Disc Medicine reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour Bitopertin pour le traitement de l'EPP

Traitement de : Protoporphyrie érythropoïétique

Disc Medicine reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour Bitopertin pour le traitement de l'EPP

WATERTOWN, Mass., 13 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), un société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié aujourd'hui une lettre de réponse complète (CRL) pour la demande de nouveau médicament (NDA) pour la bitopertine comme traitement pour les patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP). Bitopertin est en cours d'examen en vue d'une approbation accélérée et dans le cadre du programme pilote de bons de priorité nationale du commissaire (CNPV).

La FDA a reconnu qu'AURORA et BEACON ont fourni des preuves suffisantes que la bitopertine réduit significativement le PPIX et qu'il existe une forte plausibilité mécaniste et biologique soutenant l'utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie.

La FDA a indiqué la nécessité de voir les résultats de l'étude de phase 3 APOLLO en cours avant de prendre une décision.

L'étude de phase 3 APOLLO en cours pourrait servir de base à une approbation traditionnelle ; données principales attendues au quatrième trimestre 2026

L'approbation accélérée repose sur (1) l'existence de preuves d'un effet sur le critère de substitution proposé (% de variation du PPIX sans métaux dans le sang total) et (2) la question de savoir si le critère de substitution proposé, y compris l'ampleur du changement, est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique. Sur le premier point, la FDA a reconnu qu'AURORA et BEACON ont fourni des preuves suffisantes démontrant que la bitopertine réduit considérablement le PPIX sans métaux dans le sang total. Concernant la seconde, sur la base de l'examen des résultats d'AURORA et de BEACON, la FDA a conclu que les essais n'ont pas montré de preuve d'association entre le pourcentage de changement du PPIX et les paramètres basés sur l'exposition au soleil, tels que mesurés dans les essais, malgré la forte plausibilité mécaniste et biologique soutenant l'utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie. La FDA a indiqué que les résultats de l'étude APOLLO pourraient servir de preuve pour étayer l'approbation traditionnelle.

"Nous nous engageons à fournir de la bitopertine aux patients, sachant à quel point cette thérapie potentiellement modificatrice de la maladie est essentielle pour la communauté EPP. Bien que nos efforts visant à utiliser des voies accélérées pour fournir rapidement de la bitopertine aux patients n'aient pas abouti, nous continuons à explorer toutes les voies possibles pour soutenir l'approbation de la FDA", a déclaré John Quisel, J.D., Ph.D., président et directeur général de Disc Medicine. "Le CRL retardera l'approbation potentielle de la bitopertine, mais nous avons confiance dans l'essai APOLLO en cours, pour lequel nous constatons un enthousiasme incroyable de la part de la communauté EPP. La confiance dans notre produit et notre programme guide notre approche, et nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec la FDA pour soutenir leur examen. "

Disc pense que le problème soulevé est facilement résolu, étant donné que l'étude APOLLO est déjà bien avancée et que les premières données sont attendues au quatrième trimestre. Disc prévoit de demander une réunion de type A pour revoir notre approche avec la FDA. Une réestimation en aveugle de la taille de l'échantillon de l'étude APOLLO a été réalisée en janvier et aucune modification de la taille de l'échantillon n'a été nécessaire sur la base d'une analyse statistique. L'essai APOLLO a suscité un enthousiasme considérable chez les patients et les médecins, ce qui a permis à Disc de finaliser le recrutement pour l'essai en mars 2026, plusieurs mois plus tôt que prévu. Une fois APOLLO terminé, Disc déposerait alors une réponse à la CRL et s'attendrait à une décision mise à jour de la FDA d'ici la mi-2027. Disc dispose d'environ 791 millions de dollars au 31 décembre 2025 en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables non audités et maintient ses prévisions visant à fournir une piste jusqu'en 2029.

À propos de Bitopertin

Bitopertin est un inhibiteur expérimental, au stade clinique, administré par voie orale du transporteur de glycine 1 (GlyT1), conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et est nécessaire pour fournir suffisamment de glycine pour la biosynthèse de l'hème et soutenir l'érythropoïèse. Disc développe la bitopertine comme traitement potentiel pour une gamme de maladies hématologiques, notamment les porphyries érythropoïétiques, où elle pourrait devenir le premier traitement modificateur de la maladie. Bitopertin a été étudié dans plusieurs essais cliniques chez des patients atteints d'EPP, y compris l'essai ouvert de phase 2 BEACON, l'essai de phase 2 en double aveugle, contrôlé par placebo, AURORA, un essai d'extension en ouvert HELIOS et l'essai de confirmation de phase 3 en double aveugle, contrôlé par placebo, APOLLO.

Bitopertin est un agent expérimental et son utilisation en tant que thérapie n'est approuvée dans aucune juridiction dans le monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur la bitopertine dans le cadre d'un accord de licence de Roche en mai 2021.

À propos de Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ : IRON) est une société biopharmaceutique engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves. Nous construisons un portefeuille de candidats thérapeutiques innovants, potentiellement premiers de leur catégorie, qui visent à traiter un large spectre de maladies hématologiques en ciblant les voies biologiques fondamentales de la biologie des globules rouges, en particulier la biosynthèse de l'hème et l'homéostasie du fer. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.discmedicine.com.

Déclaration de mise en garde de Disc concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, mais sans s'y limiter, des déclarations expresses ou implicites concernant : l'essai clinique APOLLO, y compris le calendrier d'achèvement et les résultats de celui-ci ; la future voie réglementaire pour la bitopertine avec la FDA, y compris la possibilité d'une approbation traditionnelle, le calendrier d'une telle approbation et la possibilité qu'APOLLO serve de base à une telle approbation ; et notre piste de trésorerie. L'utilisation de mots tels que, sans toutefois s'y limiter, « croire », « s'attendre à », « estimer », « projeter », « avoir l'intention de », « futur », « potentiel », « continuer », « peut », « pourrait », « planifier », « sera », « devrait », « chercher », « anticiper » ou « pourrait » ou la forme négative de ces termes et d'autres mots ou expressions similaires destinés à identifier des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives ne constituent ni des faits historiques ni des garanties de performances futures. Au lieu de cela, ils sont basés sur les convictions, attentes et hypothèses actuelles de Disc concernant l’avenir des activités de Disc, les plans et stratégies futurs, les résultats cliniques et d’autres conditions futures. De nouveaux risques et incertitudes peuvent apparaître de temps à autre, et il n’est pas possible de prédire tous les risques et incertitudes. Aucune représentation ou garantie (explicite ou implicite) n'est faite quant à l'exactitude de ces déclarations prospectives.

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Source : Disc Medicine, Inc.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-02-18 13:38

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