Disc Medicine riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per Bitopertin per il trattamento dell'EPP

Trattamento per: Protoporfiria eritropoietica

Disc Medicine riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per Bitopertin per il trattamento dell'EPP

WATERTOWN, Massachusetts, 13 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi trattamenti per pazienti affetti da gravi malattie ematologiche, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso oggi una lettera di risposta completa (CRL) per la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per bitopertina come trattamento per pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica (EPP). Bitopertin è in fase di revisione per un’approvazione accelerata e come parte del programma pilota National Priority Voucher (CNPV) del Commissario.

La FDA ha riconosciuto che AURORA e BEACON hanno fornito prove sufficienti che la bitopertina abbassa significativamente il PPIX e che esiste una forte plausibilità meccanicistica e biologica a sostegno dell'uso del biomarcatore PPIX nella protoporfiria

La FDA ha indicato la necessità di vedere i risultati dello studio di Fase 3 APOLLO in corso prima di prendere una decisione

Il potenziale dello studio APOLLO di Fase 3 in corso può fungere da base per la terapia tradizionale approvazione; dati principali previsti per il quarto trimestre del 2026

L'approvazione accelerata si basa su (1) se vi sia evidenza di un effetto sull'endpoint surrogato proposto (variazione percentuale del PPIX privo di metalli nel sangue intero) e (2) se l'endpoint surrogato proposto, inclusa l'entità della variazione, sia ragionevolmente probabile in grado di prevedere un beneficio clinico. Sul primo punto, la FDA ha convenuto che AURORA e BEACON fornivano prove sufficienti del fatto che la bitopertina riduce significativamente il PPIX privo di metalli nel sangue intero. Nel secondo, sulla base della revisione dei risultati di AURORA e BEACON, la FDA ha concluso che gli studi non hanno mostrato prove di associazione tra la variazione percentuale del PPIX e gli endpoint basati sull’esposizione alla luce solare, come misurato negli studi, nonostante la forte plausibilità meccanicistica e biologica a sostegno dell’uso del biomarcatore PPIX nella protoporfiria. La FDA ha indicato che i risultati dello studio APOLLO potrebbero servire come prova a sostegno dell'approvazione tradizionale.

"Ci impegniamo a fornire bitopertin ai pazienti, sapendo quanto sia fondamentale questa terapia potenzialmente modificante la malattia per la comunità EPP. Sebbene i nostri sforzi volti a utilizzare percorsi accelerati per fornire bitopertin rapidamente ai pazienti non siano stati portati a buon fine, stiamo continuando a perseguire tutte le strade a sostegno dell'approvazione della FDA", ha affermato John Quisel, J.D., Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Disc Medicine. "La CRL ritarderà la potenziale approvazione di bitopertin, ma abbiamo fiducia nello studio APOLLO in corso, per il quale stiamo riscontrando un incredibile entusiasmo da parte della comunità PPE. La fiducia nel nostro prodotto e programma guida il nostro approccio e continueremo a lavorare a stretto contatto con la FDA per supportare la loro revisione."

Disc ritiene che la questione sollevata sia facilmente risolvibile, dato che lo studio APOLLO è già ben avviato con dati importanti attesi nel quarto trimestre. Disc prevede di richiedere un incontro di tipo A per rivedere il nostro approccio con la FDA. A gennaio è stata condotta una nuova stima in cieco della dimensione del campione dello studio APOLLO e non sono state necessarie modifiche alla dimensione del campione in base all'analisi statistica. C’è stato un notevole entusiasmo da parte di pazienti e medici attorno allo studio APOLLO, consentendo a Disc di completare l’arruolamento nello studio nel marzo 2026, diversi mesi prima del previsto. Una volta completato APOLLO, Disc presenterà una risposta alla CRL e si aspetterà una decisione aggiornata della FDA entro la metà del 2027. Al 31 dicembre 2025, Disc dispone di circa 791 milioni di dollari in liquidità, equivalenti di liquidità e titoli negoziabili non certificati e mantiene le linee guida per garantire la transizione fino al 2029.

Informazioni su Bitopertin

Bitopertin è un inibitore sperimentale, in fase clinica, somministrato per via orale del trasportatore 1 della glicina (GlyT1), progettato per modulare la biosintesi dell'eme. GlyT1 è un trasportatore di membrana espresso sui globuli rossi in via di sviluppo ed è necessario per fornire glicina sufficiente per la biosintesi dell'eme e supportare l'eritropoiesi. Disc sta sviluppando bitopertin come potenziale trattamento per una serie di malattie ematologiche, tra cui le porfirie eritropoietiche, dove potrebbe diventare la prima terapia modificante la malattia. Bitopertin è stato studiato in numerosi studi clinici condotti su pazienti affetti da EPP, tra cui lo studio BEACON di fase 2 in aperto, lo studio AURORA di fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, uno studio di estensione in aperto HELIOS e lo studio di conferma APOLLO di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo.

Bitopertin è un agente sperimentale e non è approvato per l'uso come terapia in nessuna giurisdizione a livello mondiale. Disc ha ottenuto i diritti globali su bitopertin in base a un accordo di licenza da Roche nel maggio 2021.

Informazioni su Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) è un'azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di nuovi trattamenti per pazienti affetti da gravi malattie ematologiche. Stiamo costruendo un portafoglio di candidati terapeutici innovativi, potenzialmente di prima classe, che mirano ad affrontare un ampio spettro di malattie ematologiche prendendo di mira i percorsi biologici fondamentali della biologia dei globuli rossi, in particolare la biosintesi dell’eme e l’omeostasi del ferro. Per ulteriori informazioni, visitare www.discmedicine.com.

Dichiarazione cautelativa del disco relativa alle dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese, ma non limitate a, dichiarazioni esplicite o implicite riguardanti: la sperimentazione clinica APOLLO, compresi i tempi per il completamento e i relativi risultati; il futuro percorso normativo per bitopertin con la FDA, compreso il potenziale per l'approvazione tradizionale, i tempi di tale approvazione e il potenziale per APOLLO di fungere da base per tale approvazione; e la nostra pista di liquidità. L’uso di parole quali, a titolo esemplificativo, “credere”, “aspettarsi”, “stimare”, “progetto”, “intendere”, “futuro”, “potenziale”, “continuare”, “può”, “potrebbe”, “pianificare”, “sarà”, “dovrebbe”, “cercare”, “anticipare” o “potrebbe” o il negativo di questi termini e altre parole o espressioni simili intese a identificare dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali non costituiscono né fatti storici né garanzie di prestazioni future. Si basano invece sulle attuali convinzioni, aspettative e ipotesi di Disc riguardo al futuro dell’attività di Disc, ai piani e alle strategie futuri, ai risultati clinici e ad altre condizioni future. Di tanto in tanto possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Non viene rilasciata alcuna dichiarazione o garanzia (espressa o implicita) circa l'accuratezza di tali dichiarazioni previsionali.

Disc potrebbe non realizzare effettivamente i piani, le intenzioni o le aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali e gli investitori non devono riporre eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative divulgate nelle dichiarazioni previsionali a causa di una serie di rischi e incertezze materiali inclusi ma non limitati a: l’adeguatezza del capitale di Disc per supportare le sue operazioni future e la sua capacità di avviare e completare con successo studi clinici; la natura, la strategia e il focus di Disc; la difficoltà nel prevedere tempi e costi di sviluppo dei prodotti candidati Disc; I piani di Disc per ricercare, sviluppare e commercializzare i suoi prodotti candidati attuali e futuri; i tempi di inizio degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche pianificati da Disc; i tempi di disponibilità dei dati provenienti dagli studi clinici di Disc; La capacità di Disc di identificare ulteriori prodotti candidati con un potenziale commerciale significativo e di espandere la propria pipeline nelle malattie ematologiche; i tempi e i risultati attesi degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche di Disc e il rischio che i risultati degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche di Disc possano non essere predittivi di risultati futuri in relazione a studi o sperimentazioni cliniche futuri e potrebbero non supportare ulteriore sviluppo e approvazione alla commercializzazione; e gli altri rischi e incertezze descritti nei documenti depositati da Disc presso la Securities and Exchange Commission, inclusa la sezione "Fattori di rischio" della relazione annuale di Disc sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2024 e nelle successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q. Qualsiasi dichiarazione previsionale si riferisce solo alla data in cui è stata fatta. Nessuno di Disc, né i suoi affiliati, consulenti o rappresentanti, si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

Fonte: Disc Medicine, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-02-18 13:38

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