Disc Medicine ontvangt een volledige antwoordbrief van de FDA voor Bitopertin voor de behandeling van EPP

Behandeling voor: Erytropoëtische protoporfyrie

Disc Medicine ontvangt volledige antwoordbrief van FDA voor Bitopertine voor de behandeling van EPP

WATERTOWN, Mass., 13 februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe behandelingen voor patiënten die lijden aan ernstige hematologische ziekten, heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) vandaag een Complete Response Letter (CRL) heeft uitgegeven voor de New Drug Application (NDA) voor bitopertine als behandeling voor patiënten met erytropoëtische protoporfyrie (EPP). Bitopertin wordt momenteel beoordeeld voor versnelde goedkeuring en als onderdeel van het pilotprogramma van de Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

FDA erkende dat AURORA en BEACON voldoende bewijs leverden dat bitopertine PPIX significant verlaagt en dat er een sterke mechanistische en biologische plausibiliteit bestaat die het gebruik van de PPIX-biomarker bij protoporfyrie ondersteunt

FDA gaf aan dat het nodig was om de resultaten van de lopende Fase 3 APOLLO-studie te zien alvorens een beslissing te nemen

Het potentieel van de lopende Fase 3 APOLLO-studie kan als basis dienen traditionele goedkeuring; topline gegevens verwacht in het vierde kwartaal van 2026

Versnelde goedkeuring is afhankelijk van (1) of er bewijs is van een effect op het voorgestelde surrogaateindpunt (% verandering in metaalvrije PPIX in volbloed) en (2) of het voorgestelde surrogaateindpunt, inclusief de omvang van de verandering, redelijkerwijs een klinisch voordeel zal voorspellen. Wat het eerste punt betreft, was de FDA het ermee eens dat AURORA en BEACON voldoende bewijs leverden dat bitopertine de metaalvrije PPIX in vol bloed aanzienlijk verlaagt. Wat het tweede betreft, op basis van de beoordeling van AURORA- en BEACON-resultaten, concludeerde de FDA dat de onderzoeken geen bewijs vertoonden van een verband tussen procentuele verandering in PPIX en op blootstelling aan zonlicht gebaseerde eindpunten, zoals gemeten in de onderzoeken, ondanks de sterke mechanistische en biologische plausibiliteit die het gebruik van de PPIX-biomarker bij protoporfyrie ondersteunt. De FDA heeft aangegeven dat de resultaten van het APOLLO-onderzoek zouden kunnen dienen als bewijs ter ondersteuning van de traditionele goedkeuring.

"We zijn vastbesloten om bitopertine aan patiënten te leveren, omdat we weten hoe cruciaal deze potentieel ziektemodificerende therapie is voor de EPP-gemeenschap. Hoewel onze inspanningen om versnelde routes te gebruiken om bitopertine snel bij patiënten te krijgen geen vruchten hebben afgeworpen, blijven we alle mogelijkheden nastreven ter ondersteuning van goedkeuring door de FDA", aldus John Quisel, J.D., Ph.D., President en Chief Executive Officer van Disc Medicine. "De CRL zal de potentiële goedkeuring van bitopertine uitstellen, maar we hebben vertrouwen in de lopende APOLLO-studie, waarvoor we een ongelooflijk enthousiasme zien van de EPP-gemeenschap. Vertrouwen in ons product en programma is leidend voor onze aanpak, en we zullen nauw blijven samenwerken met de FDA om hun beoordeling te ondersteunen."

Disc is van mening dat de kwestie die aan de orde is gesteld gemakkelijk kan worden aangepakt, aangezien de APOLLO-studie al in volle gang is en toplinegegevens worden verwacht in het vierde kwartaal. Disc is van plan een Type A-vergadering aan te vragen om onze aanpak met de FDA te herzien. In januari werd een geblindeerde herschatting van de steekproefomvang van het APOLLO-onderzoek uitgevoerd en er waren geen aanpassingen aan de steekproefomvang nodig op basis van statistische analyse. Er was veel enthousiasme onder patiënten en artsen rond de APOLLO-studie, waardoor Disc de inschrijving voor de studie in maart 2026 kon voltooien, enkele maanden eerder dan verwacht. Na voltooiing van APOLLO zou Disc een reactie indienen bij de CRL en medio 2027 een bijgewerkt FDA-besluit verwachten. Disc beschikt op 31 december 2025 over ongeveer $791 miljoen aan niet-geauditeerde contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten en handhaaft de verwachting dat er een startbaan tot 2029 zal zijn.

Over Bitopertin

Bitopertine is een oraal toegediende remmer van glycinetransporter 1 (GlyT1) in het klinische stadium, die is ontworpen om de heembiosynthese te moduleren. GlyT1 is een membraantransporter die tot expressie wordt gebracht op zich ontwikkelende rode bloedcellen en is vereist om voldoende glycine te leveren voor de biosynthese van heem en de erytropoëse te ondersteunen. Disc ontwikkelt bitopertine als een potentiële behandeling voor een reeks hematologische ziekten, waaronder erytropoëtische porfyrieën, waar het potentieel de eerste ziektemodificerende therapie kan zijn. Bitopertine is onderzocht in meerdere klinische onderzoeken bij patiënten met EPP, waaronder de fase 2 open-label BEACON-studie, de fase 2 dubbelblinde, placebogecontroleerde AURORA-studie, een open-label uitbreidingsstudie HELIOS en de bevestigende fase 3 dubbelblinde, placebo-gecontroleerde APOLLO-studie.

Bitopertin is een onderzoeksmiddel en is in geen enkel rechtsgebied ter wereld goedgekeurd voor gebruik als therapie. Disc heeft in mei 2021 de wereldwijde rechten op bitopertine verkregen onder een licentieovereenkomst van Roche.

Over Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet voor het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe behandelingen voor patiënten die lijden aan ernstige hematologische ziekten. We bouwen aan een portfolio van innovatieve, potentieel eersteklas therapeutische kandidaten die tot doel hebben een breed spectrum van hematologische ziekten aan te pakken door zich te richten op fundamentele biologische routes van de rode bloedcelbiologie, met name heembiosynthese en ijzerhomeostase. Ga voor meer informatie naar www.discmedicine.com.

Disc-waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief, maar niet beperkt tot, expliciete of impliciete verklaringen met betrekking tot: de klinische proef van APOLLO, inclusief de timing voor voltooiing en de resultaten daarvan; het toekomstige regelgevingstraject voor bitopertine met de FDA, inclusief het potentieel voor traditionele goedkeuring, de timing van een dergelijke goedkeuring, en het potentieel voor APOLLO om als basis te dienen voor een dergelijke goedkeuring; en onze geldbaan. Het gebruik van woorden zoals, maar niet beperkt tot, ‘geloven’, ‘verwachten’, ‘schatten’, ‘projecteren’, ‘van plan zijn’, ‘toekomstig’, ‘potentieel’, ‘voortzetten’, ‘kunnen’, ‘zou kunnen’, ‘plannen’, ‘zullen’, ‘zouden’, ‘zoeken’, ‘anticiperen’ of ‘kunnen’ of het negatieve van deze termen en andere soortgelijke woorden of uitdrukkingen die bedoeld zijn om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Toekomstgerichte verklaringen zijn geen historische feiten, noch garanties voor toekomstige prestaties. In plaats daarvan zijn ze gebaseerd op de huidige overtuigingen, verwachtingen en aannames van Disc met betrekking tot de toekomst van de activiteiten van Disc, toekomstige plannen en strategieën, klinische resultaten en andere toekomstige omstandigheden. Er kunnen van tijd tot tijd nieuwe risico's en onzekerheden ontstaan, en het is niet mogelijk om alle risico's en onzekerheden te voorspellen. Er worden geen verklaringen of garanties gegeven (uitdrukkelijk of impliciet) over de juistheid van dergelijke toekomstgerichte verklaringen.

Het is mogelijk dat Disc niet daadwerkelijk de plannen, bedoelingen of verwachtingen verwezenlijkt die in deze toekomstgerichte verklaringen worden onthuld, en beleggers mogen niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Werkelijke resultaten of gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de plannen, intenties en verwachtingen die in de toekomstgerichte verklaringen worden bekendgemaakt als gevolg van een aantal materiële risico's en onzekerheden, waaronder maar niet beperkt tot: de toereikendheid van het kapitaal van Disc om zijn toekomstige activiteiten te ondersteunen en zijn vermogen om met succes klinische onderzoeken te initiëren en af te ronden; de aard, strategie en focus van Disc; de moeilijkheid bij het voorspellen van de tijd en kosten van de ontwikkeling van de productkandidaten van Disc; De plannen van Disc om zijn huidige en toekomstige productkandidaten te onderzoeken, ontwikkelen en op de markt te brengen; de timing van de start van de geplande preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken van Disc; de timing van de beschikbaarheid van gegevens uit de klinische onderzoeken van Disc; het vermogen van Disc om aanvullende productkandidaten met aanzienlijk commercieel potentieel te identificeren en zijn pijplijn op het gebied van hematologische ziekten uit te breiden; de timing en de verwachte resultaten van de preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken van Disc en het risico dat de resultaten van de preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken van Disc mogelijk niet voorspellend zijn voor toekomstige resultaten in verband met toekomstige onderzoeken of klinische onderzoeken en mogelijk de verdere ontwikkeling en marketinggoedkeuring niet ondersteunen; en de andere risico's en onzekerheden beschreven in de deponeringen van Disc bij de Securities and Exchange Commission, inclusief in het gedeelte 'Risicofactoren' van Disc's jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, en in daaropvolgende kwartaalrapporten op formulier 10-Q. Elke toekomstgerichte verklaring heeft uitsluitend betrekking op de datum waarop deze is gedaan. Niemand van Disc, noch zijn dochterondernemingen, adviseurs of vertegenwoordigers, neemt enige verplichting op zich om enige toekomstgerichte verklaring publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals vereist door de wet.

Bron: Disc Medicine, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Disc Medicine kondigt indiening aan van een nieuwe medicijnaanvraag (NDA) bij de Amerikaanse FDA voor versnelde goedkeuring van bitopertine voor patiënten met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) - 30 september 2025

Bitopertin FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke medicijnen Goedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-18 13:38

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.