Disc Medicine получила от FDA полный ответ на Бипертин для лечения ПКП

Следите за Drugslib на

Лечение: эритропоэтической протопорфирии

Disc Medicine получила от FDA полный ответ на Бипертин для лечения ПКП

УОТЕРТАУН, Массачусетс, 13 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными гематологическими заболеваниями, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сегодня выпустило письмо с полным ответом (CRL) на заявку на новое лекарство (NDA) для битопертина в качестве лечения пациентов с эритропоэтической протопорфирией (ЭПП). Бипертин находится на рассмотрении на предмет ускоренного одобрения и в рамках пилотной программы Комиссара по национальным приоритетам (CNPV).
  • FDA признало, что AURORA и BEACON предоставили достаточные доказательства того, что бипертин значительно снижает PPIX и что существует сильная механистическая и биологическая достоверность, подтверждающая использование биомаркера PPIX при протопорфирии.
  • FDA указало на необходимость ознакомиться с результатами текущего исследования APOLLO фазы 3, прежде чем принимать решение.
  • Потенциал продолжающегося исследования APOLLO фазы 3 служить основой для традиционного одобрения; основные данные ожидаются в четвертом квартале 2026 г.

    • Ускоренное одобрение зависит от (1) наличия доказательств влияния на предлагаемую суррогатную конечную точку (% изменения в цельной крови PPIX, не содержащей металлов) и (2) достаточно ли вероятно, чтобы предлагаемая суррогатная конечная точка, включая величину изменения, могла предсказать клиническую пользу. По первому пункту FDA согласилось с тем, что AURORA и BEACON предоставили достаточные доказательства того, что бипертин значительно снижает содержание PPIX в цельной крови, не содержащего металлов. Во-вторых, основываясь на обзоре результатов AURORA и BEACON, FDA пришло к выводу, что испытания не выявили доказательств связи между процентным изменением PPIX и конечными точками, основанными на воздействии солнечного света, измеренными в исследованиях, несмотря на сильную механистическую и биологическую достоверность, подтверждающую использование биомаркера PPIX при протопорфирии. FDA отметило, что результаты исследования APOLLO могут служить доказательством традиционного одобрения.

    "Мы стремимся доставлять битопертин пациентам, зная, насколько важна эта потенциально модифицирующая заболевание терапия для сообщества ПОП. Хотя наши усилия по использованию ускоренных способов доставки битопертина пациентам не увенчались успехом, мы продолжаем использовать все возможности для поддержки одобрения FDA", - сказал Джон Кисел, доктор медицинских наук, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Disc Medicine. "CRL отложит потенциальное одобрение битопертина, но мы уверены в продолжающемся исследовании APOLLO, в отношении которого мы видим невероятный энтузиазм со стороны сообщества EPP. Уверенность в нашем продукте и программе определяет наш подход, и мы продолжим тесно сотрудничать с FDA, чтобы поддержать их обзор".

    Диск считает, что поднятая проблема легко решаема, учитывая, что исследование APOLLO уже идет полным ходом, и основные данные ожидаются в четвертом квартале. Диск планирует запросить встречу типа А для рассмотрения нашего подхода к FDA. В январе была проведена слепая переоценка размера выборки исследования APOLLO, и на основе статистического анализа не потребовалось никаких изменений размера выборки. Исследование APOLLO вызвало значительный энтузиазм пациентов и врачей, что позволило Disc завершить набор участников в исследование в марте 2026 года, на несколько месяцев раньше, чем ожидалось. После завершения APOLLO Disc отправит ответ в CRL и ожидает обновленного решения FDA к середине 2027 года. По состоянию на 31 декабря 2025 года Disc имеет около 791 миллиона долларов США в виде неаудированных денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг и сохраняет прогноз по обеспечению взлетно-посадочной полосы до 2029 года.

    О Бипертине

    Битопертин представляет собой исследуемый на клинической стадии пероральный ингибитор транспортера глицина 1 (GlyT1), предназначенный для модуляции биосинтеза гема. GlyT1 представляет собой мембранный транспортер, экспрессирующийся на развивающихся эритроцитах, и необходим для доставки достаточного количества глицина для биосинтеза гема и поддержки эритропоэза. Диск разрабатывает битопертин как потенциальное средство лечения ряда гематологических заболеваний, включая эритропоэтическую порфирию, где он потенциально может стать первой терапией, модифицирующей заболевание. Биопертин изучался в нескольких клинических исследованиях у пациентов с ПКП, включая открытое исследование BEACON фазы 2, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование AURORA фазы 2, открытое расширенное исследование HELIOS и подтверждающее двойное слепое плацебо-контролируемое исследование APOLLO фазы 3.

    Битопертин является исследуемым препаратом и не одобрен для использования в качестве терапии ни в одной юрисдикции мира. Disc получила глобальные права на битопертин в соответствии с лицензионным соглашением от Roche в мае 2021 года.

    О Disc Medicine

    Disc Medicine (NASDAQ:IRON) — биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными гематологическими заболеваниями. Мы создаем портфель инновационных, потенциально первых в своем классе терапевтических кандидатов, которые направлены на лечение широкого спектра гематологических заболеваний, воздействуя на фундаментальные биологические пути биологии эритроцитов, в частности биосинтез гема и гомеостаз железа. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.discmedicine.com.

    Предостережение к диску в отношении прогнозных заявлений

    Настоящий пресс-релиз содержит «заявления прогнозного характера» по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года, включая, помимо прочего, явные или подразумеваемые заявления относительно: клинического исследования APOLLO, включая сроки его завершения и его результаты; будущий путь регулирования битопертина с FDA, включая возможность традиционного одобрения, сроки любого такого одобрения и возможность того, что APOLLO послужит основой для любого такого одобрения; и наша взлетно-посадочная полоса. Использование таких слов, как, помимо прочего, «полагать», «ожидать», «оценивать», «проектировать», «намереваться», «будущее», «потенциально», «продолжать», «может», «может», «планировать», «будет», «следует», «стремиться», «ожидать» или «мог бы», или отрицательные значения этих терминов и других подобных слов или выражений, которые предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Заявления прогнозного характера не являются ни историческими фактами, ни гарантиями будущих результатов. Вместо этого они основаны на текущих убеждениях, ожиданиях и предположениях Disc относительно будущего бизнеса Disc, будущих планов и стратегий, клинических результатов и других будущих условий. Время от времени могут возникать новые риски и неопределенности, и предсказать все риски и неопределенности невозможно. Никаких заявлений или гарантий (явных или подразумеваемых) относительно точности любых таких прогнозных заявлений не делается.

    Disc может фактически не достичь планов, намерений или ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях, и инвесторы не должны чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений и ожиданий, раскрытых в прогнозных заявлениях, в результате ряда существенных рисков и неопределенностей, включая, помимо прочего: достаточность капитала Disc для поддержки ее будущих операций и ее способности успешно инициировать и завершать клинические испытания; природа, стратегия и направленность Диска; сложность прогнозирования времени и стоимости разработки потенциальных продуктов Disc; Планы Disc по исследованию, разработке и коммерциализации своих нынешних и будущих продуктов-кандидатов; сроки начала запланированных доклинических исследований и клинических испытаний Disc; сроки доступности данных клинических испытаний Диска; Способность Disc выявлять дополнительные кандидаты на продукты со значительным коммерческим потенциалом и расширять ассортимент продукции для лечения гематологических заболеваний; сроки и ожидаемые результаты доклинических исследований и клинических испытаний Disc, а также риск того, что результаты доклинических исследований и клинических испытаний Disc могут не предсказать будущие результаты в связи с будущими исследованиями или клиническими испытаниями и не могут способствовать дальнейшей разработке и утверждению на рынке; а также другие риски и неопределенности, описанные в документах Disc, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам, в том числе в разделе «Факторы риска» годового отчета Disc по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и в последующих квартальных отчетах по форме 10-Q. Любое прогнозное заявление действительно только на дату, когда оно было сделано. Ни компания Disc, ни ее аффилированные лица, консультанты или представители не берут на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    Источник: Disc Medicine, Inc.

    Источник: HealthDay

    Статьи по теме

  • Disc Medicine объявляет о подаче заявки на новый препарат (NDA) в FDA США для ускоренного одобрения бипертина для пациентов с эритропоэтической протопорфирией (EPP) – 30 сентября 2025 г.

    • История одобрения Битопертина FDA

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Новые разрешения на лекарства
  • Новые заявки на лекарства
  • Нехватка лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на наши информационные бюллетени, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-02-18 13:38

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова