Dupixent approvato negli Stati Uniti come il primo medicinale biologico in assoluto per i pazienti affetti da BPCO
Parigi e Tarrytown, New York, 27 settembre 2024. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Dupixent (dupilumab) come trattamento aggiuntivo di mantenimento degli adulti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non adeguatamente controllata e un fenotipo eosinofilo. Dupixent è il primo medicinale biologico approvato negli Stati Uniti per il trattamento di questi pazienti.
Jean Wright, M.D.Amministratore delegato presso The COPD Fondazione“Le persone che convivono con una BPCO non adeguatamente controllata attendono da tempo nuovi farmaci che le aiutino a gestire la sofferenza quotidiana che sperimentano a causa della dispnea, della tosse, del respiro sibilante, dell'esaurimento e del ricovero imprevedibile. Questi pazienti spesso hanno difficoltà con le attività quotidiane che molte persone danno per scontate, come fare una passeggiata o fare commissioni fuori casa. Accogliamo con favore l'approvazione di questa nuova opzione terapeutica per offrire ai pazienti un nuovo modo per ottenere un migliore controllo della loro malattia."
Paul HudsonAmministratore delegato di Sanofi“Dupixent ha già dimostrato di poter rivoluzionare il paradigma terapeutico di molte malattie guidate in parte dall'infiammazione di tipo 2 con elevati bisogni medici insoddisfatti, con un milione di pazienti trattati a livello globale per tutte le indicazioni attualmente approvate. Con l'approvazione odierna, Dupixent apre ancora una volta la strada e diventa il primo e unico medicinale biologico aggiuntivo approvato per la BPCO non adeguatamente controllata, offrendo ai pazienti che vivono con questa malattia devastante la possibilità di guardare al potenziale di una migliore respirazione e di una vita con meno riacutizzazioni."
L'approvazione della FDA si basa sui dati di due importanti studi pilota di fase 3 (BOREAS e NOTUS) che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di Dupixent rispetto al placebo negli adulti attualmente in terapia massimale. terapia inalatoria standard di cura (quasi tutti in tripla terapia) con BPCO non adeguatamente controllato ed eosinofili nel sangue ≥ 300 cellule per μL. I pazienti che hanno ricevuto Dupixent negli studi BOREAS (n=468) e NOTUS (n=470) hanno sperimentato i seguenti risultati, rispettivamente, rispetto al placebo (BOREAS n=471; NOTUS n=465):
I risultati di sicurezza in entrambi gli studi erano generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di Dupixent nelle sue indicazioni approvate. Nei dati raggruppati di BOREAS e NOTUS, gli eventi avversi più comuni (>2%) osservati più frequentemente nei pazienti trattati con Dupixent rispetto al placebo sono stati infezione virale, mal di testa, nasofaringite, mal di schiena, diarrea, artralgia, infezione del tratto urinario, reazione alla somministrazione locale, rinite, eosinofilia, mal di denti e gastrite. Sebbene meno comune, la colecistite è stata segnalata nello 0,6% dei pazienti trattati con Dupixent rispetto allo 0,1% dei pazienti trattati con placebo.
George D. Yancopoulos, M.D. , Ph.D.Copresidente del consiglio di amministrazione, presidente e direttore scientifico di Regeneron“Quest'ultima approvazione della FDA per Dupixent rappresenta una nuova speranza per le centinaia di migliaia di pazienti con BPCO negli Stati Uniti che a volte possono avere difficoltà anche solo a respirare durante la loro vita quotidiana. Dupixent ha una comprovata esperienza come medicinale di prima classe, offrendo benefici a molti pazienti affetti da malattie infiammatorie di tipo 2 come l’asma e la dermatite atopica. Quest'ultima approvazione rappresenta un importante capitolo successivo per Dupixent, offrendo ai soggetti affetti da BPCO una nuova opzione che ha dimostrato la capacità senza precedenti di aiutare i pazienti a sperimentare meno riacutizzazioni, aiutandoli anche a respirare meglio e a migliorare la qualità della vita negli studi di fase 3."
La FDA ha valutato Dupixent sotto la Priority Review, riservata ai medicinali che rappresentano miglioramenti potenzialmente significativi in termini di efficacia o sicurezza nel trattamento di patologie gravi. Nel luglio 2024, Sanofi e Regeneron hanno annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali ha approvato Dupixent come trattamento di mantenimento aggiuntivo per adulti con BPCO non controllata caratterizzata da aumento degli eosinofili nel sangue. Le richieste sono attualmente in fase di revisione con altre autorità di regolamentazione in tutto il mondo, incluso il Giappone.
Informazioni sulla BPCOLa BPCO è una malattia respiratoria che danneggia i polmoni e provoca declino della funzione polmonare ed è la quarta causa di morte nel mondo. I sintomi includono tosse persistente, produzione eccessiva di muco e mancanza di respiro che possono compromettere la capacità di svolgere le attività quotidiane di routine, che possono portare a disturbi del sonno, ansia e depressione. La BPCO è anche associata a un significativo onere sanitario ed economico a causa di riacutizzazioni ricorrenti che richiedono farmaci corticosteroidi sistemici e/o antibiotici. Il fumo e l'esposizione a particelle nocive sono fattori di rischio chiave per la BPCO, ma anche le persone che smettono di fumare possono comunque soffrire di una malattia polmonare progressiva.
Circa la metà dei pazienti con BPCO continua a manifestare riacutizzazioni nonostante la tripla terapia inalatoria. Negli Stati Uniti, circa 300.000 persone convivono con una BPCO non adeguatamente controllata e un fenotipo eosinofilo. I pazienti con un fenotipo eosinofilo contribuiscono a un aumento di circa il 30% delle riacutizzazioni e a un aumento del rischio di riospedalizzazioni correlate alla BPCO entro un anno.
Informazioni su Dupixent BPCO fase 3 programma di studioBOREAS e NOTUS erano studi replicati, randomizzati, di fase 3, in doppio cieco, controllati con placebo, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di Dupixent in adulti che erano fumatori o ex fumatori con BPCO da moderata a grave con un fenotipo eosinofilo, definito da eosinofili nel sangue ≥ 300 cellule per µL. Gli studi hanno incluso adulti con BPCO in un'ampia gamma di presentazioni cliniche, compresi quelli con bronchite cronica ed enfisema. Negli studi sono stati arruolati 1.874 pazienti di età compresa tra 40 e 80 anni nello studio BOREAS e tra 40 e 85 anni nello studio NOTUS.
Durante il periodo di trattamento di 52 settimane, i pazienti negli studi BOREAS e NOTUS hanno ricevuto Dupixent o placebo ogni due settimane in aggiunta a una tripla terapia inalatoria standard di cura massima di ICS, LABA e LAMA. La doppia terapia di mantenimento, che includeva LABA e LAMA, era consentita se gli ICS non erano appropriati.
L'endpoint primario per BOREAS e NOTUS ha valutato il tasso annualizzato di esacerbazioni acute moderate o gravi della BPCO. Gli endpoint secondari chiave includevano la variazione rispetto al basale della funzione polmonare (valutata in base al volume espiratorio forzato pre-broncodilatatore [FEV1]) a 12 e 52 settimane, la variazione rispetto al basale a 52 settimane nel punteggio totale SGRQ rispetto al placebo e la sicurezza.
I risultati di BOREAS e NOTUS sono stati pubblicati separatamente sul New England Journal of Medicine.
Informazioni sul programma di ricerca clinica sulla BPCO di Sanofi e RegeneronSanofi e Regeneron sono motivati a trasformare il paradigma terapeutico della BPCO esaminando il ruolo che diversi tipi di infiammazione svolgono nella progressione della malattia attraverso Dupixent, un farmaco biologico di prima classe, e lo studio di itepekimab.
Dupixent inibisce la segnalazione dei percorsi dell'interleuchina-4 (IL4) e dell'interleuchina-13 (IL13) e il programma si concentra su una popolazione specifica di persone con evidenza di infiammazione di tipo 2. Itepekimab è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega e inibisce l'interleuchina-33 (IL33), un iniziatore e amplificatore di un'ampia infiammazione nella BPCO.
Itepekimab è attualmente oggetto di indagine clinica per la BPCO in due studi di fase 3 e la sua sicurezza ed efficacia non sono state valutate da alcuna autorità regolatoria.
Informazioni su DupixentDupixent è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle vie IL4 e IL13 e non è un immunosoppressore. Il programma di sviluppo di Dupixent ha mostrato un beneficio clinico significativo e una diminuzione dell’infiammazione di tipo 2 negli studi di fase 3, stabilendo che IL4 e IL13 sono due dei fattori chiave e centrali dell’infiammazione di tipo 2 che svolgono un ruolo importante in molteplici patologie correlate e spesso co- malattie morbose.
Sanofi e Regeneron si impegnano ad aiutare i pazienti negli Stati Uniti a cui viene prescritto Dupixent ad accedere al medicinale e ricevere il supporto di cui potrebbero aver bisogno con il programma Dupixent MyWay®. Per ulteriori informazioni, chiamare il numero 1-844-Dupixent (1-844-387-4936) o visitare www.Dupixent.com.
Dupixent ha ricevuto approvazioni normative in più di 60 paesi in una o più indicazioni tra cui alcuni pazienti con dermatite atopica, asma, rinosinusite cronica con polipi nasali, esofagite eosinofila, prurigo nodularis, orticaria cronica spontanea e BPCO in popolazioni di età diverse. Più di 1.000.000 di pazienti vengono trattati con Dupixent in tutto il mondo.
Programma di sviluppo DupilumabDupilumab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale. Ad oggi, dupilumab è stato studiato in oltre 60 studi clinici che hanno coinvolto più di 10.000 pazienti con varie malattie croniche dovute in parte all'infiammazione di tipo 2.
Oltre alle indicazioni attualmente approvate, Sanofi e Regeneron stanno studiando dupilumab in un'ampia gamma di malattie guidate in parte dall'infiammazione di tipo 2 o da altri processi allergici negli studi di fase 3, compreso il prurito cronico di origine sconosciuta e pemfigoide bolloso. Questi potenziali usi di dupilumab sono attualmente oggetto di indagine clinica e la sicurezza e l'efficacia in queste condizioni non sono state completamente valutate da alcuna autorità regolatoria.
U.S. INDICAZIONIDupixent è un medicinale su prescrizione utilizzato:
Dupixent non è utilizzato per alleviare problemi respiratori improvvisi e non sostituirà un medicinale di salvataggio per inalazione.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZANon utilizzare se sei allergico a dupilumab o a uno qualsiasi degli ingredienti di Dupixent®.
Peprima di utilizzare Dupixent, informa il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, incluso se:
Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe.
Informa in particolare il tuo medico se stai assumendo medicinali a base di corticosteroidi orali, topici o inalatori; soffre di asma e usa un medicinale per l'asma; o avere dermatite atopica, rinosinusite cronica con polipi nasali, esofagite eosinofila, prurigo nodularis o malattia polmonare ostruttiva cronica e avere anche asma. Non modificare o interrompere l'assunzione degli altri medicinali, compresi i corticosteroidi o altri medicinali per l'asma, senza parlare con il proprio medico. Ciò potrebbe causare il ripresentarsi di altri sintomi controllati da tali medicinali.
Dupixent può causare gravi effetti collaterali, tra cui:
Ihe effetti collaterali più comuni includono:
Informa il tuo medico se ne soffri. effetto collaterale che ti dà fastidio o che non scompare. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Dupixent. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.
Utilizza Dupixent esattamente come prescritto dal tuo medico. È un'iniezione somministrata sotto la pelle (iniezione sottocutanea). Il tuo medico deciderà se tu o la persona che ti assiste può iniettare Dupixent. Non provare a preparare e iniettare Dupixent finché tu o la persona che ti assiste non siete stati formati dal vostro medico. Nei bambini di età pari o superiore a 12 anni, si consiglia di somministrare Dupixent da o sotto la supervisione di un adulto. Nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 12 anni, Dupixent deve essere somministrato da una persona che si prende cura di loro.
Informazioni su RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) è un'azienda leader azienda biotecnologica che inventa, sviluppa e commercializza farmaci che trasformano la vita di persone affette da malattie gravi. Fondata e guidata da medici-scienziati, la nostra capacità unica di tradurre ripetutamente e coerentemente la scienza in medicina ha portato a numerosi trattamenti approvati e prodotti candidati in fase di sviluppo, la maggior parte dei quali sono stati sviluppati internamente nei nostri laboratori. I nostri farmaci e la nostra pipeline sono progettati per aiutare i pazienti con malattie degli occhi, malattie allergiche e infiammatorie, cancro, malattie cardiovascolari e metaboliche, malattie neurologiche, condizioni ematologiche, malattie infettive e malattie rare.
Regeneron amplia i confini della scoperta scientifica e accelera lo sviluppo di farmaci utilizzando le nostre tecnologie proprietarie, come VelociSuite®, che produce anticorpi completamente umani ottimizzati e nuove classi di anticorpi bispecifici. Stiamo dando forma alla prossima frontiera della medicina con approfondimenti basati sui dati del Regeneron Genetics Center® e piattaforme pionieristiche di medicina genetica, che ci consentono di identificare obiettivi innovativi e approcci complementari per trattare o curare potenzialmente le malattie.
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Informazioni su SanofiSiamo un'azienda sanitaria globale innovativa, guidata da un unico scopo: inseguiamo i miracoli della scienza per migliorare la vita delle persone. Il nostro team, in tutto il mondo, è impegnato a trasformare la pratica della medicina lavorando per trasformare l'impossibile in possibile. Forniamo opzioni terapeutiche potenzialmente in grado di cambiare la vita e protezione vaccinale salvavita a milioni di persone in tutto il mondo, ponendo la sostenibilità e la responsabilità sociale al centro delle nostre ambizioni.
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Pubblicato : 2024-10-02 06:00
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