Disc Medicine primește scrisoare de răspuns completă de la FDA pentru Bitopertin pentru tratamentul EPP

Tratament pentru: Protoporfirie eritropoietică

Disc Medicine primește scrisoare de răspuns completă de la FDA pentru Bitopertin pentru tratamentul EPP

WATERTOWN, Mass., 13 februarie, 2020, Medicină Inc. (NASDAQ: IRON), o companie biofarmaceutică axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de noi tratamente pentru pacienții care suferă de boli hematologice grave, a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a emis astăzi o scrisoare de răspuns complet (CRL) pentru cererea de medicamente noi (NDA) pentru bitopertin, ca tratament pentru pacienții cu ePPPORTROPOIRIE. Bitopertin a fost în curs de revizuire pentru aprobare accelerată și ca parte a programului-pilot al comisarului cu bonuri prioritare naționale (CNPV).

FDA a recunoscut că AURORA și BEACON au furnizat suficiente dovezi că bitopertina scade semnificativ PPIX și că există o puternică plauzibilitate mecanicistă și biologică care susține utilizarea biomarkerului PPIX în protoporfirie

FDA a indicat necesitatea de a vedea rezultatele studiului în curs de desfășurare a unei faze de luare a deciziilor. Potențialul studiului APOLLO de fază 3 să servească drept bază pentru aprobarea tradițională; Datele de top anticipate T4 2026

Aprobarea accelerată se bazează pe (1) dacă există dovezi ale unui efect asupra obiectivului surogat propus (modificare procentuală a PPIX fără metale din sângele integral) și (2) dacă obiectivul surogat propus, inclusiv amploarea modificării, este în mod rezonabil probabil să prezică un beneficiu clinic. Cu privire la primul punct, FDA a fost de acord că AURORA și BEACON au furnizat suficiente dovezi că bitopertina scade semnificativ PPIX fără metale din sângele total. Pe al doilea, pe baza analizei rezultatelor AURORA și BEACON, FDA a concluzionat că studiile nu au arătat dovezi de asociere între modificarea procentuală a PPIX și obiectivele bazate pe expunerea la lumina soarelui, așa cum au fost măsurate în studii, în ciuda plauzibilitatii mecanice și biologice puternice care susțin utilizarea biomarkerului PPIX în protoporfirie. FDA a indicat că rezultatele studiului APOLLO ar putea servi drept dovezi pentru a susține aprobarea tradițională.

"Ne angajăm să furnizăm bitopertin la pacienți, știind cât de critică este această terapie cu potențial modificare a bolii pentru comunitatea EPP. În timp ce eforturile noastre de a folosi căi accelerate pentru a obține bitopertin la pacienți nu s-au concretizat, continuăm să urmărim toate căile în sprijinul aprobării FDA", a declarat John Quisel, președinte și director executiv de doctorat în discuție. Medicina. "CRL va întârzia aprobarea potențială a bitopertinei, dar avem încredere în studiul APOLLO în desfășurare, pentru care vedem un entuziasm incredibil din partea comunității EPP. Încrederea în produsul și programul nostru ne ghidează abordarea și vom continua să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a susține revizuirea lor."

Discul consideră că problema este deja abordată. date de top așteptate în Q4. Disc intenționează să solicite o întâlnire de tip A pentru a revizui abordarea noastră cu FDA. O reestimare oarbă a dimensiunii eșantionului a studiului APOLLO a fost efectuată în ianuarie și nu au fost necesare modificări ale dimensiunii eșantionului pe baza analizei statistice. A existat un entuziasm semnificativ al pacienților și al medicilor în jurul studiului APOLLO, permițând Disc să finalizeze înscrierea în studiu în martie 2026, cu câteva luni mai devreme decât se aștepta. După finalizarea APOLLO, Disc va depune un răspuns la CRL și se aștepta la o decizie actualizată a FDA până la jumătatea anului 2027. Disc are aproximativ 791 de milioane USD la 31 decembrie 2025 în numerar, echivalente de numerar și titluri de valoare tranzacționabile neauditate și menține îndrumările privind asigurarea pistei până în 2029.

Despre Bitopertin

Bitopertin este un inhibitor de investigație, în stadiu clinic, administrat oral al transportorului de glicină 1 (GlyT1), care este conceput pentru a modula biosinteza hemului. GlyT1 este un transportor membranar exprimat pe globulele roșii în curs de dezvoltare și este necesar să furnizeze suficientă glicină pentru biosinteza hemului și să susțină eritropoieza. Disc dezvoltă bitopertin ca un tratament potențial pentru o serie de boli hematologice, inclusiv porfirii eritropoetice, unde are potențialul de a fi prima terapie de modificare a bolii. Bitopertin a fost studiat în mai multe studii clinice la pacienți cu EPP, inclusiv studiul deschis de fază 2 BEACON, studiul AURORA de fază 2 dublu-orb, controlat cu placebo, un studiu deschis HELIOS de extensie și studiul confirmator de fază 3 dublu-orb, controlat cu placebo APOLLO.

Bitopertin este un agent de cercetare și nu este aprobat pentru utilizare ca terapie în nicio jurisdicție din întreaga lume. Disc a obținut drepturi globale asupra bitopertin în baza unui acord de licență de la Roche în mai 2021.

Despre Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) este o companie biofarmaceutică angajată să descopere, să dezvolte și să comercializeze tratamente noi pentru pacienții care suferă de boli hematologice grave. Construim un portofoliu de candidați terapeutici inovatori, potențial de prim rang, care urmăresc să abordeze un spectru larg de boli hematologice prin țintirea căilor biologice fundamentale ale biologiei globulelor roșii, în special biosinteza hemului și homeostazia fierului. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.discmedicine.com.

Declarație de avertizare a discului cu privire la declarațiile prospective

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv, dar fără a se limita la, declarații exprese sau implicite referitoare la: studiul clinic APOLLO, inclusiv momentul finalizării și rezultatele acestuia; calea viitoare de reglementare pentru bitopertin cu FDA, inclusiv potențialul de aprobare tradițională, momentul oricărei astfel de aprobări și potențialul ca APOLLO să servească drept bază pentru orice astfel de aprobare; și pista noastră de numerar. Utilizarea unor cuvinte precum, dar fără a se limita la, „a crede”, „a aștepta”, „a estima”, „proiect”, „intenționează”, „viitor”, „potențial”, „continuă”, „poate”, „ar putea”, „planifica”, „va”, „ar trebui”, „căută”, „anticipa” sau „ar putea” sau alte cuvinte similare pentru a identifica aceste expresii sau cuvinte negative. declarații prospective. Declarațiile prospective nu sunt nici fapte istorice, nici asigurări ale performanțelor viitoare. În schimb, ele se bazează pe convingerile, așteptările și ipotezele actuale ale Disc cu privire la viitorul afacerii Disc, planurile și strategiile viitoare, rezultatele clinice și alte condiții viitoare. Din când în când pot apărea noi riscuri și incertitudini și nu este posibil să se prezică toate riscurile și incertitudinile. Nu se fac declarații sau garanții (exprimate sau implicite) cu privire la acuratețea unor astfel de declarații prospective.

Disc poate să nu realizeze planurile, intențiile sau așteptările dezvăluite în aceste declarații prospective, iar investitorii nu ar trebui să se bazeze în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Rezultatele sau evenimentele reale ar putea diferi în mod semnificativ de planurile, intențiile și așteptările dezvăluite în declarațiile prospective, ca urmare a unui număr de riscuri și incertitudini semnificative, inclusiv, dar fără a se limita la: caracterul adecvat al capitalului Disc pentru a-și susține operațiunile viitoare și capacitatea sa de a iniția și finaliza cu succes studiile clinice; natura, strategia și focalizarea Discului; dificultatea de a prezice timpul și costul dezvoltării produselor candidate Disc; Planurile Disc de a cerceta, dezvolta și comercializa produsele candidate actuale și viitoare; momentul de inițiere a studiilor preclinice planificate și a studiilor clinice Disc; momentul disponibilității datelor din studiile clinice Disc; Capacitatea discului de a identifica produse candidați suplimentare cu potențial comercial semnificativ și de a-și extinde conducta în boli hematologice; calendarul și rezultatele anticipate ale studiilor preclinice și ale studiilor clinice ale Disc și riscul ca rezultatele studiilor preclinice și ale studiilor clinice ale Disc să nu prezinte rezultatele viitoare în legătură cu studiile sau studiile clinice viitoare și să nu sprijine dezvoltarea ulterioară și aprobarea de marketing; și celelalte riscuri și incertitudini descrise în dosarele Disc la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse, inclusiv în secțiunea „Factori de risc” din Raportul anual al Disc pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și în Rapoartele trimestriale ulterioare pe Formularul 10-Q. Orice declarație prospectivă se referă numai la data la care a fost făcută. Niciunul Disc, nici afiliații, consilierii sau reprezentanții săi nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public orice declarație prospectivă, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care prevede legea.

Sursa: Disc Medicine, Inc.

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare

Disc Medicine anunță trimiterea unei cereri de medicamente noi (NDA) la FDA din SUA pentru aprobarea accelerată a bitopertinului pentru pacienții cu protoporfirie eritropoietică (EPP, 20 septembrie 2009)

Istoricul aprobării Bitopertin FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Solicitări de medicamente noi

li>Drug Rezultate scurte

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

Orice subiect vă interesează, abonați-vă la noile noastre subiecte de interes Drug. căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-02-18 13:38

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Disc Medicine primește scrisoare de răspuns completă de la FDA pentru Bitopertin pentru tratamentul EPP