Disc Medicine recebe carta de resposta completa da FDA para Bitopertin para o tratamento de EPP

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(NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos tratamentos para pacientes que sofrem de doenças hematológicas graves, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu hoje uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para a bitopertina como tratamento para pacientes com protoporfiria eritropoiética (PPE). O Bitopertin está sob revisão para aprovação acelerada e como parte do programa piloto do Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
  • A FDA reconheceu que AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que a bitopertina reduz significativamente o PPIX e que há uma forte plausibilidade mecanística e biológica que apoia o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria
  • A FDA indicou a necessidade de ver os resultados do estudo APOLLO de Fase 3 em andamento antes de tomar uma decisão
  • O estudo APOLLO de Fase 3 em andamento tem potencial para servir como base para a aprovação tradicional; dados principais previstos para o quarto trimestre de 2026

    • A aprovação acelerada depende de (1) se há evidência de um efeito no parâmetro de avaliação substituto proposto (% de alteração no PPIX livre de metais no sangue total) e (2) se o parâmetro de avaliação substituto proposto, incluindo a magnitude da mudança, tem probabilidade razoável de prever um benefício clínico. No primeiro ponto, a FDA concordou que AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que a bitopertina reduz significativamente o PPIX livre de metais no sangue total. No segundo, com base na revisão dos resultados do AURORA e do BEACON, a FDA concluiu que os ensaios não mostraram evidências de associação entre a alteração percentual no PPIX e os parâmetros de avaliação baseados na exposição à luz solar, conforme medido nos ensaios, apesar da forte plausibilidade mecanicista e biológica que apoia o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria. A FDA indicou que os resultados do estudo APOLLO poderiam servir como evidência para apoiar a aprovação tradicional.

    "Estamos empenhados em fornecer bitopertina aos pacientes, sabendo o quão crítica é esta terapia potencialmente modificadora da doença para a comunidade EPP. Embora os nossos esforços na utilização de vias rápidas para levar a bitopertina aos pacientes rapidamente não tenham dado frutos, continuamos a procurar todos os caminhos em apoio à aprovação da FDA", disse John Quisel, J.D., Ph.D., presidente e diretor executivo da Disc Medicine. "A CRL atrasará a possível aprovação da bitopertina, mas temos confiança no estudo APOLLO em andamento, pelo qual estamos vendo um entusiasmo incrível por parte da comunidade EPP. A confiança em nosso produto e programa orienta nossa abordagem, e continuaremos trabalhando em estreita colaboração com o FDA para apoiar sua revisão." Disc planeja solicitar uma reunião Tipo A para revisar nossa abordagem com o FDA. Uma nova estimativa cega do tamanho da amostra do estudo APOLLO foi realizada em janeiro e nenhuma modificação no tamanho da amostra foi necessária com base na análise estatística. Tem havido um entusiasmo significativo de pacientes e médicos em torno do ensaio APOLLO, permitindo que Disc concluísse a inscrição no ensaio em março de 2026, vários meses antes do esperado. Após a conclusão do APOLLO, Disc apresentaria uma resposta à CRL e esperaria uma decisão atualizada da FDA em meados de 2027. A Disc tem aproximadamente US$ 791 milhões em 31 de dezembro de 2025 em dinheiro não auditado, equivalentes de caixa e títulos negociáveis ​​e mantém a orientação de fornecer pista até 2029.

    Sobre Bitopertin

    Bitopertin é um inibidor experimental, de estágio clínico, administrado por via oral, do transportador de glicina 1 (GlyT1), projetado para modular a biossíntese de heme. GlyT1 é um transportador de membrana expresso no desenvolvimento de glóbulos vermelhos e é necessário para fornecer glicina suficiente para a biossíntese do heme e apoiar a eritropoiese. A Disc está desenvolvendo a bitopertina como um tratamento potencial para uma série de doenças hematológicas, incluindo porfirias eritropoiéticas, onde tem potencial para ser a primeira terapia modificadora da doença. A bitopertina foi estudada em vários ensaios clínicos em pacientes com PPE, incluindo o ensaio aberto de fase 2 BEACON, o ensaio AURORA duplo-cego de fase 2, controlado por placebo, um ensaio HELIOS de extensão aberta e o ensaio APOLLO duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 confirmatório.

    Bitopertin é um agente experimental e não está aprovado para uso como terapia em nenhuma jurisdição do mundo. A Disc obteve os direitos globais da bitopertina sob um contrato de licença da Roche em maio de 2021.

    Sobre a Disc Medicine

    Disc Medicine (NASDAQ:IRON) é uma empresa biofarmacêutica comprometida em descobrir, desenvolver e comercializar novos tratamentos para pacientes que sofrem de doenças hematológicas graves. Estamos construindo um portfólio de candidatos terapêuticos inovadores e potencialmente pioneiros que visam abordar um amplo espectro de doenças hematológicas, visando vias biológicas fundamentais da biologia dos glóbulos vermelhos, especificamente a biossíntese do heme e a homeostase do ferro. Para obter mais informações, visite www.discmedicine.com.

    Declaração de advertência do disco sobre declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, incluindo, mas não se limitando a, declarações expressas ou implícitas sobre: ​​o ensaio clínico APOLLO, incluindo o prazo para conclusão e seus resultados; o futuro caminho regulatório para a bitopertina com o FDA, incluindo o potencial para aprovação tradicional, o momento de tal aprovação e o potencial para APOLLO servir como base para tal aprovação; e nossa pista de dinheiro. O uso de palavras como, mas não limitado a, “acreditar”, “esperar”, “estimar”, “projetar”, “pretender”, “futuro”, “potencial”, “continuar”, “pode”, “pode”, “planejar”, ​​“irá”, “deveria”, “buscar”, “antecipar” ou “poderia” ou o negativo destes termos e outras palavras ou expressões semelhantes que se destinam a identificar declarações prospectivas. As declarações prospectivas não são fatos históricos nem garantias de desempenho futuro. Em vez disso, baseiam-se nas crenças, expectativas e suposições atuais da Disc em relação ao futuro dos negócios da Disc, planos e estratégias futuras, resultados clínicos e outras condições futuras. Novos riscos e incertezas podem surgir de tempos em tempos e não é possível prever todos os riscos e incertezas. Nenhuma representação ou garantia (expressa ou implícita) é feita sobre a precisão de tais declarações prospectivas.

    A Disc pode não alcançar realmente os planos, intenções ou expectativas divulgadas nestas declarações prospectivas, e os investidores não devem depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas. Os resultados ou eventos reais podem diferir materialmente dos planos, intenções e expectativas divulgados nas declarações prospectivas como resultado de uma série de riscos e incertezas materiais, incluindo, mas não se limitando a: a adequação do capital da Disc para apoiar suas operações futuras e sua capacidade de iniciar e concluir ensaios clínicos com sucesso; a natureza, estratégia e foco do Disc; a dificuldade em prever o tempo e o custo de desenvolvimento dos candidatos a produtos do Disc; Os planos da Disc para pesquisar, desenvolver e comercializar seus produtos candidatos atuais e futuros; o momento do início dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos planejados do Disc; o momento da disponibilidade dos dados dos ensaios clínicos do Disc; A capacidade da Disc de identificar candidatos adicionais a produtos com potencial comercial significativo e de expandir seu pipeline em doenças hematológicas; o momento e os resultados previstos dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos do Disc e o risco de que os resultados dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos do Disc possam não ser preditivos de resultados futuros em conexão com estudos ou ensaios clínicos futuros e possam não apoiar desenvolvimento adicional e aprovação de comercialização; e os outros riscos e incertezas descritos nos registros do Disc junto à Securities and Exchange Commission, inclusive na seção “Fatores de Risco” do Relatório Anual do Disc no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2024, e nos Relatórios Trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q. Qualquer declaração prospectiva é válida apenas na data em que foi feita. Nenhuma das Disc, nem suas afiliadas, consultores ou representantes, assume qualquer obrigação de atualizar ou revisar publicamente qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei.

    Fonte: Disc Medicine, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-02-18 13:38

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