Disc Medicine은 EPP 치료용 Bitopertin에 대해 FDA로부터 완전한 응답 편지를 받았습니다.

치료: 적혈구생성 프로토포르피린증

Disc Medicine은 EPP 치료를 위한 Bitopertin에 대해 FDA로부터 완전한 응답 서한을 받았습니다.

매사추세츠주 워터타운, 2026년 2월 13일(GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)은 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자를 위한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 두고 있는 바이오제약 회사로, 미국 식품의약국(FDA)이 오늘 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP) 환자를 위한 치료제인 비토페틴의 신약 신청(NDA)에 대한 완전한 응답 편지(CRL)를 발행했다고 발표했습니다. Bitopertin은 가속 승인 및 국장의 CNPV(National Priority Voucher) 파일럿 프로그램의 일환으로 검토 중입니다.

FDA는 AURORA와 BEACON이 비토페르틴이 PPIX를 크게 낮추고 프로토포르피린증에서 PPIX 바이오마커의 사용을 뒷받침하는 강력한 기계적, 생물학적 타당성이 있다는 충분한 증거를 제공했음을 인정했습니다.

FDA는 결정을 내리기 전에 현재 진행 중인 3상 APOLLO 연구 결과를 확인할 필요가 있다고 밝혔습니다. 승인; 2026년 4분기로 예상되는 톱라인 데이터

가속 승인은 (1) 제안된 대리 평가변수(전혈 비금속 PPIX의 % 변화)에 영향을 미치는 증거가 있는지 여부와 (2) 변화의 크기를 포함하여 제안된 대리 평가변수가 임상적 이점을 합리적으로 예측할 수 있는지 여부에 따라 결정됩니다. 첫 번째 점에서 FDA는 AURORA와 BEACON이 비토페틴이 전혈 금속이 없는 PPIX를 유의하게 낮춘다는 충분한 증거를 제공했다는 데 동의했습니다. 두 번째로, FDA는 AURORA 및 BEACON 결과 검토를 바탕으로 프로토포르피린증에서 PPIX 바이오마커의 사용을 뒷받침하는 강력한 기계적 및 생물학적 타당성에도 불구하고 해당 임상시험에서 측정된 PPIX의 변화율과 햇빛 노출 기반 평가변수 사이의 연관성에 대한 증거를 보여주지 못했다고 결론지었습니다. FDA는 APOLLO 연구 결과가 전통적인 승인을 뒷받침하는 증거가 될 수 있다고 밝혔습니다.

Disc Medicine의 사장 겸 CEO인 John Quisel, J.D., Ph.D.는 "우리는 잠재적으로 질병을 수정할 수 있는 이 치료법이 EPP 커뮤니티에 얼마나 중요한지 알고 있기 때문에 환자에게 비토페르틴을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 환자에게 신속하게 비토페르틴을 제공하기 위한 신속한 경로를 활용하려는 노력은 결실을 맺지 못했지만 FDA 승인을 지원하는 모든 방법을 계속 추구하고 있습니다"라고 말했습니다. "CRL은 비토페틴의 잠재적인 승인을 지연시킬 것이지만 우리는 현재 진행 중인 APOLLO 임상시험에 대해 확신을 갖고 있으며 이에 대해 EPP 커뮤니티의 엄청난 열광을 보고 있습니다. 우리 제품과 프로그램에 대한 확신이 우리의 접근 방식을 안내하며 우리는 FDA와 긴밀히 협력하여 검토를 지원할 것입니다."

Disc는 APOLLO 연구가 이미 4분기에 예상되는 주요 데이터로 잘 진행되고 있다는 점을 고려할 때 제기된 문제는 쉽게 해결할 수 있다고 믿습니다. 디스크는 FDA와의 접근 방식을 검토하기 위해 Type A 회의를 요청할 계획입니다. APOLLO 연구의 맹검 표본 크기 재추정이 1월에 수행되었으며 통계 분석을 기반으로 표본 크기에 대한 수정이 필요하지 않았습니다. APOLLO 임상시험에 대해 환자와 의사의 상당한 열정이 있어 Disc는 예상보다 몇 달 빠른 2026년 3월에 임상시험 등록을 완료할 수 있었습니다. APOLLO가 완료되면 Disc는 CRL에 대한 응답을 제출하고 2027년 중반까지 업데이트된 FDA 결정이 나올 것으로 예상합니다. Disc는 2025년 12월 31일 현재 미감사 현금, 현금 등가물, 유가 증권으로 약 7억 9,100만 달러를 보유하고 있으며 2029년까지 활주로를 제공하겠다는 지침을 유지합니다.

Bitopertin 정보

Bitopertin은 연구 중인 임상 단계의 경구 투여되는 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제로 헴 생합성을 조절하도록 설계되었습니다. GlyT1은 발달 중인 적혈구에서 발현되는 막 수송체이며 헴 생합성을 위해 충분한 글리신을 공급하고 적혈구 생성을 지원하는 데 필요합니다. 디스크는 적혈구생성 포르피린증을 포함한 다양한 혈액 질환에 대한 잠재적 치료법으로 비토페틴을 개발하고 있으며, 이 분야에서는 최초의 질병 수정 치료법이 될 가능성이 있습니다. Bitopertin은 제2상 공개 라벨 BEACON 시험, 제2상 이중 맹검, 위약 대조 AURORA 시험, 공개 확장 HELIOS 시험, 확증적인 제3상 이중 맹검, 위약 대조 APOLLO 시험을 포함하여 EPP 환자를 대상으로 한 여러 임상 시험에서 연구되었습니다.

Bitopertin은 연구용 제제이며 전 세계 어느 관할권에서도 치료제로 사용하도록 승인되지 않았습니다. 디스크는 2021년 5월 로슈와의 라이선스 계약에 따라 비오페틴에 대한 글로벌 권리를 획득했습니다.

디스크 의학 정보

Disc Medicine(NASDAQ:IRON)은 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자를 위한 새로운 치료법을 발견, 개발 및 상업화하는 데 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 우리는 적혈구 생물학의 기본적인 생물학적 경로, 특히 헴 생합성과 철 항상성을 목표로 하여 광범위한 혈액 질환을 해결하는 것을 목표로 하는 혁신적이고 잠재적으로 동급 최고의 치료제 후보군을 구축하고 있습니다. 자세한 내용은 www.discmedicine.com을 방문하세요.

미래 예측 진술에 관한 디스크 주의 진술

이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 다음 사항에 관한 명시적 또는 묵시적 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 완료 시기 및 그 결과를 포함한 APOLLO 임상 시험; 전통적인 승인 가능성, 그러한 승인 시기, APOLLO가 그러한 승인의 기초가 될 가능성을 포함하여 FDA의 비토페틴에 대한 향후 규제 경로; 그리고 우리의 현금 활주로. "믿다", "기대하다", "추정하다", "계획하다", "의도하다", "미래", "잠재적", "계속하다", "할 수 있다", "할 수도 있다", "계획하다", "할 것이다", "~해야 한다", "추구하다", "예상하다", "할 수 있다" 등의 단어를 사용하거나 이러한 용어의 부정어와 미래 예측 진술을 식별하기 위한 기타 유사한 단어 또는 표현을 사용합니다. 미래 예측 진술은 역사적 사실도 아니고 미래 성과에 대한 보장도 아닙니다. 대신, 이는 Disc 사업의 미래, 향후 계획 및 전략, 임상 결과 및 기타 미래 조건에 관한 Disc의 현재 신념, 기대 및 가정을 기반으로 합니다. 때때로 새로운 위험과 불확실성이 나타날 수 있으며, 모든 위험과 불확실성을 예측하는 것은 불가능합니다. 이러한 미래예측 진술의 정확성에 대해 어떠한 진술이나 보증(명시적 또는 묵시적)도 하지 않습니다.

Disc는 이러한 미래예측 진술에 공개된 계획, 의도 또는 기대를 실제로 달성하지 못할 수도 있으며, 투자자는 이러한 미래예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 실제 결과나 사건은 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 중대한 위험과 불확실성으로 인해 미래 예측 진술에 공개된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있습니다. Disc의 향후 운영을 지원하기 위한 자본의 적절성 및 임상 시험을 성공적으로 시작하고 완료할 수 있는 능력; 디스크의 성격, 전략 및 초점; Disc의 제품 후보 개발 시간 및 비용 예측의 어려움; 현재 및 미래의 제품 후보를 연구, 개발 및 상용화하려는 Disc의 계획 Disc가 계획한 전임상 연구 및 임상 시험의 시작 시기 Disc의 임상 시험 데이터 이용 가능 시기 상당한 상업적 잠재력을 지닌 추가 제품 후보를 식별하고 혈액 질환 분야에서 파이프라인을 확장할 수 있는 Disc의 능력 Disc의 전임상 연구 및 임상 시험의 시기 및 예상 결과, Disc의 전임상 연구 및 임상 시험 결과가 향후 연구 또는 임상 시험과 관련된 향후 결과를 예측하지 못할 수 있고 추가 개발 및 마케팅 승인을 지원하지 않을 수 있는 위험 2024년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 Disc의 연례 보고서(Form 10-K)의 "위험 요소" 섹션과 Form 10-Q의 후속 분기별 보고서를 포함하여 Disc가 증권 거래 위원회에 제출한 서류에 설명된 기타 위험 및 불확실성. 모든 미래 예측 진술은 해당 진술이 작성된 날짜에만 적용됩니다. Disc나 그 계열사, 고문 또는 대표자는 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않습니다.

출처: Disc Medicine, Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-02-18 13:38

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