Disc Medicine otrzymuje pełną odpowiedź od FDA dotyczącą stosowania leku Bitopertin w leczeniu EPP

Leczenie: protoporfirii erytropoetycznej

Disc Medicine otrzymuje pełną odpowiedź od FDA na Bitopertin w leczeniu EPP

WATERTOWN, Massachusetts, 13 lutego 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich metod leczenia pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne, ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała dzisiaj list z pełną odpowiedzią (CRL) w sprawie nowego wniosku o lek (NDA) dla bitopertyny w leczeniu pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP). Bitopertin był poddawany przeglądowi w celu przyspieszonego zatwierdzenia oraz w ramach pilotażowego programu komisarza National Priority Voucher (CNPV).

FDA uznała, że produkty AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertyna znacząco obniża PPIX oraz że istnieje duża wiarygodność mechaniczna i biologiczna przemawiająca za stosowaniem biomarkera PPIX w protoporfirii

FDA wskazała na potrzebę zapoznania się z wynikami trwającego badania fazy 3 APOLLO przed podjęciem decyzji

Trwające badanie fazy 3 APOLLO może służyć jako podstawa tradycyjna akceptacja; podstawowe dane przewidywane na IV kwartał 2026 r.

Przyspieszona rejestracja opiera się na (1) tym, czy istnieją dowody na wpływ na proponowany zastępczy punkt końcowy (% zmiana w PPIX wolnym od metali w pełnej krwi) oraz (2) czy proponowany zastępczy punkt końcowy, w tym wielkość zmiany, z dużym prawdopodobieństwem pozwala przewidzieć korzyść kliniczną. W pierwszej kwestii FDA zgodziła się, że produkty AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertyna znacząco obniża poziom PPIX wolnego od metali we krwi pełnej. W drugim przypadku, na podstawie przeglądu wyników badań AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały związku między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi opartymi na ekspozycji na światło słoneczne, zgodnie z pomiarami mierzonymi w badaniach, pomimo silnego mechanistycznego i biologicznego prawdopodobieństwa przemawiającego za stosowaniem biomarkera PPIX w protoporfirii. FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą służyć jako dowód potwierdzający tradycyjne zatwierdzenie.

"Jesteśmy zaangażowani w dostarczanie bitopertyny pacjentom, wiedząc, jak ważna jest ta potencjalnie modyfikująca przebieg choroby terapia dla społeczności EPP. Chociaż nasze wysiłki mające na celu wykorzystanie przyspieszonych dróg szybkiego dostarczenia bitopertyny pacjentom nie przyniosły rezultatu, w dalszym ciągu wykorzystujemy wszystkie możliwości, aby uzyskać zgodę FDA ", powiedział dr John Quisel, prezes i dyrektor generalny Disc Medicine. "Lista CRL opóźni potencjalne zatwierdzenie bitopertyny, ale mamy zaufanie do trwającego badania APOLLO, w związku z którym widzimy niesamowity entuzjazm społeczności EPP. Zaufanie do naszego produktu i programu kieruje naszym podejściem i będziemy w dalszym ciągu ściśle współpracować z FDA, aby wesprzeć ich przegląd."

Disc uważa, że podniesiony problem można łatwo rozwiązać, biorąc pod uwagę, że badanie APOLLO jest już na zaawansowanym etapie, a podstawowe dane spodziewane są w IV kwartale. Disc planuje poprosić o spotkanie typu A w celu omówienia naszego podejścia z FDA. W styczniu przeprowadzono ponowne oszacowanie wielkości próby zaślepionej w badaniu APOLLO i na podstawie analizy statystycznej nie było potrzeby wprowadzania żadnych modyfikacji wielkości próby. Badanie APOLLO wzbudziło znaczny entuzjazm pacjentów i lekarzy, dzięki czemu Disc mógł zakończyć rejestrację do badania w marcu 2026 r., kilka miesięcy wcześniej niż oczekiwano. Po zakończeniu APOLLO firma Disc złoży odpowiedź do listy CRL i spodziewa się zaktualizowanej decyzji FDA do połowy 2027 r. Na dzień 31 grudnia 2025 r. Disc posiada niezbadane środki pieniężne, ekwiwalenty środków pieniężnych i zbywalne papiery wartościowe o wartości około 791 mln USD i podtrzymuje wytyczne dotyczące zapewnienia pasa startowego do 2029 r.

Informacje o Bitopertynie

Bitopertyna to badany, podawany doustnie na etapie klinicznym inhibitor transportera glicyny 1 (GlyT1), którego zadaniem jest modulowanie biosyntezy hemu. GlyT1 jest transporterem błonowym ulegającym ekspresji w rozwijających się czerwonych krwinkach i jest wymagany do dostarczania wystarczającej ilości glicyny do biosyntezy hemu i wspomagania erytropoezy. Disc opracowuje bitopertynę jako potencjalne leczenie szeregu chorób hematologicznych, w tym porfirii erytropoetycznych, w przypadku których może ona stać się pierwszą terapią modyfikującą przebieg choroby. Bitopertynę badano w wielu badaniach klinicznych z udziałem pacjentów z EPP, w tym w otwartym badaniu fazy 2 BEACON, badaniu fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo AURORA, otwartym badaniu uzupełniającym HELIOS i potwierdzającym badaniu fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo APOLLO.

Bitopertin jest środkiem badanym i nie został zatwierdzony do stosowania w terapii w żadnej jurysdykcji na całym świecie. Disc uzyskał globalne prawa do bitopertyny na podstawie umowy licencyjnej firmy Roche w maju 2021 r.

O Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) to firma biofarmaceutyczna zaangażowana w odkrywanie, opracowywanie i komercjalizację nowatorskich metod leczenia pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne. Tworzymy portfolio innowacyjnych, potencjalnie najlepszych w swojej klasie kandydatów terapeutycznych, których celem jest leczenie szerokiego spektrum chorób hematologicznych poprzez ukierunkowanie na podstawowe szlaki biologiczne biologii czerwonych krwinek, w szczególności biosyntezę hemu i homeostazę żelaza. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.discmedicine.com.

Oświadczenie firmy Disc z przestrogą dotyczące stwierdzeń wybiegających w przyszłość

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia prognozujące” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym między innymi wyraźne lub dorozumiane oświadczenia dotyczące: badania klinicznego APOLLO, w tym terminu jego zakończenia i jego wyników; przyszłą ścieżkę regulacyjną dotyczącą bitopertyny z FDA, w tym możliwości tradycyjnego zatwierdzenia, harmonogram takiego zatwierdzenia oraz potencjał, że APOLLO będzie służyć jako podstawa takiego zatwierdzenia; i nasz wybieg gotówkowy. Użycie słów, takich jak między innymi „uważać”, „oczekiwać”, „szacować”, „projektować”, „zamierzać”, „przyszłość”, „potencjał”, „kontynuować”, „może”, „może”, „planować”, „będzie”, „powinno”, „szukać”, „przewidywać” lub „mógłoby” lub zaprzeczeń tych terminów oraz innych podobnych słów lub wyrażeń, które mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią faktów historycznych ani zapewnień co do przyszłych wyników. Zamiast tego opierają się na obecnych przekonaniach, oczekiwaniach i założeniach firmy Disc dotyczących przyszłości działalności firmy Disc, przyszłych planów i strategii, wyników klinicznych i innych przyszłych warunków. Od czasu do czasu mogą pojawiać się nowe ryzyka i niepewności, ale nie jest możliwe przewidzenie wszystkich ryzyk i niepewności. Nie składa się żadnych oświadczeń ani zapewnień (wyraźnych lub dorozumianych) co do dokładności takich stwierdzeń dotyczących przyszłości.

Firma Disc może w rzeczywistości nie osiągnąć planów, zamierzeń lub oczekiwań ujawnionych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a inwestorzy nie powinni nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą znacząco różnić się od planów, zamierzeń i oczekiwań ujawnionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na szereg istotnych ryzyk i niepewności, w tym między innymi: adekwatność kapitału firmy Disc do wspierania jej przyszłej działalności oraz jej zdolność do pomyślnego rozpoczynania i kończenia badań klinicznych; charakter, strategia i kierunek działania Disc; trudność w przewidywaniu czasu i kosztów opracowania kandydatów na produkty Disc; plany Disc dotyczące badań, rozwoju i komercjalizacji obecnych i przyszłych kandydatów na produkty; termin rozpoczęcia planowanych przez Disc badań przedklinicznych i klinicznych; termin dostępności danych z badań klinicznych Disc; zdolność Disc do identyfikowania dodatkowych kandydatów na produkty o znacznym potencjale komercyjnym i poszerzania asortymentu produktów w zakresie chorób hematologicznych; termin i przewidywane wyniki badań przedklinicznych i prób klinicznych Disc oraz ryzyko, że wyniki badań przedklinicznych i prób klinicznych Disc mogą nie przewidywać przyszłych wyników w związku z przyszłymi badaniami lub próbami klinicznymi i mogą nie stanowić podstawy do dalszego rozwoju i dopuszczenia do obrotu; oraz inne ryzyka i niepewności opisane w dokumentach Disc składanych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w sekcji „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym Disc na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r. oraz w kolejnych raportach kwartalnych na formularzu 10-Q. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień, w którym zostały wydane. Żadna firma Disc, ani jej podmioty stowarzyszone, doradcy ani przedstawiciele nie podejmują żadnego obowiązku publicznego aktualizowania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innych powodów, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

Źródło: Disc Medicine, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Disc Medicine ogłasza złożenie wniosku o nowy lek (NDA) do amerykańskiej FDA w celu przyspieszonego zatwierdzenia bitopertyny dla pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) – 30 września 2025 r.

Historia zatwierdzeń leku Bitopertin przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Ogólne Dopuszczenia leków

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-02-18 13:38

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.