Disc Medicine Nampa Surat Tanggapan Lengkap saka FDA kanggo Bitopertin kanggo Perawatan EPP

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: Erythropoietic Protoporphyria

Disc Medicine Nampa Surat Tanggapan Lengkap saka FDA kanggo Bitopertin kanggo Perawatan EPP

WATERTOWN, Mass., 13 Feb.2BESWIS (RE.2BE02, 2020) Disc. (NASDAQ:IRON), perusahaan biofarmasi sing fokus ing panemuan, pangembangan, lan komersialisasi perawatan novel kanggo pasien sing nandhang penyakit hematologis sing serius, ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) saiki ngetokake Surat Tanggapan Lengkap (CRL) kanggo Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo bitopertin minangka perawatan kanggo pasien karo eritroporia eritroporia). Bitopertin wis ditinjau kanggo disetujoni kanthi cepet lan minangka bagéan saka program pilot Voucher Prioritas Nasional (CNPV) Komisioner.
  • FDA ngakoni yen AURORA lan BEACON nyedhiyakake bukti sing cukup yen bitopertin nyuda PPIX kanthi signifikan lan ana kemungkinan mekanistik lan biologis sing kuat sing ndhukung panggunaan biomarker PPIX ing protoporfiria
  • FDA nunjukake perlu kanggo ndeleng asil saka nggawe keputusan APOLFase 3 sing lagi ditindakake sadurunge. Phase 3 APOLLO sinau potensial kanggo dadi basis kanggo persetujuan tradisional; data topline diantisipasi Q4 2026

    • Persetujuan sing luwih cepet gumantung ing (1) apa ana bukti efek ing titik pungkasan pengganti sing diusulake (% owah-owahan ing PPIX tanpa logam getih kabeh) lan (2) manawa titik pungkasan pengganti sing diusulake, kalebu gedhene owah-owahan, bisa uga prédhiksi keuntungan klinis. Ing titik pisanan, FDA sarujuk yen AURORA lan BEACON nyedhiyakake bukti sing cukup yen bitopertin sacara signifikan nyuda PPIX tanpa logam getih. Ing kaloro, adhedhasar review asil AURORA lan BEACON, FDA nyimpulake yen uji coba kasebut ora nuduhake bukti asosiasi antarane owah-owahan persen ing PPIX lan titik pungkasan adhedhasar cahya srengenge, sing diukur ing uji coba, sanajan ana kemungkinan mekanik lan biologis sing kuat sing ndhukung panggunaan biomarker PPIX ing protoporfiria. FDA nuduhake asil panaliten APOLLO bisa dadi bukti kanggo ndhukung persetujuan tradisional.

    "We are setya ngirim bitopertin kanggo patients, ngerti carane kritis therapy potensial-modifying penyakit iki kanggo masyarakat EPP. Nalika efforts kita ing nggunakke pathways cepet kanggo njaluk bitopertin kanggo patients cepet durung kasil, kita terus kanggo nguber kabeh cara kanggo ndhukung persetujuan FDA, "ujare John Quisel, Presiden Eksekutif Kedokteran lan Ph. "CRL bakal nundha persetujuan potensial bitopertin, nanging kita duwe kapercayan ing uji coba APOLLO sing terus-terusan, sing kita weruh antusiasme sing luar biasa saka komunitas EPP. Kapercayan ing produk lan program kita nuntun pendekatan kita, lan kita bakal terus kerja bareng karo FDA kanggo ndhukung review. ing q4. Disk rencana njaluk rapat Tipe A kanggo mriksa pendekatan kita karo FDA. Estimasi ulang ukuran sampel sing buta saka sinau APOLLO ditindakake ing Januari lan ora ana modifikasi ukuran sampel sing dibutuhake adhedhasar analisis statistik. Ana antusiasme pasien lan dokter sing signifikan ing uji coba APOLLO, ngidini Disc ngrampungake enrollment uji coba ing Maret 2026, sawetara wulan luwih awal tinimbang sing diarepake. Sawise APOLLO rampung, Disc bakal ngajukake respon menyang CRL lan ngarepake keputusan FDA sing dianyari ing pertengahan 2027. Disc duweni kira-kira $791 yuta ing tanggal 31 Desember 2025 ing awis sing ora diaudit, setara awis, lan sekuritas sing bisa dipasarake lan njaga panuntun dhumateng nyediakake landasan pacu menyang 2029.

    Babagan Bitopertin

    Bitopertin minangka inhibitor glycine transporter 1 (GlyT1) sing diselidiki, tahap klinis, sing diwenehake kanthi lisan sing dirancang kanggo modulasi biosintesis heme. GlyT1 minangka transporter membran sing dituduhake nalika ngembangake sel getih abang lan dibutuhake kanggo nyedhiyakake glisin sing cukup kanggo biosintesis heme lan ndhukung erythropoiesis. Disc ngembangake bitopertin minangka perawatan potensial kanggo macem-macem penyakit hematologis kalebu porfiria erythropoietic, sing bisa dadi terapi modifikasi penyakit pisanan. Bitopertin wis diteliti ing pirang-pirang uji klinis ing pasien karo EPP, kalebu uji coba BEACON label terbuka Fase 2, uji coba AURORA sing dikontrol plasebo kaping pindho, uji coba HELIOS ekstensi label terbuka, lan uji coba APOLLO sing dikontrol plasebo fase 3.

    Bitopertin minangka agen investigasi lan ora disetujoni kanggo digunakake minangka terapi ing yurisdiksi ing saindenging jagad. Disc entuk hak global kanggo bitopertin miturut perjanjian lisensi saka Roche ing Mei 2021.

    Babagan Disc Medicine

    Disc Medicine (NASDAQ:IRON) minangka perusahaan biofarmasi sing setya nemokake, ngembangake, lan komersialisasi perawatan novel kanggo pasien sing nandhang penyakit hematologis sing serius. Kita nggawe portofolio calon terapeutik sing inovatif, duweni potensi kelas pertama sing tujuane kanggo ngatasi macem-macem penyakit hematologis kanthi nargetake jalur biologis dhasar biologi sel getih abang, utamane biosintesis heme lan homeostasis wesi. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.discmedicine.com.

    Pernyataan Cautionary Disc Babagan Pernyataan sing Maju Maju

    Siaran pers iki ngemot "pernyataan sing ngarep-arep" ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995, kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan nyata utawa tersirat babagan: uji klinis APOLLO, kalebu wektu rampung lan asile; path peraturan mangsa kanggo bitopertin karo FDA, kalebu potensial kanggo persetujuan tradisional, wektu persetujuan kuwi, lan potensial kanggo APOLLO kanggo ngawula minangka basis kanggo persetujuan kuwi; lan landasan awis kita. Panganggone tembung kayata, nanging ora diwatesi, "pracaya," "nyana," "perkiraan," "proyek," "niat," "masa depan," "potensial," "terus," "bisa," "bisa," "rencana," "bakal," "kudu," "ngupaya," "antisipasi," utawa "bisa" utawa negatif saka istilah kasebut lan tembung-tembung utawa ekspresi sing padha sing dimaksudake kanggo ngenali. Pernyataan sing ngarep-arep dudu bukti sejarah lan dudu jaminan kinerja ing mangsa ngarep. Nanging, padha adhedhasar kapercayan saiki, pangarepan lan asumsi Disc babagan masa depan bisnis Disc, rencana lan strategi mangsa, asil klinis lan kondisi mangsa liyane. Resiko lan kahanan sing durung mesthi anyar bisa uga muncul saka wektu kanggo wektu, lan ora bisa prédhiksi kabeh risiko lan kahanan sing durung mesthi. Ora ana perwakilan utawa jaminan (dicethakake utawa diwenehake) babagan akurasi pernyataan sing ngarep-arep kasebut.

    Disk bisa uga ora bisa nggayuh rencana, maksud utawa pangarep-arep sing diungkapake ing pratelan sing ngarep-arep iki, lan investor ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki. Asil utawa acara sing nyata bisa beda-beda sacara material saka rencana, maksud lan pangarepan sing dibeberke ing statements ngarep-arep minangka asil saka sawetara risiko material lan kahanan sing durung mesthi kalebu nanging ora winates kanggo: kecukupan modal Disc kanggo ndhukung operasi mangsa ngarep lan kemampuan kanggo kasil miwiti lan ngrampungake uji klinis; alam, strategi lan fokus saka Disc; kangelan ing prédhiksi wektu lan biaya pangembangan calon produk Disc; Rencana Disc kanggo riset, ngembangake lan komersialisasi calon produk saiki lan mangsa ngarep; wektu wiwitan studi preclinical sing direncanakake Disc lan uji klinis; wektu kasedhiyan data saka uji klinis Disc; Kemampuan disk kanggo ngenali calon produk tambahan kanthi potensial komersial sing signifikan lan nggedhekake pipa ing penyakit hematologis; wektu lan asil sing diantisipasi saka studi preclinical Disc lan uji klinis lan risiko yen asil studi preclinical Disc lan uji klinis bisa uga ora prediksi asil mangsa sing ana hubungane karo studi utawa uji klinis ing mangsa ngarep lan bisa uga ora ndhukung pangembangan luwih lanjut lan persetujuan marketing; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane sing diterangake ing filing Disc karo Komisi Sekuritas lan Bursa, kalebu ing bagean "Faktor Risiko" saka Laporan Tahunan Disc ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2024, lan ing Laporan Triwulan sabanjure ing Formulir 10-Q. Sembarang statement sing ngarep-arep mung ngomong babagan tanggal kasebut digawe. Ora ana Disc, utawa afiliasi, penasehat utawa wakile, sing nindakake kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan sing ngarepake kanthi umum, apa minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane, kajaba sing diwajibake dening hukum.

    Sumber: Disc Medicine, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • Disc Medicine Announces Submission of New Drug Application (NDA) to US FDA for Accelerated Approval of Bitopertin for Patients with Erythropoietic Protoporphyria (EPP) >

    • Riwayat Persetujuan FDA Bitopertin

    Sumber daya warta liyane

  • Tandha Narkoba Medwatch FDA
  • New MedNews Saben Dina
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Asil Obat-obatan Anyar
  • Asil Trilikal Obat
  • Persetujuan Narkoba
  • Podcast Narkoba.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minat, langganan ing kothak Narkoba sampeyan.

    Dikirim : 2026-02-18 13:38

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer