está en marcha y se esperan datos de primera línea en el cuarto trimestre. Disc planea solicitar una reunión Tipo A para revisar nuestro enfoque con la FDA. En enero se realizó una reestimación ciega del tamaño de la muestra del estudio APOLLO y no fueron necesarias modificaciones en el tamaño de la muestra según el análisis estadístico. Ha habido un gran entusiasmo por parte de pacientes y médicos en torno al ensayo APOLLO, lo que permitió a Disc completar la inscripción al ensayo en marzo de 2026, varios meses antes de lo esperado. Una vez finalizado APOLLO, Disc presentaría una respuesta a la CRL y esperaría una decisión actualizada de la FDA para mediados de 2027. Disc tiene aproximadamente $791 millones al 31 de diciembre de 2025 en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables no auditados y mantiene la orientación de proporcionar pista hasta 2029.

Acerca de Bitopertin

Bitopertin es un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por vía oral, en etapa clínica y en investigación, que está diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para suministrar suficiente glicina para la biosíntesis del hemo y favorecer la eritropoyesis. Disc está desarrollando bitopertina como tratamiento potencial para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde tiene potencial para ser la primera terapia modificadora de la enfermedad. La bitopertina se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos en pacientes con EPP, incluido el ensayo de fase 2 abierto BEACON, el ensayo de fase 2 doble ciego controlado con placebo AURORA, una extensión abierta del ensayo HELIOS y el ensayo confirmatorio de fase 3 doble ciego controlado con placebo APOLLO.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertina en virtud de un acuerdo de licencia de Roche en mayo de 2021.

Acerca de Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) es una empresa biofarmacéutica comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves. Estamos creando una cartera de candidatos terapéuticos innovadores y potencialmente primeros en su clase que tienen como objetivo abordar un amplio espectro de enfermedades hematológicas al apuntar a vías biológicas fundamentales de la biología de los glóbulos rojos, específicamente la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. Para obtener más información, visite www.discmedicine.com.

Declaración de precaución del disco sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas” en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, declaraciones expresas o implícitas sobre: el ensayo clínico APOLLO, incluido el momento de su finalización y los resultados del mismo; el camino regulatorio futuro para la bitopertina con la FDA, incluido el potencial de aprobación tradicional, el momento de dicha aprobación y la posibilidad de que APOLLO sirva como base para dicha aprobación; y nuestra pista de efectivo. El uso de palabras como, entre otras, "creer", "esperar", "estimar", "proyectar", "pretender", "futuro", "potencial", "continuar", "podría", "planear", "deberá", "debería", "buscar", "anticipar" o "podría" o el negativo de estos términos y otras palabras o expresiones similares que tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas no son hechos históricos ni garantías de desempeño futuro. En cambio, se basan en las creencias, expectativas y suposiciones actuales de Disc con respecto al futuro del negocio de Disc, planes y estrategias futuros, resultados clínicos y otras condiciones futuras. De vez en cuando pueden surgir nuevos riesgos e incertidumbres, y no es posible predecir todos los riesgos e incertidumbres. No se realizan representaciones ni garantías (expresas o implícitas) sobre la exactitud de dichas declaraciones prospectivas.

Es posible que el disco en realidad no logre los planes, intenciones o expectativas revelados en estas declaraciones prospectivas, y los inversores no deben depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas divulgadas en las declaraciones prospectivas como resultado de una serie de riesgos e incertidumbres importantes que incluyen, entre otros: la idoneidad del capital de Disc para respaldar sus operaciones futuras y su capacidad para iniciar y completar con éxito ensayos clínicos; la naturaleza, estrategia y enfoque de Disc; la dificultad para predecir el tiempo y el costo de desarrollo de los productos candidatos de Disc; Los planes de Disc para investigar, desarrollar y comercializar sus productos candidatos actuales y futuros; el momento de inicio de los estudios preclínicos y ensayos clínicos planificados por Disc; el momento de disponibilidad de los datos de los ensayos clínicos de Disc; La capacidad de Disc para identificar productos candidatos adicionales con un potencial comercial significativo y ampliar su cartera de productos en enfermedades hematológicas; el momento y los resultados anticipados de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Disc y el riesgo de que los resultados de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Disc no predigan resultados futuros en relación con estudios o ensayos clínicos futuros y no respalden un mayor desarrollo y aprobación de comercialización; y los otros riesgos e incertidumbres descritos en las presentaciones de Disc ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluida la sección "Factores de riesgo" del Informe anual de Disc en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024, y en los informes trimestrales posteriores en el Formulario 10-Q. Cualquier declaración prospectiva se refiere únicamente a la fecha en que se realizó. Ninguno de Disc, ni sus afiliados, asesores o representantes, asumen ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo, excepto según lo exija la ley.

Fuente: Disc Medicine, Inc.

Fuente: HealthDay

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