Disc Medicine Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA untuk Bitopertin untuk Pengobatan EPP

Pengobatan untuk: Erythropoietic Protoporphyria

Disc Medicine Menerima Surat Tanggapan Lengkap dari FDA untuk Bitopertin untuk Perawatan EPP

WATERTOWN, Mass., 13 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a Perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi pengobatan baru untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius, mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) hari ini mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap (CRL) untuk Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk bitopertin sebagai pengobatan untuk pasien dengan protoporfiria eritropoietik (EPP). Bitopertin telah ditinjau untuk mempercepat persetujuan dan sebagai bagian dari program percontohan Voucher Prioritas Nasional (CNPV) Komisaris.

FDA mengakui bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX dan ada kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX dalam protoporphyria

FDA mengindikasikan perlunya melihat hasil studi APOLLO Fase 3 yang sedang berlangsung sebelum mengambil keputusan

Studi APOLLO Fase 3 yang sedang berlangsung berpotensi menjadi dasar bagi persetujuan tradisional; data topline yang diantisipasi pada Kuartal 4 tahun 2026

Percepatan persetujuan bergantung pada (1) apakah terdapat bukti dampak pada titik akhir pengganti yang diusulkan (% perubahan pada PPIX bebas logam darah utuh) dan (2) apakah titik akhir pengganti yang diusulkan, termasuk besarnya perubahan, memiliki kemungkinan yang masuk akal untuk memprediksi manfaat klinis. Pada poin pertama, FDA setuju bahwa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang cukup bahwa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX bebas logam seluruh darah. Yang kedua, berdasarkan tinjauan hasil AURORA dan BEACON, FDA menyimpulkan bahwa uji coba tersebut tidak menunjukkan bukti hubungan antara persentase perubahan pada PPIX dan titik akhir berbasis paparan sinar matahari, sebagaimana diukur dalam uji coba, meskipun ada kemungkinan mekanistik dan biologis yang kuat yang mendukung penggunaan biomarker PPIX pada protoporphyria. FDA mengindikasikan bahwa hasil studi APOLLO dapat menjadi bukti yang mendukung persetujuan tradisional.

"Kami berkomitmen untuk memberikan bitopertin kepada pasien, karena mengetahui betapa pentingnya terapi yang berpotensi memodifikasi penyakit ini bagi komunitas EPP. Meskipun upaya kami dalam memanfaatkan jalur yang dipercepat untuk memberikan bitopertin kepada pasien dengan cepat belum membuahkan hasil, kami terus menempuh segala cara untuk mendukung persetujuan FDA," kata John Quisel, J.D., Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer Disc Medicine. "CRL akan menunda potensi persetujuan bitopertin, namun kami yakin dengan uji coba APOLLO yang sedang berlangsung, dan kami melihat antusiasme yang luar biasa dari komunitas EPP. Keyakinan terhadap produk dan program kami memandu pendekatan kami, dan kami akan terus bekerja sama dengan FDA untuk mendukung peninjauan mereka."

Disc yakin bahwa masalah yang diangkat dapat segera diatasi, mengingat studi APOLLO sudah berjalan dengan baik dan data topline diharapkan dapat diperoleh pada Q4. Disc berencana meminta pertemuan Tipe A untuk meninjau pendekatan kami dengan FDA. Estimasi ulang ukuran sampel secara blinded pada studi APOLLO dilakukan pada bulan Januari dan tidak diperlukan modifikasi pada ukuran sampel berdasarkan analisis statistik. Terdapat antusiasme yang signifikan dari pasien dan dokter terhadap uji coba APOLLO, sehingga Disc dapat menyelesaikan pendaftaran uji coba pada bulan Maret 2026, beberapa bulan lebih awal dari yang diharapkan. Setelah APOLLO selesai, Disc kemudian akan mengajukan tanggapan terhadap CRL dan mengharapkan keputusan FDA diperbarui pada pertengahan tahun 2027. Disc memiliki sekitar $791 juta pada tanggal 31 Desember 2025 dalam bentuk kas, setara kas, dan surat berharga yang tidak diaudit dan mempertahankan panduan untuk menyediakan landasan hingga tahun 2029.

Tentang Bitopertin

Bitopertin adalah penghambat glisin transporter 1 (GlyT1) yang diberikan secara oral dan tahap klinis, yang dirancang untuk memodulasi biosintesis heme. GlyT1 adalah transporter membran yang diekspresikan pada sel darah merah yang sedang berkembang dan diperlukan untuk memasok glisin yang cukup untuk biosintesis heme dan mendukung eritropoiesis. Disc sedang mengembangkan bitopertin sebagai pengobatan potensial untuk berbagai penyakit hematologi termasuk porfiria eritropoietik, yang berpotensi menjadi terapi pemodifikasi penyakit pertama. Bitopertin telah dipelajari dalam beberapa uji klinis pada pasien dengan EPP, termasuk uji coba BEACON label terbuka Fase 2, uji coba AURORA terkontrol plasebo tersamar ganda Fase 2, uji coba HELIOS ekstensi label terbuka, dan uji coba APOLLO terkontrol plasebo tersamar ganda Fase 3.

Bitopertin adalah agen investigasi dan tidak disetujui untuk digunakan sebagai terapi di yurisdiksi mana pun di seluruh dunia. Disc memperoleh hak global atas bitopertin berdasarkan perjanjian lisensi dari Roche pada Mei 2021.

Tentang Pengobatan Disc

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialkan pengobatan baru untuk pasien yang menderita penyakit hematologi serius. Kami sedang membangun portofolio kandidat terapi yang inovatif dan berpotensi menjadi yang pertama di kelasnya yang bertujuan untuk mengatasi spektrum penyakit hematologi yang luas dengan menargetkan jalur biologis mendasar biologi sel darah merah, khususnya biosintesis heme dan homeostasis besi. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.discmedicine.com.

Pernyataan Perhatian Disc Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” sebagaimana dimaksud dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan tersurat maupun tersirat mengenai: uji klinis APOLLO, termasuk waktu penyelesaian dan hasilnya; jalur regulasi masa depan untuk bitopertin dengan FDA, termasuk potensi persetujuan tradisional, waktu persetujuan tersebut, dan potensi APOLLO untuk menjadi dasar persetujuan tersebut; dan landasan uang tunai kami. Penggunaan kata-kata seperti, namun tidak terbatas pada, “percaya,” “mengharapkan,” “memperkirakan,” “memproyeksikan,” “berniat,” “masa depan,” “potensial,” “melanjutkan,” “mungkin,” “mungkin,” “merencanakan,” “akan,” “seharusnya,” “mencari,” “mengantisipasi,” atau “bisa” atau negatif dari istilah-istilah ini dan kata-kata atau ekspresi serupa lainnya yang dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan bukanlah fakta sejarah atau jaminan kinerja di masa depan. Sebaliknya, hal ini didasarkan pada keyakinan, ekspektasi, dan asumsi Disc saat ini mengenai masa depan bisnis Disc, rencana dan strategi masa depan, hasil klinis, dan kondisi masa depan lainnya. Risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari waktu ke waktu, dan tidak semua risiko dan ketidakpastian dapat diprediksi. Tidak ada pernyataan atau jaminan (baik tersurat maupun tersirat) yang dibuat mengenai keakuratan pernyataan berwawasan ke depan tersebut.

Disc mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, maksud atau harapan yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, dan investor tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Hasil atau peristiwa sebenarnya dapat berbeda secara material dari rencana, maksud dan harapan yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari sejumlah risiko dan ketidakpastian yang material termasuk namun tidak terbatas pada: kecukupan modal Disc untuk mendukung operasinya di masa depan dan kemampuannya untuk berhasil memulai dan menyelesaikan uji klinis; sifat, strategi dan fokus Disc; kesulitan dalam memperkirakan waktu dan biaya pengembangan calon produk Disc; Rencana Disc untuk meneliti, mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat produknya saat ini dan di masa depan; waktu dimulainya studi praklinis dan uji klinis yang direncanakan oleh Disc; waktu ketersediaan data dari uji klinis Disc; Kemampuan Disc untuk mengidentifikasi kandidat produk tambahan dengan potensi komersial yang signifikan dan memperluas jangkauannya di bidang penyakit hematologi; waktu dan antisipasi hasil studi praklinis dan uji klinis Disc serta risiko bahwa hasil studi praklinis dan uji klinis Disc mungkin tidak dapat memprediksi hasil di masa depan sehubungan dengan studi atau uji klinis di masa depan dan mungkin tidak mendukung pengembangan lebih lanjut dan persetujuan pemasaran; dan risiko serta ketidakpastian lain yang dijelaskan dalam pengajuan Disc ke Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk di bagian “Faktor Risiko” pada Laporan Tahunan Disc pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, dan dalam Laporan Kuartalan berikutnya pada Formulir 10-Q. Pernyataan berwawasan ke depan apa pun hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat. Tidak satu pun dari Disc, maupun afiliasi, penasihat, atau perwakilannya, yang melakukan kewajiban apa pun untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, atau lainnya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

Sumber: Disc Medicine, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Obat Generik Persetujuan

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-02-18 13:38

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.