Ubat Cakera Menerima Surat Maklum Balas Lengkap daripada FDA untuk Bitopertin untuk Rawatan EPP

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Erythropoietic Protoporphyria

Ubat Cakera Menerima Surat Maklum Balas Lengkap daripada FDA untuk Bitopertin untuk Rawatan EPP

WATERTOWN, Mass., 13 Feb. 2BESWI, . (NASDAQ:IRON), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan rawatan baru untuk pesakit yang menghidap penyakit hematologi yang serius, mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. hari ini mengeluarkan Surat Respons Lengkap (CRL) untuk Aplikasi Ubat Baharu (NDA) untuk bitopertin sebagai rawatan untuk pesakit dengan erythrophyetic erythrophy (erythrophyte). Bitopertin telah disemak untuk kelulusan dipercepatkan dan sebagai sebahagian daripada program perintis Baucar Keutamaan Kebangsaan (CNPV) Pesuruhjaya.
  • FDA mengakui bahawa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang mencukupi bahawa bitopertin merendahkan PPIX dengan ketara dan terdapat kebolehpercayaan mekanistik dan biologi yang kukuh yang menyokong penggunaan biomarker PPIX dalam protoporphyria
  • FDA menunjukkan keperluan untuk melihat keputusan membuat keputusan APOL yang sedang dijalankan sebelum Fasa 3 Fasa 3 APOLLO mengkaji potensi untuk dijadikan asas untuk kelulusan tradisional; data teratas dijangka S4 2026

    • Kelulusan dipercepatkan bergantung pada (1) sama ada terdapat bukti kesan pada titik akhir pengganti yang dicadangkan (% perubahan dalam PPIX bebas logam darah keseluruhan) dan (2) sama ada titik akhir pengganti yang dicadangkan, termasuk magnitud perubahan, berkemungkinan munasabah untuk meramalkan manfaat klinikal. Pada perkara pertama, FDA bersetuju bahawa AURORA dan BEACON memberikan bukti yang mencukupi bahawa bitopertin secara signifikan menurunkan PPIX bebas logam darah keseluruhan. Pada yang kedua, berdasarkan semakan keputusan AURORA dan BEACON, FDA menyimpulkan bahawa ujian tidak menunjukkan bukti perkaitan antara perubahan peratus dalam PPIX dan titik akhir berasaskan pendedahan cahaya matahari, seperti yang diukur dalam ujian, walaupun kebolehpercayaan mekanistik dan biologi yang kuat menyokong penggunaan biomarker PPIX dalam protoporphyria. FDA menunjukkan hasil kajian APOLLO boleh berfungsi sebagai bukti untuk menyokong kelulusan tradisional.

    "Kami komited untuk menyampaikan bitopertin kepada pesakit, mengetahui betapa kritikalnya terapi yang berpotensi mengubahsuai penyakit ini kepada komuniti EPP. Walaupun usaha kami menggunakan laluan dipercepatkan untuk mendapatkan bitopertin kepada pesakit dengan cepat tidak membuahkan hasil, kami terus meneruskan semua cara untuk menyokong kelulusan FDA," kata John Quisel, Presiden Perubatan dan Ketua Pegawai Eksekutif J.D., Ph. "CRL akan menangguhkan kemungkinan kelulusan bitopertin, tetapi kami mempunyai keyakinan terhadap percubaan APOLLO yang sedang dijalankan, yang mana kami melihat keghairahan yang luar biasa daripada komuniti EPP. Keyakinan terhadap produk dan program kami membimbing pendekatan kami, dan kami akan terus bekerjasama rapat dengan FDA untuk menyokong semakan mereka."

    Disc percaya bahawa isu yang dibangkitkan adalah sesuai untuk APOL, memandangkan kajian yang dibangkitkan telah pun dapat diatasi dengan baik. dalam Q4. Cakera merancang untuk meminta mesyuarat Jenis A untuk menyemak pendekatan kami dengan FDA. Anggaran semula saiz sampel buta kajian APOLLO telah dijalankan pada bulan Januari dan tiada pengubahsuaian kepada saiz sampel diperlukan berdasarkan analisis statistik. Terdapat keghairahan pesakit dan doktor yang ketara di sekitar percubaan APOLLO, membolehkan Disc melengkapkan pendaftaran percubaan pada Mac 2026, beberapa bulan lebih awal daripada yang dijangkakan. Setelah APOLLO selesai, Disc kemudiannya akan memfailkan respons kepada CRL dan mengharapkan keputusan FDA yang dikemas kini menjelang pertengahan 2027. Cakera mempunyai kira-kira $791 juta pada 31 Disember 2025 dalam bentuk tunai tidak diaudit, setara tunai dan sekuriti boleh pasar serta mengekalkan panduan menyediakan landasan ke 2029.

    Mengenai Bitopertin

    Bitopertin ialah penyiasatan, peringkat klinikal, perencat yang ditadbir secara lisan bagi pengangkut glisin 1 (GlyT1) yang direka bentuk untuk memodulasi biosintesis heme. GlyT1 ialah pengangkut membran yang dinyatakan semasa membangunkan sel darah merah dan diperlukan untuk membekalkan glisin yang mencukupi untuk biosintesis heme dan menyokong erythropoiesis. Cakera sedang membangunkan bitopertin sebagai rawatan berpotensi untuk pelbagai penyakit hematologi termasuk porfiria erythropoietic, di mana ia berpotensi untuk menjadi terapi pengubahsuaian penyakit yang pertama. Bitopertin telah dikaji dalam pelbagai ujian klinikal pada pesakit dengan EPP, termasuk percubaan BEACON label terbuka Fasa 2, percubaan AURORA terkawal plasebo Fasa 2, percubaan HELIOS sambungan label terbuka dan percubaan APOLLO terkawal Fasa 3 dua kali, terkawal plasebo.

    Bitopertin ialah ejen penyiasatan dan tidak diluluskan untuk digunakan sebagai terapi dalam mana-mana bidang kuasa di seluruh dunia. Cakera memperoleh hak global untuk bitopertin di bawah perjanjian lesen daripada Roche pada Mei 2021.

    Mengenai Perubatan Cakera

    Perubatan Cakera (NASDAQ:IRON) ialah syarikat biofarmaseutikal yang komited untuk menemui, membangunkan dan mengkomersialkan rawatan baru untuk pesakit yang menghidapi penyakit hematologi yang serius. Kami sedang membina portfolio calon terapeutik inovatif yang berpotensi dalam kelas pertama yang bertujuan untuk menangani spektrum luas penyakit hematologi dengan menyasarkan laluan biologi asas biologi sel darah merah, khususnya biosintesis heme dan homeostasis besi. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.discmedicine.com.

    Pernyataan Peringatan Cakera Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan tersurat atau tersirat mengenai: percubaan klinikal APOLLO, termasuk masa untuk disiapkan dan keputusannya; laluan kawal selia masa hadapan untuk bitopertin dengan FDA, termasuk potensi untuk kelulusan tradisional, masa bagi mana-mana kelulusan sedemikian, dan potensi untuk APOLLO berfungsi sebagai asas bagi mana-mana kelulusan sedemikian; dan landasan tunai kami. Penggunaan perkataan seperti, tetapi tidak terhad kepada, "percaya," "jangka," "anggaran," "projek," "berniat," "masa depan," "berpotensi," "terus," "mungkin," "mungkin," "rancang," "akan," "seharusnya," "mencari," "menjangkakan," atau "boleh" atau negatif istilah ini dan perkataan atau ungkapan lain yang serupa yang bertujuan untuk mengenal pasti. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan bukanlah fakta sejarah mahupun jaminan prestasi masa hadapan. Sebaliknya, ia adalah berdasarkan kepercayaan semasa, jangkaan dan andaian Cakera mengenai masa depan perniagaan Cakera, rancangan dan strategi masa depan, keputusan klinikal dan keadaan masa depan yang lain. Risiko dan ketidakpastian baharu mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk meramalkan semua risiko dan ketidakpastian. Tiada pernyataan atau waranti (dinyatakan atau tersirat) dibuat tentang ketepatan mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut.

    Cakera mungkin sebenarnya tidak mencapai rancangan, niat atau jangkaan yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dan pelabur tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Keputusan atau peristiwa sebenar mungkin berbeza secara material daripada rancangan, niat dan jangkaan yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan akibat daripada beberapa risiko dan ketidakpastian material termasuk tetapi tidak terhad kepada: kecukupan modal Disc untuk menyokong operasi masa depannya dan keupayaannya untuk berjaya memulakan dan menyelesaikan ujian klinikal; sifat, strategi dan fokus Cakera; kesukaran untuk meramalkan masa dan kos pembangunan calon produk Cakera; Rancangan cakera untuk menyelidik, membangun dan mengkomersialkan calon produk semasa dan masa hadapannya; masa permulaan kajian praklinikal dan ujian klinikal yang dirancang oleh Cakera; masa ketersediaan data daripada ujian klinikal Disc; Keupayaan cakera untuk mengenal pasti calon produk tambahan yang mempunyai potensi komersial yang ketara dan mengembangkan saluran paipnya dalam penyakit hematologi; masa dan keputusan jangkaan kajian praklinikal dan ujian klinikal Disc dan risiko bahawa keputusan kajian praklinikal dan ujian klinikal Disc mungkin tidak meramalkan keputusan masa depan berkaitan dengan kajian masa depan atau ujian klinikal dan mungkin tidak menyokong pembangunan lanjut dan kelulusan pemasaran; dan risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam pemfailan Cakera dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan Cakera pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2024, dan dalam Laporan Suku Tahun berikutnya pada Borang 10-Q. Mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan hanya bercakap pada tarikh ia dibuat. Tiada seorang pun Cakera, mahupun ahli gabungannya, penasihat atau wakilnya, memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak secara terbuka mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Disc Medicine, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Perubatan Cakera Mengumumkan Penyerahan Permohonan Ubat Baharu (NDA) kepada FDA AS untuk Kelulusan Dipercepatkan Bitopertin untuk Pesakit dengan Erythropoietic Protoporphyria (EPP) 2 September 30,li>

    Sejarah Kelulusan FDA Bitopertin

    Lebih banyak sumber berita

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Medan Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Keputusan Trilikal Dadah
  • Keputusan Trilikal Dadah
  • Kelulusan Ubat
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik yang anda minati, langgani surat berita terbaik kami.

    untuk mendapatkan peti berita terbaik kami.

    Disiarkan : 2026-02-18 13:38

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular