Disc Medicine отримує повний лист-відповідь від FDA на бітопертин для лікування EPP

Лікування: еритропоетичної протопорфірії

Disc Medicine отримує повний лист-відповідь від FDA щодо бітопертину для лікування EPP

ВОТЕРТАУН, Массачусетс, 13 лютого 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), біофармацевтична компанія, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування пацієнтів із серйозними гематологічними захворюваннями, оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) сьогодні видало повний лист-відповідь (CRL) на нову заявку на лікарський засіб (NDA) для бітопертину для лікування пацієнтів з еритропоетичним захворюванням. протопорфірія (ППП). Bitopertin розглядається для прискореного схвалення та в рамках пілотної програми Уповноваженого з національних пріоритетних ваучерів (CNPV).

FDA визнало, що AURORA та BEACON надали достатні докази того, що бітопертин значно знижує PPIX і що існує сильна механістична та біологічна правдоподібність, що підтверджує використання біомаркера PPIX при протопорфірії

FDA вказало на необхідність ознайомитися з результатами фази 3 дослідження APOLLO, перш ніж приймати рішення

Триває Фаза 3 дослідження потенціалу APOLLO служити основою для традиційного затвердження; основні дані очікуються на 4 квартал 2026 р.

Прискорене схвалення залежить від (1) наявності доказів впливу на запропоновану сурогатну кінцеву точку (% зміни безметального PPIX у цільній крові) і (2) чи є обґрунтована ймовірність запропонованої сурогатної кінцевої точки, включаючи величину зміни, передбачити клінічну користь. Щодо першого пункту, FDA погодилося, що AURORA та BEACON надали достатні докази того, що бітопертин значно знижує PPIX без металів у цільній крові. По-друге, на основі аналізу результатів AURORA та BEACON FDA дійшло висновку, що випробування не показали доказів зв’язку між відсотковою зміною PPIX і кінцевими точками, заснованими на впливі сонячного світла, як виміряно в випробуваннях, незважаючи на значну механічну та біологічну правдоподібність, що підтримує використання біомаркера PPIX при протопорфірії. FDA вказало, що результати дослідження APOLLO можуть служити доказом на підтримку традиційного схвалення.

"Ми прагнемо доставляти бітопертин пацієнтам, знаючи, наскільки ця терапія, яка потенційно може модифікувати захворювання, є важливою для спільноти EPP. Хоча наші зусилля щодо використання пришвидшених шляхів швидкого отримання бітопертину пацієнтами не принесли результатів, ми продовжуємо шукати всі можливості для підтримки схвалення FDA", - сказав Джон Квізел, J.D., Ph.D., президент і головний виконавчий директор дискової медицини. "CRL відкладе потенційне схвалення бітопертину, але ми впевнені в поточному дослідженні APOLLO, щодо якого ми бачимо неймовірний ентузіазм спільноти EPP. Довіра до нашого продукту та програми керує нашим підходом, і ми продовжуватимемо тісно співпрацювати з FDA, щоб підтримати їх перегляд". в стадії розробки, а дані очікуються в четвертому кварталі. Disc планує запросити зустріч типу А, щоб переглянути наш підхід до FDA. У січні було проведено сліпу повторну оцінку розміру вибірки дослідження APOLLO, і на основі статистичного аналізу не потрібно було змінювати розмір вибірки. Випробування APOLLO викликало значний ентузіазм пацієнтів і лікарів, що дозволило Disc завершити реєстрацію на випробування в березні 2026 року, на кілька місяців раніше, ніж очікувалося. Після завершення APOLLO Disc надішле відповідь до CRL і очікує оновленого рішення FDA до середини 2027 року. Станом на 31 грудня 2025 року Disc має приблизно 791 мільйон доларів США в неаудованих грошових коштах, їх еквівалентах і ринкових цінних паперах і дотримується вказівок щодо забезпечення злітно-посадкової смуги до 2029 року.

Про Бітопертин

Бітопертин — досліджуваний інгібітор транспортера гліцину 1 (GlyT1) для перорального застосування на клінічній стадії, призначений для модуляції біосинтезу гему. GlyT1 є мембранним транспортером, що експресується на еритроцитах, що розвиваються, і необхідний для забезпечення достатньої кількості гліцину для біосинтезу гему та підтримки еритропоезу. Disc розробляє бітопертин як потенційний засіб для лікування ряду гематологічних захворювань, включаючи еритропоетичну порфірію, де він може стати першою терапією, що модифікує захворювання. Бітопертин вивчали в кількох клінічних дослідженнях у пацієнтів із ППП, включаючи відкрите випробування BEACON фази 2, подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження AURORA фази 2, відкрите розширене дослідження HELIOS і підтверджувальне подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження APOLLO фази 3.

Бітопертин є досліджуваним препаратом і не схвалений для використання в якості терапії в жодній юрисдикції світу. У травні 2021 року Disc отримав глобальні права на бітопертин згідно з ліцензійною угодою від Roche.

Про Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ: IRON) — це біофармацевтична компанія, яка займається відкриттям, розробкою та комерціалізації нових методів лікування пацієнтів, які страждають від серйозних гематологічних захворювань. Ми створюємо портфоліо інноваційних, потенційно перших у своєму класі терапевтичних кандидатів, які спрямовані на вирішення широкого спектру гематологічних захворювань, націлюючись на фундаментальні біологічні шляхи біології еритроцитів, зокрема на біосинтез гему та гомеостаз заліза. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.discmedicine.com.

Застереження на диску щодо прогнозних заяв

Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви» за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, включаючи, але не обмежуючись, явні чи неявні заяви щодо: клінічного випробування APOLLO, включаючи терміни завершення та його результати; майбутній шлях регулювання бітопертину з FDA, включаючи можливість традиційного схвалення, час будь-якого такого схвалення та потенціал для того, щоб APOLLO служив основою для будь-якого такого схвалення; і наша касова смуга. Використання таких слів, як, але не обмежуючись, «вважаю», «очікую», «оцінюю», «прогнозую», «маю намір», «майбутнє», «потенційно», «продовжувати», «може», «можливо», «планувати», «буде», «повинен», «шукати», «передбачати» або «може», або негативні слова цих термінів та інших подібних слів чи виразів, які мають на меті визначити прогнозні заяви. Прогнозні заяви не є ані історичними фактами, ані гарантіями майбутніх показників. Натомість вони базуються на поточних переконаннях, очікуваннях і припущеннях Disc щодо майбутнього бізнесу Disc, майбутніх планів і стратегій, клінічних результатів та інших майбутніх умов. Час від часу можуть виникати нові ризики та невизначеності, і неможливо передбачити всі ризики та невизначеності. Не робиться жодних заяв або гарантій (явних чи неявних) щодо точності будь-яких таких прогнозних заяв.

Диск може фактично не досягти планів, намірів чи очікувань, розкритих у цих прогнозних заявах, і інвесторам не слід надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Фактичні результати або події можуть суттєво відрізнятися від планів, намірів і очікувань, розкритих у прогнозних заявах, унаслідок ряду суттєвих ризиків і невизначеностей, включаючи, але не обмежуючись: достатність капіталу Disc для підтримки її майбутньої діяльності та її здатність успішно ініціювати та завершувати клінічні випробування; природа, стратегія та фокус Disc; складність прогнозування часу та вартості розробки продукту-кандидата Disc; Плани Disc щодо дослідження, розробки та комерціалізації своїх поточних і майбутніх продуктів-кандидатів; час початку запланованих доклінічних досліджень і клінічних випробувань Disc; терміни доступності даних клінічних випробувань Disc; Здатність Disc виявляти додаткові препарати-кандидати зі значним комерційним потенціалом і розширювати асортимент гематологічних захворювань; терміни та очікувані результати доклінічних досліджень і клінічних випробувань Disc, а також ризик того, що результати доклінічних досліджень і клінічних випробувань Disc можуть не передбачити майбутніх результатів у зв’язку з майбутніми дослідженнями або клінічними випробуваннями та не підтримувати подальшу розробку та схвалення маркетингу; та інші ризики та невизначеності, описані в документах Disc до Комісії з цінних паперів і бірж, зокрема в розділі «Фактори ризику» річного звіту Disc за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, і в наступних квартальних звітах за формою 10-Q. Будь-яка прогнозна заява стосується лише дати, коли вона була зроблена. Жодна компанія Disc, ані її філії, радники чи представники не беруть на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати чи переглядати будь-яку прогнозну заяву внаслідок нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, передбачених законом.

Джерело: Disc Medicine, Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Disc Medicine оголошує про подання нової заявки на ліки (NDA) до FDA США для прискореного схвалення бітопертину для пацієнтів з еритропоетичною протопорфірією (EPP) – 30 вересня, 2025

Історія схвалення бітопертину FDA

Більше ресурсів новин

Попередження FDA Medwatch щодо наркотиків

Щоденні медновини

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Нестача ліків

Клінічні випробування Результати

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Яка б тема не вас цікавила, підпишіться на наші розсилки, щоб отримувати найкраще Drugs.com у вашій папці "Вхідні".

Опубліковано : 2026-02-18 13:38

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.