ディスク・メディスン、EPP治療用ビトペルチンについてFDAから完全回答書を受け取る

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治療法: 赤血球生成性プロトポルフィリン症

Disc Medicine、EPP 治療用のビトペルチンについて FDA から完全回答書を受け取る

マサチューセッツ州ウォータータウン、2026 年 2 月 13 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Disc Medicine, Inc.重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新たな治療法の発見、開発、商業化に注力するバイオ医薬品会社（NASDAQ:IRON）は、米国食品医薬品局（FDA）が本日、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）患者の治療薬としてのビトペルチンの新薬申請（NDA）に対する完全回答書（CRL）を発行したと発表した。ビトペルティンは、早期承認に向けて、また長官の国家優先バウチャー（CNPV）パイロットプログラムの一環として審査を受けています。
  • FDA は、AURORA と BEACON がビトペルチンが PPIX を有意に低下させる十分な証拠を提供し、プロトポルフィリン症における PPIX バイオマーカーの使用を支持する強力な機構的および生物学的妥当性があることを認めた
  • FDA は、決定を下す前に進行中の第 3 相 APOLLO 試験の結果を確認する必要があると示唆した
  • 進行中の第 3 相 APOLLO 試験は従来の臨床試験の基礎となる可能性があると述べた承認。トップラインデータは 2026 年第 4 四半期に予想

    • 承認の迅速化は、(1) 提案された代替エンドポイントに対する影響の証拠があるかどうか (全血メタルフリー PPIX の変化率)、および (2) 提案された代替エンドポイントが、変化の大きさを含め、臨床上の利点を合理的に予測する可能性が高いかどうかに依存します。最初の点について、FDA は、AURORA と BEACON がビトペルチンが全血のメタルフリー PPIX を有意に低下させる十分な証拠を提供したことに同意しました。 2つ目は、AURORAとBEACONの結果のレビューに基づいて、FDAは、プロトポルフィリン症におけるPPIXバイオマーカーの使用を支持する強力な機構的および生物学的妥当性にもかかわらず、試験ではPPIXの変化率と試験で測定された太陽光曝露に基づくエンドポイントとの関連の証拠は示されなかったと結論付けた。 FDA は、APOLLO 研究の結果が従来の承認を裏付ける証拠として役立つ可能性があると示唆しました。

    「私たちは、この疾患修飾の可能性がある治療法がEPPコミュニティにとってどれほど重要であるかを認識しており、ビトペルチンを患者に提供することに取り組んでいます。ビトペルチンを迅速に患者に届けるための迅速な経路を活用するという私たちの努力はまだ実を結んでいませんが、私たちはFDAの承認を支援するためにあらゆる手段を追求し続けています。」とディスク・メディシンの社長兼最高経営責任者ジョン・クイセル法務博士、ジョン・クイゼル博士は述べた。 「CRLにより、ビトオペラチンの承認は遅れることになるが、EPPコミュニティから信じられないほどの熱意が寄せられている現在進行中のAPOLLO試験に自信を持っている。当社の製品とプログラムに対する自信が当社のアプローチを導き、今後もFDAと緊密に協力してFDAの審査を支援していく。」

    ディスク社は、APOLLO試験が既に順調に進行しており、第4四半期にトップラインデータが予想されることから、提起された問題は容易に対処可能であると考えている。 Disc は、FDA とのアプローチを検討するためのタイプ A 会議を要請する予定です。 APOLLO 研究の盲検サンプルサイズの再推定は 1 月に実施され、統計分析に基づいてサンプルサイズを変更する必要はありませんでした。 APOLLO 試験には患者と医師の多大な熱意があり、ディスクは予想より数か月早い 2026 年 3 月に試験登録を完了することができました。 APOLLOの完了後、DiscはCRLに回答を提出し、2027年半ばまでに最新のFDA決定が下される予定だ。 Disc は、2025 年 12 月 31 日時点で未監査の現金、現金同等物、市場性有価証券として約 7 億 9,100 万ドルを保有しており、2029 年までの滑走路を提供するというガイダンスを維持しています。

    ビトペルチンについて

    ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された、臨床段階の経口投与されるグリシントランスポーター 1 (GlyT1) 阻害剤です。 GlyT1 は、発生中の赤血球で発現される膜輸送体であり、ヘム生合成に十分なグリシンを供給し、赤血球生成をサポートするために必要です。 Disc は、赤血球生成性ポルフィリン症を含むさまざまな血液疾患の潜在的な治療法としてビトペルチンを開発中であり、これは最初の疾患修飾療法となる可能性があります。ビトペルチンは、第 2 相非盲検 BEACON 試験、第 2 相二重盲検プラセボ対照 AURORA 試験、非盲検延長 HELIOS 試験、確認のための第 3 相二重盲検プラセボ対照 APOLLO 試験など、EPP 患者を対象とした複数の臨床試験で研究されています。

    ビトペルチンは治験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。 Disc は、2021 年 5 月に Roche とのライセンス契約に基づいて bitopertin の世界的権利を取得しました。

    Disc Medicine について

    Disc Medicine (NASDAQ:IRON) は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商品化に取り組んでいるバイオ医薬品会社です。当社は、赤血球生物学の基本的な生物学的経路、特にヘム生合成と鉄恒常性を標的とすることにより、広範囲の血液疾患に対処することを目的とした、革新的でファーストインクラスの可能性のある治療候補のポートフォリオを構築しています。詳細については、www.discmedicine.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述に関するディスクの注意事項

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これには、以下に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。APOLLO 臨床試験（完了時期とその結果を含む）。従来の承認の可能性、そのような承認のタイミング、および APOLLO がそのような承認の基礎として機能する可能性を含む、FDA とのビットオペティンの将来の規制の方向性。そして私たちの現金滑走路。 「信じる」、「期待する」、「推定する」、「予測する」、「意図する」、「将来」、「可能性がある」、「継続する」、「かもしれない」、「かもしれない」、「計画する」、「するだろう」、「するべき」、「求める」、「予想する」、「できる」などの用語、またはこれらの用語の否定語、および将来の見通しに関する記述を特定することを目的としたその他の同様の用語や表現の使用。将来の見通しに関する記述は歴史的事実でも、将来の業績を保証するものでもありません。代わりに、それらはディスクのビジネスの将来、将来の計画と戦略、臨床結果、その他の将来の状況に関するディスクの現在の信念、期待、仮定に基づいています。新たなリスクや不確実性が時々現れる可能性があり、すべてのリスクや不確実性を予測することは不可能です。かかる将来予想に関する記述の正確性については、（明示的か黙示的かを問わず）表明または保証は行われません。

    ディスクは、これらの将来予想に関する記述で開示された計画、意図、または期待を実際に達成しない可能性があり、投資家はこれらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。実際の結果や出来事は、以下を含むがこれらに限定されない多くの重大なリスクや不確実性の結果、将来の見通しに関する記述で開示された計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。 Disc の性質、戦略、焦点。 Disc の製品候補の開発にかかる時間とコストを予測することの難しさ。 Disc の現在および将来の製品候補を研究、開発、商品化する計画。 Disc が計画している前臨床研究および臨床試験の開始のタイミング。 Disc の臨床試験からのデータが利用可能になるタイミング。大きな商業的可能性を秘めた追加の製品候補を特定し、血液疾患におけるパイプラインを拡大するディスクの能力。 Disc の前臨床研究および臨床試験のタイミングと予想される結果、および Disc の前臨床研究および臨床試験の結果が将来の研究または臨床試験に関連する将来の結果を予測できない可能性があり、さらなる開発および販売承認をサポートしない可能性があるリスク。および、2024 年 12 月 31 日終了年度のディスクの Form 10-K 年次報告書の「リスク要因」セクションや、その後の Form 10-Q の四半期報告書を含む、証券取引委員会への Disc の提出書類に記載されているその他のリスクおよび不確実性。将来の見通しに関する記述は、それが行われた日の時点でのみ述べられています。 Disc、その関連会社、アドバイザー、または代表者のいずれも、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事などの結果であっても、将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する義務を負いません。

    出典: Disc Medicine, Inc.

    出典: HealthDay

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    • ビトペルチン FDA 承認履歴

    その他のニュース リソース

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    投稿しました : 2026-02-18 13:38

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