Disk Tıbbı, EPP Tedavisine Yönelik Bitopertin İçin FDA'dan Tam Yanıt Mektubu Aldı

Tedavi: Eritropoietik Protoporfiri

Disc Medicine, EPP Tedavisine Yönelik Bitopertin İçin FDA'dan Tam Yanıt Mektubu Aldı

WATERTOWN, Mass., 13 Şubat 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), Ciddi hematolojik hastalıklardan mustarip hastalar için yeni tedavilerin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirketi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) bugün, eritropoietik protoporfiri (EPP) hastalarına yönelik bir tedavi olarak bitopertin için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladığını duyurdu. Bitopertin, hızlandırılmış onay için ve Komiserin Ulusal Öncelik Kuponu (CNPV) pilot programının bir parçası olarak inceleme altında.

FDA, AURORA ve BEACON'un, bitopertinin PPIX'i önemli ölçüde düşürdüğüne dair yeterli kanıt sağladığını ve protoporfiride PPIX biyobelirtecinin kullanımını destekleyen güçlü bir mekanik ve biyolojik olasılık bulunduğunu kabul etti

FDA, bir karar vermeden önce devam eden Faz 3 APOLLO çalışmasının sonuçlarını görme ihtiyacına işaret etti

Devam eden Faz 3 APOLLO çalışmasının potansiyel olarak hizmet verebileceği geleneksel onayın temeli; 2026'nın 4. çeyreği için beklenen ana veriler

Hızlandırılmış onay, (1) önerilen vekil son nokta üzerinde bir etki olduğuna dair kanıt olup olmadığına (tam kanda metal içermeyen PPIX'teki değişim yüzdesi) ve (2) değişimin büyüklüğü de dahil olmak üzere önerilen vekil son noktanın klinik bir fayda öngörme ihtimalinin makul olup olmadığına dayanır. İlk noktada FDA, AURORA ve BEACON'un bitopertinin tam kanda metal içermeyen PPIX'i önemli ölçüde azalttığına dair yeterli kanıt sağladığı konusunda hemfikirdi. İkincisinde, AURORA ve BEACON sonuçlarının gözden geçirilmesine dayanarak FDA, protoporfiride PPIX biyobelirteçlerinin kullanımını destekleyen güçlü mekanik ve biyolojik inandırıcılığa rağmen, denemelerde ölçülen PPIX'teki yüzde değişim ile güneş ışığına maruz kalmaya dayalı son noktalar arasında ilişki olduğuna dair kanıt göstermediği sonucuna vardı. FDA, APOLLO çalışmasının sonuçlarının geleneksel onayı destekleyecek kanıt olarak kullanılabileceğini belirtti.

Disk Tıbbı Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı John Quisel, J.D., Ph.D., "Hastalığı değiştirme potansiyeli taşıyan bu tedavinin EPP topluluğu için ne kadar kritik olduğunu bildiğimizden, hastalara bitopertin sağlamaya kararlıyız. Bitopertini hastalara hızlı bir şekilde ulaştırmak için hızlandırılmış yollardan yararlanma çabalarımız sonuç vermese de, FDA onayını desteklemek için tüm yolları takip etmeye devam ediyoruz" dedi. "CRL, bitopertin'in olası onayını geciktirecek, ancak EPP topluluğunun inanılmaz bir ilgi gösterdiği, devam eden APOLLO denemesine güvenimiz var. Ürünümüze ve programımıza olan güven yaklaşımımızı yönlendiriyor ve incelemelerini desteklemek için FDA ile yakın işbirliği içinde çalışmaya devam edeceğiz."

APOLLO çalışmasının 4. çeyrekte beklenen önemli verilerle halihazırda oldukça ilerleme kaydettiği göz önüne alındığında Disc, dile getirilen sorunun kolaylıkla ele alınabileceğine inanıyor. Disc, FDA ile yaklaşımımızı gözden geçirmek için A Tipi bir toplantı talep etmeyi planlıyor. APOLLO çalışmasının kör örneklem büyüklüğünün yeniden tahmini Ocak ayında gerçekleştirildi ve istatistiksel analize dayalı olarak örneklem büyüklüğünde herhangi bir değişikliğe ihtiyaç duyulmadı. APOLLO denemesi etrafında önemli bir hasta ve doktor ilgisi oluştu ve Disc'in deneme kaydını beklenenden birkaç ay önce, Mart 2026'da tamamlamasına olanak tanıdı. APOLLO'nun tamamlanmasının ardından Disc, CRL'ye bir yanıt sunacak ve 2027 ortasına kadar güncellenmiş bir FDA kararı bekleyecektir. Disc'in 31 Aralık 2025 itibarıyla denetlenmemiş nakit, nakit benzerleri ve satılabilir menkul kıymetler cinsinden yaklaşık 791 milyon doları var ve 2029'a doğru ilerleme sağlama yönündeki öngörüsünü sürdürüyor.

Bitopertin Hakkında

Bitopertin, hem biyosentezini modüle etmek üzere tasarlanmış, araştırma aşamasında olan, klinik aşamada, ağızdan uygulanan bir glisin taşıyıcı 1 (GlyT1) inhibitörüdür. GlyT1, gelişmekte olan kırmızı kan hücrelerinde eksprese edilen bir membran taşıyıcısıdır ve hem biyosentezi için yeterli glisin sağlamak ve eritropoezi desteklemek için gereklidir. Disc, bitopertin'i eritropoietik porfiri de dahil olmak üzere bir dizi hematolojik hastalık için potansiyel bir tedavi olarak geliştiriyor ve burada hastalık değiştirici ilk tedavi olma potansiyeline sahip. Bitopertin, EPP'li hastalarda Faz 2 açık etiketli BEACON çalışması, Faz 2 çift kör, plasebo kontrollü AURORA çalışması, açık etiketli uzatma HELIOS çalışması ve doğrulayıcı Faz 3 çift kör, plasebo kontrollü APOLLO çalışması dahil olmak üzere çok sayıda klinik çalışmada incelenmiştir.

Bitopertin bir araştırma ajanıdır ve dünya çapında hiçbir yargı bölgesinde tedavi olarak kullanılması onaylanmamıştır. Disc, Mayıs 2021'de Roche'tan yapılan bir lisans sözleşmesi kapsamında bitopertin'in küresel haklarını aldı.

Disk Tıbbı Hakkında

Disc Medicine (NASDAQ:IRON), ciddi hematolojik hastalıklardan muzdarip hastalar için yeni tedavileri keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye kendini adamış bir biyofarmasötik şirkettir. Kırmızı kan hücresi biyolojisinin temel biyolojik yollarını, özellikle de hem biyosentezi ve demir homeostazisini hedef alarak geniş bir hematolojik hastalık yelpazesine hitap etmeyi amaçlayan yenilikçi, potansiyel olarak sınıfında birinci terapötik adaylardan oluşan bir portföy oluşturuyoruz. Daha fazla bilgi için lütfen www.discmedicine.com adresini ziyaret edin.

Disc İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Beyanı

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, aşağıdakilere ilişkin açık veya zımni beyanlar dahil olmak üzere "ileriye dönük beyanlar" içermektedir: tamamlanma zamanlaması ve sonuçları dahil olmak üzere APOLLO klinik araştırması; geleneksel onay potansiyeli, bu tür bir onayın zamanlaması ve APOLLO'nun bu tür herhangi bir onay için temel oluşturma potansiyeli de dahil olmak üzere, bitopertin için FDA ile gelecekteki düzenleyici yol; ve nakit pistimiz. "İnanmak", "beklemek", "tahmin etmek", "projeklemek", "niyet etmek", "gelecek", "potansiyel", "devam etmek", "olabilir", "olabilir", "planlamak", "olacak", "olmalı", "aramak", "tahmin etmek" veya "yapabilir" gibi kelimelerin veya bu terimlerin olumsuzlarının ve ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlayan diğer benzer kelime veya ifadelerin kullanımı. İleriye dönük beyanlar ne tarihsel gerçekler ne de gelecekteki performansın güvencesidir. Bunun yerine, Disc'in işinin geleceği, gelecek planları ve stratejileri, klinik sonuçları ve gelecekteki diğer koşullarla ilgili olarak Disc'in mevcut inançlarına, beklentilerine ve varsayımlarına dayanmaktadırlar. Zaman zaman yeni riskler ve belirsizlikler ortaya çıkabilmekte, tüm risk ve belirsizliklerin önceden tahmin edilmesi mümkün olmamaktadır. Bu tür ileriye dönük beyanların doğruluğu hakkında (açıkça veya zımni olarak) hiçbir beyan veya garanti verilmemektedir.

Disc bu ileriye dönük beyanlarda açıklanan planları, niyetleri veya beklentileri fiilen gerçekleştiremeyebilir ve yatırımcılar bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelidir. Gerçek sonuçlar veya olaylar, aşağıdakiler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere bir dizi maddi risk ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlardan, niyetlerden ve beklentilerden maddi olarak farklı olabilir: Disc'in sermayesinin gelecekteki faaliyetlerini destekleme yeterliliği ve klinik deneyleri başarılı bir şekilde başlatma ve tamamlama yeteneği; Disc'in doğası, stratejisi ve odağı; Disc'in ürün adaylarının geliştirilmesinin süresini ve maliyetini tahmin etmedeki zorluk; Disc'in mevcut ve gelecekteki ürün adaylarını araştırma, geliştirme ve ticarileştirme planları; Disc'in planlanan klinik öncesi çalışmalarının ve klinik deneylerinin başlama zamanlaması; Disc'in klinik deneylerinden elde edilen verilerin zamanlaması; Disc'in önemli ticari potansiyele sahip ek ürün adaylarını belirleme ve hematolojik hastalıklar konusundaki ürün yelpazesini genişletme becerisi; Disc'in klinik öncesi çalışmalarının ve klinik denemelerinin zamanlaması ve beklenen sonuçları ve Disc'in klinik öncesi çalışmalarının ve klinik denemelerinin sonuçlarının, gelecekteki çalışmalar veya klinik araştırmalarla bağlantılı olarak gelecekteki sonuçların öngörüsünü sağlayamayabileceği ve daha fazla geliştirmeyi ve pazarlama onayını desteklemeyebileceği riski; ve Disc'in 31 Aralık 2024'te sona eren yıl için Form 10-K Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümü ve Form 10-Q'daki müteakip Üç Aylık Raporlar dahil olmak üzere Disc'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonuna sunduğu dosyalardaki açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler. İleriye yönelik herhangi bir beyan yalnızca yapıldığı tarih itibarıyla geçerlidir. Disc'in hiçbiri veya bağlı kuruluşları, danışmanları veya temsilcileri, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka türlü bir sonuç nedeniyle ileriye dönük herhangi bir beyanı kamuya açık olarak güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmez.

Kaynak: Disc Medicine, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Disc Medicine, Eritropoietik Protoporfirili (EPP) Hastalar için Bitopertin'in Hızlandırılmış Onayı için ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusunun (NDA) Gönderildiğini Duyurdu - 30 Eylül 2025

Bitopertin FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Araştırma Sonuçları

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-02-18 13:38

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.